Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające długoterminowe bezpieczeństwo i skuteczność eleksakaftoru/tezakaftoru/iwakaftoru u pacjentów z mukowiscydozą (CF) w wieku 6 lat i starszych oraz genotypami F/MF

7 maja 2024 zaktualizowane przez: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Otwarte badanie fazy 3b oceniające długoterminowe bezpieczeństwo i skuteczność terapii skojarzonej eleksakaftor/tezakaftor/iwakaftor u pacjentów z mukowiscydozą w wieku 6 lat i starszych, którzy są heterozygotami pod względem mutacji F508del i mutacji o minimalnej funkcji (F/MF)

W badaniu tym zostanie ocenione długoterminowe bezpieczeństwo i skuteczność potrójnej kombinacji (TC) eleksakaftoru (ELX)/tezakaftoru (TEZ)/iwakaftoru (IVA) u pacjentów z mukowiscydozą w wieku 6 lat i starszych z genotypami F/MF.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
120

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • Nedlands, Australia
        • Telethon Kids Institute
      • South Brisbane, Australia
        • Queensland Children's Hospital
      • Westmead, Australia
        • The Children's Hospital at Westmead
  • Dania
      • Copenhagen, Dania
        • Juliane Marie Center, Rigshospitalet
  • Francja
      • Bordeaux cedex, Francja
        • Groupe Hospitaler Pellegrin, CHU De Bordeaux
      • Bron Cedex, Francja
        • CHU Lyon - Hopital Femme Mere-Enfant
      • Paris, Francja
        • Hopital Robert Debre
      • Paris Cedex 15, Francja
        • Hopital Necker, Enfants Malades
      • Roscoff cedex, Francja
        • Centre de Perharidy
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania
        • Hospital Universitari Vall D Hebron
      • Murcia, Hiszpania
        • Hospital Virgen de la Arrixaca
  • Holandia
      • Groningen, Holandia
        • Universitair Medisch Centrum Groningen
      • Rotterdam, Holandia
        • Erasmus Medical Center / Sophia Children's Hospital
  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael
        • Hadassah University Hospital Mount Scopus
      • Petach Tikvah, Izrael
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
  • Kanada
      • Montreal, Kanada
        • McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
      • Toronto, Kanada
        • The Hospital for Sick Children
      • Vancouver, Kanada
        • British Columbia Children's Hospital
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Niemcy
        • Universitatsklinikum Essen (AoR), Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
      • Frankfurt, Niemcy
        • Johann Wolfgang Goethe University
      • Gießen, Niemcy
        • Justus-Liebig-Universität Gießen Zentrum für Kinderheilkunde und Jugendmedizin
      • Hannover, Niemcy
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Heidelberg, Niemcy
        • Universitaetsklinikum Heidelberg, Zenter fuer Kinder-und Jugendmedizin
      • Koeln, Niemcy
        • Universitaetsklinkum Koeln, CF-Studienzentrum
  • Szwajcaria
      • Bern, Szwajcaria
        • Inselspital - Universitaetsspital Bern
      • Zurich, Szwajcaria
        • Kinderspital Zuerich
  • Zjednoczone Królestwo
      • Bristol, Zjednoczone Królestwo
        • University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust, Bristol Royal Hospital
      • Cardiff, Zjednoczone Królestwo
        • Children's Hospital of Wales
      • Edinburgh, Zjednoczone Królestwo
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Liverpool, Zjednoczone Królestwo
        • Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Great Ormond Street Hospital for Sick Children
      • Southampton, Zjednoczone Królestwo
        • Southampton General Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

6 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Ukończono leczenie badanym lekiem w badaniu macierzystym (VX19-445-116, NCT04353817) lub przerwano leczenie badanym lekiem w badaniu macierzystym, ale odbyto wizyty studyjne do ostatniej zaplanowanej wizyty w okresie leczenia w badaniu macierzystym

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Historia nietolerancji badanego leku w badaniu rodziców

Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: ELX/TEZ/IVA
Uczestnicy w wieku od 6 do <12 lat i ważący <30 kilogramów (kg) w dniu 1 otrzymywali ELX 100 miligramów (mg)/TEZ 50 mg/IVA 75 mg w postaci tabletek złożonych o stałej dawce (FDC) rano i IVA jako monotabletka wieczorem oraz osoby o masie ciała większej lub równej (≥) 30 kg w dniu 1. otrzymywały ELX 200 mg/TEZ 100 mg/IVA 150 mg w postaci tabletek FDC rano i IVA w postaci monofonicznych tabletek wieczorem przez 96 tygodni . Dawki dostosowywano w górę wraz z kolejnymi zmianami masy ciała. Uczestnicy w wieku ≥12 lat w dniu 1. otrzymywali ELX 200 mg/TEZ 100 mg/IVA 150 mg w postaci tabletek FDC rano i IVA w postaci monotabletki wieczorem przez 96 tygodni.
Lek: IVA
Tabletka do podawania doustnego.
Inne nazwy:
  • VX-770
  • iwakaftor
Lek: ELX/TEZ/IVA
Tabletki o ustalonej dawce złożonej (FDC) do podawania doustnego.
Inne nazwy:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • eleksakaftor/tezakaftor/iwakaftor

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo i tolerancja oceniane na podstawie liczby uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane (AE) i poważne zdarzenia niepożądane (SAE)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 100. tygodnia
Od wartości początkowej do 100. tygodnia

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezwzględna zmiana w stosunku do wartości wyjściowych badania rodziców w zakresie chlorków potu (SwCl)
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej badania rodziców do 96. tygodnia
Próbki potu pobierano za pomocą zatwierdzonego urządzenia do pobierania.
Od wartości wyjściowej badania rodziców do 96. tygodnia
Bezwzględna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej badania rodziców w zakresie wskaźnika klirensu płuc 2,5 (LCI2,5)
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej badania rodziców do 96. tygodnia
Wskaźnik LCI2,5 to liczba obrotów płuc wymaganych do zmniejszenia końcowo-wydechowego stężenia gazu obojętnego do 1/40 wartości początkowej i oblicza się go, dzieląc sumę wydychanych oddechów (skumulowana objętość wydechowa (CEV)) przez jednocześnie zmierzoną funkcjonalna pojemność resztkowa (FRC). LCI wynoszący 7,5 i mniej jest normalny; wartości powyżej 7,5 są nieprawidłowe. LCI jest w stanie wykryć nieprawidłowości w czynności płuc wcześniej niż bardziej tradycyjne metody, takie jak spirometria.
Od wartości wyjściowej badania rodziców do 96. tygodnia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
11 stycznia 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
24 marca 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
24 marca 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
3 września 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
3 września 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
11 września 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
8 maja 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
7 maja 2024

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 maja 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • VX20-445-119
  • 2020-001404-42 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

Szczegółowe informacje na temat kryteriów udostępniania danych firmy Vertex i procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami