Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające długoterminowe bezpieczeństwo i skuteczność eleksakaftoru/tezakaftoru/iwakaftoru u pacjentów z mukowiscydozą (CF) w wieku 6 lat i starszych oraz genotypami F/MF

7 maja 2024 zaktualizowane przez: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Otwarte badanie fazy 3b oceniające długoterminowe bezpieczeństwo i skuteczność terapii skojarzonej eleksakaftor/tezakaftor/iwakaftor u pacjentów z mukowiscydozą w wieku 6 lat i starszych, którzy są heterozygotami pod względem mutacji F508del i mutacji o minimalnej funkcji (F/MF)

W badaniu tym zostanie ocenione długoterminowe bezpieczeństwo i skuteczność potrójnej kombinacji (TC) eleksakaftoru (ELX)/tezakaftoru (TEZ)/iwakaftoru (IVA) u pacjentów z mukowiscydozą w wieku 6 lat i starszych z genotypami F/MF.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

120

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • Nedlands, Australia
        • Telethon Kids Institute
      • South Brisbane, Australia
        • Queensland CHILDREN'S HOSPITAL
      • Westmead, Australia
        • The Children's Hospital at Westmead
  • Dania
      • Copenhagen, Dania
        • Juliane Marie Center, Rigshospitalet
  • Francja
      • Bordeaux cedex, Francja
        • Groupe Hospitaler Pellegrin, CHU De Bordeaux
      • Bron Cedex, Francja
        • CHU Lyon - Hopital Femme Mere-Enfant
      • Paris, Francja
        • Hôpital Robert Debré
      • Paris Cedex 15, Francja
        • Hopital Necker, Enfants Malades
      • Roscoff cedex, Francja
        • Centre de Perharidy
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania
        • Hospital Universitari Vall D Hebron
      • Murcia, Hiszpania
        • Hospital Virgen de la Arrixaca
  • Holandia
      • Groningen, Holandia
        • Universitair Medisch Centrum Groningen
      • Rotterdam, Holandia
        • Erasmus Medical Center / Sophia Children's Hospital
  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael
        • Hadassah University Hospital Mount Scopus
      • Petach Tikvah, Izrael
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
  • Kanada
      • Montreal, Kanada
        • McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
      • Toronto, Kanada
        • The Hospital for Sick Children
      • Vancouver, Kanada
        • British Columbia Children's Hospital
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Niemcy
        • Universitatsklinikum Essen (AoR), Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
      • Frankfurt, Niemcy
        • Johann Wolfgang Goethe University
      • Gießen, Niemcy
        • Justus-Liebig-Universität Gießen Zentrum für Kinderheilkunde und Jugendmedizin
      • Hannover, Niemcy
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Heidelberg, Niemcy
        • Universitaetsklinikum Heidelberg, Zenter fuer Kinder-und Jugendmedizin
      • Koeln, Niemcy
        • Universitaetsklinkum Koeln, CF-Studienzentrum
  • Szwajcaria
      • Bern, Szwajcaria
        • Inselspital - Universitaetsspital Bern
      • Zurich, Szwajcaria
        • Kinderspital Zuerich
  • Zjednoczone Królestwo
      • Bristol, Zjednoczone Królestwo
        • University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust, Bristol Royal Hospital
      • Cardiff, Zjednoczone Królestwo
        • Children's Hospital of Wales
      • Edinburgh, Zjednoczone Królestwo
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Liverpool, Zjednoczone Królestwo
        • Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Great Ormond Street Hospital for Sick Children
      • Southampton, Zjednoczone Królestwo
        • Southampton General Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Ukończono leczenie badanym lekiem w badaniu macierzystym (VX19-445-116, NCT04353817) lub przerwano leczenie badanym lekiem w badaniu macierzystym, ale odbyto wizyty studyjne do ostatniej zaplanowanej wizyty w okresie leczenia w badaniu macierzystym

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Historia nietolerancji badanego leku w badaniu rodziców

Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: ELX/TEZ/IVA
Uczestnicy w wieku od 6 do <12 lat i ważący <30 kilogramów (kg) w dniu 1 otrzymywali ELX 100 miligramów (mg)/TEZ 50 mg/IVA 75 mg w postaci tabletek złożonych o stałej dawce (FDC) rano i IVA jako monotabletka wieczorem oraz osoby o masie ciała większej lub równej (≥) 30 kg w dniu 1. otrzymywały ELX 200 mg/TEZ 100 mg/IVA 150 mg w postaci tabletek FDC rano i IVA w postaci monofonicznych tabletek wieczorem przez 96 tygodni . Dawki dostosowywano w górę wraz z kolejnymi zmianami masy ciała. Uczestnicy w wieku ≥12 lat w dniu 1. otrzymywali ELX 200 mg/TEZ 100 mg/IVA 150 mg w postaci tabletek FDC rano i IVA w postaci monotabletki wieczorem przez 96 tygodni.
Lek: IVA
Tabletka do podawania doustnego.
Inne nazwy:
  • VX-770
  • iwakaftor
Lek: ELX/TEZ/IVA
Tabletki o ustalonej dawce złożonej (FDC) do podawania doustnego.
Inne nazwy:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • eleksakaftor/tezakaftor/iwakaftor

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo i tolerancja oceniane na podstawie liczby uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane (AE) i poważne zdarzenia niepożądane (SAE)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 100. tygodnia
Od wartości początkowej do 100. tygodnia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezwzględna zmiana w stosunku do wartości wyjściowych badania rodziców w zakresie chlorków potu (SwCl)
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej badania rodziców do 96. tygodnia
Próbki potu pobierano za pomocą zatwierdzonego urządzenia do pobierania.
Od wartości wyjściowej badania rodziców do 96. tygodnia
Bezwzględna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej badania rodziców w zakresie wskaźnika klirensu płuc 2,5 (LCI2,5)
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej badania rodziców do 96. tygodnia
Wskaźnik LCI2,5 to liczba obrotów płuc wymaganych do zmniejszenia końcowo-wydechowego stężenia gazu obojętnego do 1/40 wartości początkowej i oblicza się go, dzieląc sumę wydychanych oddechów (skumulowana objętość wydechowa (CEV)) przez jednocześnie zmierzoną funkcjonalna pojemność resztkowa (FRC). LCI wynoszący 7,5 i mniej jest normalny; wartości powyżej 7,5 są nieprawidłowe. LCI jest w stanie wykryć nieprawidłowości w czynności płuc wcześniej niż bardziej tradycyjne metody, takie jak spirometria.
Od wartości wyjściowej badania rodziców do 96. tygodnia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

11 stycznia 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

24 marca 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

24 marca 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

3 września 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

3 września 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

11 września 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

8 maja 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

7 maja 2024

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • VX20-445-119
  • 2020-001404-42 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

Szczegółowe informacje na temat kryteriów udostępniania danych firmy Vertex i procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukowiscydoza

Badania kliniczne na IVA

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Uzbekistan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj