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Um estudo avaliando a segurança e eficácia a longo prazo de Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor em indivíduos com fibrose cística (FC) com 6 anos ou mais e genótipos F/MF

7 de maio de 2024 atualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Um estudo aberto de Fase 3b avaliando a segurança e a eficácia a longo prazo da terapia combinada de Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor em indivíduos com fibrose cística com 6 anos ou mais que são heterozigotos para a mutação F508del e uma mutação de função mínima (F/MF)

Este estudo avaliará a segurança e a eficácia a longo prazo da combinação tripla (TC) de elexacaftor (ELX)/tezacaftor (TEZ)/ivacaftor (IVA) em indivíduos com FC com 6 anos de idade ou mais com genótipos F/MF.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
120

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Alemanha
        • Universitatsklinikum Essen (AoR), Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
      • Frankfurt, Alemanha
        • Johann Wolfgang Goethe University
      • Gießen, Alemanha
        • Justus-Liebig-Universität Gießen Zentrum für Kinderheilkunde und Jugendmedizin
      • Hannover, Alemanha
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Heidelberg, Alemanha
        • Universitaetsklinikum Heidelberg, Zenter fuer Kinder-und Jugendmedizin
      • Koeln, Alemanha
        • Universitaetsklinkum Koeln, CF-Studienzentrum
  • Austrália
      • Nedlands, Austrália
        • Telethon Kids Institute
      • South Brisbane, Austrália
        • Queensland Children's Hospital
      • Westmead, Austrália
        • The Children's Hospital at Westmead
  • Canadá
      • Montreal, Canadá
        • McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
      • Toronto, Canadá
        • The Hospital for Sick Children
      • Vancouver, Canadá
        • British Columbia Children's Hospital
  • Dinamarca
      • Copenhagen, Dinamarca
        • Juliane Marie Center, Rigshospitalet
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha
        • Hospital Universitari Vall D Hebron
      • Murcia, Espanha
        • Hospital Virgen de la Arrixaca
  • França
      • Bordeaux cedex, França
        • Groupe Hospitaler Pellegrin, CHU De Bordeaux
      • Bron Cedex, França
        • CHU Lyon - Hopital Femme Mere-Enfant
      • Paris, França
        • Hopital Robert Debre
      • Paris Cedex 15, França
        • Hopital Necker, Enfants Malades
      • Roscoff cedex, França
        • Centre de Perharidy
  • Holanda
      • Groningen, Holanda
        • Universitair Medisch Centrum Groningen
      • Rotterdam, Holanda
        • Erasmus Medical Center / Sophia Children's Hospital
  • Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Hadassah University Hospital Mount Scopus
      • Petach Tikvah, Israel
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
  • Reino Unido
      • Bristol, Reino Unido
        • University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust, Bristol Royal Hospital
      • Cardiff, Reino Unido
        • Children's Hospital of Wales
      • Edinburgh, Reino Unido
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Liverpool, Reino Unido
        • Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
      • London, Reino Unido
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
      • London, Reino Unido
        • Great Ormond Street Hospital for Sick Children
      • Southampton, Reino Unido
        • Southampton General Hospital
  • Suíça
      • Bern, Suíça
        • Inselspital - Universitaetsspital Bern
      • Zurich, Suíça
        • Kinderspital Zuerich

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

6 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  • Concluiu o tratamento medicamentoso do estudo no estudo principal (VX19-445-116, NCT04353817) ou teve interrupção(ões) do medicamento do estudo no estudo principal, mas concluiu as visitas do estudo até a última visita programada do período de tratamento no estudo principal

Principais Critérios de Exclusão:

  • Histórico de intolerância ao medicamento do estudo no estudo parental

Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: ELX/TEZ/IVA
Participantes de 6 a menos de 12 anos de idade e peso <30 quilogramas (kg) no Dia 1 receberam ELX 100 miligramas (mg)/TEZ 50 mg/IVA 75 mg como comprimidos de combinação de dose fixa (FDC) pela manhã e IVA como comprimido mono à noite e aqueles com peso igual ou superior a (≥) 30 kg no Dia 1 receberam ELX 200 mg/TEZ 100 mg/IVA 150 mg como comprimidos FDC pela manhã e IVA como comprimido mono à noite durante 96 semanas . As doses foram ajustadas para cima com alterações subsequentes no peso. Os participantes com idade ≥12 anos no Dia 1 receberam ELX 200 mg/TEZ 100 mg/IVA 150 mg como comprimidos de FDC pela manhã e IVA como comprimido mono à noite durante 96 semanas.
Medicamento: IVA
Comprimido para administração oral.
Outros nomes:
  • VX-770
  • ivacaftor
Medicamento: ELX/TEZ/IVA
Comprimidos de combinação de dose fixa (FDC) para administração oral.
Outros nomes:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Prazo
Segurança e tolerabilidade avaliadas pelo número de participantes com eventos adversos (EAs) e eventos adversos graves (EAGs)
Prazo: Da linha de base até a semana 100
Da linha de base até a semana 100

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração absoluta da linha de base do estudo dos pais em cloreto de suor (SwCl)
Prazo: Da linha de base do estudo dos pais até a semana 96
Amostras de suor foram coletadas usando um dispositivo de coleta aprovado.
Da linha de base do estudo dos pais até a semana 96
Alteração absoluta da linha de base do estudo dos pais no índice de depuração pulmonar 2,5 (LCI2.5)
Prazo: Da linha de base do estudo dos pais até a semana 96
O índice LCI2.5 é o número de rotações pulmonares necessárias para reduzir a concentração de gás inerte expirado final para 1/40 de seus valores iniciais e é calculado dividindo a soma das respirações correntes exaladas (volume exalado cumulativo (CEV)) por medidas simultâneas capacidade residual funcional (CRF). Um LCI de 7,5 e abaixo é normal; valores superiores a 7,5 são anormais. A LCI é capaz de detectar anormalidades na função pulmonar mais cedo do que modalidades mais tradicionais, como a espirometria.
Da linha de base do estudo dos pais até a semana 96

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
11 de janeiro de 2021

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
24 de março de 2023

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
24 de março de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
3 de setembro de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
3 de setembro de 2020

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
11 de setembro de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
8 de maio de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
7 de maio de 2024

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de maio de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • VX20-445-119
  • 2020-001404-42 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Descrição do plano IPD

Detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Vertex e o processo de solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Sim

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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