Badanie OCA w połączeniu z BZF oceniające skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancję u pacjentów z PBC
Podwójnie ślepe, randomizowane, równoległe badanie fazy 2 oceniające skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancję kwasu obetycholowego podawanego w skojarzeniu z bezafibratem u pacjentów z pierwotnym żółciowym zapaleniem dróg żółciowych, u których wystąpiła niewystarczająca odpowiedź lub którzy nie tolerowali kwasu ursodeoksycholowego
Przegląd badań
Status
Status
Warunki
Warunki
Interwencja / Leczenie
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Zapisy
Faza
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Erminia Cafasso
- E-mail: erminia.cafasso@interceptpharma.com
Kopia zapasowa kontaktu do badania
- Nazwa: Natasha Warner
- Numer telefonu: +44 (0)7811 381956
- E-mail: Natasha.Warner@InterceptPharma.com
Lokalizacje studiów
-
-
-
Adelaide, Australia, 5000
- Royal Adelaide Hospital
-
-
Perth
-
Bedford Park, Perth, Australia, 5042
- Flinders Medical Centre
-
-
-
-
-
Leuven, Belgia, 3000
- UZ Gasthuisberg
-
-
-
-
-
Zagreb, Chorwacja, 10000
- Clinical Hospital Dubrava
-
Zagreb, Chorwacja, 10000
- Zagreb University Hospital Center
-
-
-
-
-
Hradec Králové, Czechy, 500 12
- Hepato-gastroenterologie HK, s.r.o.
-
Ostrava, Czechy, 722 00
- Artroscan s.r.o., Gastroenterologicka ambulance
-
Pilsen, Czechy, 301 00
- Research Site s.r.o.
-
-
-
-
-
Tartu, Estonia, 51014
- Tartu University Hospital
-
-
-
-
-
Créteil, Francja, 940000
- Hopital Henri Mondor
-
Grenoble, Francja, 38043
- Centre Hospitalier Universitaire Grenoble
-
Lille, Francja, 59000
- CHRU de Lille
-
Paris, Francja, 75651
- Groupe Hospitalier Pitié Salpêtrière - Assistance publique - Hôpitaux de Paris
-
Paris, Francja, Paris 12
- CHU Paris Est - Hopital Saint Antoine
-
-
-
-
-
Larissa, Grecja, 41110
- Department of Medicine and Research Laboratory of Internal Medicine, University Hospital of Larissa
-
-
-
-
-
Barcelona, Hiszpania, 08036
- Fundacio Clinic Per La Recerca Biomedica
-
Valencia, Hiszpania, 46010
- Consorcio Hospital General Universitario
-
-
-
-
-
Amsterdam, Holandia, 1105 AZ
- Academisch Medisch Centrum
-
-
-
-
-
Jerusalem, Izrael, 91120
- Hadassah Ein-Karem Medical Center - Liver unit
-
Tel Aviv, Izrael, 6423906
- Tel Aviv Surasky Medical Center
-
-
-
-
-
Busan, Korea Południowa, 602-739
- Pusan National University Hospital
-
Daegu, Korea Południowa, 41944
- Kyungpook National University Hospital
-
-
-
-
-
Kaunas, Litwa, 50161
- Hospital of Lithuanian University of Health Sciences, Kauno Klinikos
-
Vilnius, Litwa, 08661
- Vlinius University
-
-
-
-
-
Hamburg, Niemcy, 20246
- Universitatsklinikum Hamburg-Eppendorf UKE
-
Hanover, Niemcy, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover
-
-
-
-
-
Loerenskog, Norwegia, 1478
- Universitetet i Oslo - Akershus Universitetssykehus (AHUS)
-
-
-
-
-
Warsaw, Polska, 02-781
- Narodowy Instytut Onkologii, Klinika Gastroenterologii Onkologicznej
-
-
-
-
-
Budapest, Węgry, 1111
- Budai Hepatologiai Centrum (BHC)
-
Debrecen, Węgry, 4032
- DEOEC II. sz. Belgyógyászati Klinika
-
-
-
-
-
Hull, Zjednoczone Królestwo, HU3 2JZ
- Hull University Teaching Hospitals NHS Trust
-
Newcastle upon Tyne, Zjednoczone Królestwo, NE2 4HH
- Institute of Cellular Medicine, Newcastle University
-
Oxford, Zjednoczone Królestwo, OX3 9DU
- John Radcliffe Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pewne lub prawdopodobne rozpoznanie PBC
- Kwalifikujące wartości ALP i/lub bilirubiny w biochemii wątroby
- Przyjmowanie UDCA przez co najmniej 12 miesięcy lub brak UDCA przez 3 miesiące przed 1. dniem
Kryteria wyłączenia:
- Historia lub obecność innych współistniejących chorób wątroby
- Powikłania kliniczne PBC
- Historia lub obecność zdarzeń związanych z dekompensacją czynności wątroby
- Obecna lub przebyta choroba pęcherzyka żółciowego
- Jeśli kobieta jest w ciąży lub ma pozytywny wynik testu ciążowego z moczu (potwierdzony pozytywnym wynikiem testu ciążowego z surowicy) lub karmi piersią
- Leczenie komercyjnie dostępnym OCA lub udział we wcześniejszym badaniu z udziałem OCA
Uwaga: Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Liczba ramion
Broń i interwencje
Grupa uczestników / ArmGrupa uczestników / Arm |
Interwencja / LeczenieInterwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Aktywny komparator: Leczenie A: BZF 200 miligramów (mg) Natychmiastowe uwalnianie (IR)
Uczestnicy otrzymają Bezafibrat (BZF) 200 mg IR + OCA Placebo + BZF 400 mg Placebo
|
Tabletka IR 200 mg Bezafibratu raz dziennie przez pozostałą część badania
Jedna tabletka dziennie przez pozostałą część badania
Jedna tabletka dziennie przez pozostałą część badania
|
|
Aktywny komparator: Leczenie B: BZF 400 mg SR
Uczestnicy otrzymają BZF 400 mg SR + OCA Placebo + BZF 200 mg Placebo
|
Jedna tabletka dziennie przez pozostałą część badania
Jedna tabletka dziennie przez pozostałą część badania
Bezafibrat w tabletce 400 mg SR raz na dobę przez pozostałą część badania
|
|
Eksperymentalny: Leczenie C: OCA 5 mg do 10 mg + BZF 200 mg IR
Uczestnicy otrzymają OCA 5 mg do 10 mg + BZF 200 mg IR + BZF 400 mg Placebo
|
Tabletka IR 200 mg Bezafibratu raz dziennie przez pozostałą część badania
Jedna tabletka dziennie przez pozostałą część badania
Tabletka 5 mg OCA raz na dobę, stopniowo zwiększając dawkę do maksymalnie 10 mg OCA raz na dobę
|
|
Eksperymentalny: Leczenie D: OCA 5 mg do 10 mg + BZF 400 mg SR
Uczestnicy otrzymają OCA 5 mg do 10 mg + BZF 400 mg SR + BZF 200 mg Placebo
|
Jedna tabletka dziennie przez pozostałą część badania
Bezafibrat w tabletce 400 mg SR raz na dobę przez pozostałą część badania
Tabletka 5 mg OCA raz na dobę, stopniowo zwiększając dawkę do maksymalnie 10 mg OCA raz na dobę
|
|
Eksperymentalny: Faza długoterminowego rozszerzenia bezpieczeństwa (LTSE): OCA + BZF
Uczestnicy będą kontynuować pierwotne przydziały leczenia przydzielone w Okresie DB.
Dawkę OCA i BZF można zoptymalizować w oparciu o bezpieczeństwo i skuteczność w okresie DB.
|
Zostanie podana jedna tabletka OCA.
Bezafibrat zostanie podany w jednej tabletce.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Change in Alkaline Phosphatase (ALP) From Baseline in the Double-Blind Treatment Period
Ramy czasowe: Baseline to Week 12
|
Serum samples were collected at scheduled visits during the double-blind treatment period.
Changes in ALP over time will be analyzed using a mixed model for repeated measures (MMRM) to assess treatment group effects across study visits.
Baseline was defined as the mean of all available evaluations prior to the first administration of investigational product in the DB period.
Change from Baseline was calculated as post Baseline value minus Baseline value.
|
Baseline to Week 12
|
Miary wyników drugorzędnych
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Percentage of Participants With Response Rates of ≥10%, ≥20%, ≥30% and ≥40% Reduction From Baseline in ALP in the Double-Blind Treatment Period
Ramy czasowe: Week 12
|
Responders were defined as participants achieving a ≥10%, ≥20%, ≥30%, or ≥40% reduction from baseline in serum ALP at Week 12 with non-responder imputation applied.
Baseline ALP was defined as the mean of all available evaluations prior to the first administration of investigational product in the DB period.
The percentage of responders were summarized by treatment group for each response threshold and compared using a Cochran Mantel Haenszel test stratified by the randomization stratification factor.
|
Week 12
|
|
Normalization Rates of ALP at Week 12 in the Double-Blind Treatment Period
Ramy czasowe: Week 12
|
Percentage of participants achieving a response in serum ALP at Week 12 was assessed using non-responder imputation.
Analyses of ALP response rates and normalization rates were performed using a Cochran-Mantel-Haenszel test stratified by the randomization stratification factor.
|
Week 12
|
|
Normalization Rates of Biochemical Disease Markers in the Double-Blind Treatment Period
Ramy czasowe: Week 12
|
Percentage of participants achieving a response in biochemical disease markers including Alanine Aminotransferase (ALT), Gamma-Glutamyl Transpeptidase (GGT), Aspartate Aminotransferase (AST), Total and conjugated Bilirubin and lipid panel (cholesterol, high density lipoprotein [HDL] and low-density lipoprotein [LDL]) at Week 12 has been presented.
Analyses of response rates and normalization rates were performed using a Cochran-Mantel-Haenszel test stratified by the randomization stratification factor.
|
Week 12
|
|
Change From Baseline in GGT, ALT and AST Levels in the Double-Blind Treatment Period
Ramy czasowe: Baseline and at Week 12
|
Blood samples were collected at indicated timepoint and change from Baseline in GGT, ALT and AST were analyzed using the MMRM model and results were summarized in standard International System of Units (SI) by treatment group using descriptive statistics at baseline and at each on-study evaluation.
Baseline was defined as the mean of all available evaluations prior to the first administration of investigational product in the DB period.
Change from baseline was calculated as post baseline value minus baseline value.
|
Baseline and at Week 12
|
|
Change From Baseline in Total and Conjugated Bilirubin in the Double-Blind Treatment Period
Ramy czasowe: Baseline and at Week 12
|
Blood samples were collected at indicated timepoints and the changes in total and conjugated bilirubin were evaluated using MMRM to assess the effects of treatment groups over time.
Baseline was defined as the mean of all available evaluations prior to the first administration of investigational product in the DB period.
Change from baseline was calculated as post baseline value minus baseline value.
|
Baseline and at Week 12
|
|
Change From Baseline in Lipid Panel in the Double-Blind Treatment Period
Ramy czasowe: Baseline and at Week 12
|
Blood samples were collected at indicated timepoints and the changes in lipid panel including cholesterol, HDL and LDL were evaluated using MMRM to assess the effects of treatment groups over time.
Baseline was defined as the mean of all available evaluations prior to the first administration of investigational product in the DB period.
Change from Baseline was calculated as post Baseline value minus Baseline value.
|
Baseline and at Week 12
|
|
Change From Baseline in 7 Alpha (α) Hydroxy 4 Cholesten-3 One (C4) in the Double-Blind Treatment Period
Ramy czasowe: Baseline and at Week 12
|
Blood samples were collected at indicated timepoints for the assessment of C4.
Baseline was defined as the mean of all available evaluations prior to the first administration of investigational product.
Change from Baseline was calculated as change equals post baseline value minus baseline value.
|
Baseline and at Week 12
|
|
Change From Baseline in Bile Acid in the Double-Blind Treatment Period
Ramy czasowe: Baseline and at Week 12
|
Blood samples were collected for the assessment of bile acids.
Baseline was defined as the mean of all available evaluations prior to the first administration of investigational product.
Change from Baseline was calculated as change equals post Baseline value minus Baseline value.
|
Baseline and at Week 12
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Sponsor
Śledczy
Śledczy
- Dyrektor Studium: Lynda Szczech, Intercept Pharmaceuticals, Inc.
Publikacje i pomocne linki
Publikacje ogólne
- Lindor KD, Gershwin ME, Poupon R, Kaplan M, Bergasa NV, Heathcote EJ; American Association for Study of Liver Diseases. Primary biliary cirrhosis. Hepatology. 2009 Jul;50(1):291-308. doi: 10.1002/hep.22906. No abstract available.
- European Association for the Study of the Liver. EASL Clinical Practice Guidelines: management of cholestatic liver diseases. J Hepatol. 2009 Aug;51(2):237-67. doi: 10.1016/j.jhep.2009.04.009. Epub 2009 Jun 6. No abstract available.
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Rozpoczęcie studiów
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Pierwszy wysłany
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia wysłana aktualizacja
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Procesy patologiczne
- Choroby Układu Pokarmowego
- Choroby dróg żółciowych
- Choroby wątroby
- Choroby dróg żółciowych
- Cholestaza, wewnątrzwątrobowa
- Cholestaza
- Marskość wątroby
- Stany patologiczne, oznaki i objawy
- Zwłóknienie
- Marskość wątroby, drogi żółciowe
- Organiczne chemikalia
- ETHERY
- Węglowodory
- Węglowodory, cykliczne
- Kwasy, acykliczne
- Kwasy karboksylowe
- Węglowodory, aromatyczne
- Amides
- Fenole
- Pochodne benzenu
- Maślany
- Kwasy, karbocykliczne
- Benzoates
- Eterę fenylową
- Benzamidy
- Kwasy włókienne
- Isobutyraty
- Chlorobenzoates
- Bezafibrat
- kwas obeticholowy
Inne numery identyfikacyjne badania
Inne numery identyfikacyjne badania
- 747-213
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .