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Studio dell'OCA in combinazione con BZF per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità nei pazienti con PBC

17 giugno 2026 aggiornato da: Intercept Pharmaceuticals

Uno studio di fase 2, in doppio cieco, randomizzato, a gruppi paralleli che valuta l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità dell'acido obeticolico somministrato in combinazione con bezafibrato in soggetti con colangite biliare primitiva che hanno avuto una risposta inadeguata o che non erano in grado di tollerare l'acido ursodesossicolico

Studio per determinare l'effetto del farmaco sperimentale acido obeticolico (noto anche come OCA) in combinazione con il farmaco sperimentale bezafibrato (BZF) in pazienti con colangite biliare primitiva (nota anche come PBC).

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Terminato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
75

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Australia
      • Adelaide, Australia, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
    • Perth
      • Bedford Park, Perth, Australia, 5042
        • Flinders Medical Centre
  • Belgio
      • Leuven, Belgio, 3000
        • UZ Gasthuisberg
  • Cechia
      • Hradec Králové, Cechia, 500 12
        • Hepato-gastroenterologie HK, s.r.o.
      • Ostrava, Cechia, 722 00
        • Artroscan s.r.o., Gastroenterologicka ambulance
      • Pilsen, Cechia, 301 00
        • Research Site s.r.o.
  • Corea del Sud
      • Busan, Corea del Sud, 602-739
        • Pusan National University Hospital
      • Daegu, Corea del Sud, 41944
        • Kyungpook National University Hospital
  • Croazia
      • Zagreb, Croazia, 10000
        • Clinical Hospital Dubrava
      • Zagreb, Croazia, 10000
        • Zagreb University Hospital Center
  • Estonia
      • Tartu, Estonia, 51014
        • Tartu University Hospital
  • Francia
      • Créteil, Francia, 940000
        • Hopital Henri Mondor
      • Grenoble, Francia, 38043
        • Centre Hospitalier Universitaire Grenoble
      • Lille, Francia, 59000
        • CHRU de Lille
      • Paris, Francia, 75651
        • Groupe Hospitalier Pitié Salpêtrière - Assistance publique - Hôpitaux de Paris
      • Paris, Francia, Paris 12
        • CHU Paris Est - Hopital Saint Antoine
  • Germania
      • Hamburg, Germania, 20246
        • Universitatsklinikum Hamburg-Eppendorf UKE
      • Hanover, Germania, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
  • Grecia
      • Larissa, Grecia, 41110
        • Department of Medicine and Research Laboratory of Internal Medicine, University Hospital of Larissa
  • Israele
      • Jerusalem, Israele, 91120
        • Hadassah Ein-Karem Medical Center - Liver unit
      • Tel Aviv, Israele, 6423906
        • Tel Aviv Surasky Medical Center
  • Lituania
      • Kaunas, Lituania, 50161
        • Hospital of Lithuanian University of Health Sciences, Kauno Klinikos
      • Vilnius, Lituania, 08661
        • Vlinius University
  • Norvegia
      • Loerenskog, Norvegia, 1478
        • Universitetet i Oslo - Akershus Universitetssykehus (AHUS)
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda, 1105 AZ
        • Academisch Medisch Centrum
  • Polonia
      • Warsaw, Polonia, 02-781
        • Narodowy Instytut Onkologii, Klinika Gastroenterologii Onkologicznej
  • Regno Unito
      • Hull, Regno Unito, HU3 2JZ
        • Hull University Teaching Hospitals NHS Trust
      • Newcastle upon Tyne, Regno Unito, NE2 4HH
        • Institute of Cellular Medicine, Newcastle University
      • Oxford, Regno Unito, OX3 9DU
        • John Radcliffe Hospital
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08036
        • Fundacio Clinic Per La Recerca Biomedica
      • Valencia, Spagna, 46010
        • Consorcio Hospital General Universitario
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria, 1111
        • Budai Hepatologiai Centrum (BHC)
      • Debrecen, Ungheria, 4032
        • DEOEC II. sz. Belgyógyászati Klinika

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Una diagnosi certa o probabile di CBP
  • Valori biochimici epatici di ALP e/o bilirubina qualificanti
  • Assunzione di UDCA per almeno 12 mesi o nessuna UDCA per 3 mesi prima del giorno 1

Criteri di esclusione:

  • Storia o presenza di altre malattie epatiche concomitanti
  • Complicanze cliniche della PBC
  • Anamnesi o presenza di eventi di scompenso epatico
  • Attuale o storia di malattia della cistifellea
  • Se femmina, gravidanza nota o test di gravidanza sulle urine positivo (confermato da un test di gravidanza su siero positivo) o allattamento
  • Trattamento con OCA disponibile in commercio o partecipazione a uno studio precedente che coinvolge OCA

Nota: potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Comparatore attivo: Trattamento A: BZF 200 milligrammi (mg) Rilascio immediato (IR)
I partecipanti riceveranno bezafibrato (BZF) 200 mg IR + OCA Placebo + BZF 400 mg Placebo
Droga: Bezafibrato 200 mg
Compressa IR da 200 mg di bezafibrato una volta al giorno per il resto dello studio
Droga: OCA Placebo
Una compressa al giorno per il resto dello studio
Droga: Bezafibrato 400 mg Placebo
Una compressa al giorno per il resto dello studio
Comparatore attivo: Trattamento B: BZF 400 mg SR
I partecipanti riceveranno BZF 400 mg SR + OCA Placebo + BZF 200 mg Placebo
Droga: OCA Placebo
Una compressa al giorno per il resto dello studio
Droga: Bezafibrato 200 mg Placebo
Una compressa al giorno per il resto dello studio
Droga: Bezafibrato 400 mg
Compressa da 400 mg SR di bezafibrato una volta al giorno per il resto dello studio
Sperimentale: Trattamento C: OCA da 5 mg a 10 mg + BZF 200 mg IR
I partecipanti riceveranno OCA da 5 mg a 10 mg + BZF 200 mg IR + BZF 400 mg Placebo
Droga: Bezafibrato 200 mg
Compressa IR da 200 mg di bezafibrato una volta al giorno per il resto dello studio
Droga: Bezafibrato 400 mg Placebo
Una compressa al giorno per il resto dello studio
Droga: Acido obeticolico
Compressa da 5 mg di OCA una volta al giorno, titolando fino a un massimo di 10 mg di OCA una volta al giorno
Sperimentale: Trattamento D: OCA da 5 mg a 10 mg + BZF 400 mg SR
I partecipanti riceveranno OCA da 5 mg a 10 mg + BZF 400 mg SR + BZF 200 mg Placebo
Droga: Bezafibrato 200 mg Placebo
Una compressa al giorno per il resto dello studio
Droga: Bezafibrato 400 mg
Compressa da 400 mg SR di bezafibrato una volta al giorno per il resto dello studio
Droga: Acido obeticolico
Compressa da 5 mg di OCA una volta al giorno, titolando fino a un massimo di 10 mg di OCA una volta al giorno
Sperimentale: Fase di estensione della sicurezza a lungo termine (LTSE): OCA + BZF
I partecipanti continueranno l'incarico di trattamento originale assegnato durante il periodo DB. La dose di OCA e BZF può essere ottimizzata in base alla sicurezza e all'efficacia durante il periodo DB.
Droga: OCA
Verrà somministrata una compressa di OCA.
Droga: Bezafibrato
Verrà somministrata una compressa di bezafibrato.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Change in Alkaline Phosphatase (ALP) From Baseline in the Double-Blind Treatment Period
Lasso di tempo: Baseline to Week 12
Serum samples were collected at scheduled visits during the double-blind treatment period. Changes in ALP over time will be analyzed using a mixed model for repeated measures (MMRM) to assess treatment group effects across study visits. Baseline was defined as the mean of all available evaluations prior to the first administration of investigational product in the DB period. Change from Baseline was calculated as post Baseline value minus Baseline value.
Baseline to Week 12

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentage of Participants With Response Rates of ≥10%, ≥20%, ≥30% and ≥40% Reduction From Baseline in ALP in the Double-Blind Treatment Period
Lasso di tempo: Week 12
Responders were defined as participants achieving a ≥10%, ≥20%, ≥30%, or ≥40% reduction from baseline in serum ALP at Week 12 with non-responder imputation applied. Baseline ALP was defined as the mean of all available evaluations prior to the first administration of investigational product in the DB period. The percentage of responders were summarized by treatment group for each response threshold and compared using a Cochran Mantel Haenszel test stratified by the randomization stratification factor.
Week 12
Normalization Rates of ALP at Week 12 in the Double-Blind Treatment Period
Lasso di tempo: Week 12
Percentage of participants achieving a response in serum ALP at Week 12 was assessed using non-responder imputation. Analyses of ALP response rates and normalization rates were performed using a Cochran-Mantel-Haenszel test stratified by the randomization stratification factor.
Week 12
Normalization Rates of Biochemical Disease Markers in the Double-Blind Treatment Period
Lasso di tempo: Week 12
Percentage of participants achieving a response in biochemical disease markers including Alanine Aminotransferase (ALT), Gamma-Glutamyl Transpeptidase (GGT), Aspartate Aminotransferase (AST), Total and conjugated Bilirubin and lipid panel (cholesterol, high density lipoprotein [HDL] and low-density lipoprotein [LDL]) at Week 12 has been presented. Analyses of response rates and normalization rates were performed using a Cochran-Mantel-Haenszel test stratified by the randomization stratification factor.
Week 12
Change From Baseline in GGT, ALT and AST Levels in the Double-Blind Treatment Period
Lasso di tempo: Baseline and at Week 12
Blood samples were collected at indicated timepoint and change from Baseline in GGT, ALT and AST were analyzed using the MMRM model and results were summarized in standard International System of Units (SI) by treatment group using descriptive statistics at baseline and at each on-study evaluation. Baseline was defined as the mean of all available evaluations prior to the first administration of investigational product in the DB period. Change from baseline was calculated as post baseline value minus baseline value.
Baseline and at Week 12
Change From Baseline in Total and Conjugated Bilirubin in the Double-Blind Treatment Period
Lasso di tempo: Baseline and at Week 12
Blood samples were collected at indicated timepoints and the changes in total and conjugated bilirubin were evaluated using MMRM to assess the effects of treatment groups over time. Baseline was defined as the mean of all available evaluations prior to the first administration of investigational product in the DB period. Change from baseline was calculated as post baseline value minus baseline value.
Baseline and at Week 12
Change From Baseline in Lipid Panel in the Double-Blind Treatment Period
Lasso di tempo: Baseline and at Week 12
Blood samples were collected at indicated timepoints and the changes in lipid panel including cholesterol, HDL and LDL were evaluated using MMRM to assess the effects of treatment groups over time. Baseline was defined as the mean of all available evaluations prior to the first administration of investigational product in the DB period. Change from Baseline was calculated as post Baseline value minus Baseline value.
Baseline and at Week 12
Change From Baseline in 7 Alpha (α) Hydroxy 4 Cholesten-3 One (C4) in the Double-Blind Treatment Period
Lasso di tempo: Baseline and at Week 12
Blood samples were collected at indicated timepoints for the assessment of C4. Baseline was defined as the mean of all available evaluations prior to the first administration of investigational product. Change from Baseline was calculated as change equals post baseline value minus baseline value.
Baseline and at Week 12
Change From Baseline in Bile Acid in the Double-Blind Treatment Period
Lasso di tempo: Baseline and at Week 12
Blood samples were collected for the assessment of bile acids. Baseline was defined as the mean of all available evaluations prior to the first administration of investigational product. Change from Baseline was calculated as change equals post Baseline value minus Baseline value.
Baseline and at Week 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Intercept Pharmaceuticals

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Lynda Szczech, Intercept Pharmaceuticals, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
2 ottobre 2019

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
14 ottobre 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
14 ottobre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
14 luglio 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
14 ottobre 2020

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
20 ottobre 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
16 luglio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
17 giugno 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 giugno 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 747-213

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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