Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oparte na iPSC dotyczące zmiany przeznaczenia leku w medycynie ALS (iDReAM).

5 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Haruhisa Inoue, Kyoto University

Badanie I fazy ze zwiększaniem dawki bosutynibu u pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS)

Jest to otwarte, wieloośrodkowe badanie fazy 1 z eskalacją dawki, mające na celu ocenę bezpieczeństwa i tolerancji bosutynibu w celu określenia maksymalnej tolerowanej dawki (MTD) i zalecanej dawki fazy 2 (RP2D) bosutynibu w leczeniu pacjentów z ALS. Również skuteczność zostanie oceniona eksploracyjnie.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Badanie składa się z 12-tygodniowego okresu obserwacji, 1-tygodniowego (dopuszczalne okno: 5-9 dni) okresu przejściowego, 12-tygodniowego okresu leczenia w ramach badania oraz 4-tygodniowego okresu obserwacji. Osoby, które przyjmowały riluzol od czasu przed włączeniem do badania, mogą przyjmować riluzol w sposób ciągły podczas 12-tygodniowej obserwacji (przy niezmienionej dawce) i zaprzestać otrzymywania riluzolu od początku 1 tygodnia (dopuszczalne okno: 5-9 dni) okres przejściowy. Po zakończeniu okresu przejściowego osoby, u których całkowity wynik ALSFRS-R zmniejszył się o 1 do 3 punktów w ciągu 12-tygodniowego okresu obserwacji, będą otrzymywać bosutynib przez 12 tygodni w celu oceny bezpieczeństwa i tolerancji bosutynibu u pacjentów z ALS. Wszystkie leki na ALS, w tym riluzol, będą zabronione w okresie leczenia bosutynibem.

W tym badaniu od 3 do 6 pacjentów z ALS zostanie włączonych do każdego z 4 poziomów dawek bosutynibu [100 mg/dobę (poziom dawki 1), 200 mg/dobę (poziom dawki 2), 300 mg/dobę (poziom dawki 3) lub 400 mg/dobę (poziom dawki 4)] w celu oceny bezpieczeństwa i tolerancji badanego leku (bosutynibu) w ramach projektu badania z eskalacją dawki 3+3. Dawka będzie każdorazowo zwiększana o 1 poziom dawki; żadne przeskakiwanie nie będzie dozwolone.

Eskalacja dawki i MTD zostaną określone przez komisję oceniającą bezpieczeństwo składającą się z onkologa, hematologa, eksperta ALS na podstawie częstości występowania DLT w ciągu 4 tygodni leczenia wśród 3 pacjentów włączonych (6 pacjentów, jeśli dodatkowo zapisanych) w każdym poziomie dawki. RP2D zostanie określone przez komisję oceniającą bezpieczeństwo po zakończeniu 12-tygodniowego badania klinicznego u wszystkich pacjentów we wszystkich poziomach dawek.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
46

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Lokalizacje studiów

  • Japonia
      • Hiroshima, Japonia
        • Hiroshima University
      • Kashihara, Japonia
        • Nara Medical University
      • Kyoto, Japonia
        • Kyoto University
      • Sagamihara, Japonia
        • Kitasato University
      • Tokushima, Japonia
        • Tokushima University
      • Tokyo, Japonia
        • Toho University
      • Yonago, Japonia
        • Tottori University

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

16 lat do 75 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Dowód własnoręcznie podpisanego i opatrzonego datą dokumentu świadomej zgody wskazującego, że pacjent został poinformowany o wszystkich istotnych aspektach badania. Być dodatkowo podpisanym przez pełnomocnika podpisującego, jeśli podmiot nie jest w stanie pisać odręcznie.
  2. Pacjenci w wieku ≥20 lat i <80 lat w momencie wyrażenia świadomej zgody
  3. Pacjenci ze stwierdzoną już dodatnią mutacją genu SOD1 i postępującym osłabieniem mięśni; sporadyczni pacjenci z ALS, którzy zostali sklasyfikowani jako „Zdecydowany ALS”, „Prawdopodobny ALS” lub „Prawdopodobny ALS potwierdzony laboratoryjnie” w zaktualizowanych kryteriach Awaji dotyczących diagnozy ALS
  4. Pacjenci w stopniu 1 lub 2 w japońskiej skali nasilenia ALS programu dotacji na choroby przewlekłe japońskiego Ministerstwa Zdrowia, Pracy i Opieki Społecznej; pacjentów z dodatnią mutacją SOD1 stopnia 1, 2 lub 3
  5. Pacjenci z ALS, który wystąpił w ciągu 2 lat w momencie pierwszej rejestracji; pacjentów z dodatnią mutacją SOD1 w ciągu 5 lat od początku choroby
  6. Pacjenci, którzy mogą regularnie odwiedzać szpital jako pacjenci ambulatoryjni
  7. Pacjenci ze zmianą całkowitego wyniku ALSFRS-R w okresie obserwacji wynoszą od -1 do -3 punktów

  8. Test ciążowy z moczu (dla kobiet w wieku rozrodczym) negatywny podczas badania przesiewowego

    Pacjentki w wieku rozrodczym muszą spełniać co najmniej 1 z następujących kryteriów:

    1. Osiągnięty stan pomenopauzalny, definiowany następująco: ustanie regularnych miesiączek przez co najmniej 12 kolejnych miesięcy bez alternatywnej przyczyny patologicznej lub fizjologicznej; status można potwierdzić stężeniem hormonu folikulotropowego (FSH) w surowicy krwi potwierdzającym stan pomenopauzalny;
    2. przeszły udokumentowaną histerektomię i/lub obustronne wycięcie jajników;
    3. Mieć medycznie potwierdzoną niewydolność jajników. Wszystkie inne pacjentki (w tym pacjentki z podwiązaniem jajowodów) uznaje się za zdolne do zajścia w ciążę.

    Pacjenci płci męskiej i żeńskiej w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę na stosowanie jednej wysoce skutecznej metody antykoncepcji, zgodnie z niniejszym protokołem, przez cały czas trwania badania i przez co najmniej 28 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego produktu.

  9. Pacjenci z prawidłową czynnością nerek, jak zdefiniowano w czasie pierwszej i drugiej rejestracji

    A. Stężenie kreatyniny w surowicy ≤1,5 ​​× górna granica normy (GGN) lub szacowany klirens kreatyniny ≥60 ml/min obliczony przy użyciu metody standardowej dla danej instytucji.

  10. Pacjenci z prawidłową czynnością wątroby, jak zdefiniowano w czasie pierwszej i drugiej rejestracji b. Stężenie bilirubiny całkowitej w surowicy ≤1,5 ​​× GGN, chyba że pacjent ma udokumentowany zespół Gilberta; C. AspAT i AlAT ≤2,5 × GGN
  11. Możliwość przyjmowania tabletek doustnych
  12. Pacjenci, u których ostre skutki wcześniejszego leczenia powróciły do ​​stanu początkowego lub CTCAE v.4.03 ≤ stopnia 1 w czasie pierwszej i drugiej rejestracji
  13. Chęć i zdolność do przestrzegania zaplanowanych wizyt, planu leczenia, badań laboratoryjnych i innych procedur badawczych

Kryteria wyłączenia:

  1. Pacjenci z tracheostomią
  2. Pacjenci, którzy stosowali wentylację nieinwazyjną z powodu objawów ALS
  3. Pacjenci, u których %FVC jest mniejsze niż 70% w czasie pierwszej i drugiej rejestracji
  4. Pacjenci, u których stwierdza się objawy demielinizacji przewodnictwa nerwowego, takie jak blok przewodzenia
  5. Pacjenci przyjmujący edarawon; pacjenci, którzy rozpoczęli leczenie riluzolem lub edarawonem po rozpoczęciu okresu obserwacji; u pacjentów, u których zmieniono dawkę riluzolu po rozpoczęciu okresu obserwacji
  6. Pacjenci z ALS typu opuszkowego z dysfagią i dyzartrią
  7. Pacjenci z zaburzeniami funkcji poznawczych
  8. pacjentki w ciąży; pacjentki karmiące piersią; płodni pacjenci płci męskiej i żeńskiej w wieku rozrodczym, którzy nie chcą lub nie mogą stosować 1 wysoce skutecznych metod antykoncepcji opisanych w niniejszym protokole przez czas trwania badania i co najmniej 28 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego produktu

  9. Historia klinicznie istotnej lub niekontrolowanej choroby serca, w tym:

    • Historia lub czynna zastoinowa niewydolność serca;
    • Niekontrolowana dusznica bolesna lub nadciśnienie w ciągu 3 miesięcy przed rejestracją;
    • zawał mięśnia sercowego w ciągu 12 miesięcy przed rejestracją;
    • Klinicznie istotne komorowe zaburzenia rytmu (takie jak częstoskurcz komorowy, migotanie komór lub torsades de pointes);
    • Rozpoznane lub podejrzewane wrodzone lub nabyte wydłużenie odstępu QT w wywiadzie lub wydłużenie odstępu QTc (QTcF nie powinien przekraczać 500 ms);
    • Niewyjaśnione omdlenie
  10. Niekontrolowana hipomagnezemia lub nieskorygowana hipokaliemia z powodu potencjalnego wpływu na odstęp QT

  11. Pacjent, który przyjmuje następujące leki podczas podawania badanych leków.

    a Połączenie warfaryny lub innego leku przeciwzakrzepowego. Dopuszczalne jest połączenie terapeutycznego leczenia przeciwzakrzepowego z heparyną drobnocząsteczkową b Inhibitory Src lub c-Abl c Inne metody leczenia raka d Leki, o których wiadomo, że wydłużają odstęp QT lub predysponują do torsades de pointe e Obecne lub przewidywane stosowanie silnego lub umiarkowanego inhibitora CYP3A i induktor f Leki wpływające na pH soku żołądkowego, takie jak inhibitory pompy protonowej (np. lanzoprazol)

  12. Historia nowotworu złośliwego w ciągu 5 lat przed rejestracją, z wyjątkiem raka podstawnokomórkowego lub raka szyjki macicy in situ lub raka w stadium 1 lub 2, który jest uważany za odpowiednio leczony i obecnie w całkowitej remisji przez co najmniej 12 miesięcy
  13. Pacjenci, którzy zostali włączeni do innego badania klinicznego w ciągu 12 tygodni przed pierwszą rejestracją lub mają zostać włączeni do innego badania klinicznego z zastosowaniem badanego leku podczas tego badania
  14. Znana wcześniejsza lub podejrzewana ciężka nadwrażliwość na badane leki lub jakikolwiek składnik ich preparatów
  15. Pacjenci z czynną, niekontrolowaną infekcją bakteryjną, grzybiczą lub wirusową, w tym chorobą związaną z wirusem zapalenia wątroby typu B (HBV), wirusem zapalenia wątroby typu C (HCV), znanym ludzkim wirusem niedoboru odporności (HIV) lub zespołem nabytego niedoboru odporności (AIDS)
  16. Niedawno przebyta lub trwająca klinicznie istotna choroba przewodu pokarmowego (np. choroba Leśniowskiego-Crohna, wrzodziejące zapalenie jelita grubego lub przebyta całkowita lub częściowa resekcja żołądka).
  17. Pacjenci z przewlekłą obturacyjną chorobą płuc
  18. Poważny zabieg chirurgiczny lub radioterapia w ciągu 14 dni przed rejestracją w momencie pierwszej rejestracji

  19. Pacjent spełniający warunki:

    1. Liczba neutrofili (ANC) <1500/mm3 lub leukocytów <3000/mm3 w czasie pierwszej i drugiej rejestracji
    2. Hemoglobina <9,0 g/dl w czasie pierwszej i drugiej rejestracji
    3. Liczba płytek krwi <100 000/l w czasie pierwszej i drugiej rejestracji
  20. Inny ostry lub przewlekły stan medyczny lub psychiatryczny, w tym niedawne (w ciągu ostatniego roku) lub czynne myśli lub zachowania samobójcze lub nieprawidłowości w wynikach badań laboratoryjnych, które mogą zwiększać ryzyko związane z udziałem w badaniu lub podawaniem produktu badanego lub mogą zakłócać interpretację wyników badania oraz, w zdaniem badacza, uczyniłoby uczestnika nieodpowiednim do udziału w tym badaniu
  21. Członkowie personelu ośrodka badawczego bezpośrednio zaangażowani w prowadzenie badania i członkowie ich rodzin, członkowie personelu ośrodka w inny sposób nadzorowani przez badacza lub pracownicy firmy Pfizer, w tym członkowie ich rodzin, bezpośrednio zaangażowani w prowadzenie badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Drug: Bosutinib (Phase 1 part)

Phase 1 part:

3 to 6 ALS patients will be enrolled in each of the 4 bosutinib dose lelvels [100 mg/day (dose level 1), 200 mg/day (dose level 2), 300 mg/day (dose level 3), or 400mg/day (dose level 4)] to evaluate the safety and tolerability of the investigational drug (bosutinib) under a 3+3 dose escalation study design. The dose will be escalated by 1 dose level at a time; no skipping will be allowed.

Dose escalation and MTD will be determined by the safety assessment committee comprising oncologist, hematologist, ALS Expert based on the incidence of DLT in 4 weeks of treatment among 3 subjects enrolled (6 subjects if additionaly enrolled) in each dose level.
Lek: Bosutinib (Phase 1 part)
Subjects will receive 100 mg, 200mg, 300mg or 400 mg of bosutinib once daily, orally.
Inne nazwy:
  • PF-05208763
Eksperymentalny: Drug: Bosutinib (Phase 2 part)

Phase 2 part:

25 ALS patients will be enrolled; patients will be randomly assigned to the following groups: 13 patients in 300mg/day group and 12 patients in 200mg/day group of the investigational drug (bosutinib). The efficacy and the safety of bosutinib in ALS patients for 24 weeks will be assessed.
Lek: Bosutinib (Phase 2 part)
Subjects will receive 200mg/day or 300mg/day of bosutinib once daily, orally.
Inne nazwy:
  • PF-05208763

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Phase 1 part: Dose-limiting toxicity (DLT)
Ramy czasowe: During the first 4 weeks of treatment with bosutinib
Dose limiting toxity (DLT) for 4 weeks after initiating bosutinib
During the first 4 weeks of treatment with bosutinib
Phase 1 part: Dose-limiting toxicity (DLT)
Ramy czasowe: Up to 12 weeks of treatment with bosutinib
Dose limiting toxity (DLT) during all treatment period (12 weeks)
Up to 12 weeks of treatment with bosutinib
Phase 2 part: Change in ALSFRS-R from baseline to week 24 in each 200mg and 300mg group compared with the external published data of placebo group
Ramy czasowe: Up to 24 weeks of treatment with bosutinib
Change from baseline in ALSFRS-R at week 24 in each 200mg and 300mg group will be compared with the external published data of placebo group excluded bulbar-onset type in edaravone study (MCI186-19)
Up to 24 weeks of treatment with bosutinib
Phase 2 part: Adverse events
Ramy czasowe: Up to 24 weeks of treatment with bosutinib
Safety in each dose group and pooled dose group during 24 weeks of treatment. Adverse events will be evaluated according to the National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE v.4.03).
Up to 24 weeks of treatment with bosutinib
Phase 2 part: Incidence of abnormal laboratory test results
Ramy czasowe: Up to 24 weeks of treatment with bosutinib
Hematology, Blood chemistry, Coagulation test, etc.
Up to 24 weeks of treatment with bosutinib
Phase 2 part: Incidence of abnormal vital signs
Ramy czasowe: Up to 24 weeks of treatment with bosutinib
Blood pressure, Pulse rate, Body temperature
Up to 24 weeks of treatment with bosutinib
Phase 2 part: Incidence of abnormal ECG recordings
Ramy czasowe: Up to 24 weeks of treatment with bosutinib
ECG; electrocardiogram
Up to 24 weeks of treatment with bosutinib
Phase 2 part: Incidence of abnormal X-ray findings
Ramy czasowe: Up to 24 weeks of treatment with bosutinib
chest X-ray examination
Up to 24 weeks of treatment with bosutinib

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Phase 1 part: Adverse events
Ramy czasowe: Up to 12 weeks of treatment with bosutinib
Adverse events are graded based on the National Cancer Institute (NCI) Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v.4.03.
Up to 12 weeks of treatment with bosutinib
Phase 1 part: Incidence of abnormal laboratory test results
Ramy czasowe: Up to 12 weeks of treatment with bosutinib
Hematology, Blood chemistry, Coagulation test, etc.
Up to 12 weeks of treatment with bosutinib
Phase 1 part: Incidence of abnormal vital signs
Ramy czasowe: Up to 12 weeks of treatment with bosutinib
Blood pressure, Pulse rate, Body temperature
Up to 12 weeks of treatment with bosutinib
Phase 1 part: Incidence of abnormal ECG recordings
Ramy czasowe: Up to 12 weeks of treatment with bosutinib
ECG; electrocardiogram
Up to 12 weeks of treatment with bosutinib
Phase 1 part: Incidence of abnormal X-ray findings
Ramy czasowe: Up to 12 weeks of treatment with bosutinib
chest X-ray examination
Up to 12 weeks of treatment with bosutinib
Phase 2 part: Change in ALSFRS-R from baseline to week 24 in combined group of 200 mg and 300 mg group compared with placebo group
Ramy czasowe: Up to 24 weeks of treatment with bosutinib
Change from baseline in ALSFRS-R at week 24 in combined group of 200 mg and 300 mg group will be compared with the external published data of placebo group excluded bulbar-onset type in edaravone study (MCI186-19)
Up to 24 weeks of treatment with bosutinib
Phase 2 part: Change in ALSFRS-R from baseline to week 24 in combined group of 200 mg and 300 mg group compared with edaravone group
Ramy czasowe: Up to 24 weeks of treatment with bosutinib
Change from baseline in ALSFRS-R at week 24 in combined group of 200 mg and 300 mg group will be compared with the external published data of edaravone group excluded bulbar-onset type in edaravone study (MCI186-19)
Up to 24 weeks of treatment with bosutinib

Inne miary wyników

Inne miary wyników

W przypadku badań klinicznych planowany pomiar opisany w protokole, który służy do określenia wpływu interwencji/leczenia na uczestników. W przypadku badań obserwacyjnych pomiar lub obserwacja używana do opisu wzorców chorób lub cech lub powiązań z ekspozycjami, czynnikami ryzyka lub leczeniem. Rodzaje miar wyniku obejmują pierwotną miarę wyniku i drugorzędną miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Phase 1 part: Change in total ALSFRS-R score
Ramy czasowe: Up to 12 weeks of treatment with bosutinib
ALSFRS-R score; ALS Functional Rating Scale-Revised score, the maximum points 48, the minimum points 0, higher scores mean a better outcome.
Up to 12 weeks of treatment with bosutinib
Phase 1 part: Change in the Japan ALS severity classification
Ramy czasowe: Up to 12 weeks of treatment with bosutinib
Grade 1 to Grade 5, lower grade means a better outcome.
Up to 12 weeks of treatment with bosutinib
Phase 1 part: Change in %FVC
Ramy czasowe: Up to 12 weeks of treatment with bosutinib
FVC; Forced Vital Capacity Changes from baseline in %FVC
Up to 12 weeks of treatment with bosutinib
Phase 1 part: Change in grip power
Ramy czasowe: Up to 12 weeks of treatment with bosutinib
Changes from baseline in grip strength
Up to 12 weeks of treatment with bosutinib
Phase 1 part: Change in blood neurofilament L
Ramy czasowe: Up to 12 weeks of treatment with bosutinib
Change in plasma neurofilament L during the observation period and the study treatment period
Up to 12 weeks of treatment with bosutinib
Phase 1 part: Change in blood phosphorylated neurofilament H
Ramy czasowe: Up to 12 weeks of treatment with bosutinib
Change in blood phosphorylated neurofilament H during the observation period and the study treatment period
Up to 12 weeks of treatment with bosutinib
Phase 2 part: Change in ALSFRS-R compared with registry data
Ramy czasowe: Up to 24 weeks of treatment with bosutinib
Change from baseline in ALSFRS-R at week 24 will be compared with external controls matched for clinical background in Japanese Consortium for Amyotrophic Lateral Sclerosis (JaCALS) registry.
Up to 24 weeks of treatment with bosutinib
Phase 2 part: Change in modified Norris Scale
Ramy czasowe: Up to 24 weeks of treatment with bosutinib
Change from baseline in modified Norris Scale will be compared with those of the placebo group in the edaravone study (MCI186-19).
Up to 24 weeks of treatment with bosutinib
Phase 2 part: Change in ALSAQ-40
Ramy czasowe: Up to 24 weeks of treatment with bosutinib
Change from baseline in ALSAQ-40 will be compared with those of the placebo group in the edaravone study (MCI186-19).
Up to 24 weeks of treatment with bosutinib
Phase 2 part: Change in %FVC
Ramy czasowe: Up to 24 weeks of treatment with bosutinib
Change from baseline in %FVC will be compared with those of the placebo group in the edaravone study (MCI186-19).
Up to 24 weeks of treatment with bosutinib
Phase 2 part: Change in grip power
Ramy czasowe: Up to 24 weeks of treatment with bosutinib
Change from baseline in grip power will be compared with those of the placebo group in the edaravone study (MCI186-19).
Up to 24 weeks of treatment with bosutinib
Phase 2 part: Change in blood neurofilament L
Ramy czasowe: Up to 24 weeks of treatment with bosutinib
Change in plasma neurofilament L during the study treatment period
Up to 24 weeks of treatment with bosutinib

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Kyoto University

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
Pfizer
Hiroshima University
Nara Medical University
Kitasato University
Tokushima University
Tottori University
Toho University

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Haruhisa Inoue, Kyoto University

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
19 marca 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
16 stycznia 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
31 lipca 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
9 stycznia 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
3 lutego 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
9 lutego 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
10 sierpnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
5 sierpnia 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 sierpnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • WI240618

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

The data in this study, including English translation of the study protocol, and the statistical analysis plan will be available as de-identified data.

Ramy czasowe udostępniania IPD

After completion of the study

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Requests for clinical data should be emailed to the corresponding author and should include a brief description of the proposed analysis. Requests for data access will be reviewed individually, and a decision will be communicated

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • ANALITYCZNY_KOD
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami