Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Długoterminowe bezpieczeństwo i tolerancja iptakopanu u pacjentów z napadową nocną hemoglobinurią

6 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals

Otwarty, wieloośrodkowy program przedłużony (REP) mający na celu scharakteryzowanie długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji iptakopanu (LNP023) u pacjentów z napadową nocną hemoglobinurią (PNH), którzy ukończyli badania fazy 2 i 3 PNH z użyciem iptacopanu

Niniejsze badanie jest otwartym, jednoramiennym, wieloośrodkowym badaniem typu „roll-over” mającym na celu scharakteryzowanie długoterminowego bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności iptacopanu oraz zapewnienie dostępu do iptacopanu pacjentom z PNH, którzy ukończyli sponsorowaną przez firmę Novartis fazę 2 lub 3 badania z iptacopanem

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Celem tego otwartego, jednoramiennego, wieloośrodkowego badania fazy 3 jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności iptakopanu u pacjentów z PNH oraz zapewnienie dostępu pacjentom, którzy ukończyli (bez zmniejszania) fazy 2 i Badania fazy 3 i uzyskane korzyści z leczenia iptacopanem.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
208

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Kopia zapasowa kontaktu do badania

  • Nazwa: Novartis Pharmaceuticals
  • Numer telefonu: +41613241111

Lokalizacje studiów

  • Brazylia
    • São Paulo
      • Santo André, São Paulo, Brazylia, 09090-790
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, São Paulo, Brazylia, 01323-900
        • Novartis Investigative Site
  • Chiny
      • Beijing, Chiny, 100730
        • Novartis Investigative Site
      • Tianjin, Chiny, 300052
        • Novartis Investigative Site
      • Tianjin, Chiny, 300020
        • Novartis Investigative Site
  • Czechy
      • Brno, Czechy, 625 00
        • Novartis Investigative Site
    • Poruba
      • Ostrava, Poruba, Czechy, 708 52
        • Novartis Investigative Site
  • Francja
      • Lille, Francja, 59037
        • Novartis Investigative Site
      • Nantes, Francja, 44093
        • Novartis Investigative Site
      • Nice, Francja, 06202
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Francja, 75475
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse, Francja, 31059
        • Novartis Investigative Site
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08036
        • Novartis Investigative Site
    • A Coruna
      • Santiago Compostela, A Coruna, Hiszpania, 15706
        • Novartis Investigative Site
    • Gipuzkoa
      • Donostia / San Sebastian, Gipuzkoa, Hiszpania, 20014
        • Novartis Investigative Site
  • Holandia
      • Nijmegen, Holandia, 6525 GA
        • Novartis Investigative Site
  • Japonia
      • Fukushima, Japonia, 9601295
        • Novartis Investigative Site
      • Ishikawa, Japonia, 9208641
        • Novartis Investigative Site
      • Kyoto, Japonia, 6068507
        • Novartis Investigative Site
      • Niigata, Japonia, 9518520
        • Novartis Investigative Site
    • Aichi-ken
      • Nagoya, Aichi-ken, Japonia, 453-8511
        • Novartis Investigative Site
    • Kanagawa
      • Isehara, Kanagawa, Japonia, 259-1193
        • Novartis Investigative Site
    • Nagano
      • Suwa, Nagano, Japonia, 392-8510
        • Novartis Investigative Site
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japonia, 5650871
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Shinjuku Ku, Tokyo, Japonia, 160-0023
        • Novartis Investigative Site
  • Korea Południowa
    • Seoul
      • Seoul, Seoul, Korea Południowa, 06351
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Seoul, Korea Południowa, 03080
        • Novartis Investigative Site
  • Litwa
      • Vilnius, Litwa, LT-08406
        • Novartis Investigative Site
  • Malezja
    • Sabah
      • Kota Kinabalu, Sabah, Malezja, 88586
        • Novartis Investigative Site
    • Sarawak
      • Kuching, Sarawak, Malezja, 93586
        • Novartis Investigative Site
  • Niemcy
      • Aachen, Niemcy, 52074
        • Novartis Investigative Site
      • Essen, Niemcy, 45147
        • Novartis Investigative Site
      • Hamburg, Niemcy, 20246
        • Novartis Investigative Site
      • Riesa, Niemcy, 01589
        • Novartis Investigative Site
      • Ulm, Niemcy, 89081
        • Novartis Investigative Site
    • Saxony
      • Dresden, Saxony, Niemcy, 01307
        • Novartis Investigative Site
  • Singapur
      • Singapore, Singapur, 119074
        • Novartis Investigative Site
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Duarte, California, Stany Zjednoczone, 91010
        • City of Hope
      • Duarte, California, Stany Zjednoczone, 91010
        • City Of Hope National Med Center
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90033
        • USC Norris Cancer Center
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • Univ Cali Irvine ALS Neuromuscular
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • Univ of California Irvine (Chao Family Comprehensive Cancer Center)
    • Florida
      • Miami Lakes, Florida, Stany Zjednoczone, 33014
        • Lakes Research
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30912
        • Augusta University
      • Augusta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30912
        • Augusta University Georgia
    • New York
      • The Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10461
        • Montefiore Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29615
        • Prisma Health Upstate
  • Tajwan
      • Hualien City, Tajwan, 970
        • Novartis Investigative Site
      • Taipei, Tajwan, 10002
        • Novartis Investigative Site
  • Turcja (Türkiye)
    • Fatih
      • Istanbul, Fatih, Turcja (Türkiye), 34093
        • Novartis Investigative Site
  • Włochy
    • AP
      • Ascoli Piceno, AP, Włochy, 63100
        • Novartis Investigative Site
    • AV
      • Avellino, AV, Włochy, 83100
        • Novartis Investigative Site
    • FI
      • Florence, FI, Włochy, 50134
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milan, MI, Włochy, 20122
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Włochy, 00161
        • Novartis Investigative Site
    • TO
      • Torino, TO, Włochy, 10126
        • Novartis Investigative Site
    • VI
      • Bassano del Grappa, VI, Włochy, 36061
        • Novartis Investigative Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, SE5 9RS
        • Novartis Investigative Site
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Zjednoczone Królestwo, LS9 7TF
        • Novartis Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnicy płci męskiej i żeńskiej w wieku ≥ 18 lat z rozpoznaniem PNH, którzy ukończyli okres przedłużenia leczenia (bez zmniejszania) fazy II badań klinicznych iptacopan (CLNP023X2204, CLNP023X2201), okresu 4 LFG316X2201 lub fazy III (CLNP023C12302 i CLNP023C12301) badania w momencie wizyty rejestracyjnej w tym przedłużeniu przeniesienia.
  • Wcześniejsze szczepienia przeciwko zakażeniom Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae i Haemophilus influenzae
  • Według oceny klinicznej badacza korzyść z kontynuacji leczenia iptakopanem i stabilna klinicznie monoterapia iptakopanem przez co najmniej 3 miesiące

Kryteria wyłączenia:

  • Jakakolwiek choroba współistniejąca lub stan chorobowy (w tym między innymi aktywne ogólnoustrojowe zakażenie bakteryjne, wirusowe lub grzybicze lub nowotwór złośliwy), które w opinii badacza mogą narazić uczestnika na zwiększone ryzyko lub potencjalnie zafałszować dane z badania.
  • Historia nawracających infekcji inwazyjnych wywołanych przez drobnoustroje otoczkowe, takie jak Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae lub Haemophilus influenzae
  • Historia transplantacji hematopoetycznych komórek macierzystych

Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Iptakopan
Uczestnicy będą otrzymywali iptacopan doustnie w dawce 200 mg dwa razy na dobę w monoterapii metodą otwartej próby
Lek: Iptakopan
Przyjmowana doustnie b.i.d. Dostarczona dawka: 200 mg Postać dawkowania: twarda kapsułka żelatynowa Droga podania: doustnie
Inne nazwy:
  • LNP023

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Proportion of participants with adverse events
Ramy czasowe: Up to 74 months
Safety evaluations including but not limited to adverse events/serious adverse events, safety laboratory parameters, vital signs, etc. through End of Study visit
Up to 74 months

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Proportion of participants achieving sustained hemoglobin levels ≥ 12 g/dL in the absence of red blood cell transfusions
Ramy czasowe: Up to 74 months
Proportion of participants achieving sustained hemoglobin levels ≥ 12 g/dL in the absence of red blood cell transfusions evaluated over yearly intervals
Up to 74 months
Proportion of participants who remain free from transfusions
Ramy czasowe: Up to 74 months
Proportion of participants who remain free from transfusions evaluated over yearly intervals
Up to 74 months
Rate of breakthrough hemolysis (BTH)
Ramy czasowe: Up to 74 months
Rate of breakthrough hemolysis (BTH)
Up to 74 months
Proportion of participants with Major Adverse Vascular Events MAVEs
Ramy czasowe: Up to 74 months
MAVEs (incl. thrombosis) evaluated over yearly intervals
Up to 74 months

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Novartis Pharmaceuticals

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Dyrektor Studium: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
27 lipca 2021

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
18 października 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
18 października 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
5 lutego 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
9 lutego 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
10 lutego 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
7 sierpnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
6 sierpnia 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 sierpnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • CLNP023C12001B
  • 2023-509843-28-00 (Inny identyfikator: EU CT Number)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Novartis zobowiązuje się do udostępniania wykwalifikowanym naukowcom zewnętrznym dostępu do danych na poziomie pacjenta i potwierdzania dokumentów klinicznych z kwalifikujących się badań. Prośby te są przeglądane i zatwierdzane przez niezależny zespół recenzentów na podstawie wartości naukowej. Wszystkie podane dane są anonimizowane w celu poszanowania prywatności pacjentów, którzy brali udział w badaniu, zgodnie z obowiązującymi przepisami i regulacjami.

Ta dostępność danych próbnych jest zgodna z kryteriami i procesem opisanym na stronie www.clinicalstudydatarequest.com

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami