Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Długoterminowe bezpieczeństwo i tolerancja iptakopanu u pacjentów z napadową nocną hemoglobinurią

6 maja 2026 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals

Otwarty, wieloośrodkowy program przedłużony (REP) mający na celu scharakteryzowanie długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji iptakopanu (LNP023) u pacjentów z napadową nocną hemoglobinurią (PNH), którzy ukończyli badania fazy 2 i 3 PNH z użyciem iptacopanu

Niniejsze badanie jest otwartym, jednoramiennym, wieloośrodkowym badaniem typu „roll-over” mającym na celu scharakteryzowanie długoterminowego bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności iptacopanu oraz zapewnienie dostępu do iptacopanu pacjentom z PNH, którzy ukończyli sponsorowaną przez firmę Novartis fazę 2 lub 3 badania z iptacopanem

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Celem tego otwartego, jednoramiennego, wieloośrodkowego badania fazy 3 jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności iptakopanu u pacjentów z PNH oraz zapewnienie dostępu pacjentom, którzy ukończyli (bez zmniejszania) fazy 2 i Badania fazy 3 i uzyskane korzyści z leczenia iptacopanem.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

208

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Brazylia
    • São Paulo
      • Santo André, São Paulo, Brazylia, 09090-790
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, São Paulo, Brazylia, 01323-900
        • Novartis Investigative Site
  • Chiny
      • Beijing, Chiny, 100730
        • Novartis Investigative Site
      • Tianjin, Chiny, 300052
        • Novartis Investigative Site
      • Tianjin, Chiny, 300020
        • Novartis Investigative Site
  • Czechy
      • Brno, Czechy, 625 00
        • Novartis Investigative Site
    • Poruba
      • Ostrava, Poruba, Czechy, 708 52
        • Novartis Investigative Site
  • Francja
      • Lille, Francja, 59037
        • Novartis Investigative Site
      • Nantes, Francja, 44093
        • Novartis Investigative Site
      • Nice, Francja, 06202
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Francja, 75475
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse, Francja, 31059
        • Novartis Investigative Site
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08036
        • Novartis Investigative Site
    • A Coruna
      • Santiago Compostela, A Coruna, Hiszpania, 15706
        • Novartis Investigative Site
    • Gipuzkoa
      • Donostia / San Sebastian, Gipuzkoa, Hiszpania, 20014
        • Novartis Investigative Site
  • Holandia
    • Gelderland
      • Nijmegen, Gelderland, Holandia, 6500HB
        • Novartis Investigative Site
  • Japonia
      • Fukushima, Japonia, 9601295
        • Novartis Investigative Site
      • Ishikawa, Japonia, 9208641
        • Novartis Investigative Site
      • Kyoto, Japonia, 6068507
        • Novartis Investigative Site
      • Niigata, Japonia, 9518520
        • Novartis Investigative Site
    • Aichi-ken
      • Nagoya, Aichi-ken, Japonia, 453-8511
        • Novartis Investigative Site
    • Kanagawa
      • Isehara, Kanagawa, Japonia, 259-1193
        • Novartis Investigative Site
    • Nagano
      • Suwa, Nagano, Japonia, 392-8510
        • Novartis Investigative Site
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japonia, 565-0871
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Shinjuku Ku, Tokyo, Japonia, 160-0023
        • Novartis Investigative Site
  • Korea Południowa
    • Seoul
      • Seoul, Seoul, Korea Południowa, 06351
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Seoul, Korea Południowa, 03080
        • Novartis Investigative Site
  • Litwa
      • Vilnius, Litwa, LT-08406
        • Novartis Investigative Site
  • Malezja
    • Sabah
      • Kota Kinabalu, Sabah, Malezja, 88586
        • Novartis Investigative Site
    • Sarawak
      • Kuching, Sarawak, Malezja, 93586
        • Novartis Investigative Site
  • Niemcy
      • Aachen, Niemcy, 52074
        • Novartis Investigative Site
      • Essen, Niemcy, 45147
        • Novartis Investigative Site
      • Hamburg, Niemcy, 20246
        • Novartis Investigative Site
      • Riesa, Niemcy, 01589
        • Novartis Investigative Site
      • Ulm, Niemcy, 89081
        • Novartis Investigative Site
    • Saxony
      • Dresden, Saxony, Niemcy, 01307
        • Novartis Investigative Site
  • Singapur
      • Singapore, Singapur, 119074
        • Novartis Investigative Site
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Duarte, California, Stany Zjednoczone, 91010
        • City of Hope
      • Duarte, California, Stany Zjednoczone, 91010
        • City Of Hope National Med Center
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90033
        • USC Norris Cancer Center
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • Univ Cali Irvine ALS Neuromuscular
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • Univ of California Irvine (Chao Family Comprehensive Cancer Center)
    • Florida
      • Miami Lakes, Florida, Stany Zjednoczone, 33014
        • Lakes Research
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30912
        • Augusta University
      • Augusta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30912
        • Augusta University Georgia
    • New York
      • The Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10461
        • Montefiore Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29615
        • Prisma Health Upstate
  • Tajwan
      • Hualien City, Tajwan, 970
        • Novartis Investigative Site
      • Taipei, Tajwan, 10002
        • Novartis Investigative Site
  • Turcja (Türkiye)
    • Fatih
      • Istanbul, Fatih, Turcja (Türkiye), 34093
        • Novartis Investigative Site
  • Włochy
    • AP
      • Ascoli Piceno, AP, Włochy, 63100
        • Novartis Investigative Site
    • AV
      • Avellino, AV, Włochy, 83100
        • Novartis Investigative Site
    • FI
      • Florence, FI, Włochy, 50134
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milan, MI, Włochy, 20122
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Włochy, 00161
        • Novartis Investigative Site
    • TO
      • Torino, TO, Włochy, 10126
        • Novartis Investigative Site
    • VI
      • Bassano del Grappa, VI, Włochy, 36061
        • Novartis Investigative Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, SE5 9RS
        • Novartis Investigative Site
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Zjednoczone Królestwo, LS9 7TF
        • Novartis Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnicy płci męskiej i żeńskiej w wieku ≥ 18 lat z rozpoznaniem PNH, którzy ukończyli okres przedłużenia leczenia (bez zmniejszania) fazy II badań klinicznych iptacopan (CLNP023X2204, CLNP023X2201), okresu 4 LFG316X2201 lub fazy III (CLNP023C12302 i CLNP023C12301) badania w momencie wizyty rejestracyjnej w tym przedłużeniu przeniesienia.
  • Wcześniejsze szczepienia przeciwko zakażeniom Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae i Haemophilus influenzae
  • Według oceny klinicznej badacza korzyść z kontynuacji leczenia iptakopanem i stabilna klinicznie monoterapia iptakopanem przez co najmniej 3 miesiące

Kryteria wyłączenia:

  • Jakakolwiek choroba współistniejąca lub stan chorobowy (w tym między innymi aktywne ogólnoustrojowe zakażenie bakteryjne, wirusowe lub grzybicze lub nowotwór złośliwy), które w opinii badacza mogą narazić uczestnika na zwiększone ryzyko lub potencjalnie zafałszować dane z badania.
  • Historia nawracających infekcji inwazyjnych wywołanych przez drobnoustroje otoczkowe, takie jak Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae lub Haemophilus influenzae
  • Historia transplantacji hematopoetycznych komórek macierzystych

Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Iptakopan
Uczestnicy będą otrzymywali iptacopan doustnie w dawce 200 mg dwa razy na dobę w monoterapii metodą otwartej próby
Lek: Iptakopan
Przyjmowana doustnie b.i.d. Dostarczona dawka: 200 mg Postać dawkowania: twarda kapsułka żelatynowa Droga podania: doustnie
Inne nazwy:
  • LNP023

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi
Ramy czasowe: 60 miesięcy
Oceny bezpieczeństwa, w tym między innymi zdarzenia niepożądane/poważne zdarzenia niepożądane, parametry laboratoryjne bezpieczeństwa, parametry życiowe itp. do wizyty kończącej badanie
60 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników osiągających stały poziom hemoglobiny ≥ 12 g/dl przy braku transfuzji krwinek czerwonych
Ramy czasowe: 60 miesięcy
Odsetek uczestników, którzy osiągnęli stały poziom hemoglobiny ≥ 12 g/dl przy braku transfuzji krwinek czerwonych, oceniany w odstępach rocznych
60 miesięcy
Odsetek uczestników, którzy pozostają wolni od transfuzji
Ramy czasowe: 60 miesięcy
Odsetek uczestników, którzy pozostają wolni od transfuzji, oceniany w odstępach rocznych
60 miesięcy
Szybkość hemolizy przebicia (BTH)
Ramy czasowe: 60 miesięcy
Szybkość hemolizy przebicia (BTH)
60 miesięcy
Odsetek uczestników z poważnymi niepożądanymi zdarzeniami naczyniowymi MAVE
Ramy czasowe: 60 miesięcy
MAVE (m.in. zakrzepica) ocenianych w odstępach rocznych
60 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

27 lipca 2021

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

18 października 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

18 października 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

5 lutego 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

9 lutego 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

10 lutego 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

8 maja 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

6 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CLNP023C12001B
  • 2023-509843-28-00 (Inny identyfikator: EU CT Number)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Novartis zobowiązuje się do udostępniania wykwalifikowanym naukowcom zewnętrznym dostępu do danych na poziomie pacjenta i potwierdzania dokumentów klinicznych z kwalifikujących się badań. Prośby te są przeglądane i zatwierdzane przez niezależny zespół recenzentów na podstawie wartości naukowej. Wszystkie podane dane są anonimizowane w celu poszanowania prywatności pacjentów, którzy brali udział w badaniu, zgodnie z obowiązującymi przepisami i regulacjami.

Ta dostępność danych próbnych jest zgodna z kryteriami i procesem opisanym na stronie www.clinicalstudydatarequest.com

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Napadowa nocna hemoglobinuria

Badania kliniczne na Iptakopan

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Israel

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj