Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy 1 dotyczące bezpieczeństwa i tolerancji terapii komórkowej MSK-DA01 w zaawansowanej chorobie Parkinsona

30 października 2024 zaktualizowane przez: BlueRock Therapeutics

Badanie fazy 1 oceniające bezpieczeństwo i tolerancję terapii komórkami neuronów dopaminergicznych śródmózgowia (MSK-DA01) uzyskanych z ludzkich embrionalnych komórek macierzystych (MSK-DA01) w zaawansowanej chorobie Parkinsona

To badanie kliniczne ma na celu sprawdzenie, czy chirurgiczne wstrzyknięcie komórek nerwowych wytwarzających dopaminę do mózgu pacjentów z chorobą Parkinsona jest bezpieczne, a także monitorowanie potencjalnych skutków ubocznych.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Pacjenci zostaną poddani chirurgicznemu przeszczepowi komórek produkujących dopaminę w znieczuleniu ogólnym do części mózgu zwanej skorupą. Następnie badani przyjmują leki w celu częściowego osłabienia ich układu odpornościowego (mające na celu zapobieżenie odrzuceniu komórek przez organizm) przez 1 rok. Bezpieczeństwo, tolerancję, dowody na przeżycie komórek (za pomocą skanów MRI i PET mózgu) oraz wpływ na objawy choroby Parkinsona ocenia się przez 2 lata po przeszczepie.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
12

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5T 2S8
        • Toronto Western Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • University of California Irvine
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
        • Weill Cornell Medical College

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

50 lat do 78 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wiek 50-78 lat (Kanada)
  • Wiek 60-78 lat (Stany Zjednoczone)
  • Rozpoznanie choroby Parkinsona postawione od 3 do 20 lat temu
  • Przyjmowanie lewodopy, ale z powikłaniami terapii, takimi jak ścieranie i/lub dyskineza
  • Możliwość uczestniczenia we wszystkich wizytach studyjnych i ocenach, w tym MRI mózgu i skanowaniu PET
  • Istnienie partnera badania, który może długoterminowo działać jako potencjalny surogat w celu uzyskania stałej zgody

Kryteria wyłączenia:

  • Diagnoza pierwotnego zaburzenia mitochondrialnego, padaczki, udaru mózgu, stwardnienia rozsianego lub innych chorób neurodegeneracyjnych, takich jak choroba Alzheimera
  • Wcześniejsza głęboka stymulacja mózgu, terapia uszkodzeń lub terapia genowa PD
  • Wcześniejsza operacja lub radioterapia mózgu lub rdzenia kręgowego
  • Każda choroba powodująca wysokie ryzyko stosowania leków immunosupresyjnych, w tym każda aktywna choroba zakaźna
  • Niezdolność do czasowego odstawienia leków przeciwpłytkowych lub innych leków przeciwzakrzepowych bez poważnego ryzyka
  • Choroba nowotworowa występująca w przeszłości lub czynna w ciągu ostatnich 5 lat, z wyjątkiem raka podstawnokomórkowego lub raka szyjki macicy in situ, które były leczone
  • Poważna otyłość (> 350 funtów) lub jakikolwiek stan, który uniemożliwia użycie PET/MRI
  • Ciąża lub karmienie piersią
  • Przeciwwskazania do operacji lub znieczulenia ogólnego
  • Zdaniem śledczego każdy inny warunek uważa się za czyniący badanego niezdolnym do rozprawy

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: MSK-DA01
Biologiczny: MSK-DA01
MSK-DA01 to eksperymentalny produkt uzyskany z ludzkich embrionalnych komórek macierzystych. Komórki macierzyste zostały przekształcone w komórki mózgowe, które produkują dopaminę.
Urządzenie: Urządzenie do dostarczania komórek MSK-DA01
Zastosowane zostanie urządzenie służące do wstrzykiwania płynów do mózgu. W urządzeniu wprowadzono drobne modyfikacje umożliwiające dostarczanie ogniw MSK-DA01.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo i tolerancja
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 1 roku po przeszczepie
Częstość występowania poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE) po 1 roku od przeszczepu. lub nieprawidłowy przerost tkanki związany z obecnością przeszczepionych komórek;
Wartość bazowa do 1 roku po przeszczepie

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Dowód przeżycia komórek
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 1 roku po przeszczepie i wartość wyjściowa do 2 lat po przeszczepie
Zmiana wychwytu 18F-DOPA za pomocą pozytonowej tomografii emisyjnej (PET) od wartości początkowej do 1 i 2 lat
Wartość wyjściowa do 1 roku po przeszczepie i wartość wyjściowa do 2 lat po przeszczepie
Zmiany funkcji motorycznych
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 1 roku po przeszczepie i wartość wyjściowa do 2 lat po przeszczepie
Zmiany w podskali motorycznej MDS-Unified Parkinson's Rating Scale (UPDRS) w stanie „off” od wartości początkowej do 2 lat po przeszczepie.
Wartość wyjściowa do 1 roku po przeszczepie i wartość wyjściowa do 2 lat po przeszczepie
Zmiany godzin czuwania w stanie „Wyłączony”.
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 1 roku po przeszczepie i wartość wyjściowa do 2 lat po przeszczepie
Zmiany liczby godzin czuwania w stanie „off” od wartości wyjściowej do 2 lat po przeszczepie.
Wartość wyjściowa do 1 roku po przeszczepie i wartość wyjściowa do 2 lat po przeszczepie
Dalsze bezpieczeństwo i tolerancja
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 1 roku po przeszczepie i wartość wyjściowa do 2 lat po przeszczepie
Częstość występowania SAE w 2 lata po przeszczepie oraz zapadalność i rodzaj AE w 1 i 2 lata po przeszczepie.
Wartość wyjściowa do 1 roku po przeszczepie i wartość wyjściowa do 2 lat po przeszczepie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
BlueRock Therapeutics

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
3 maja 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
18 maja 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
10 czerwca 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
12 marca 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
15 marca 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
17 marca 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
1 listopada 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
30 października 2024

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 października 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • MSK-DA01-101

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami