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Studio di fase 1 sulla sicurezza e sulla tollerabilità della terapia cellulare MSK-DA01 per il morbo di Parkinson avanzato

30 ottobre 2024 aggiornato da: BlueRock Therapeutics

Studio di fase 1 per valutare la sicurezza e la tollerabilità della terapia cellulare con neuroni dopaminergici derivati ​​da cellule staminali embrionali umane (MSK-DA01) per il morbo di Parkinson avanzato

Questo studio clinico è progettato per verificare se l'iniezione chirurgica di cellule nervose che producono dopamina nel cervello dei pazienti con malattia di Parkinson sia sicura e per monitorare i potenziali effetti collaterali.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

I soggetti saranno sottoposti a trapianto chirurgico delle cellule produttrici di dopamina in anestesia generale in una parte del cervello chiamata putamen. I soggetti assumono quindi farmaci per sopprimere parzialmente il loro sistema immunitario (volti a impedire al corpo di rigettare le cellule) per 1 anno. La sicurezza, la tollerabilità, l'evidenza della sopravvivenza cellulare (utilizzando scansioni MRI e PET del cervello) e l'effetto sui sintomi della malattia di Parkinson sono valutati per 2 anni dopo il trapianto.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
12

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5T 2S8
        • Toronto Western Hospital
  • Stati Uniti
    • California
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • University of California Irvine
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10065
        • Weill Cornell Medical College

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 50 anni a 78 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età 50-78 anni (Canada)
  • Età 60-78 anni (Stati Uniti)
  • Diagnosi di morbo di Parkinson fatta tra 3 e 20 anni fa
  • Assunzione di levodopa, ma con complicanze della terapia come esaurimento e/o discinesia
  • In grado di partecipare a tutte le visite e le valutazioni dello studio, inclusa la risonanza magnetica cerebrale e la scansione PET
  • Esistenza di un partner di studio che può fungere da potenziale surrogato a lungo termine per il consenso in corso

Criteri di esclusione:

  • Diagnosi di disturbo mitocondriale primario, epilessia, ictus, sclerosi multipla o altre malattie neurodegenerative come il morbo di Alzheimer
  • Precedente stimolazione cerebrale profonda, terapia delle lesioni o terapia genica per il morbo di Parkinson
  • Precedente intervento chirurgico o radioterapia al cervello o al midollo spinale
  • Qualsiasi condizione medica che comporti un alto rischio di farmaci immunosoppressori, inclusa qualsiasi malattia infettiva attiva
  • Incapacità di sospendere temporaneamente agenti antipiastrinici o altri farmaci anticoagulanti senza gravi rischi
  • Malattia maligna precedente o attualmente attiva negli ultimi 5 anni, ad eccezione del carcinoma a cellule basali o del carcinoma della cervice uterina in situ che sono stati trattati
  • Obesità grave (> 350 libbre) o qualsiasi condizione che impedisce l'uso di PET/MRI
  • Gravidanza o allattamento
  • Controindicazione alla chirurgia o all'anestesia generale
  • A giudizio dell'inquirente, ogni altra condizione ritenuta non idonea al processo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: MSK-DA01
Biologico: MSK-DA01
MSK-DA01 è un prodotto sperimentale derivato da cellule staminali embrionali umane. Le cellule staminali sono state convertite in cellule cerebrali che producono dopamina.
Dispositivo: Dispositivo di consegna cellulare MSK-DA01
Verrà utilizzato un dispositivo utilizzato per l'iniezione di fluidi nel cervello. Sono state apportate alcune modifiche minori al dispositivo per consentire la consegna delle celle MSK-DA01.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza e tollerabilità
Lasso di tempo: Dal basale a 1 anno dopo il trapianto
L'incidenza di eventi avversi gravi (SAE) a 1 anno dopo il trapianto. o crescita eccessiva di tessuto anormale correlata alla presenza di cellule trapiantate;
Dal basale a 1 anno dopo il trapianto

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Prove di sopravvivenza cellulare
Lasso di tempo: Dal basale a 1 anno dopo il trapianto e dal basale a 2 anni dopo il trapianto
Variazione dell'assorbimento di 18F-DOPA utilizzando la tomografia a emissione di positroni (PET) dal basale a 1 e 2 anni
Dal basale a 1 anno dopo il trapianto e dal basale a 2 anni dopo il trapianto
Cambiamenti nella funzione motoria
Lasso di tempo: Dal basale a 1 anno dopo il trapianto e dal basale a 2 anni dopo il trapianto
Cambiamenti nel sub-punteggio motorio MDS-Unified Parkinson's Disease Rating Scale (UPDRS) nello stato "off" dal basale a 2 anni dopo il trapianto.
Dal basale a 1 anno dopo il trapianto e dal basale a 2 anni dopo il trapianto
Cambiamenti nelle ore di veglia nello stato "Off".
Lasso di tempo: Dal basale a 1 anno dopo il trapianto e dal basale a 2 anni dopo il trapianto
Variazioni nel numero di ore di veglia nello stato "off" dal basale a 2 anni dopo il trapianto.
Dal basale a 1 anno dopo il trapianto e dal basale a 2 anni dopo il trapianto
Sicurezza e tollerabilità continue
Lasso di tempo: Dal basale a 1 anno dopo il trapianto e dal basale a 2 anni dopo il trapianto
Incidenza di eventi avversi a 2 anni post-trapianto e incidenza e tipo di eventi avversi a 1 e 2 anni post-trapianto.
Dal basale a 1 anno dopo il trapianto e dal basale a 2 anni dopo il trapianto

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
BlueRock Therapeutics

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
3 maggio 2021

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
18 maggio 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
10 giugno 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
12 marzo 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
15 marzo 2021

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
17 marzo 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
1 novembre 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
30 ottobre 2024

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 ottobre 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • MSK-DA01-101

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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