Badanie fazy 1 dotyczące bezpieczeństwa i tolerancji terapii komórkowej MSK-DA01 w zaawansowanej chorobie Parkinsona
30 października 2024 zaktualizowane przez: BlueRock Therapeutics
Badanie fazy 1 oceniające bezpieczeństwo i tolerancję terapii komórkami neuronów dopaminergicznych śródmózgowia (MSK-DA01) uzyskanych z ludzkich embrionalnych komórek macierzystych (MSK-DA01) w zaawansowanej chorobie Parkinsona
To badanie kliniczne ma na celu sprawdzenie, czy chirurgiczne wstrzyknięcie komórek nerwowych wytwarzających dopaminę do mózgu pacjentów z chorobą Parkinsona jest bezpieczne, a także monitorowanie potencjalnych skutków ubocznych.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Pacjenci zostaną poddani chirurgicznemu przeszczepowi komórek produkujących dopaminę w znieczuleniu ogólnym do części mózgu zwanej skorupą.
Następnie badani przyjmują leki w celu częściowego osłabienia ich układu odpornościowego (mające na celu zapobieżenie odrzuceniu komórek przez organizm) przez 1 rok.
Bezpieczeństwo, tolerancję, dowody na przeżycie komórek (za pomocą skanów MRI i PET mózgu) oraz wpływ na objawy choroby Parkinsona ocenia się przez 2 lata po przeszczepie.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
12
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5T 2S8
- Toronto Western Hospital
-
-
-
-
California
-
Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
- University of California Irvine
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
- Weill Cornell Medical College
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
50 lat do 78 lat (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Wiek 50-78 lat (Kanada)
- Wiek 60-78 lat (Stany Zjednoczone)
- Rozpoznanie choroby Parkinsona postawione od 3 do 20 lat temu
- Przyjmowanie lewodopy, ale z powikłaniami terapii, takimi jak ścieranie i/lub dyskineza
- Możliwość uczestniczenia we wszystkich wizytach studyjnych i ocenach, w tym MRI mózgu i skanowaniu PET
- Istnienie partnera badania, który może długoterminowo działać jako potencjalny surogat w celu uzyskania stałej zgody
Kryteria wyłączenia:
- Diagnoza pierwotnego zaburzenia mitochondrialnego, padaczki, udaru mózgu, stwardnienia rozsianego lub innych chorób neurodegeneracyjnych, takich jak choroba Alzheimera
- Wcześniejsza głęboka stymulacja mózgu, terapia uszkodzeń lub terapia genowa PD
- Wcześniejsza operacja lub radioterapia mózgu lub rdzenia kręgowego
- Każda choroba powodująca wysokie ryzyko stosowania leków immunosupresyjnych, w tym każda aktywna choroba zakaźna
- Niezdolność do czasowego odstawienia leków przeciwpłytkowych lub innych leków przeciwzakrzepowych bez poważnego ryzyka
- Choroba nowotworowa występująca w przeszłości lub czynna w ciągu ostatnich 5 lat, z wyjątkiem raka podstawnokomórkowego lub raka szyjki macicy in situ, które były leczone
- Poważna otyłość (> 350 funtów) lub jakikolwiek stan, który uniemożliwia użycie PET/MRI
- Ciąża lub karmienie piersią
- Przeciwwskazania do operacji lub znieczulenia ogólnego
- Zdaniem śledczego każdy inny warunek uważa się za czyniący badanego niezdolnym do rozprawy
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: MSK-DA01
|
MSK-DA01 to eksperymentalny produkt uzyskany z ludzkich embrionalnych komórek macierzystych.
Komórki macierzyste zostały przekształcone w komórki mózgowe, które produkują dopaminę.
Zastosowane zostanie urządzenie służące do wstrzykiwania płynów do mózgu.
W urządzeniu wprowadzono drobne modyfikacje umożliwiające dostarczanie ogniw MSK-DA01.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Bezpieczeństwo i tolerancja
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 1 roku po przeszczepie
|
Częstość występowania poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE) po 1 roku od przeszczepu.
lub nieprawidłowy przerost tkanki związany z obecnością przeszczepionych komórek;
|
Wartość bazowa do 1 roku po przeszczepie
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Dowód przeżycia komórek
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 1 roku po przeszczepie i wartość wyjściowa do 2 lat po przeszczepie
|
Zmiana wychwytu 18F-DOPA za pomocą pozytonowej tomografii emisyjnej (PET) od wartości początkowej do 1 i 2 lat
|
Wartość wyjściowa do 1 roku po przeszczepie i wartość wyjściowa do 2 lat po przeszczepie
|
|
Zmiany funkcji motorycznych
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 1 roku po przeszczepie i wartość wyjściowa do 2 lat po przeszczepie
|
Zmiany w podskali motorycznej MDS-Unified Parkinson's Rating Scale (UPDRS) w stanie „off” od wartości początkowej do 2 lat po przeszczepie.
|
Wartość wyjściowa do 1 roku po przeszczepie i wartość wyjściowa do 2 lat po przeszczepie
|
|
Zmiany godzin czuwania w stanie „Wyłączony”.
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 1 roku po przeszczepie i wartość wyjściowa do 2 lat po przeszczepie
|
Zmiany liczby godzin czuwania w stanie „off” od wartości wyjściowej do 2 lat po przeszczepie.
|
Wartość wyjściowa do 1 roku po przeszczepie i wartość wyjściowa do 2 lat po przeszczepie
|
|
Dalsze bezpieczeństwo i tolerancja
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 1 roku po przeszczepie i wartość wyjściowa do 2 lat po przeszczepie
|
Częstość występowania SAE w 2 lata po przeszczepie oraz zapadalność i rodzaj AE w 1 i 2 lata po przeszczepie.
|
Wartość wyjściowa do 1 roku po przeszczepie i wartość wyjściowa do 2 lat po przeszczepie
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
3 maja 2021
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
18 maja 2023
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
10 czerwca 2024
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
12 marca 2021
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
15 marca 2021
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
17 marca 2021
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)
1 listopada 2024
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
30 października 2024
Ostatnia weryfikacja
1 października 2024
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- MSK-DA01-101
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .