Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Terapia skojarzona pozelimabem i cemdisiranem u dorosłych uczestników z napadową nocną hemoglobinurią, którzy przeszli z leczenia ekulizumabem

27 sierpnia 2025 zaktualizowane przez: Regeneron Pharmaceuticals

Jednoramienne, otwarte badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa, skuteczności i efektów farmakodynamicznych leczenia skojarzonego pozelimabem i cemdisiranem u pacjentów z napadową nocną hemoglobinurią, którzy przestawili się z leczenia ekulizumabem

Głównym celem badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji terapii skojarzonej pozelimabem i cemdisiranem u uczestników z PNH, którzy zmienili terapię z ekulizumabu

Celami drugorzędnymi badania są:

  • Ocena wpływu leczenia skojarzonego na następujące parametry hemolizy wewnątrznaczyniowej: kontrola dehydrogenazy mleczanowej (LDH), przebicie hemolizy i hamowanie CH50
  • Ocena wpływu leczenia skojarzonego na stabilność LDH w okresie przejściowym od monoterapii ekulizumabem do leczenia skojarzonego z pozelimabem i cemdisiranem
  • Ocena wpływu leczenia skojarzonego na wymagania dotyczące transfuzji krwinek czerwonych (RBC).
  • Ocena wpływu leczenia skojarzonego na poziom hemoglobiny
  • Ocena wpływu leczenia skojarzonego na oceny wyników klinicznych (COA) mierzące zmęczenie i jakość życia związaną ze zdrowiem (HRQoL)
  • Ocena stężeń całkowitych pozelimabu i ekulizumabu w surowicy; oraz całkowity cemdisiran i białko C5 w osoczu
  • Ocena immunogenności pozelimabu i cemdisiranu
  • Ocena bezpieczeństwa po zwiększeniu dawki
  • Ocena długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności leczenia skojarzonego w opcjonalnym otwartym okresie przedłużenia (OLEP)

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
6

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  1. Rozpoznanie napadowej nocnej hemoglobinurii potwierdzone wywiadem z wykorzystaniem wysokoczułej cytometrii przepływowej z wcześniejszych badań
  2. Leczeni stabilną (tj. bez zmian w dawce lub częstotliwości) terapią ekulizumabem zgodnie ze schematem dawkowania na etykiecie lub wyższą dawką i/lub podawanym częściej niż na etykiecie przez co najmniej 12 tygodni przed wizytą przesiewową

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  1. Historia przeszczepu szpiku kostnego lub otrzymanie przeszczepu narządu
  2. Masa ciała <40 kg podczas badania przesiewowego
  3. Aktualne plany modyfikacji następujących leków towarzyszących, jeśli dotyczy, podczas badań przesiewowych i okresu leczenia: erytropoetyna, leki immunosupresyjne, kortykosteroidy, leki przeciwzakrzepowe, leki przeciwzakrzepowe, suplementy żelaza i kwas foliowy zgodnie z opisem w protokole
  4. Jakiekolwiek zastosowanie terapii inhibitorami dopełniacza innej niż ekulizumab w ciągu 12 tygodni przed wizytą przesiewową lub planowanym zastosowaniem w trakcie badania
  5. Rozpoznany hipokomórkowy szpik kostny na podstawie historii zmniejszonej skorelowanej z wiekiem komórkowości szpiku kostnego i/lub komórkowości szpiku kostnego ≤25%
  6. Brak udokumentowanego szczepienia przeciwko meningokokom w ciągu 5 lat przed wizytą przesiewową, chyba że udokumentowano, że szczepienie zostało przeprowadzone w okresie przesiewowym i przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania
  7. Brak możliwości przyjmowania antybiotyków w ramach profilaktyki meningokokowej, jeśli wymagają tego lokalne standardy opieki
  8. Każda aktywna, trwająca infekcja lub niedawna infekcja wymagająca ciągłego leczenia ogólnoustrojowego antybiotykami, lekami przeciwwirusowymi lub przeciwgrzybiczymi w ciągu 2 tygodni od badania przesiewowego lub w okresie przesiewowym
  9. Udokumentowana dodatnia reakcja łańcuchowa polimerazy (PCR) lub równoważny test oparty na regionalnych zaleceniach dotyczących COVID-19 lub podejrzenia zakażenia SARS-CoV-2 zgodnie z opisem w protokole
  10. Udokumentowana historia aktywnych, niekontrolowanych, trwających ogólnoustrojowych chorób autoimmunologicznych
  11. Świeże, niestabilne stany medyczne, z wyłączeniem PNH i powikłań związanych z PNH, w ciągu ostatnich 3 miesięcy przed wizytą przesiewową zgodnie z protokołem
  12. Przewidywana konieczność przeprowadzenia poważnej operacji podczas badania

UWAGA: Obowiązują inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Pozelimab + Cemdisiran
Lek: Pozelimab
Dożylna (IV) dawka nasycająca (jednorazowo), a następnie po 30 minutach podanie podskórne (SC).
Inne nazwy:
  • REGN3918
Lek: Cemdisiran
Administracja SC
Inne nazwy:
  • ALN-CC5

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
OLTP: Liczba uczestników z zdarzeniami niepożądanymi leczeniem (Teaes)
Ramy czasowe: Do 225
Do 225

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
OLTP: Procentowa zmiana dehydrogenazy mleczanowej (LDH) od okresu obróbki do końca leczenia
Ramy czasowe: Badanie badań (dzień 1) do dnia 225
Badanie badań (dzień 1) do dnia 225
OLTP: Procentowa zmiana LDH z obróbki wstępnej do 29 dnia
Ramy czasowe: Badanie badań (dzień 1) do dnia 29
Badanie badań (dzień 1) do dnia 29
OLTP: Procent uczestników, którzy byli wolni od transfuzji od linii bazowej do 32 tygodnia
Ramy czasowe: Linia odniesienia do 32 tygodnia
Linia odniesienia do 32 tygodnia
OLTP: Procent uczestników, którzy byli wolni od transfuzji od 4 do 32 tygodnia
Ramy czasowe: Tydzień 4 do tygodnia 32
Tydzień 4 do tygodnia 32
OLTP: szybkość transfuzji czerwonych krwinek (RBC) od wartości wyjściowej do 32 tygodnia
Ramy czasowe: Linia odniesienia do 32 tygodnia
Wskaźnik jednostek transfuzji dla uczestnika obliczono na podstawie czasu ekspozycji na leczenie uczestnika.
Linia odniesienia do 32 tygodnia
OLTP: Szybkość transfuzji RBC od tygodnia 4 do tygodnia 32
Ramy czasowe: Tydzień 4 do tygodnia 32
Wskaźnik jednostek transfuzji dla uczestnika obliczono na podstawie czasu ekspozycji na leczenie uczestnika.
Tydzień 4 do tygodnia 32
OLTP: Liczba jednostek RBC przelepionych z linii bazowej do 32 tygodnia
Ramy czasowe: Linia odniesienia do 32 tygodnia
Linia odniesienia do 32 tygodnia
OLTP: Liczba jednostek RBC przelepionych z tygodnia 4 do tygodnia 32
Ramy czasowe: Tydzień 4 do tygodnia 32
Tydzień 4 do tygodnia 32
OLTP: Procent uczestników z przełomową hemolizą od wartości wyjściowej do 32 tygodnia
Ramy czasowe: Linia odniesienia do 32 tygodnia
Przełomową hemolizę zdefiniowano jako posiadającą LDH ≥ 2 x górnej granicy normalnej (ULN) i objawów lub objawów.
Linia odniesienia do 32 tygodnia
OLTP: Procent uczestników z przełomową hemolizą od 4 do tygodnia 32
Ramy czasowe: Tydzień 4 do tygodnia 32
Przełomową hemolizę zdefiniowano jako posiadającą LDH ≥ 2 X ULN i objawy.
Tydzień 4 do tygodnia 32
OLTP: Procent uczestników, którzy utrzymali odpowiednią kontrolę hemolizy od dnia 1 do tygodnia 32
Ramy czasowe: Dzień 1 do tygodnia 32
Odpowiednią kontrolę zdefiniowano jako LDH ≤ 1,5 x ULN od dnia 1 do tygodnia 32.
Dzień 1 do tygodnia 32
OLTP: Procent uczestników, którzy utrzymywali odpowiednią kontrolę hemolizy od 8 do 32 tygodnia
Ramy czasowe: Tydzień od 8 do tygodnia 32
Odpowiednią kontrolę zdefiniowano jako LDH ≤ 1,5 x ULN od tygodnia 8 do tygodnia 32.
Tydzień od 8 do tygodnia 32
OLTP: Liczba uczestników z odpowiednią kontrolą hemolizy podczas każdej wizyty
Ramy czasowe: Dni 1, 8, 15, 29, 43, 57, 71, 85, 113, 141, 169, 197, 225
Odpowiednia kontrola podczas wizyty zdefiniowano jako posiadanie LDH ≤1,5 ​​x ULN podczas tej wizyty.
Dni 1, 8, 15, 29, 43, 57, 71, 85, 113, 141, 169, 197, 225
OLTP: Liczba uczestników z normalizacją ich LDH podczas każdej wizyty
Ramy czasowe: Dni 1, 8, 15, 29, 43, 57, 71, 85, 113, 141, 169, 197, 225
Normalizowanie zdefiniowano jako LDH ≤ 1,0 x ULN podczas tej wizyty.
Dni 1, 8, 15, 29, 43, 57, 71, 85, 113, 141, 169, 197, 225
OLTP: średni LDH od linii bazowej do 32 tygodnia
Ramy czasowe: Linia odniesienia do 32 tygodnia
Regułę trapezoidalną zastosowano do obliczenia obszaru pod krzywą (AUC). Indywidualny średni LDH jest zdefiniowany jako AUC podzielony przez (ostatnia data oceny LDH - pierwsza data oceny LDH) określonego okresu.
Linia odniesienia do 32 tygodnia
OLTP: średni LDH od 8 do 32 tygodnia
Ramy czasowe: Tydzień od 8 do tygodnia 32
Do obliczenia AUC zastosowano regułę trapezoidalną. Indywidualny średni LDH jest zdefiniowany jako AUC podzielony przez (ostatnia data oceny LDH - pierwsza data oceny LDH) określonego okresu.
Tydzień od 8 do tygodnia 32
OLTP: Procent uczestników z stabilizacją hemoglobiny od wartości wyjściowej do 32 tygodnia
Ramy czasowe: Linia odniesienia do 32 tygodnia
Stabilizację hemoglobiny zdefiniowano jako nie otrzymując transfuzji RBC i nie zmniejszając poziomu hemoglobiny ≥ 2 gramów na decylitr (G/DL).
Linia odniesienia do 32 tygodnia
OLTP: Procent uczestników z stabilizacją hemoglobiny od tygodnia 4 do tygodnia 32
Ramy czasowe: Tydzień 4 do tygodnia 32
Stabilizację hemoglobiny zdefiniowano jako nie otrzymując transfuzji RBC i nie zmniejszając poziomu hemoglobiny ≥ 2 g/dl.
Tydzień 4 do tygodnia 32
OLTP: Zmiana od wartości wyjściowej w poziomach hemoglobiny
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 32
Linia bazowa, tydzień 32
OLTP: Zmiana od wartości wyjściowej w zmęczeniu mierzona przez ocenę funkcjonalną wyniku choroby przewlekłej choroby (fatige)
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 32
Facit-zmęczenie to 13-elementowy, zgłaszany przez siebie miarę oceniającą poziom zmęczenia jednostki podczas zwykłych codziennych czynności w ciągu ostatniego tygodnia. Ten kwestionariusz jest częścią systemu pomiaru facit, kompilacji pytań mierzących jakość życia związaną ze zdrowiem (QOL) u uczestników z rakiem i innymi chorobami przewlekłymi. Współtłumaczenie faor ocenia poziom zmęczenia przy użyciu skali Likerta od 0 (wcale) do 4 (bardzo bardzo). Całkowite wyniki wynoszą od 0 do 52, przy czym wyższe wyniki wskazują na wyższą jakość życia.
Linia bazowa, tydzień 32
OLTP: Zmiana od wartości wyjściowej w jakości życia związanego ze zdrowiem (HRQOL) mierzona przez globalną podskalę stanu zdrowia europejskiej organizacji ds. Badań i leczenia raka (EORTC) - Kwestionariusz jakości pacjentów z jakością raka życia (QLQ) - 30 skali
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 32
EORTC-QLQ-C30 to 30-elementowy kwestionariusz złożony zarówno z skal wielopoziomowych, jak i pojedynczych, w tym globalnej skali stanu zdrowia/jakości życia (GHS/QOL). Wyniki podskali GHS wahały się od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki wskazują na lepszą jakość życia.
Linia bazowa, tydzień 32
OLTP: Zmiana z wyników wyjściowych w funkcji fizycznej (PF) na EORTC QLQ-C30
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 32
EORTC-QLQ-C30 jest 30-elementowym kwestionariuszem własnego raportu uczestnika złożonego zarówno z skal wielokrotnego, jak i pojedynczych, w tym skali PF. Wyniki podskali PF wahały się od 0 do 100, a wyższe wyniki wskazują na lepszą jakość życia.
Linia bazowa, tydzień 32
OLTP: Zmiana od wartości wyjściowej w testu aktywności hemolitycznej całkowitego dopełniacza (CH50)
Ramy czasowe: Linia odniesienia do 32 tygodnia
W tym teście oceniono aktywność klasycznego szlaku uzupełnienia w celu pomiaru aktywności C5.
Linia odniesienia do 32 tygodnia
OLTP i OLEP: Stężenie całkowitego pozelimabu w surowicy
Ramy czasowe: Dni 28, 56, 84, 112, 140, 168, 196, 224, 392, 588; Dzień 28 po dawce
Dni 28, 56, 84, 112, 140, 168, 196, 224, 392, 588; Dzień 28 po dawce
OLTP: Stężenie całkowitego ekulizumabu w surowicy
Ramy czasowe: Dni dawki 0, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 196, 224
Dni dawki 0, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 196, 224
OLTP i OLEP: Stężenie całkowitej cemdisiran w osoczu
Ramy czasowe: Dni przed dawką i dawką 0, 84, 196, 224, 588
Dni przed dawką i dawką 0, 84, 196, 224, 588
OLTP i OLEP: Stężenie całkowitego C5 w osoczu
Ramy czasowe: Dni dawki 0, 7, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 196, 224, 392, 588
Dni dawki 0, 7, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 196, 224, 392, 588
OLTP: Liczba uczestników z przeciwciałami przeciw lewicowi Pozelimab (ADA)
Ramy czasowe: Linia odniesienia do 32 tygodnia
Linia odniesienia do 32 tygodnia
OLTP: Liczba uczestników z Cemdisiran Ada
Ramy czasowe: Linia odniesienia do 32 tygodnia
Linia odniesienia do 32 tygodnia
OLTP: Liczba uczestników, którzy otrzymali intensyfikację dawki z Teaes
Ramy czasowe: Linia odniesienia do 32 tygodnia
Linia odniesienia do 32 tygodnia
OLEP: Liczba uczestników z Teaes
Ramy czasowe: Dzień 1 do tygodnia 52 OLEP
Dzień 1 do tygodnia 52 OLEP
OLEP: Procentowa zmiana LDH z dnia 1 do tygodnia 24 OLEP
Ramy czasowe: Dzień 1 do tygodnia 24 OLEP
Dzień 1 do tygodnia 24 OLEP
OLEP: Procentowa zmiana LDH z dnia 1 do tygodnia 52 OLEP
Ramy czasowe: Dzień 1 do tygodnia 52 OLEP
Dzień 1 do tygodnia 52 OLEP
OLEP: Procent uczestników, którzy byli wolni od transfuzji od 1 do 24 tygodnia OLEP
Ramy czasowe: Dzień 1 do tygodnia 24 OLEP
Dzień 1 do tygodnia 24 OLEP
OLEP: Procent uczestników, którzy byli wolni od transfuzji od 1 do tygodnia 52 OLEP
Ramy czasowe: Dzień 1 do tygodnia 52 OLEP
Dzień 1 do tygodnia 52 OLEP
OLEP: Szybkość transfuzji RBC od dnia 1 do tygodnia 24 OLEP
Ramy czasowe: Dzień 1 do tygodnia 24 OLEP
Wskaźnik jednostek transfuzji dla uczestników obliczono na podstawie czasu ekspozycji na leczenie uczestnika.
Dzień 1 do tygodnia 24 OLEP
OLEP: Szybkość transfuzji RBC od dnia 1 do tygodnia 52 OLEP
Ramy czasowe: Dzień 1 do tygodnia 52 OLEP
Wskaźnik jednostek transfuzji dla uczestników obliczono na podstawie czasu ekspozycji na leczenie uczestnika.
Dzień 1 do tygodnia 52 OLEP
OLEP: Liczba jednostek RBC przelepionych z dnia 1 do tygodnia 24 OLEP
Ramy czasowe: Dzień 1 do tygodnia 24 OLEP
Dzień 1 do tygodnia 24 OLEP
OLEP: Liczba jednostek RBC przelepionych z dnia 1 do tygodnia 52 OLEP
Ramy czasowe: Dzień 1 do tygodnia 52 OLEP
Dzień 1 do tygodnia 52 OLEP
OLEP: Procent uczestników z przełomową hemolizą od dnia 1 do tygodnia 24 OLEP
Ramy czasowe: Dzień 1 do tygodnia 24 OLEP
Przełomową hemolizę zdefiniowano jako posiadającą LDH ≥ 2 X ULN i objawy.
Dzień 1 do tygodnia 24 OLEP
OLEP: Procent uczestników z przełomową hemolizą od dnia 1 do tygodnia 52 OLEP
Ramy czasowe: Dzień 1 do tygodnia 52 OLEP
Przełomową hemolizę zdefiniowano jako posiadającą LDH ≥ 2 X ULN i objawy.
Dzień 1 do tygodnia 52 OLEP
OLEP: Procent uczestników, którzy utrzymywali odpowiednią kontrolę hemolizy od dnia 1 do 24 tygodnia OLEP
Ramy czasowe: Dzień 1 do tygodnia 24 OLEP
Odpowiednia kontrola zdefiniowano jako LDH ≤ 1,5 x łopatki.
Dzień 1 do tygodnia 24 OLEP
OLEP: Procent uczestników, którzy utrzymywali odpowiednią kontrolę hemolizy od dnia 1 do tygodnia 52 OLEP
Ramy czasowe: Dzień 1 do tygodnia 52 OLEP
Odpowiednia kontrola zdefiniowano jako LDH ≤ 1,5 x łopatki.
Dzień 1 do tygodnia 52 OLEP
OLEP: Liczba uczestników, którzy utrzymywali odpowiednią kontrolę hemolizy podczas każdej wizyty w OLEP
Ramy czasowe: Linia bazowa, dni 57, 113, 169, 225, 281, 365 OLEP
Odpowiednią kontrolę zdefiniowano jako LDH ≤ 1,5 x ULN podczas tej wizyty.
Linia bazowa, dni 57, 113, 169, 225, 281, 365 OLEP
OLEP: Liczba uczestników z normalizacją ich LDH podczas każdej wizyty w OLEP
Ramy czasowe: Linia bazowa, dni 57, 113, 169, 225, 281, 365 OLEP
Normalizowanie zdefiniowano jako LDH ≤ 1,0 x ULN podczas tej wizyty.
Linia bazowa, dni 57, 113, 169, 225, 281, 365 OLEP
OLEP: Średni LDH od 1 do 24 tygodnia OLEP
Ramy czasowe: Dzień 1 do tygodnia 24 OLEP
Do obliczenia AUC zastosowano regułę trapezoidalną. Indywidualny średni LDH jest zdefiniowany jako AUC podzielony przez (ostatnia data oceny LDH - pierwsza data oceny LDH) określonego okresu.
Dzień 1 do tygodnia 24 OLEP
OLEP: Średni LDH od dnia 1 do tygodnia 52 OLEP
Ramy czasowe: Dzień 1 do tygodnia 52 OLEP
Do obliczenia AUC zastosowano regułę trapezoidalną. Indywidualny średni LDH jest zdefiniowany jako AUC podzielony przez (ostatnia data oceny LDH - pierwsza data oceny LDH) określonego okresu.
Dzień 1 do tygodnia 52 OLEP
OLEP: Procent uczestników z stabilizacją hemoglobiny od dnia 1 do tygodnia 24 OLEP
Ramy czasowe: Dzień 1 do tygodnia 24 OLEP
Stabilizację hemoglobiny zdefiniowano jako nie otrzymując transfuzji RBC i nie zmniejszając poziomu hemoglobiny ≥ 2 g/dl.
Dzień 1 do tygodnia 24 OLEP
OLEP: Procent uczestników z stabilizacją hemoglobiny od dnia 1 do tygodnia 52 OLEP
Ramy czasowe: Dzień 1 do tygodnia 52 OLEP
Stabilizację hemoglobiny zdefiniowano jako nie otrzymując transfuzji RBC i nie zmniejszając poziomu hemoglobiny ≥ 2 g/dl.
Dzień 1 do tygodnia 52 OLEP
OLEP: Zmiana od wartości wyjściowej w poziomach hemoglobiny
Ramy czasowe: Dzień 1 i 24 tygodnia OLEP
Dzień 1 i 24 tygodnia OLEP
OLEP: Zmiana od wartości wyjściowej w poziomach hemoglobiny
Ramy czasowe: Dzień 1 i tydzień 52 OLEP
Dzień 1 i tydzień 52 OLEP
OLEP: Zmiana z linii bazowej w wyniku Facit-Mnaue
Ramy czasowe: Dzień 1 i tydzień 52 OLEP
Facit-zmęczenie to 13-elementowy, zgłaszany przez siebie miarę oceniającą poziom zmęczenia jednostki podczas zwykłych codziennych czynności w ciągu ostatniego tygodnia. Ten kwestionariusz jest częścią systemu pomiaru facit, kompilacji pytań o wymiarach jakości życia związanej ze zdrowiem (QOL) u pacjentów z rakiem i innymi chorobami przewlekłymi. Współtłumaczenie faor ocenia poziom zmęczenia przy użyciu skali Likerta od 0 (wcale) do 4 (bardzo bardzo). Całkowite wyniki wynoszą od 0 do 52, przy czym wyższe wyniki wskazują na wyższą jakość życia.
Dzień 1 i tydzień 52 OLEP
OLEP: Zmiana od wartości wyjściowej w HRQOL, mierzona przez podskala globalnego stanu zdrowia w skali EORTC-QLQ-30
Ramy czasowe: Dzień 1 i tydzień 52 OLEP
EORTC-QLQ-C30 to 30-elementowy kwestionariusz złożony zarówno z skal wielopoziomowych, jak i pojedynczych, w tym globalnej skali stanu zdrowia/jakości życia (GHS/QOL). Wyniki podskali GHS wahały się od 0 do 100, a wyższe wyniki wskazują na lepszą jakość życia.
Dzień 1 i tydzień 52 OLEP
OLEP: Zmiana od wartości wyjściowej w wynikach PF na EORTC QLQ-C30
Ramy czasowe: Dzień 1 i tydzień 52 OLEP
EORTC-QLQ-C30 jest 30-elementowym kwestionariuszem własnego raportu uczestnika złożonego zarówno z skal wielokrotnego, jak i pojedynczych, w tym skali PF. Wyniki podskali PF wahały się od 0 do 100, a wyższe wyniki wskazują na lepszą jakość życia.
Dzień 1 i tydzień 52 OLEP
OLEP: Zmiana z linii bazowej w CH50
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 16, tydzień 32, tydzień 52 OLEP
W tym teście oceniono aktywność klasycznego szlaku uzupełnienia w celu pomiaru aktywności C5.
Linia bazowa, tydzień 16, tydzień 32, tydzień 52 OLEP
OLEP: Liczba uczestników z Pozelimab Ada
Ramy czasowe: Dzień 1 do tygodnia 52 OLEP
Dzień 1 do tygodnia 52 OLEP
OLEP: Liczba uczestników z Cemdisiran Ada
Ramy czasowe: Dzień 1 do tygodnia 52 OLEP
Dzień 1 do tygodnia 52 OLEP

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Regeneron Pharmaceuticals

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Dyrektor Studium: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
8 lipca 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
5 maja 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
4 maja 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
23 kwietnia 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
12 maja 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
17 maja 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
29 sierpnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
27 sierpnia 2025

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 sierpnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • R3918-PNH-20105
  • 2020-005006-25 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wszystkie indywidualne dane pacjenta (IPD), które leżą u podstaw publicznie dostępnych wyników, będą brane pod uwagę przy udostępnianiu

Ramy czasowe udostępniania IPD

Gdy firma Regeneron otrzymała pozwolenie na dopuszczenie do obrotu od głównych organów ds. zdrowia (np. FDA, Europejskiej Agencji Leków (EMA), Agencji ds. Produktów Farmaceutycznych i Wyrobów Medycznych (PMDA) itp.) dla produktu i wskazania, wyniki badań zostały udostępnione publicznie (np. publikacja naukowa, konferencja naukowa, rejestr badań klinicznych), posiada prawne uprawnienia do udostępniania danych oraz zapewnił możliwość ochrony prywatności uczestników.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Wykwalifikowani badacze mogą złożyć wniosek o dostęp do danych dotyczących poszczególnych pacjentów lub danych zbiorczych z badania klinicznego sponsorowanego przez firmę Regeneron za pośrednictwem firmy Vivli. Kryteria oceny wniosków o niezależne badania firmy Regeneron można znaleźć pod adresem: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • ANALITYCZNY_KOD
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami