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Pozelimabe e Cemdisiran Terapia Combinada em Participantes Adultos com Hemoglobinúria Paroxística Noturna que Mudam da Terapia com Eculizumabe

27 de agosto de 2025 atualizado por: Regeneron Pharmaceuticals

Um estudo aberto de braço único para avaliar a segurança, a eficácia e os efeitos farmacodinâmicos da terapia combinada de pozelimabe e cemdisiran em pacientes com hemoglobinúria paroxística noturna que mudam da terapia com eculizumabe

O objetivo primário do estudo é avaliar a segurança e a tolerabilidade da terapia combinada de pozelimabe e cemdisiran em participantes com HPN que mudam da terapia com eculizumabe

Os objetivos secundários do estudo são:

  • Avaliar o efeito do tratamento combinado nos seguintes parâmetros de hemólise intravascular: controle da lactato desidrogenase (LDH), hemólise disruptiva e inibição de CH50
  • Avaliar o efeito do tratamento combinado na estabilidade do LDH durante o período de transição da monoterapia com eculizumabe para a combinação com pozelimabe e cemdisiran
  • Avaliar o efeito do tratamento combinado nos requisitos de transfusão de glóbulos vermelhos (RBC)
  • Avaliar o efeito do tratamento combinado nos níveis de hemoglobina
  • Avaliar o efeito do tratamento combinado nas avaliações de resultados clínicos (COAs), medindo a fadiga e a qualidade de vida relacionada à saúde (QVRS)
  • Avaliar as concentrações de pozelimabe total e eculizumabe no soro; e cemdisiran total e proteína C5 no plasma
  • Para avaliar a imunogenicidade de pozelimabe e cemdisiran
  • Para avaliar a segurança após a intensificação da dose
  • Avaliar a segurança e a eficácia a longo prazo do tratamento combinado em um período de extensão aberto opcional (OLEP)

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
6

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Reino Unido
      • Leeds, Reino Unido, LS9 7TF
        • Regeneron study Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  1. Diagnóstico de hemoglobinúria paroxística noturna confirmado por história de citometria de fluxo de alta sensibilidade de testes anteriores
  2. Tratado com terapia de eculizumabe estável (ou seja, sem alteração na dose ou frequência) no regime de dosagem rotulado ou uma dose mais alta e/ou administrada com mais frequência do que o rotulado por pelo menos 12 semanas antes da consulta de triagem

Principais Critérios de Exclusão:

  1. Histórico de transplante de medula óssea ou recebimento de transplante de órgão
  2. Peso corporal <40 kg na triagem
  3. Planos atuais para modificação dos seguintes medicamentos concomitantes de base, conforme aplicável, durante o período de triagem e tratamento: eritropoietina, drogas imunossupressoras, corticosteróides, agentes antitrombóticos, anticoagulantes, suplementos de ferro e ácido fólico conforme descrito no protocolo
  4. Qualquer uso de terapia com inibidores do complemento além do eculizumabe nas 12 semanas anteriores à visita de triagem ou uso planejado durante o estudo
  5. Medula óssea hipocelular conhecida com base em uma história de reduzida celularidade da medula óssea ajustada à idade e/ou celularidade da medula óssea ≤25%
  6. Nenhuma vacinação meningocócica documentada dentro de 5 anos antes da visita de triagem, a menos que seja documentado que a vacinação foi administrada durante o período de triagem e antes do início do tratamento do estudo
  7. Incapaz de tomar antibióticos para profilaxia meningocócica, se exigido pelo padrão local de atendimento
  8. Qualquer infecção ativa e contínua ou uma infecção recente que exija tratamento sistêmico contínuo com antibióticos, antivirais ou antifúngicos dentro de 2 semanas após a triagem ou durante o período de triagem
  9. Reação em cadeia da polimerase (PCR) positiva documentada ou teste equivalente com base nas recomendações regionais para COVID-19 ou suspeita de infecção por SARS-CoV-2, conforme descrito no protocolo
  10. História documentada de doenças autoimunes sistêmicas ativas, descontroladas e em curso
  11. Condições médicas recentes e instáveis, excluindo HPN e complicações relacionadas à HPN, nos últimos 3 meses antes da consulta de triagem, conforme descrito no protocolo
  12. Necessidade antecipada de cirurgia de grande porte durante o estudo

NOTA: Aplicam-se outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Pozelimabe+Cemdisiran
Medicamento: Pozelimabe
Dose de ataque intravenosa (IV) (uma vez) seguida após 30 minutos por administração subcutânea (SC)
Outros nomes:
  • REGN3918
Medicamento: Cemdisiran
SC administração
Outros nomes:
  • ALN-CC5

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Prazo
OLTP: Número de participantes com eventos adversos emergentes de tratamento (TEAES)
Prazo: Até o dia 225
Até o dia 225

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
OLTP: alteração percentual na lactato desidrogenase (LDH) do período de pré-tratamento para o final do tratamento
Prazo: Triagem (dia 1) ao dia 225
Triagem (dia 1) ao dia 225
OLTP: alteração percentual no LDH desde o pré-tratamento até o dia 29
Prazo: Triagem (dia 1) até o dia 29
Triagem (dia 1) até o dia 29
OLTP: Porcentagem de participantes que estavam livres de transfusão da linha de base até a semana 32
Prazo: Linha de base até a semana 32
Linha de base até a semana 32
OLTP: Porcentagem de participantes que estavam livres de transfusão da semana 4 a semana 32
Prazo: Semana 4 a semana 32
Semana 4 a semana 32
OLTP: Taxa de transfusões de glóbulos vermelhos (RBC) da linha de base até a semana 32
Prazo: Linha de base até a semana 32
A taxa de unidades de transfusão para um participante foi calculada com base na duração da exposição ao tratamento do participante.
Linha de base até a semana 32
OLTP: Taxa de transfusões de hemácias da semana 4 a semana 32
Prazo: Semana 4 a semana 32
A taxa de unidades de transfusão para um participante foi calculada com base na duração da exposição ao tratamento do participante.
Semana 4 a semana 32
OLTP: Número de unidades de RBC transfundidas da linha de base até a semana 32
Prazo: Linha de base até a semana 32
Linha de base até a semana 32
OLTP: Número de unidades de RBC transfundidas da semana 4 a semana 32
Prazo: Semana 4 a semana 32
Semana 4 a semana 32
OLTP: Porcentagem de participantes com hemólise inovadora desde a linha de base até a semana 32
Prazo: Linha de base até a semana 32
A hemólise inovadora foi definida como tendo um LDH ≥ 2 x limite superior do normal (ULN) e com sinais ou sintomas.
Linha de base até a semana 32
OLTP: Porcentagem de participantes com hemólise inovadora da semana 4 a semana 32
Prazo: Semana 4 a semana 32
A hemólise inovadora foi definida como tendo um LDH ≥ 2 x ULN e com sinais ou sintomas.
Semana 4 a semana 32
OLTP: Porcentagem de participantes que mantiveram o controle adequado da hemólise do dia 1 a semana 32
Prazo: Dia 1 a semana 32
O controle adequado foi definido como LDH ≤ 1,5 x ULN do dia 1 a semana 32.
Dia 1 a semana 32
OLTP: Porcentagem de participantes que mantiveram o controle adequado da hemólise da semana 8 a semana 32
Prazo: Semana 8 a semana 32
O controle adequado foi definido como LDH ≤ 1,5 x ULN da semana 8 a semana 32.
Semana 8 a semana 32
OLTP: número de participantes com controle adequado da hemólise em cada visita
Prazo: Dias 1, 8, 15, 29, 43, 57, 71, 85, 113, 141, 169, 197, 225
O controle adequado em uma visita foi definido como tendo LDH ≤1,5 ​​x ULN nessa visita.
Dias 1, 8, 15, 29, 43, 57, 71, 85, 113, 141, 169, 197, 225
OLTP: Número de participantes com normalização de seu LDH em cada visita
Prazo: Dias 1, 8, 15, 29, 43, 57, 71, 85, 113, 141, 169, 197, 225
A normalização foi definida como LDH ≤ 1,0 x ULN nessa visita.
Dias 1, 8, 15, 29, 43, 57, 71, 85, 113, 141, 169, 197, 225
OLTP: LDH média da linha de base até a semana 32
Prazo: Linha de base até a semana 32
A regra trapezoidal foi usada para calcular a área sob a curva (AUC). O LDH médio individual é definido como AUC dividido por (última data de avaliação do LDH - Data da primeira avaliação do LDH) de período específico.
Linha de base até a semana 32
OLTP: LDH média da semana 8 a semana 32
Prazo: Semana 8 a semana 32
A regra trapezoidal foi usada para calcular a AUC. O LDH médio individual é definido como AUC dividido por (última data de avaliação do LDH - Data da primeira avaliação do LDH) de período específico.
Semana 8 a semana 32
OLTP: Porcentagem de participantes com estabilização de hemoglobina desde a linha de base até a semana 32
Prazo: Linha de base até a semana 32
A estabilização da hemoglobina foi definida como não recebendo uma transfusão de RBC e não tendo diminuição no nível de hemoglobina de ≥ 2 gramas por decilitro (g/dl).
Linha de base até a semana 32
OLTP: Porcentagem de participantes com estabilização de hemoglobina da semana 4 a semana 32
Prazo: Semana 4 a semana 32
A estabilização da hemoglobina foi definida como não recebendo uma transfusão de RBC e não tendo diminuição no nível de hemoglobina de ≥ 2 g/dL.
Semana 4 a semana 32
OLTP: Mudança da linha de base nos níveis de hemoglobina
Prazo: Linha de base, semana 32
Linha de base, semana 32
OLTP: Mudança da linha de base na fadiga, medida pela avaliação funcional da pontuação da fatiga da terapia da doença crônica (FACIT-FATIGUE)
Prazo: Linha de base, semana 32
O Facit-Fatigue é uma medida de 13 itens e autorreferida que avalia o nível de fadiga de um indivíduo durante suas atividades diárias habituais na semana passada. Este questionário faz parte do sistema de medição FACIT, uma compilação de questões que medem a qualidade de vida relacionada à saúde (QV) em participantes com câncer e outras doenças crônicas. O Facit-Fatigue avalia o nível de fadiga usando uma escala Likert variando de 0 (de forma alguma) a 4 (muito). As pontuações totais variam de 0 a 52, com pontuações mais altas indicando uma maior qualidade de vida.
Linha de base, semana 32
OLTP: Mudança da linha de base na qualidade de vida relacionada à saúde (QVRS), medida pela subescala global de estado de saúde da Organização Europeia de Pesquisa e Tratamento do Câncer (EORTC) - Questionário de pacientes com câncer de qualidade de vida (QLQ) - 30 escala
Prazo: Linha de base, semana 32
O EORTC-QLQ-C30 é um questionário auto-relatado de 30 itens composto por escalas multi-item e única, incluindo uma escala global de estado/qualidade de vida (GHS/QV). As pontuações da subescala do GHS variaram de 0 a 100, com pontuações mais altas, indicando melhor qualidade de vida.
Linha de base, semana 32
OLTP: Mudar da linha de base nas pontuações da função física (PF) no EORTC QLQ-C30
Prazo: Linha de base, semana 32
O EORTC-QLQ-C30 é um questionário de auto-relato de 30 itens composto por escalas múltiplas e únicas, incluindo uma escala de PF. As pontuações da subescala PF variaram de 0 a 100 com pontuações mais altas, indicando melhor qualidade de vida.
Linha de base, semana 32
OLTP: Mudança da linha de base no ensaio de atividade hemolítica total do complemento (CH50)
Prazo: Linha de base até a semana 32
Este ensaio avaliou a atividade da via clássica do complemento para medir a atividade C5.
Linha de base até a semana 32
OLTP e OLEP: concentração de pozelimab total no soro
Prazo: Dias de dose 28, 56, 84, 112, 140, 168, 196, 224, 392, 588; Pós-dose, dia 28
Dias de dose 28, 56, 84, 112, 140, 168, 196, 224, 392, 588; Pós-dose, dia 28
OLTP: concentração de eculizumab total no soro
Prazo: Dias de dose 0, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 196, 224
Dias de dose 0, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 196, 224
OLTP e OLEP: Concentração do Cemdisirano Total no Plasma
Prazo: Dias de dose e pós-dose 0, 84, 196, 224, 588
Dias de dose e pós-dose 0, 84, 196, 224, 588
OLTP e OLEP: concentração de C5 total no plasma
Prazo: Dias de dose 0, 7, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 196, 224, 392, 588
Dias de dose 0, 7, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 196, 224, 392, 588
OLTP: Número de participantes com anticorpos antidrogas de Pozelimab (ADA)
Prazo: Linha de base até a semana 32
Linha de base até a semana 32
OLTP: Número de participantes com Cemdisiran Ada
Prazo: Linha de base até a semana 32
Linha de base até a semana 32
OLTP: Número de participantes que receberam intensificação de dose com chá
Prazo: Linha de base até a semana 32
Linha de base até a semana 32
OLEP: Número de participantes com chá
Prazo: Dia 1 a semana 52 do OLEP
Dia 1 a semana 52 do OLEP
OLEP: Mudança percentual no LDH do dia 1 a 24 do OLEP
Prazo: Dia 1 a semana 24 do Olep
Dia 1 a semana 24 do Olep
OLEP: Mudança percentual no LDH do dia 1 a 52 do OLEP
Prazo: Dia 1 a semana 52 do OLEP
Dia 1 a semana 52 do OLEP
OLEP: Porcentagem de participantes que estavam livres de transfusão do dia 1 a 24 do OLEP
Prazo: Dia 1 a semana 24 do Olep
Dia 1 a semana 24 do Olep
OLEP: Porcentagem de participantes que estavam livres de transfusão do dia 1 a semana 52 do OLEP
Prazo: Dia 1 a semana 52 do OLEP
Dia 1 a semana 52 do OLEP
OLEP: Taxa de transfusões de hemácias do dia 1 a 24 do OLEP
Prazo: Dia 1 a semana 24 do Olep
A taxa de unidades de transfusão para os participantes foi calculada com base na duração da exposição ao tratamento do participante.
Dia 1 a semana 24 do Olep
OLEP: Taxa de transfusões de hemácias do dia 1 a 52 do OLEP
Prazo: Dia 1 a semana 52 do OLEP
A taxa de unidades de transfusão para os participantes foi calculada com base na duração da exposição ao tratamento do participante.
Dia 1 a semana 52 do OLEP
OLEP: Número de unidades de RBC transfundidas do dia 1 a 24 do OLEP
Prazo: Dia 1 a semana 24 do Olep
Dia 1 a semana 24 do Olep
OLEP: Número de unidades de RBC transfundidas do dia 1 a semana 52 do OLEP
Prazo: Dia 1 a semana 52 do OLEP
Dia 1 a semana 52 do OLEP
OLEP: Porcentagem de participantes com hemólise inovadora do dia 1 a 24 da OLEP
Prazo: Dia 1 a semana 24 do Olep
A hemólise inovadora foi definida como tendo um LDH ≥ 2 x ULN e com sinais ou sintomas.
Dia 1 a semana 24 do Olep
OLEP: Porcentagem de participantes com hemólise inovadora do dia 1 a semana 52 do OLEP
Prazo: Dia 1 a semana 52 do OLEP
A hemólise inovadora foi definida como tendo um LDH ≥ 2 x ULN e com sinais ou sintomas.
Dia 1 a semana 52 do OLEP
OLEP: Porcentagem de participantes que mantiveram o controle adequado da hemólise do dia 1 a 24 do Olep
Prazo: Dia 1 a semana 24 do Olep
O controle adequado foi definido como LDH ≤ 1,5 x ULN.
Dia 1 a semana 24 do Olep
OLEP: Porcentagem de participantes que mantiveram o controle adequado da hemólise do dia 1 a semana 52 do OLEP
Prazo: Dia 1 a semana 52 do OLEP
O controle adequado foi definido como LDH ≤ 1,5 x ULN.
Dia 1 a semana 52 do OLEP
OLEP: Número de participantes que mantiveram o controle adequado da hemólise em cada visita ao OLEP
Prazo: Linha de base, dias 57, 113, 169, 225, 281, 365 do OLEP
O controle adequado foi definido como LDH ≤ 1,5 x ULN nessa visita.
Linha de base, dias 57, 113, 169, 225, 281, 365 do OLEP
OLEP: Número de participantes com normalização de seu LDH em cada visita ao OLEP
Prazo: Linha de base, dias 57, 113, 169, 225, 281, 365 do OLEP
A normalização foi definida como LDH ≤ 1,0 x ULN nessa visita.
Linha de base, dias 57, 113, 169, 225, 281, 365 do OLEP
OLEP: LDH média do dia 1 a 24 da Olep
Prazo: Dia 1 a semana 24 do Olep
A regra trapezoidal foi usada para calcular a AUC. O LDH médio individual é definido como AUC dividido por (última data de avaliação do LDH - Data da primeira avaliação do LDH) de período específico.
Dia 1 a semana 24 do Olep
OLEP: LDH média do dia 1 a semana 52 do OLEP
Prazo: Dia 1 a semana 52 do OLEP
A regra trapezoidal foi usada para calcular a AUC. O LDH médio individual é definido como AUC dividido por (última data de avaliação do LDH - Data da primeira avaliação do LDH) de período específico.
Dia 1 a semana 52 do OLEP
OLEP: Porcentagem de participantes com estabilização de hemoglobina do dia 1 a 24 do Olep
Prazo: Dia 1 a semana 24 do Olep
A estabilização da hemoglobina foi definida como não recebendo uma transfusão de RBC e não tendo diminuição no nível de hemoglobina de ≥ 2 g/dL.
Dia 1 a semana 24 do Olep
OLEP: Porcentagem de participantes com estabilização de hemoglobina do dia 1 a semana 52 do OLEP
Prazo: Dia 1 a semana 52 do OLEP
A estabilização da hemoglobina foi definida como não recebendo uma transfusão de RBC e não tendo diminuição no nível de hemoglobina de ≥ 2 g/dL.
Dia 1 a semana 52 do OLEP
OLEP: Mudança da linha de base nos níveis de hemoglobina
Prazo: Dia 1 e semana 24 do OLEP
Dia 1 e semana 24 do OLEP
OLEP: Mudança da linha de base nos níveis de hemoglobina
Prazo: Dia 1 e semana 52 do OLEP
Dia 1 e semana 52 do OLEP
OLEP: Mudança da linha de base na pontuação do Facit-Fatigue
Prazo: Dia 1 e semana 52 do OLEP
O Facit-Fatigue é uma medida de 13 itens e autorreferida que avalia o nível de fadiga de um indivíduo durante suas atividades diárias habituais na semana passada. Este questionário faz parte do sistema de medição FACIT, uma compilação de questões que medem a qualidade de vida relacionada à saúde (QV) em pacientes com câncer e outras doenças crônicas. O Facit-Fatigue avalia o nível de fadiga usando uma escala Likert variando de 0 (de forma alguma) a 4 (muito). As pontuações totais variam de 0 a 52, com pontuações mais altas indicando uma maior qualidade de vida.
Dia 1 e semana 52 do OLEP
OLEP: Mudança da linha de base na QVRS, conforme medido pela subescala global de estado de saúde da escala EORTC-QLQ-30
Prazo: Dia 1 e semana 52 do OLEP
O EORTC-QLQ-C30 é um questionário auto-relatado de 30 itens composto por escalas multi-item e única, incluindo uma escala global de estado/qualidade de vida (GHS/QV). As pontuações da subescala do GHS variaram de 0 a 100, com pontuações mais altas, indicando melhor qualidade de vida.
Dia 1 e semana 52 do OLEP
OLEP: Mudança da linha de base nas pontuações de PF no EORTC QLQ-C30
Prazo: Dia 1 e semana 52 do OLEP
O EORTC-QLQ-C30 é um questionário de auto-relato de 30 itens composto por escalas múltiplas e únicas, incluindo uma escala de PF. As pontuações da subescala PF variaram de 0 a 100 com pontuações mais altas, indicando melhor qualidade de vida.
Dia 1 e semana 52 do OLEP
OLEP: Mudança da linha de base no CH50
Prazo: Linha de base, semana 16, semana 32, semana 52 do OLEP
Este ensaio avaliou a atividade da via clássica do complemento para medir a atividade C5.
Linha de base, semana 16, semana 32, semana 52 do OLEP
OLEP: Número de participantes com Pozelimab Ada
Prazo: Dia 1 a semana 52 do OLEP
Dia 1 a semana 52 do OLEP
OLEP: Número de participantes com Cemdisiran Ada
Prazo: Dia 1 a semana 52 do OLEP
Dia 1 a semana 52 do OLEP

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Regeneron Pharmaceuticals

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Diretor de estudo: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
8 de julho de 2021

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
5 de maio de 2022

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
4 de maio de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
23 de abril de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
12 de maio de 2021

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
17 de maio de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
29 de agosto de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
27 de agosto de 2025

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de agosto de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • R3918-PNH-20105
  • 2020-005006-25 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

Todos os dados individuais do paciente (IPD) que fundamentam os resultados publicamente disponíveis serão considerados para compartilhamento

Prazo de Compartilhamento de IPD

Quando a Regeneron recebeu autorização de comercialização das principais autoridades de saúde (por exemplo, FDA, European Medicines Agency (EMA), Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA), etc.) para o produto e indicação, tornou os resultados do estudo disponíveis publicamente (por exemplo, publicação científica, conferência científica, registro de ensaio clínico), tem autoridade legal para compartilhar os dados e garantiu a capacidade de proteger a privacidade do participante.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

Pesquisadores qualificados podem enviar uma proposta de acesso a pacientes individuais ou dados de nível agregado de um ensaio clínico patrocinado pela Regeneron por meio do Vivli. Os critérios de avaliação de solicitação de pesquisa independente da Regeneron podem ser encontrados em: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • SEIVA
  • CIF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Sim

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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