Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Pozelimab og Cemdisiran kombinationsterapi hos voksne deltagere med paroksysmal natlig hæmoglobinuri, som skifter fra Eculizumab-terapi

27. august 2025 opdateret af: Regeneron Pharmaceuticals

En enkeltarm, åben-label undersøgelse for at vurdere sikkerheden, effektiviteten og farmakodynamiske virkninger af Pozelimab og Cemdisiran kombinationsterapi hos patienter med paroksysmal natlig hæmoglobinuri, som skifter fra Eculizumab-terapi

Det primære formål med undersøgelsen er at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​kombinationsbehandling med pozelimab og cemdisiran hos deltagere med PNH, som skifter fra eculizumab-behandling

Undersøgelsens sekundære mål er:

  • For at evaluere effekten af ​​kombinationsbehandlingen på følgende parametre for intravaskulær hæmolyse: laktatdehydrogenase (LDH) kontrol, gennembrudshæmolyse og hæmning af CH50
  • At evaluere effekten af ​​kombinationsbehandlingen på stabiliteten af ​​LDH i overgangsperioden fra eculizumab monoterapi til kombination med pozelimab og cemdisiran
  • At evaluere effekten af ​​kombinationsbehandlingen på transfusionsbehovet for røde blodlegemer (RBC).
  • At evaluere effekten af ​​kombinationsbehandlingen på hæmoglobinniveauet
  • At evaluere effekten af ​​kombinationsbehandlingen på kliniske resultatvurderinger (COA'er), der måler træthed og sundhedsrelateret livskvalitet (HRQoL)
  • At vurdere koncentrationerne af total pozelimab og eculizumab i serum; og totalt cemdisiran og C5-protein i plasma
  • At vurdere immunogeniciteten af ​​pozelimab og cemdisiran
  • For at vurdere sikkerheden efter dosisintensivering
  • At evaluere den langsigtede sikkerhed og effektivitet af kombinationsbehandlingen i en valgfri åben-label forlængelsesperiode (OLEP)

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
6

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  1. Diagnose af paroxysmal natlig hæmoglobinuri bekræftet af en historie med højfølsom flowcytometri fra tidligere test
  2. Behandlet med stabil (dvs. ingen ændring i dosis eller frekvens) eculizumab-behandling ved det mærkede doseringsregime eller en højere dosis og/eller indgivet hyppigere end mærket i mindst 12 uger før screeningsbesøget

Nøgleekskluderingskriterier:

  1. Anamnese med knoglemarvstransplantation eller modtagelse af en organtransplantation
  2. Kropsvægt <40 kg ved screening
  3. Aktuelle planer for modifikation af følgende baggrundsmedicin, som er relevant, under screenings- og behandlingsperioden: erythropoietin, immunsuppressive lægemidler, kortikosteroider, anti-trombotiske midler, antikoagulantia, jerntilskud og folinsyre som beskrevet i protokollen
  4. Enhver brug af komplementhæmmerbehandling bortset fra eculizumab i de 12 uger forud for screeningsbesøget eller planlagt brug under undersøgelsen
  5. Kendt hypocellulær knoglemarv baseret på en historie med nedsat aldersjusteret knoglemarvscellularitet og/eller knoglemarvscellularitet ≤25 %
  6. Ingen dokumenteret meningokokvaccination inden for 5 år før screeningsbesøg, medmindre det er dokumenteret, at vaccination er blevet givet i screeningsperioden og før påbegyndelse af undersøgelsesbehandling
  7. Ude af stand til at tage antibiotika til meningokokprofylakse, hvis det kræves af lokal pleje
  8. Enhver aktiv, igangværende infektion eller en nylig infektion, der kræver igangværende systemisk behandling med antibiotika, antivirale eller svampedræbende midler inden for 2 uger efter screening eller under screeningsperioden
  9. Dokumenteret positiv polymerasekædereaktion (PCR) eller tilsvarende test baseret på regionale anbefalinger for COVID-19 eller formodet SARS-CoV-2-infektion som beskrevet i protokollen
  10. Dokumenteret historie med aktive, ukontrollerede, igangværende systemiske autoimmune sygdomme
  11. Nylige, ustabile medicinske tilstande, eksklusive PNH og PNH-relaterede komplikationer, inden for de seneste 3 måneder før screeningsbesøget som beskrevet i protokollen
  12. Forventet behov for større operation under undersøgelsen

BEMÆRK: Andre protokoldefinerede inklusions-/eksklusionskriterier gælder.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Pozelimab+Cemdisiran
Medicin: Pozelimab
Intravenøs (IV) ladningsdosis (én gang) efterfulgt efter 30 minutter af subkutan (SC) administration
Andre navne:
  • REGN3918
Medicin: Cemdisiran
SC administration
Andre navne:
  • ALN-CC5

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
OLTP: Antal deltagere med behandling af bivirkninger af behandlingsfremstilling (TEAE'er)
Tidsramme: Op til dag 225
Op til dag 225

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
OLTP: Procentændring i laktatdehydrogenase (LDH) fra forbehandling til slutningsperiode
Tidsramme: Screening (dag 1) gennem dag 225
Screening (dag 1) gennem dag 225
OLTP: Procentændring i LDH fra forbehandling gennem dag 29
Tidsramme: Screening (dag 1) gennem dag 29
Screening (dag 1) gennem dag 29
OLTP: Procentdel af deltagere, der var transfusionsfri fra baseline til uge 32
Tidsramme: Baseline til uge 32
Baseline til uge 32
OLTP: Procentdel af deltagere, der var transfusionsfri fra uge 4 til uge 32
Tidsramme: Uge 4 til uge 32
Uge 4 til uge 32
OLTP: Rate of Red Blood Cell (RBC) Transfusioner fra baseline til uge 32
Tidsramme: Baseline til uge 32
Hastigheden af ​​enheder af transfusion for en deltager blev beregnet baseret på varigheden af ​​behandlingseksponeringen af ​​deltageren.
Baseline til uge 32
OLTP: Rate af RBC -transfusioner fra uge 4 til uge 32
Tidsramme: Uge 4 til uge 32
Hastigheden af ​​enheder af transfusion for en deltager blev beregnet baseret på varigheden af ​​behandlingseksponeringen af ​​deltageren.
Uge 4 til uge 32
OLTP: Antal RBC -enheder, der er transfunderet fra baseline til uge 32
Tidsramme: Baseline til uge 32
Baseline til uge 32
OLTP: Antal RBC -enheder, der er transfuseret fra uge 4 til uge 32
Tidsramme: Uge 4 til uge 32
Uge 4 til uge 32
OLTP: Procentdel af deltagere med gennembrud hæmolyse fra baseline til uge 32
Tidsramme: Baseline til uge 32
Gennembrud hæmolyse blev defineret som at have en LDH ≥ 2 x øvre grænse for normal (ULN) og have tegn eller symptomer.
Baseline til uge 32
OLTP: Procentdel af deltagere med gennembrud hæmolyse fra uge 4 til uge 32
Tidsramme: Uge 4 til uge 32
Gennembrudt hæmolyse blev defineret som at have en LDH ≥ 2 x Uln og have tegn eller symptomer.
Uge 4 til uge 32
OLTP: Procentdel af deltagere, der opretholdt tilstrækkelig kontrol af hæmolyse fra dag 1 til uge 32
Tidsramme: Dag 1 til uge 32
Tilstrækkelig kontrol blev defineret som LDH ≤ 1,5 x Uln fra dag 1 til uge 32.
Dag 1 til uge 32
OLTP: Procentdel af deltagere, der opretholdt tilstrækkelig kontrol af hæmolyse fra uge 8 til uge 32
Tidsramme: Uge 8 til uge 32
Tilstrækkelig kontrol blev defineret som LDH ≤ 1,5 x Uln fra uge 8 til uge 32.
Uge 8 til uge 32
OLTP: Antal deltagere med tilstrækkelig kontrol af hæmolyse ved hvert besøg
Tidsramme: Dage 1, 8, 15, 29, 43, 57, 71, 85, 113, 141, 169, 197, 225
Tilstrækkelig kontrol ved et besøg blev defineret som at have LDH ≤1,5 ​​x Uln ved det besøg.
Dage 1, 8, 15, 29, 43, 57, 71, 85, 113, 141, 169, 197, 225
OLTP: Antal deltagere med normalisering af deres LDH ved hvert besøg
Tidsramme: Dage 1, 8, 15, 29, 43, 57, 71, 85, 113, 141, 169, 197, 225
Normalisering blev defineret som LDH ≤ 1,0 x Uln ved det besøg.
Dage 1, 8, 15, 29, 43, 57, 71, 85, 113, 141, 169, 197, 225
OLTP: Gennemsnitlig LDH fra baseline til uge 32
Tidsramme: Baseline til uge 32
Den trapezformede regel blev anvendt til at beregne område under kurven (AUC). Individuel gennemsnitlig LDH er defineret som AUC divideret med (sidste vurderingsdato for LDH - første vurderingsdato for LDH) i den specifikke periode.
Baseline til uge 32
OLTP: Gennemsnitlig LDH fra uge 8 til uge 32
Tidsramme: Uge 8 til uge 32
Den trapezformede regel blev anvendt til at beregne AUC. Individuel gennemsnitlig LDH er defineret som AUC divideret med (sidste vurderingsdato for LDH - første vurderingsdato for LDH) i den specifikke periode.
Uge 8 til uge 32
OLTP: Procentdel af deltagere med hæmoglobinstabilisering fra baseline til uge 32
Tidsramme: Baseline til uge 32
Hæmoglobinstabilisering blev defineret som ikke at modtage en RBC -transfusion og ikke have noget fald i hæmoglobinniveauet på ≥ 2 gram pr. Deciliter (G/DL).
Baseline til uge 32
OLTP: Procentdel af deltagere med hæmoglobinstabilisering fra uge 4 til uge 32
Tidsramme: Uge 4 til uge 32
Hæmoglobinstabilisering blev defineret som ikke at modtage en RBC -transfusion og ikke have noget fald i hæmoglobinniveauet på ≥ 2 g/dL.
Uge 4 til uge 32
OLTP: Skift fra baseline i hæmoglobinniveauer
Tidsramme: Baseline, uge ​​32
Baseline, uge ​​32
OLTP: Skift fra baseline i træthed målt ved funktionel vurdering af kronisk sygdom terapi-fatigue (facit-fatigue) score
Tidsramme: Baseline, uge ​​32
Facit-fatigue er en 13-varer, selvrapporteret foranstaltning, der vurderer den enkeltes træthedsniveau under deres sædvanlige daglige aktiviteter i løbet af den sidste uge. Dette spørgeskema er en del af FACIT-målesystemet, en samling af spørgsmål, der måler sundhedsrelateret livskvalitet (QOL) hos deltagere med kræft og andre kroniske sygdomme. Facit-fatigue vurderer niveauet af træthed ved hjælp af en Likert-skala, der spænder fra 0 (slet ikke) til 4 (meget). De samlede scoringer spænder fra 0 til 52, med højere score, der indikerer en højere livskvalitet.
Baseline, uge ​​32
OLTP: Ændring fra baseline i sundhedsrelateret livskvalitet (HRQOL) målt ved den globale sundhedsstatus underskala i den europæiske organisation for forskning og behandling af kræft (EORTC) - Livskvalitet Cancer Patients Questionnaire (QLQ) - 30 skala
Tidsramme: Baseline, uge ​​32
EORTC-QLQ-C30 er et selvrapporteret spørgeskema på 30 punkter, der er sammensat af både multi-emner og enkelt skalaer, herunder en global sundhedsstatus/livskvalitet (GHS/QOL) skala. GHS -underskala -score varierede fra 0 til 100 med højere score, der indikerer bedre livskvalitet.
Baseline, uge ​​32
OLTP: Skift fra baseline i fysisk funktion (PF) score på EORTC QLQ-C30
Tidsramme: Baseline, uge ​​32
EORTC-QLQ-C30 er et 30-punkts deltager-selvrapporteringsspørgeskema sammensat af både multi-emner og enkelt skalaer, inklusive en PF-skala. PF -underskala -scoringer varierede fra 0 til 100 med højere score, der indikerer bedre livskvalitet.
Baseline, uge ​​32
OLTP: Skift fra baseline i total komplement hæmolytisk aktivitetsassay (CH50)
Tidsramme: Baseline til uge 32
Dette assay vurderede aktiviteten af ​​den klassiske vej til komplement til måling af C5 -aktivitet.
Baseline til uge 32
OLTP og OLEP: Koncentration af total pozelimab i serum
Tidsramme: Pre-dosis dage 28, 56, 84, 112, 140, 168, 196, 224, 392, 588; Post-dosis dag 28
Pre-dosis dage 28, 56, 84, 112, 140, 168, 196, 224, 392, 588; Post-dosis dag 28
OLTP: Koncentration af total eculizumab i serum
Tidsramme: Pre-dosis dage 0, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 196, 224
Pre-dosis dage 0, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 196, 224
OLTP og OLEP: Koncentration af total cemdisiran i plasma
Tidsramme: Pre-dosis og post-dosis dage 0, 84, 196, 224, 588
Pre-dosis og post-dosis dage 0, 84, 196, 224, 588
OLTP og OLEP: Koncentration af total C5 i plasma
Tidsramme: Pre-dosis dage 0, 7, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 196, 224, 392, 588
Pre-dosis dage 0, 7, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 196, 224, 392, 588
OLTP: Antal deltagere med Pozelimab Anti-Drug Antibodies (ADA)
Tidsramme: Baseline til uge 32
Baseline til uge 32
OLTP: Antal deltagere med Cemdisiran Ada
Tidsramme: Baseline til uge 32
Baseline til uge 32
OLTP: Antal deltagere, der modtog dosis intensivering med TEAES
Tidsramme: Baseline til uge 32
Baseline til uge 32
OLEP: Antal deltagere med tees
Tidsramme: Dag 1 til uge 52 af OLEP
Dag 1 til uge 52 af OLEP
OLEP: Procentændring i LDH fra dag 1 til uge 24 af OLEP
Tidsramme: Dag 1 til uge 24 af OLEP
Dag 1 til uge 24 af OLEP
OLEP: Procentændring i LDH fra dag 1 til uge 52 i OLEP
Tidsramme: Dag 1 til uge 52 af OLEP
Dag 1 til uge 52 af OLEP
OLEP: Procentdel af deltagere, der var transfusionsfri fra dag 1 til uge 24 af OLEP
Tidsramme: Dag 1 til uge 24 af OLEP
Dag 1 til uge 24 af OLEP
OLEP: Procentdel af deltagere, der var transfusionsfri fra dag 1 til uge 52 i OLEP
Tidsramme: Dag 1 til uge 52 af OLEP
Dag 1 til uge 52 af OLEP
OLEP: Rate af RBC -transfusioner fra dag 1 til uge 24 af OLEP
Tidsramme: Dag 1 til uge 24 af OLEP
Hastigheden af ​​enheder af transfusion for en deltagere blev beregnet på baggrund af varigheden af ​​behandlingseksponeringen af ​​deltageren.
Dag 1 til uge 24 af OLEP
OLEP: Rate af RBC -transfusioner fra dag 1 til uge 52 i OLEP
Tidsramme: Dag 1 til uge 52 af OLEP
Hastigheden af ​​enheder af transfusion for en deltagere blev beregnet på baggrund af varigheden af ​​behandlingseksponeringen af ​​deltageren.
Dag 1 til uge 52 af OLEP
OLEP: Antal RBC -enheder, der er transfuseret fra dag 1 til uge 24 i OLEP
Tidsramme: Dag 1 til uge 24 af OLEP
Dag 1 til uge 24 af OLEP
OLEP: Antal RBC -enheder, der er transfunderet fra dag 1 til uge 52 i OLEP
Tidsramme: Dag 1 til uge 52 af OLEP
Dag 1 til uge 52 af OLEP
OLEP: Procentdel af deltagere med gennembrud hæmolyse fra dag 1 til uge 24 i OLEP
Tidsramme: Dag 1 til uge 24 af OLEP
Gennembrudt hæmolyse blev defineret som at have en LDH ≥ 2 x Uln og have tegn eller symptomer.
Dag 1 til uge 24 af OLEP
OLEP: Procentdel af deltagere med gennembrud hæmolyse fra dag 1 til uge 52 af OLEP
Tidsramme: Dag 1 til uge 52 af OLEP
Gennembrudt hæmolyse blev defineret som at have en LDH ≥ 2 x Uln og have tegn eller symptomer.
Dag 1 til uge 52 af OLEP
OLEP: Procentdel af deltagere, der opretholdt tilstrækkelig kontrol af hæmolyse fra dag 1 til uge 24 af OLEP
Tidsramme: Dag 1 til uge 24 af OLEP
Tilstrækkelig kontrol blev defineret som LDH ≤ 1,5 x Uln.
Dag 1 til uge 24 af OLEP
OLEP: Procentdel af deltagere, der opretholdt tilstrækkelig kontrol af hæmolyse fra dag 1 til uge 52 i OLEP
Tidsramme: Dag 1 til uge 52 af OLEP
Tilstrækkelig kontrol blev defineret som LDH ≤ 1,5 x Uln.
Dag 1 til uge 52 af OLEP
OLEP: Antal deltagere, der opretholdt tilstrækkelig kontrol af hæmolyse ved hvert besøg i OLEP
Tidsramme: Baseline, dage 57, 113, 169, 225, 281, 365 af OLEP
Tilstrækkelig kontrol blev defineret som LDH ≤ 1,5 x Uln ved det besøg.
Baseline, dage 57, 113, 169, 225, 281, 365 af OLEP
OLEP: Antal deltagere med normalisering af deres LDH ved hvert besøg i OLEP
Tidsramme: Baseline, dage 57, 113, 169, 225, 281, 365 af OLEP
Normalisering blev defineret som LDH ≤ 1,0 x Uln ved det besøg.
Baseline, dage 57, 113, 169, 225, 281, 365 af OLEP
OLEP: Gennemsnitlig LDH fra dag 1 til uge 24 af OLEP
Tidsramme: Dag 1 til uge 24 af OLEP
Den trapezformede regel blev anvendt til at beregne AUC. Individuel gennemsnitlig LDH er defineret som AUC divideret med (sidste vurderingsdato for LDH - første vurderingsdato for LDH) i den specifikke periode.
Dag 1 til uge 24 af OLEP
OLEP: Gennemsnitlig LDH fra dag 1 til uge 52 i OLEP
Tidsramme: Dag 1 til uge 52 af OLEP
Den trapezformede regel blev anvendt til at beregne AUC. Individuel gennemsnitlig LDH er defineret som AUC divideret med (sidste vurderingsdato for LDH - første vurderingsdato for LDH) i den specifikke periode.
Dag 1 til uge 52 af OLEP
OLEP: Procentdel af deltagere med hæmoglobinstabilisering fra dag 1 til uge 24 af OLEP
Tidsramme: Dag 1 til uge 24 af OLEP
Hæmoglobinstabilisering blev defineret som ikke at modtage en RBC -transfusion og ikke have noget fald i hæmoglobinniveauet på ≥ 2 g/dL.
Dag 1 til uge 24 af OLEP
OLEP: Procentdel af deltagere med hæmoglobinstabilisering fra dag 1 til uge 52 af OLEP
Tidsramme: Dag 1 til uge 52 af OLEP
Hæmoglobinstabilisering blev defineret som ikke at modtage en RBC -transfusion og ikke have noget fald i hæmoglobinniveauet på ≥ 2 g/dL.
Dag 1 til uge 52 af OLEP
OLEP: Skift fra baseline i hæmoglobinniveauer
Tidsramme: Dag 1 og uge 24 i Olep
Dag 1 og uge 24 i Olep
OLEP: Skift fra baseline i hæmoglobinniveauer
Tidsramme: Dag 1 og uge 52 i Olep
Dag 1 og uge 52 i Olep
OLEP: Skift fra baseline i facit-fatigue score
Tidsramme: Dag 1 og uge 52 i Olep
Facit-fatigue er en 13-varer, selvrapporteret foranstaltning, der vurderer den enkeltes træthedsniveau under deres sædvanlige daglige aktiviteter i løbet af den sidste uge. Dette spørgeskema er en del af FACIT-målesystemet, en samling af spørgsmål, der måler sundhedsrelateret livskvalitet (QOL) hos patienter med kræft og andre kroniske sygdomme. Facit-fatigue vurderer niveauet af træthed ved hjælp af en Likert-skala, der spænder fra 0 (slet ikke) til 4 (meget). De samlede scoringer spænder fra 0 til 52, med højere score, der indikerer en højere livskvalitet.
Dag 1 og uge 52 i Olep
OLEP: Skift fra baseline i HRQOL målt ved den globale sundhedsstatusunderskala i EORTC-QLQ-30-skalaen
Tidsramme: Dag 1 og uge 52 i Olep
EORTC-QLQ-C30 er et selvrapporteret spørgeskema på 30 punkter, der er sammensat af både multi-emner og enkelt skalaer, herunder en global sundhedsstatus/livskvalitet (GHS/QOL) skala. GHS -underskala -scoringer varierede fra 0 til 100 med højere score, der indikerer bedre livskvalitet.
Dag 1 og uge 52 i Olep
OLEP: Skift fra baseline i PF-scoringer på EORTC QLQ-C30
Tidsramme: Dag 1 og uge 52 i Olep
EORTC-QLQ-C30 er et 30-punkts deltager-selvrapporteringsspørgeskema sammensat af både multi-emner og enkelt skalaer, inklusive en PF-skala. PF -underskala -scoringer varierede fra 0 til 100 med højere score, der indikerer bedre livskvalitet.
Dag 1 og uge 52 i Olep
OLEP: Skift fra baseline i CH50
Tidsramme: Baseline, uge ​​16, uge ​​32, uge ​​52 i OLEP
Dette assay vurderede aktiviteten af ​​den klassiske vej til komplement til måling af C5 -aktivitet.
Baseline, uge ​​16, uge ​​32, uge ​​52 i OLEP
OLEP: Antal deltagere med Pozelimab Ada
Tidsramme: Dag 1 til uge 52 af OLEP
Dag 1 til uge 52 af OLEP
OLEP: Antal deltagere med Cemdisiran Ada
Tidsramme: Dag 1 til uge 52 af OLEP
Dag 1 til uge 52 af OLEP

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Regeneron Pharmaceuticals

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
8. juli 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
5. maj 2022

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
4. maj 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
23. april 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
12. maj 2021

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
17. maj 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
29. august 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
27. august 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. august 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • R3918-PNH-20105
  • 2020-005006-25 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Alle individuelle patientdata (IPD), der ligger til grund for offentligt tilgængelige resultater, vil blive overvejet til deling

IPD-delingstidsramme

Når Regeneron har modtaget markedsføringstilladelse fra større sundhedsmyndigheder (f.eks. FDA, European Medicines Agency (EMA), Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA) osv.) for produktet og indikationen, har undersøgelsesresultaterne gjort offentligt tilgængelige (f.eks. videnskabelig publikation, videnskabelig konference, register over kliniske forsøg), har lovhjemmel til at dele dataene og har sikret muligheden for at beskytte deltagernes privatliv.

IPD-delingsadgangskriterier

Kvalificerede forskere kan indsende et forslag om adgang til individuelle patient- eller aggregerede data fra et Regeneron-sponsoreret klinisk forsøg gennem Vivli. Regenerons uafhængige forskningsanmodningsevalueringskriterier kan findes på: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger