Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie obserwacyjne Carbaglu® w leczeniu MMA i PA u dorosłych i dzieci

10 kwietnia 2025 zaktualizowane przez: Recordati Rare Diseases

Nieinterwencyjne badanie bezpieczeństwa po wydaniu pozwolenia (PASS) preparatu Carbaglu® w leczeniu hiperamonemii spowodowanej kwasicą metylomalonową (MMA) i kwasicą propionową (PA) u pacjentów dorosłych i dzieci

Uzyskanie krótkoterminowych i długoterminowych informacji dotyczących bezpieczeństwa klinicznego u dzieci i dorosłych pacjentów z PA i MMA leczonych preparatem Carbaglu®.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Niniejsze badanie jest prowadzone w celu uzyskania krótkoterminowych i długoterminowych informacji dotyczących bezpieczeństwa klinicznego od pacjentów dorosłych i dzieci leczonych z powodu hiperamonemii spowodowanej kwasicą metylomalonową (MMA) i kwasicą propionową (PA). Jest to badanie obserwacyjne/nieinterwencyjne. Pacjenci będą leczeni zgodnie z zaleceniami i rutynową praktyką lekarską.

W ramach badania zostaną zebrane tylko dostępne dane, w tym wyniki rozwojowe, szczegóły leczenia preparatem Carbaglu® i innych metod leczenia hiperamonemii, w tym dieta i dieta, poziomy amoniaku w osoczu, powikłania ciąży i matki, działania niepożądane na rozwijający się płód i noworodek, negatywny wpływ na niemowlę do pierwszego roku życia.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

20

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Rekrutacyjny
        • Children's National Hospital
        • Kontakt:
          • Nicholas Ah Mew, MD
        • Kontakt:
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33606
        • Rekrutacyjny
        • University of South Florida
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Amarilis Sanchez-Valle, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Rekrutacyjny
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Joshua Baker, MD
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Rekrutacyjny
        • Riley Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Melissa Lah, MD
        • Kontakt:
          • Susan Romie
          • Numer telefonu: (317) 278-6650
          • E-mail: sromie@iu.edu
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Rekrutacyjny
        • Icahn School of Medicine at Mt. Sinai
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Margo Breilyn, MD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci z PA lub MMA w każdym wieku i płci, w tym kobiety w ciąży, kwalifikują się do udziału w badaniu, o ile spełniają kryteria kwalifikacyjne.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Dostarczenie podpisanego i opatrzonego datą formularza świadomej zgody/zgody
  2. Przepisany i leczony Carbaglu®

  3. Mieć ustaloną diagnozę PA lub MMA zdefiniowaną w następujący sposób:

    • Zdiagnozowano PA na podstawie półilościowej analizy kwasów organicznych w moczu, zdefiniowanej jako obecność podwyższonego poziomu kwasu metylocytrynowego i normalnego kwasu metylomalonowego oraz brak dowodów na zaburzenia związane z biotyną w analizie kwasów organicznych; LUB
    • Zdiagnozowano MMA na podstawie półilościowej analizy kwasów organicznych w moczu, zdefiniowanej jako podwyższone stężenie kwasu metylomalonowego i brak dowodów na zaburzenie zależne od witaminy B12 w analizie aminokwasów w osoczu (zależność od witaminy B12 jest zdefiniowana na podstawie udokumentowanej odpowiedzi na witaminę B12).

I/LUB

  • Potwierdzenie za pomocą molekularnych badań genetycznych

Kryteria wyłączenia:

  • Nic

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Inny

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Dorośli i Pediatryczni Uczestnicy płci męskiej i żeńskiej
Pacjenci leczeni preparatem Carbaglu w leczeniu hiperamonemii spowodowanej kwasicą metylomalonową (MMA) i kwasicą propionową (PA)
Lek: Kwas kargluminowy
W przypadku obecnego lub wcześniejszego leczenia preparatem Carbaglu przepisana dawka preparatu Carbaglu® zostanie ustalona przez badacza dla każdego indywidualnego pacjenta.
Inne nazwy:
  • Carbaglu®

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wpływ Carbaglu® na poziom amoniaku w osoczu
Ramy czasowe: Pacjenci leczeni preparatem Carbaglu® będą leczeni przewlekle (ambulatoryjnie) lub doraźnie (szpitalnie). W obu przypadkach dane będą gromadzone przez około 1 rok po zakończeniu leczenia preparatem Carbaglu.
Wiele poziomów amoniaku w osoczu zostanie pobranych tylko podczas leczenia preparatem Carbaglu® zgodnie z zaleceniami i rutynową praktyką lekarską pod względem częstotliwości wizyt.
Pacjenci leczeni preparatem Carbaglu® będą leczeni przewlekle (ambulatoryjnie) lub doraźnie (szpitalnie). W obu przypadkach dane będą gromadzone przez około 1 rok po zakończeniu leczenia preparatem Carbaglu.
Częstotliwość i dotkliwość zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Pacjenci leczeni preparatem Carbaglu® będą leczeni przewlekle (ambulatoryjnie) lub doraźnie (szpitalnie). W obu przypadkach dane będą gromadzone przez około 1 rok po zakończeniu leczenia preparatem Carbaglu.
Wszelkie zdarzenia niepożądane związane z Carbaglu® będą gromadzone i zgłaszane
Pacjenci leczeni preparatem Carbaglu® będą leczeni przewlekle (ambulatoryjnie) lub doraźnie (szpitalnie). W obu przypadkach dane będą gromadzone przez około 1 rok po zakończeniu leczenia preparatem Carbaglu.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wyniki płodu i wyniki ciąży
Ramy czasowe: Gromadzenie informacji o ciąży pacjentek, które zaszły w ciążę podczas udziału w badaniu lub w momencie rejestracji. Raporty dotyczące ciąży oraz zgłoszenia dotyczące noworodków i niemowląt do 1 roku życia należy zgłaszać do RRD Pharmacovigilance.
Zagrożenia związane z ciążą, w tym powikłania u matki, niekorzystny wpływ na rozwijający się płód i noworodka oraz niekorzystny wpływ na niemowlę (do pierwszego roku życia).
Gromadzenie informacji o ciąży pacjentek, które zaszły w ciążę podczas udziału w badaniu lub w momencie rejestracji. Raporty dotyczące ciąży oraz zgłoszenia dotyczące noworodków i niemowląt do 1 roku życia należy zgłaszać do RRD Pharmacovigilance.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Recordati Rare Diseases

Współpracownicy

Target PharmaSolutions, Inc.

Śledczy

  • Główny śledczy: Nicholas Ah Mew, MD, Children's National Research Institute
  • Dyrektor Studium: William Ludlum, MD, Recordati Rare Diseases Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

30 czerwca 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

30 czerwca 2032

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 czerwca 2032

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

16 czerwca 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

9 września 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

10 września 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

15 kwietnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

10 kwietnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CARBAGLU-RRDUS-PASS-0573

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Kwasica propionowa

Badania kliniczne na Kwas kargluminowy

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Montenegro

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj