Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie lipidów jako potencjalnych biomarkerów u pacjentów z chorobą Fabry'ego

26 września 2024 zaktualizowane przez: Vastra Gotaland Region

Lipidomika do identyfikacji nowych biomarkerów choroby Fabry'ego

Porównaj poziomy lipidów między dobrze scharakteryzowanymi enzymatycznie-genetycznie-fenotypowo pacjentami z chorobą Fabry'ego i zdrowymi kontrolami (bez choroby Fabry'ego).

Skorelować poziomy lipidów u pacjentów z chorobą Fabry'ego z wynikami klinicznymi/manifestacjami choroby.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Hipoteza jest taka, że ​​fosforan sfingozyny-1 (S1P) lub inne pokrewne zasady sfingoidalne i/lub inna klasa lipidów mogą być markerem ciężkości przebudowy układu sercowo-naczyniowego w chorobie Fabry'ego.

Ogólnym podejściem jest, poprzez zminimalizowanie możliwych błędów przedanalitycznych i analitycznych, badanie lipidomiczne u dobrze scharakteryzowanych enzymatycznie, genetycznie i fenotypowo pacjentów z chorobą Fabry'ego, jeśli wykazano, że S1P lub jakikolwiek inny lipid (w tym inne glikosfingolipidy) jest biomarkerem dla diagnostyka, monitorowanie aktywności choroby i rokowanie (w tym wyniki sercowo-naczyniowe).

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
108

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Lokalizacje studiów

  • Szwecja
      • Gothenburg, Szwecja
        • Sahlgrenska University Hospital
      • Stockholm, Szwecja
        • Karolinska University Hospital
      • Uppsala, Szwecja
        • Akademiska University hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Tak

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Dorośli mężczyźni i kobiety z dobrze scharakteryzowaną chorobą Fabry'ego oraz dorośli mężczyźni i kobiety bez choroby Fabry'ego i choroby wątroby z podwyższoną aktywnością aminotransferaz i trwającą infekcją.

Opis

Kryteria włączenia dla przypadków:

  • Dorośli mężczyźni i kobiety
  • Dobrze scharakteryzowana choroba Fabry'ego pod względem i. aktywność enzymu alfa-Gal A, ii. mutacja w genie GLA oraz iii. objawy chorobowe
  • Obserwowana w jednym z 3 ośrodków dla pacjentów z chorobą Fabry'ego w Szwecji (Karolinska w Sztokholmie, Sahlgrenska w Göteborgu, Akademiska w Uppsali)

Podpisanie świadomej zgody przed pobraniem próbki jest warunkiem włączenia do badania.

Kryteria włączenia do kontroli:

  • Dorośli mężczyźni i kobiety
  • Obserwacja/leczenie w klinice stacjonarnej lub ambulatoryjnej endokrynologii lub nefrologii Szpitala Uniwersyteckiego Sahlgrenska w Göteborgu
  • Dopasowano pod względem wieku, płci, szacowanego współczynnika przesączania kłębuszkowego (eGFR) do przypadków z chorobą Fabry'ego

Kryteria wykluczenia z kontroli:

  • Choroba Fabry'ego
  • Choroba wątroby z podwyższoną aktywnością aminotransferaz
  • Trwająca infekcja

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kontrola przypadków
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta

Grupa / Kohorta

Grupa lub podgrupa uczestników badania obserwacyjnego ocenianego pod kątem wyników biomedycznych lub zdrowotnych.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Pacjenci z chorobą Fabry'ego
Dorośli mężczyźni i kobiety z dobrze scharakteryzowaną chorobą Fabry'ego
Inny: Lipidomika
Lipidomika to zakrojone na szeroką skalę badanie lipidów (tłuszczów i cząsteczek tłuszczopodobnych) w układach biologicznych. Obejmuje identyfikację i oznaczenie ilościowe szerokiej gamy lipidów w komórkach, tkankach lub organizmach, aby zrozumieć ich rolę w metabolizmie, sygnalizacji i chorobie. Lipidomika jest poddziedziną metabolomiki i wykorzystuje zaawansowane techniki analityczne, takie jak spektrometria mas, do profilowania cząsteczek lipidów. Pomaga w badaniu wpływu lipidów na funkcje komórkowe, rozwój chorób i reakcje na terapie.
Zdrowe kontrole (bez choroby Fabry'ego)
Dorośli mężczyźni i kobiety z poradni endokrynologii i nefrologii stacjonarnej lub ambulatoryjnej
Inny: Lipidomika
Lipidomika to zakrojone na szeroką skalę badanie lipidów (tłuszczów i cząsteczek tłuszczopodobnych) w układach biologicznych. Obejmuje identyfikację i oznaczenie ilościowe szerokiej gamy lipidów w komórkach, tkankach lub organizmach, aby zrozumieć ich rolę w metabolizmie, sygnalizacji i chorobie. Lipidomika jest poddziedziną metabolomiki i wykorzystuje zaawansowane techniki analityczne, takie jak spektrometria mas, do profilowania cząsteczek lipidów. Pomaga w badaniu wpływu lipidów na funkcje komórkowe, rozwój chorób i reakcje na terapie.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Lipidomika
Ramy czasowe: Próbki będą pobierane przez 1 rok na czczo rano. W losowym dniu u obu pacjentów Fabry'ego bez leczenia i przypadków. Do 24 godzin przed kolejnym zabiegiem u pacjentów Fabry'ego z trwającym leczeniem.
Gatunki lipidów z kilku klas lipidów
Próbki będą pobierane przez 1 rok na czczo rano. W losowym dniu u obu pacjentów Fabry'ego bez leczenia i przypadków. Do 24 godzin przed kolejnym zabiegiem u pacjentów Fabry'ego z trwającym leczeniem.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Vastra Gotaland Region

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
Karolinska University Hospital
Sahlgrenska University Hospital, Sweden
Uppsala University Hospital

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Maria Blomqvist, Ass.Prof., Västra Götalandsregion

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
14 października 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
28 kwietnia 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
28 kwietnia 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
6 września 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
15 września 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
16 września 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
1 października 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
26 września 2024

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 kwietnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • Lipidomics in Fabry

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami