Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Retrospektywne badanie przeglądowe w celu oceny wpływu ekulizumabu na koreańskich pacjentów z PNH

24 stycznia 2025 zaktualizowane przez: Handok Inc.

Retrospektywne badanie przeglądowe w celu oceny wpływu ekulizumabu u pacjentów z koreańską napadową nocną hemoglobinurią

Niniejsze badanie jest retrospektywnym badaniem przeglądowym, a głównym celem tego badania jest identyfikacja wpływu leczenia ekulizumabem i poprawy powikłań przed i po leczeniu ekulizumabem oraz ocena bezpieczeństwa podczas leczenia i niezaspokojonych potrzeb klinicznych podczas leczenia leczenia pacjentów z PNH w świecie rzeczywistym.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
80

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci z PNH w wieku 18 lat lub starsi, którzy rozpoczęli leczenie ekulizumabem zgodnie z etykietą leku do 31 stycznia 2020 r., zostaną włączeni do tego badania.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci z PNH w wieku 18 lat i starsi, którzy rozpoczęli leczenie ekulizumabem zgodnie z etykietą leku w okresie od 2012 r. do 31 stycznia 2020 r. (Jednakże pacjenci, którzy otrzymywali ekulizumab w ramach badania klinicznego lub programu rozszerzonego dostępu/programu współczucia przed 2012 r., również kwalifikują się).
  • Pacjenci zaszczepieni przeciwko Neisseria meningitidis co najmniej 2 tygodnie przed rozpoczęciem leczenia ekulizumabem. Pacjenci, którzy byli leczeni odpowiednią profilaktyczną antybiotykoterapią przez 2 tygodnie po szczepieniu, jeśli otrzymali ekulizumab w ciągu 2 tygodni po szczepieniu.

Kryteria wyłączenia:

  • Dzieci i młodzież z PNH w wieku poniżej 18 lat
  • Pacjenci z nadwrażliwością na składniki czynne ekulizumabu, białko mysie lub inne składniki
  • Pacjenci z nieleczonym ciężkim zakażeniem meningokokowym (Neisseria meningitidis).
  • Pacjenci, którzy otrzymywali inne inhibitory dopełniacza z powodu PNH przed lub w trakcie leczenia ekulizumabem

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Tylko przypadek
  • Perspektywy czasowe: Z mocą wsteczną

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmniejszenie hemolizy po leczeniu ekulizumabem
Ramy czasowe: Zbierane będą wyniki badań LDH wykonanych przed leczeniem ekulizumabem, po 6, 12, 24 miesiącach od rozpoczęcia leczenia ekulizumabem, a następnie co 12 miesięcy.
Zmiana poziomów LDH przed i po leczeniu ekulizumabem zostanie porównana w celu określenia, czy hemoliza zmniejszyła się po leczeniu.
Zbierane będą wyniki badań LDH wykonanych przed leczeniem ekulizumabem, po 6, 12, 24 miesiącach od rozpoczęcia leczenia ekulizumabem, a następnie co 12 miesięcy.
Poprawa/występowanie powikłań i związanych z nimi objawów klinicznych przed i po leczeniu ekulizumabem
Ramy czasowe: 6 miesięcy przed podaniem ekulizumabu do końca podawania (do końca leczenia pacjenta. Do zakończenia badania średnio 51 miesięcy)

Główne powikłania związane z PNH obejmują chorobę zakrzepowo-zatorową, nadciśnienie płucne, niewydolność nerek i skurcz mięśni gładkich, a ich występowanie zostanie określone przez badacza.

Ponadto porównane zostaną objawy związane z PNH (zmęczenie, niedokrwistość, dysfagia, duszność/duszność, ból w klatce piersiowej, ból brzucha, zaburzenia erekcji, hemoglobinuria, inne) przed i po podaniu ekulizumabu.
6 miesięcy przed podaniem ekulizumabu do końca podawania (do końca leczenia pacjenta. Do zakończenia badania średnio 51 miesięcy)
Nasilenie niedokrwistości
Ramy czasowe: Przed podaniem, po 6, 12, 24 miesiącach od rozpoczęcia leczenia, a następnie co 12 miesięcy
Poziomy Hb zostaną porównane w celu określenia ciężkości niedokrwistości.
Przed podaniem, po 6, 12, 24 miesiącach od rozpoczęcia leczenia, a następnie co 12 miesięcy
Wymagana jednostka transfuzji pRBC przed i po leczeniu ekulizumabem
Ramy czasowe: Od 1 roku przed zabiegiem do końca podawania (Do okresu leczenia pacjenta. Do zakończenia badania średnio 51 miesięcy)
Od 1 roku przed zabiegiem do końca podawania (Do okresu leczenia pacjenta. Do zakończenia badania średnio 51 miesięcy)
Ocena skuteczności podczas ostatniej obserwacji
Ramy czasowe: Podczas ostatniej obserwacji (w czasie gromadzenia danych retrospektywnie)
Na podstawie zebranych danych badacz przeprowadzi ostateczną ocenę skuteczności dla całego okresu obserwacji. Badacz kompleksowo oceni i oceni zmniejszenie występowania hemolizy, poprawę i występowanie powikłań, nasilenie niedokrwistości itp.
Podczas ostatniej obserwacji (w czasie gromadzenia danych retrospektywnie)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Handok Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
11 grudnia 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
30 sierpnia 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
3 stycznia 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
8 kwietnia 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
14 kwietnia 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
20 kwietnia 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
25 marca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
24 stycznia 2025

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 stycznia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • HD_ECU_OS2020

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami