Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Retrospektywne badanie przeglądowe w celu oceny wpływu ekulizumabu na koreańskich pacjentów z PNH

24 stycznia 2025 zaktualizowane przez: Handok Inc.

Retrospektywne badanie przeglądowe w celu oceny wpływu ekulizumabu u pacjentów z koreańską napadową nocną hemoglobinurią

Niniejsze badanie jest retrospektywnym badaniem przeglądowym, a głównym celem tego badania jest identyfikacja wpływu leczenia ekulizumabem i poprawy powikłań przed i po leczeniu ekulizumabem oraz ocena bezpieczeństwa podczas leczenia i niezaspokojonych potrzeb klinicznych podczas leczenia leczenia pacjentów z PNH w świecie rzeczywistym.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

80

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci z PNH w wieku 18 lat lub starsi, którzy rozpoczęli leczenie ekulizumabem zgodnie z etykietą leku do 31 stycznia 2020 r., zostaną włączeni do tego badania.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci z PNH w wieku 18 lat i starsi, którzy rozpoczęli leczenie ekulizumabem zgodnie z etykietą leku w okresie od 2012 r. do 31 stycznia 2020 r. (Jednakże pacjenci, którzy otrzymywali ekulizumab w ramach badania klinicznego lub programu rozszerzonego dostępu/programu współczucia przed 2012 r., również kwalifikują się).
  • Pacjenci zaszczepieni przeciwko Neisseria meningitidis co najmniej 2 tygodnie przed rozpoczęciem leczenia ekulizumabem. Pacjenci, którzy byli leczeni odpowiednią profilaktyczną antybiotykoterapią przez 2 tygodnie po szczepieniu, jeśli otrzymali ekulizumab w ciągu 2 tygodni po szczepieniu.

Kryteria wyłączenia:

  • Dzieci i młodzież z PNH w wieku poniżej 18 lat
  • Pacjenci z nadwrażliwością na składniki czynne ekulizumabu, białko mysie lub inne składniki
  • Pacjenci z nieleczonym ciężkim zakażeniem meningokokowym (Neisseria meningitidis).
  • Pacjenci, którzy otrzymywali inne inhibitory dopełniacza z powodu PNH przed lub w trakcie leczenia ekulizumabem

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Tylko przypadek
  • Perspektywy czasowe: Z mocą wsteczną

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmniejszenie hemolizy po leczeniu ekulizumabem
Ramy czasowe: Zbierane będą wyniki badań LDH wykonanych przed leczeniem ekulizumabem, po 6, 12, 24 miesiącach od rozpoczęcia leczenia ekulizumabem, a następnie co 12 miesięcy.
Zmiana poziomów LDH przed i po leczeniu ekulizumabem zostanie porównana w celu określenia, czy hemoliza zmniejszyła się po leczeniu.
Zbierane będą wyniki badań LDH wykonanych przed leczeniem ekulizumabem, po 6, 12, 24 miesiącach od rozpoczęcia leczenia ekulizumabem, a następnie co 12 miesięcy.
Poprawa/występowanie powikłań i związanych z nimi objawów klinicznych przed i po leczeniu ekulizumabem
Ramy czasowe: 6 miesięcy przed podaniem ekulizumabu do końca podawania (do końca leczenia pacjenta. Do zakończenia badania średnio 51 miesięcy)

Główne powikłania związane z PNH obejmują chorobę zakrzepowo-zatorową, nadciśnienie płucne, niewydolność nerek i skurcz mięśni gładkich, a ich występowanie zostanie określone przez badacza.

Ponadto porównane zostaną objawy związane z PNH (zmęczenie, niedokrwistość, dysfagia, duszność/duszność, ból w klatce piersiowej, ból brzucha, zaburzenia erekcji, hemoglobinuria, inne) przed i po podaniu ekulizumabu.
6 miesięcy przed podaniem ekulizumabu do końca podawania (do końca leczenia pacjenta. Do zakończenia badania średnio 51 miesięcy)
Nasilenie niedokrwistości
Ramy czasowe: Przed podaniem, po 6, 12, 24 miesiącach od rozpoczęcia leczenia, a następnie co 12 miesięcy
Poziomy Hb zostaną porównane w celu określenia ciężkości niedokrwistości.
Przed podaniem, po 6, 12, 24 miesiącach od rozpoczęcia leczenia, a następnie co 12 miesięcy
Wymagana jednostka transfuzji pRBC przed i po leczeniu ekulizumabem
Ramy czasowe: Od 1 roku przed zabiegiem do końca podawania (Do okresu leczenia pacjenta. Do zakończenia badania średnio 51 miesięcy)
Od 1 roku przed zabiegiem do końca podawania (Do okresu leczenia pacjenta. Do zakończenia badania średnio 51 miesięcy)
Ocena skuteczności podczas ostatniej obserwacji
Ramy czasowe: Podczas ostatniej obserwacji (w czasie gromadzenia danych retrospektywnie)
Na podstawie zebranych danych badacz przeprowadzi ostateczną ocenę skuteczności dla całego okresu obserwacji. Badacz kompleksowo oceni i oceni zmniejszenie występowania hemolizy, poprawę i występowanie powikłań, nasilenie niedokrwistości itp.
Podczas ostatniej obserwacji (w czasie gromadzenia danych retrospektywnie)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Handok Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

11 grudnia 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

30 sierpnia 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

3 stycznia 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 kwietnia 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

14 kwietnia 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

20 kwietnia 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 marca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

24 stycznia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Inne numery identyfikacyjne badania

  • HD_ECU_OS2020

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na PNH

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Hong Kong

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj