Badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo ALN-HSD u dorosłych uczestników z niealkoholowym stłuszczeniowym zapaleniem wątroby (NASH) ze zwłóknieniem i genetycznymi czynnikami ryzyka (NASHGEN-2)
7 lipca 2026 zaktualizowane przez: Regeneron Pharmaceuticals
Główny protokół randomizowanych, podwójnie ślepych, kontrolowanych placebo badań fazy 2 wyciszania genów siRNA w leczeniu niealkoholowego stłuszczeniowego zapalenia wątroby (NASH) u uczestników z genetycznymi czynnikami ryzyka
Głównym celem Badania 1 i Badania 2 jest ocena wpływu ALN-HSD na histopatologiczną ocenę zwłóknienia wątroby.
Cele drugorzędne Studium 1 i Studium 2 to:
- Ocena wpływu ALN-HSD na ocenę histopatologiczną stłuszczeniowego zapalenia wątroby
- Aby ocenić wpływ ALN-HSD na biomarkery surowicy uszkodzenia komórek wątrobowych
- Ocena wpływu ALN-HSD na biomarkery zwłóknienia w surowicy
- Aby ocenić wpływ ALN-HSD na ekspresję HSD17B13
- Ocena wpływu ALN-HSD na apoptozę komórek wątrobowych
- Ocena wpływu ALN-HSD na spowolnienie postępu choroby wątroby
- Ocena bezpieczeństwa i tolerancji ALN-HSD
Przegląd badań
Status
Status
Rekrutacyjny
Warunki
Warunki
Interwencja / Leczenie
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
Zapisy
120
Faza
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Clinical Trials Administrator
- Numer telefonu: 844-734-6643
- E-mail: clinicaltrials@regeneron.com
Lokalizacje studiów
-
-
Hokkaido
-
Sapporo, Hokkaido, Japonia, 062-8618
- Zakończony
- JCHO Hokkaido Hospital
-
-
-
-
-
Busan, Korea Południowa, 49241
- Zakończony
- Pusan National University Hospital
-
Daegu, Korea Południowa, 42601
- Zakończony
- Keimyung University Dongsan Hospital
-
Daegu, Korea Południowa, 41944
- Zakończony
- Kyungpook National University Hospital
-
Seoul, Korea Południowa, 04763
- Zakończony
- Hanyang University Seoul Hospital
-
-
Gyeonggi-do
-
Seongnam-si, Gyeonggi-do, Korea Południowa, 13620
- Zakończony
- Seoul National University Bundang Hospital
-
-
-
-
-
San Juan, Portoryko, 00927
- Rekrutacyjny
- Fundacion de Investigacion (FDI) Clinical Research
-
San Juan, Portoryko, 00909
- Zakończony
- Klinical Investigations
-
San Juan, Portoryko, 00909
- Zakończony
- Latin Clinical Trial Center
-
-
San Juan
-
Guaynabo, San Juan, Portoryko, 00969
- Zakończony
- Isis Clinical Research Center
-
-
-
-
Arizona
-
Chandler, Arizona, Stany Zjednoczone, 85224
- Rekrutacyjny
- Arizona Liver Health
-
Flagstaff, Arizona, Stany Zjednoczone, 86001
- Zakończony
- The Institute for Liver Health II LLC DBA Arizona Clinical Trials - Flagstaff
-
Peoria, Arizona, Stany Zjednoczone, 85381
- Rekrutacyjny
- The Institute for Liver Health II LLC DBA Arizona Liver Health - Peoria
-
Tucson, Arizona, Stany Zjednoczone, 85715
- Rekrutacyjny
- Del Sol Research Management, LLC
-
Tucson, Arizona, Stany Zjednoczone, 85712
- Rekrutacyjny
- Adobe Clinical Research
-
Tucson, Arizona, Stany Zjednoczone, 85712
- Rekrutacyjny
- Arizona Liver Health - Tucson
-
-
California
-
Canoga Park, California, Stany Zjednoczone, 91304
- Zakończony
- San Fernando Valley Health Institute
-
Chula Vista, California, Stany Zjednoczone, 91911
- Zakończony
- Velocity Clinical Research
-
Coronado, California, Stany Zjednoczone, 92118
- Rekrutacyjny
- Southern California Research Center
-
Fountain Valley, California, Stany Zjednoczone, 92708
- Rekrutacyjny
- ARK Clinical Research - Fountain Valley
-
Gardena, California, Stany Zjednoczone, 90247
- Zakończony
- Velocity Clinical Research
-
Huntington Park, California, Stany Zjednoczone, 90255
- Zakończony
- Velocity Clinical Research - Huntington Park
-
Lancaster, California, Stany Zjednoczone, 93534
- Rekrutacyjny
- Om Research LLC
-
Long Beach, California, Stany Zjednoczone, 90815
- Rekrutacyjny
- Ark Clinical Research - Long Beach
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90057
- Zakończony
- Velocity Clinical Research - Westlake
-
Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
- Rekrutacyjny
- Clinnova Research Solutions
-
Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
- Rekrutacyjny
- Knowledge Research Center, St. Joseph's Medical Tower
-
Panorama City, California, Stany Zjednoczone, 91402
- Zakończony
- National Research Institute
-
Pasadena, California, Stany Zjednoczone, 91105
- Rekrutacyjny
- California Liver Research Institute
-
Poway, California, Stany Zjednoczone, 92064
- Zakończony
- Cadena Care Inst.
-
Rialto, California, Stany Zjednoczone, 92377
- Rekrutacyjny
- Inland Empire Liver Foundation
-
San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92114
- Zakończony
- Precision Research Institute - San Diego
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- Rekrutacyjny
- University of Colorado Anschutz Medical Campus
-
-
Florida
-
Bradenton, Florida, Stany Zjednoczone, 34209
- Zakończony
- Synergy Healthcare LLC
-
Hialeah Gardens, Florida, Stany Zjednoczone, 33016
- Rekrutacyjny
- Evolution Clinical Trials
-
Jupiter, Florida, Stany Zjednoczone, 33458
- Rekrutacyjny
- Health Awareness, Inc.
-
Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33173
- Rekrutacyjny
- Genoma Research Group, Inc.
-
Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33186
- Rekrutacyjny
- Med Research of Florida, LLC
-
Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33175
- Zakończony
- US Associates in Research, LLC
-
Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33155
- Zakończony
- Miami Clinical Research
-
Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33157
- Zakończony
- International Medical Investigational Centers (IMIC) Incorporated
-
Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32803
- Rekrutacyjny
- Charter Research LLC - Orlando
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
- Rekrutacyjny
- Indiana University School of Medicine
-
Newburgh, Indiana, Stany Zjednoczone, 47630
- Zakończony
- Deaconess Clinic - GI Specialty Center
-
-
Louisiana
-
Metairie, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70006
- Rekrutacyjny
- Tandem Clinical Research
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21202
- Zakończony
- Mercy Medical Center
-
-
Mississippi
-
Flowood, Mississippi, Stany Zjednoczone, 39232
- Rekrutacyjny
- GI Associates
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
- Rekrutacyjny
- Washington University School of Medicine
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
- Rekrutacyjny
- Columbia University Irving Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Danville, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17822
- Rekrutacyjny
- Geisinger Medical Center
-
Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
- Rekrutacyjny
- Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- Rekrutacyjny
- University of Pennsylvania - Perelman Center for Advanced Medicine
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78757
- Rekrutacyjny
- Pinnacle Clinical Research - Austin
-
Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78757
- Rekrutacyjny
- American Research Corporation
-
Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78745
- Zakończony
- Austin Clinical Research, LLC
-
Brownsville, Texas, Stany Zjednoczone, 78520
- Zakończony
- South Texas Research Institute (STRI) - Brownsville
-
Cedar Park, Texas, Stany Zjednoczone, 78613
- Zakończony
- Velocity Clinical Research - Austin
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75203
- Rekrutacyjny
- Methodist Dallas Medical Center
-
Edinburg, Texas, Stany Zjednoczone, 78539
- Zakończony
- South Texas Research Institute (STRI) - Edinburg
-
Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
- Rekrutacyjny
- GI Alliance Research
-
Friendswood, Texas, Stany Zjednoczone, 77546
- Zakończony
- Allure Health at Mt. Olympus Medical Research
-
Georgetown, Texas, Stany Zjednoczone, 78628
- Rekrutacyjny
- Advanced Medical Trials
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77099
- Rekrutacyjny
- Pioneer Research Solutions, Inc.
-
Katy, Texas, Stany Zjednoczone, 77494
- Zakończony
- R & H Clinical Research, Inc.
-
Pharr, Texas, Stany Zjednoczone, 78577
- Zakończony
- Great Lakes Research Institute
-
San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78215
- Rekrutacyjny
- American Research Corporation at the Texas Liver Institute
-
San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78229
- Rekrutacyjny
- Pinnacle Clinical Research - San Antonio
-
Stafford, Texas, Stany Zjednoczone, 77477
- Zakończony
- R & H Clinical Research
-
-
Utah
-
Murray, Utah, Stany Zjednoczone, 84107
- Zakończony
- Intermountain Health
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Stany Zjednoczone, 22903
- Rekrutacyjny
- University of Virginia Medical Center
-
Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23249
- Rekrutacyjny
- Richmond Veterans Administration Medical Center
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat do 75 lat (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kluczowe kryteria włączenia:
- Rozpoznanie NASH ze zwłóknieniem (F) w stadium 2 lub 3
- Wynik NAS ≥4 według histologicznego systemu punktacji NASH CRN
- Spełnia kryteria genotypu umożliwiające włączenie do badania w badaniu 1 lub badaniu 2
Kluczowe kryteria wykluczenia:
- Dowody na inne postacie znanej przewlekłej choroby wątroby
- Znana historia nadużywania alkoholu lub innych substancji w ciągu ostatniego roku
- Historia cukrzycy typu 1
- Chirurgia bariatryczna w ciągu około 5 lat przed lub planowana w okresie badania
- Wcześniejsza ekspozycja na jakikolwiek badany lek ukierunkowany na HSD17B13 lub PNPLA3 (np. ALNHSD lub ARO-HSD, AZD2693)
Uwaga: Obowiązują inne kryteria włączenia/wyłączenia zdefiniowane w protokole
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Liczba ramion
2
Broń i interwencje
Grupa uczestników / ArmGrupa uczestników / Arm |
Interwencja / LeczenieInterwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Komparator placebo: Placebo
Randomizowane 1:1
|
Podawane zgodnie z protokołem
|
|
Eksperymentalny: ALN-HSD
Randomizowane 1:1
|
Administered per the protocol
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Change in quantitative liver Fibrosis (qFibrosis)
Ramy czasowe: Baseline to week 52
|
Change in the continuous qFibrosis score measured by second harmonic generation/two-photon excitation microscopy
|
Baseline to week 52
|
Miary wyników drugorzędnych
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana w NIS4, nieinwazyjnym biomarkerze zwłóknienia NASH
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 52. tygodnia
|
Wartość wyjściowa do 52. tygodnia
|
|
|
Zmiana w zwłóknieniu-4 (FIB-4)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 52. tygodnia
|
Wartość wyjściowa do 52. tygodnia
|
|
|
Częstość występowania progresji qZwłóknienia w biopsji wątroby
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 52. tygodnia
|
Wartość wyjściowa do 52. tygodnia
|
|
|
Rozdzielczość MASH bez pogarszania zwłóknienia NASH-CRN podczas biopsji wątroby
Ramy czasowe: Baza od 52 tygodnia
|
Rozdzielczość MASH (stłuszczanie zapalenia się) definiuje się jako nieobecna stłuszczowa choroba wątroby lub izolowana lub prosta stłuszczenie bez zapalenia stłuszczeniowego i wynik aktywności choroby stłuszczonej choroby stłuszczystej (Nas) dla zapalenia, 0 do balonowania i dowolnej wartości podlegającej stłuszczeniu
|
Baza od 52 tygodnia
|
|
Improvement of Non-Alcoholic Steatohepatitis Clinical Research Network (NASH-CRN) Fibrosis (F) stage by ≥1 stage without worsening of MASH on liver biopsy
Ramy czasowe: Baseline to week 52
|
Baseline to week 52
|
|
|
Change in serum ALanine aminoTransferase (ALT)
Ramy czasowe: Baseline to week 52
|
Baseline to week 52
|
|
|
Change in serum ASpartate aminoTransferase (AST)
Ramy czasowe: Baseline to week 52
|
Baseline to week 52
|
|
|
Change in Enhanced Liver Fibrosis (ELF)
Ramy czasowe: Baseline to week 52
|
Baseline to week 52
|
|
|
Change in N-terminal type III Collagen PROropeptide (PRO-C3)
Ramy czasowe: Baseline to week 52
|
Baseline to week 52
|
|
|
Change in hepatic HydroxySteroiD 17β dehydrogenase 13 (HSD17B13) transcript level
Ramy czasowe: Baseline to week 52
|
Baseline to week 52
|
|
|
Occurrence of Treatment-Emergent Adverse Events (TEAEs)
Ramy czasowe: Baseline to week 84
|
Baseline to week 84
|
|
|
Severity of TEAEs
Ramy czasowe: Baseline to week 84
|
Baseline to week 84
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Sponsor
Śledczy
Śledczy
- Dyrektor Studium: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Rozpoczęcie studiów
9 lutego 2023
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Zakończenie podstawowe
27 kwietnia 2028
Ukończenie studiów (Szacowany)
Ukończenie studiów
7 grudnia 2028
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany
15 sierpnia 2022
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
26 sierpnia 2022
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Pierwszy wysłany
29 sierpnia 2022
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia wysłana aktualizacja
8 lipca 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
7 lipca 2026
Ostatnia weryfikacja
Ostatnia weryfikacja
1 lipca 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
Inne numery identyfikacyjne badania
- ALN-HSD-NASH-2130
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Wszystkie indywidualne dane pacjenta (IPD), które leżą u podstaw publicznie dostępnych wyników, będą brane pod uwagę przy udostępnianiu
Ramy czasowe udostępniania IPD
Gdy firma Regeneron otrzymała pozwolenie na dopuszczenie do obrotu od głównych organów ds. zdrowia (np. FDA, Europejskiej Agencji Leków (EMA), Agencji ds. Produktów Farmaceutycznych i Wyrobów Medycznych (PMDA) itp.) dla produktu i wskazania, wyniki badań zostały udostępnione publicznie (np. publikacja naukowa, konferencja naukowa, rejestr badań klinicznych), posiada prawne uprawnienia do udostępniania danych oraz zapewnił możliwość ochrony prywatności uczestników.
Kryteria dostępu do udostępniania IPD
Wykwalifikowani badacze mogą złożyć wniosek o dostęp do danych dotyczących poszczególnych pacjentów lub danych zbiorczych z badania klinicznego sponsorowanego przez firmę Regeneron za pośrednictwem firmy Vivli.
Kryteria oceny wniosków o niezależne badania firmy Regeneron można znaleźć pod adresem: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf
Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD
- PROTOKÓŁ BADANIA
- SOK ROŚLINNY
- ICF
- ANALITYCZNY_KOD
- CSR
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .