Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy 3 ALXN1850 u dzieci i młodzieży z HPP leczonych wcześniej asfotazą alfa (CHESTNUT)

1 maja 2026 zaktualizowane przez: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Randomizowane, otwarte, wieloośrodkowe badanie fazy 3 z grupą równoległą, kontrolowaną substancją czynną, mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności ALXN1850 w porównaniu z asfotazą alfa podawaną podskórnie dzieciom (w wieku od 2 do < 12 lat) z wcześniejszą hipofosfatazją (HPP) Leczony asfotazą alfa

Głównym celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji ALXN1850 w porównaniu z asfotazą alfa u dzieci i młodzieży z HPP leczonych wcześniej asfotazą alfa.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
43

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Lokalizacje studiów

  • Argentyna
      • Mar del Plata, Argentyna, B7600
        • Research Site
  • Australia
      • South Brisbane, Australia, 4101
        • Research Site
  • Japonia
      • Bunkyō City, Japonia, 113-8431
        • Research Site
      • Minatoku, Japonia, 105-8471
        • Research Site
      • Suita-shi, Japonia, 565-0871
        • Research Site
      • Yonago-shi, Japonia, 683-8504
        • Research Site
  • Kanada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Research Site
  • Stany Zjednoczone
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06106
        • Research Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Research Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • Research Site
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
        • Research Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27705
        • Research Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37212
        • Research Site
  • Turcja (Türkiye)
      • Altındağ, Turcja (Türkiye), 06230
        • Research Site
      • Ankara, Turcja (Türkiye), 06560
        • Research Site
      • Edirne, Turcja (Türkiye), 22030
        • Research Site
      • Erzurum, Turcja (Türkiye), 25240
        • Research Site
      • Istanbul, Turcja (Türkiye), 34899
        • Research Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B4 6NH
        • Research Site
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo
        • Research Site
      • Sheffield, Zjednoczone Królestwo, S10 2TH
        • Research Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Rozpoznanie HPP udokumentowane w dokumentacji medycznej
  • Obecność otwartych płytek wzrostowych w badaniu rentgenowskim w okresie badań przesiewowych
  • Etap Tannera 2 lub niższy w Okresie Przesiewowym
  • Musi być leczony asfotazą alfa w dawce 6 mg/kg/tydzień we wstrzyknięciu podskórnym, podawanym albo w dawce 2 mg/kg 3 razy w tygodniu, albo w dawce 1 mg/kg 6 razy w tygodniu przez ≥ 6 miesięcy przed dniem 1

Kryteria wyłączenia:

  • Historia lub obecność chorób układu krążenia, układu oddechowego, wątroby, nerek, przewodu pokarmowego, endokrynologicznych, hematologicznych, neurologicznych lub innych zaburzeń, które mogą znacząco zmienić wchłanianie, metabolizm lub eliminację leków; stanowiące ryzyko podczas podejmowania interwencji badawczej; lub ingerowania w interpretację danych ustaloną przez Badacza.
  • Diagnostyka pierwotna lub wtórna nadczynność przytarczyc
  • Niedoczynność przytarczyc, chyba że jest wtórna do HPP
  • Każde nowe złamanie w ciągu 12 tygodni przed dniem 1 (z wyłączeniem złamań rzekomych)
  • Planowana interwencja chirurgiczna, która może mieć wpływ na wyniki oceny badania (w opinii Badacza) w Randomizowanym Okresie Oceny
  • Historia alergii lub nadwrażliwości na którykolwiek składnik zawarty w asfotazie alfa lub ALXN1850
  • Masa ciała < 10 kg w okresie badań przesiewowych

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: ALXN1850
Począwszy od pierwszego dnia losowego okresu oceny uczestnicy będą otrzymywać ALXN1850 łącznie przez 24 tygodnie. Uczestnicy otrzymają zależne od masy ciała dawki 20 mg, 35 mg lub 50 mg ALXN1850 raz na dwa tygodnie poprzez wstrzyknięcie SC. W Części A Okresu OLE uczestnicy będą odbywać częste wizyty przez pierwsze 24 tygodnie; Uczestnicy Części B Okresu OLE będą odbywać wizyty co 9 miesięcy przez okres do około 108 tygodni.
Lek: ALXN1850
ALXN1850 będzie podawany we wstrzyknięciu podskórnym (SC).
Lek: asfotaza alfa
Asfotaza alfa będzie podawana we wstrzyknięciu SC.
Eksperymentalny: asfotaza alfa
Począwszy od 1. dnia randomizowanego okresu oceny uczestnicy będą otrzymywać asfotazę alfa łącznie przez 24 tygodnie. Uczestnicy będą otrzymywać 6 mg/kg/tydzień asfotazy alfa we wstrzyknięciu podskórnym albo w dawce 2 mg/kg 3 razy w tygodniu, albo w dawce 1 mg/kg 6 razy w tygodniu. Uczestnicy Części A Okresu OLE będą mieli częste wizyty w ciągu pierwszych 24 tygodni; Część B będzie odbywać wizyty co 9 miesięcy przez okres do około 108 tygodni.
Lek: asfotaza alfa
Asfotaza alfa będzie podawana we wstrzyknięciu SC.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: Wartość bazowa przez cały dzień 169
Wartość bazowa przez cały dzień 169

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w punktacji ciężkości krzywicy (RSS) na koniec randomizowanego okresu oceny (dzień 169)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, dzień 169
Wartość wyjściowa, dzień 169
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w 6-minutowym teście marszu (6MWT) na koniec randomizowanego okresu oceny (dzień 169)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, dzień 169
Wartość wyjściowa, dzień 169
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w procentach przewidywanych 6MWT na koniec randomizowanego okresu oceny (dzień 169)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, dzień 169
Wartość wyjściowa, dzień 169
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w teście biegłości motorycznej Bruininksa Oseretsky’ego, wydanie drugie (BOT2) Wynik na koniec okresu oceny losowej (dzień 169)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, dzień 169
Wartość wyjściowa, dzień 169
Zmiana wyniku w skali rozwoju motorycznego Peabody’ego w porównaniu z wartością wyjściową, wydanie trzecie (PDMS-3) na koniec okresu oceny losowej (dzień 169)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, dzień 169
Wartość wyjściowa, dzień 169
Wynik radiograficzny ogólnego wrażenia zmiany (RGI-C) na koniec randomizowanego okresu oceny (dzień 169)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, dzień 169
Wartość wyjściowa, dzień 169

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
2 kwietnia 2024

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
23 lipca 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
29 lutego 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
6 października 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
6 października 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
12 października 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
5 maja 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
1 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 maja 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • D8590C00004
  • ALXN1850-HPP-303 (Inny identyfikator: Alexion Pharmaceuticals, Inc.)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Firma Alexion zobowiązała się publicznie do zezwalania na prośby o dostęp do danych badawczych i będzie dostarczać protokoły, CSR i streszczenia prostym językiem.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami