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Phase-3-Studie zu ALXN1850 bei pädiatrischen Teilnehmern mit HPP, die zuvor mit Asfotase Alfa behandelt wurden (CHESTNUT)

1. Mai 2026 aktualisiert von: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Eine randomisierte, offene, parallelarmige, aktiv kontrollierte, multizentrische Phase-3-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von ALXN1850 im Vergleich zu subkutan verabreichtem Asfotase Alfa bei pädiatrischen Teilnehmern (2 bis < 12 Jahre) mit zuvor Hypophosphatasie (HPP). Behandelt mit Asfotase Alfa

Der Hauptzweck dieser Studie besteht darin, die Sicherheit und Verträglichkeit von ALXN1850 im Vergleich zu Asfotase alfa bei pädiatrischen Teilnehmern mit HPP zu bewerten, die zuvor mit Asfotase alfa behandelt wurden.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
43

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studienorte

  • Argentinien
      • Mar del Plata, Argentinien, B7600
        • Research Site
  • Australien
      • South Brisbane, Australien, 4101
        • Research Site
  • Japan
      • Bunkyō City, Japan, 113-8431
        • Research Site
      • Minatoku, Japan, 105-8471
        • Research Site
      • Suita-shi, Japan, 565-0871
        • Research Site
      • Yonago-shi, Japan, 683-8504
        • Research Site
  • Kanada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Research Site
  • Türkei (türkiye)
      • Altındağ, Türkei (türkiye), 06230
        • Research Site
      • Ankara, Türkei (türkiye), 06560
        • Research Site
      • Edirne, Türkei (türkiye), 22030
        • Research Site
      • Erzurum, Türkei (türkiye), 25240
        • Research Site
      • Istanbul, Türkei (türkiye), 34899
        • Research Site
  • Vereinigte Staaten
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06106
        • Research Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • Research Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • Research Site
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64108
        • Research Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27705
        • Research Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37212
        • Research Site
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich, B4 6NH
        • Research Site
      • Manchester, Vereinigtes Königreich
        • Research Site
      • Sheffield, Vereinigtes Königreich, S10 2TH
        • Research Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnose von HPP in den Krankenakten dokumentiert
  • Vorhandensein offener Wachstumsfugen im Röntgenbild während des Screening-Zeitraums
  • Tanner-Stadium 2 oder weniger während des Screening-Zeitraums
  • Muss mit 6 mg/kg/Woche Asfotase alfa über eine SC-Injektion behandelt worden sein, verabreicht als entweder 2 mg/kg 3-mal pro Woche oder 1 mg/kg 6-mal pro Woche für ≥ 6 Monate vor Tag 1

Ausschlusskriterien:

  • Vorgeschichte oder Vorhandensein von Herz-Kreislauf-, Atemwegs-, Leber-, Nieren-, Magen-Darm-, endokrinologischen, hämatologischen, neurologischen Störungen oder anderen Störungen, die die Absorption, den Stoffwechsel oder die Ausscheidung von Arzneimitteln erheblich verändern können; ein Risiko bei der Durchführung der Studienintervention darstellen; oder die Interpretation der vom Prüfer ermittelten Daten beeinträchtigen.
  • Diagnose eines primären oder sekundären Hyperparathyreoidismus
  • Hypoparathyreoidismus, sofern er nicht sekundär zu HPP ist
  • Jede neue Fraktur innerhalb von 12 Wochen vor Tag 1 (ausgenommen Pseudofrakturen)
  • Geplanter chirurgischer Eingriff, der die Ergebnisse der Studienbewertungen (nach Meinung des Prüfarztes) während des randomisierten Bewertungszeitraums beeinflussen kann
  • Vorgeschichte einer Allergie oder Überempfindlichkeit gegen einen der in Asfotase alfa oder ALXN1850 enthaltenen Inhaltsstoffe
  • Körpergewicht < 10 kg während des Screeningzeitraums

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: ALXN1850
Ab Tag 1 des randomisierten Bewertungszeitraums erhalten die Teilnehmer insgesamt 24 Wochen lang ALXN1850. Die Teilnehmer erhalten körpergewichtsabhängige Dosen von entweder 20 mg, 35 mg oder 50 mg ALXN1850 einmal alle zwei Wochen per SC-Injektion. Während Teil A des OLE-Zeitraums werden die Teilnehmer in den ersten 24 Wochen häufig besucht. Teil B des OLE-Zeitraums: Die Teilnehmer erhalten alle 9 Monate Besuche für bis zu etwa 108 Wochen.
Arzneimittel: ALXN1850
ALXN1850 wird per subkutaner (SC) Injektion verabreicht.
Arzneimittel: Asfotase alfa
Asfotase alfa wird per SC-Injektion verabreicht.
Experimental: Asfotase alfa
Ab Tag 1 des randomisierten Bewertungszeitraums erhalten die Teilnehmer insgesamt 24 Wochen lang Asfotase alfa. Die Teilnehmer erhalten 6 mg/kg/Woche Asfotase alfa per SC-Injektion, entweder 2 mg/kg 3-mal pro Woche oder 1 mg/kg 6-mal pro Woche. Die Teilnehmer von Teil A des OLE-Zeitraums werden in den ersten 24 Wochen häufig besucht. In Teil B werden alle 9 Monate Besuche für bis zu etwa 108 Wochen durchgeführt.
Arzneimittel: Asfotase alfa
Asfotase alfa wird per SC-Injektion verabreicht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs)
Zeitfenster: Ausgangswert bis Tag 169
Ausgangswert bis Tag 169

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Änderung des Rachitis-Schweregrads (RSS) gegenüber dem Ausgangswert am Ende des randomisierten Bewertungszeitraums (Tag 169)
Zeitfenster: Grundlinie, Tag 169
Grundlinie, Tag 169
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im 6-Minuten-Gehtest (6MWT) am Ende des randomisierten Bewertungszeitraums (Tag 169)
Zeitfenster: Grundlinie, Tag 169
Grundlinie, Tag 169
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Prozent des vorhergesagten 6MWT am Ende des randomisierten Bewertungszeitraums (Tag 169)
Zeitfenster: Grundlinie, Tag 169
Grundlinie, Tag 169
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im Bruininks Oseretsky Test of Motor Proficiency, Second Edition (BOT2) Score am Ende des randomisierten Bewertungszeitraums (Tag 169)
Zeitfenster: Grundlinie, Tag 169
Grundlinie, Tag 169
Änderung des PDMS-3-Scores (Peabody Developmental Motor Scales, Third Edition) gegenüber dem Ausgangswert am Ende des randomisierten Bewertungszeitraums (Tag 169)
Zeitfenster: Grundlinie, Tag 169
Grundlinie, Tag 169
Radiographic Global Impression of Change (RGI-C) Score am Ende des randomisierten Bewertungszeitraums (Tag 169)
Zeitfenster: Grundlinie, Tag 169
Grundlinie, Tag 169

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
2. April 2024

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
23. Juli 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
29. Februar 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
6. Oktober 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
6. Oktober 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
12. Oktober 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
5. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
1. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Mai 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • D8590C00004
  • ALXN1850-HPP-303 (Andere Kennung: Alexion Pharmaceuticals, Inc.)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Alexion hat sich öffentlich dazu verpflichtet, Anträge auf Zugang zu Studiendaten zuzulassen und wird ein Protokoll, CSR und Zusammenfassungen in einfacher Sprache bereitstellen.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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