Obrazowanie istoty szarej rdzenia kręgowego w rdzeniowym zaniku mięśni
Obrazowanie istoty szarej rdzenia kręgowego – nowy biomarker w rdzeniowym zaniku mięśni – badanie pilotażowe
Przegląd badań
Status
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Do badania zostaną zaproszeni pacjenci, u których rozpoznano 5q-SMA (rdzeniowy zanik mięśni) typu II lub III (potwierdzony badaniami genetycznymi). Zbadane zostaną również kontrole osób zdrowych pod względem wieku i płci.
Pacjenci zostaną poddani badaniom neurologicznym w Poliklinice Neurologii Szpitala Uniwersyteckiego w Bazylei, obejmującym standardowe pomiary siły mięśni według stopnia British Medical Council (BMC) oraz ilościowe testy siły mięśni za pomocą ręcznego dynamometru wybranych mięśni.
Wszyscy pacjenci wypełnią także funkcjonalną skalę oceny SMA (SMA-FRS). Zdrowe osoby z grupy kontrolnej dopasowane pod względem wieku i płci zostaną również poddane standaryzowanemu badaniu neurologicznemu, aby upewnić się, że nie występuje żaden inny stan neurologiczny, który mógłby potencjalnie zakłócać wyniki testu.
Wszyscy uczestnicy zostaną przeskanowani tym samym skanerem MR o mocy 3 Tesli (Magnetom PRISMA, Siemens Healthineers) w Szpitalu Uniwersyteckim w Bazylei. Protokół obejmuje obrazowanie osiowe 2D rAMIRA na wybranych poziomach odcinka szyjnego i piersiowego rdzenia kręgowego na poziomach krążków międzykręgowych prostopadłych do rdzenia kręgowego oraz obrazowanie tensora dyfuzji (DTI) w wybranych pozycjach, co stanowi standardową sekwencję diagnostyczną T2w rdzenia kręgowego o wysokiej rozdzielczości oraz obrazowanie strukturalne mózgu T1w o wysokiej rozdzielczości do wolumetrii korowej/podkorowej.
Ocenie zostaną również poddane biomarkery w surowicy, w tym poziomy łańcuchów lekkich neurofilamentów (NfL) w surowicy.
MUNIX jest metodą elektrofizjologiczną stosowaną w praktyce klinicznej w wielu ośrodkach nerwowo-mięśniowych w celu ilościowego określenia liczby funkcjonujących jednostek motorycznych. Pacjenci i grupa kontrolna zostaną poddani testowi MUNIX.
Pacjenci zostaną zbadani przez profesjonalnego fizjoterapeutę w celu oceny pomiaru funkcji motorycznych (MFM), poprawionej skali Hammersmitha w przypadku SMA, poprawionego modułu kończyny górnej, czasu wstania z podłogi i testu 6-minutowego marszu.
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
BS
-
Basel, BS, Szwajcaria, 4031
- University Hospital Basel
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Metoda próbkowania
Badana populacja
Opis
Kryteria włączenia (pacjenci)
- 11 lat lub więcej
- Świadoma zgoda uczestników lub, w przypadku dzieci poniżej wieku wyrażenia zgody, przez prawnie upoważnionego przedstawiciela
- genetycznie potwierdzone rozpoznanie 5q-SMA (Typ II lub III)
Kryteria wykluczenia (pacjenci):
- aktywny inny stan neurologiczny lub nerwowo-mięśniowy wyjaśniający objawy lub znaczną ich część
- inne schorzenia neurologiczne lub nerwowo-mięśniowe zakłócające badania
- inna ciężka choroba przewlekła
- ciąża
- ogólne przeciwwskazania do badania MRI (np. rozruszniki serca)
- nie jest w stanie zrozumieć informacji o pacjencie ze względu na barierę językową
- W przypadku niezdolności uczestnika do oceny, wystąpienie objawów wskazujących na niechęć uczestnika do udziału w badaniu będzie skutkować wykluczeniem go z udziału w badaniu
Kryteria włączenia (zdrowi ochotnicy)
- Uczestnicy zostaną dobrani pod względem wieku i płci do pacjentów
- 11 lat lub więcej
- Świadoma zgoda uczestników lub, w przypadku dzieci poniżej wieku wyrażenia zgody, przez prawnie upoważnionego przedstawiciela
Kryteria wykluczenia (zdrowi ochotnicy):
- aktywny stan neurologiczny lub nerwowo-mięśniowy
- inne schorzenia neurologiczne lub nerwowo-mięśniowe zakłócające badania
- inna ciężka choroba przewlekła
- ciąża
- ogólne przeciwwskazania do badania MRI (np. rozruszniki serca)
- nie jest w stanie zrozumieć informacji o pacjencie ze względu na barierę językową
- W przypadku niezdolności uczestnika do oceny, wystąpienie objawów wskazujących na niechęć uczestnika do udziału w badaniu będzie skutkować wykluczeniem go z udziału w badaniu
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Pacjenci z SMA
Pacjenci z SMA typu II i III
|
osiowe obrazowanie 2D rAMIRA (radialnie próbkowane uśrednione odwrócenie magnetyzacji) obrazowanie na wybranych poziomach rdzenia kręgowego w odcinku szyjnym i piersiowym, na poziomach krążków międzykręgowych prostopadłych do rdzenia kręgowego.
|
|
Zdrowe kontrole
HC dopasowany do wieku i płci
|
osiowe obrazowanie 2D rAMIRA (radialnie próbkowane uśrednione odwrócenie magnetyzacji) obrazowanie na wybranych poziomach rdzenia kręgowego w odcinku szyjnym i piersiowym, na poziomach krążków międzykręgowych prostopadłych do rdzenia kręgowego.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zanik istoty szarej rdzenia kręgowego
Ramy czasowe: linia bazowa
|
Różnica w polu przekroju istoty szarej rdzenia kręgowego (GM) w mm2 pomiędzy pacjentami z SMA a pacjentami z HC dobranymi pod względem wieku i płci
|
linia bazowa
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Wspomnienia
Ramy czasowe: linia bazowa
|
Przekrojowe powiązania między obszarami GM rdzenia kręgowego (w mm2) a segmentową ilościową siłą mięśni (w Newtonach) u pacjentów z SMA
|
linia bazowa
|
|
Wspomnienia
Ramy czasowe: linia bazowa
|
Powiązania przekrojowe pomiędzy obszarami GM rdzenia kręgowego (w mm2) a wynikiem SMA-FRS-R u pacjentów z SMA
|
linia bazowa
|
|
Wspomnienia
Ramy czasowe: linia bazowa
|
Powiązania przekrojowe pomiędzy obszarami GM rdzenia kręgowego (w mm2) a wynikiem RULM u pacjentów z SMA
|
linia bazowa
|
|
Wspomnienia
Ramy czasowe: linia bazowa
|
Powiązania przekrojowe pomiędzy obszarami GM rdzenia kręgowego (w mm2) a wynikiem HFSME u pacjentów z SMA
|
linia bazowa
|
|
Wspomnienia
Ramy czasowe: linia bazowa
|
Powiązania przekrojowe pomiędzy obszarami GM rdzenia kręgowego (w mm2) a wynikiem MFM u pacjentów z SMA
|
linia bazowa
|
|
Wspomnienia
Ramy czasowe: linia bazowa
|
Powiązania przekrojowe między obszarami GM rdzenia kręgowego (w mm2) a NfL w surowicy (pg/ml)
|
linia bazowa
|
|
Wspomnienia
Ramy czasowe: linia bazowa
|
Powiązania przekrojowe pomiędzy obszarami GM rdzenia kręgowego (w mm2) a MUNIX (Indeks)
|
linia bazowa
|
|
Wspomnienia
Ramy czasowe: linia bazowa
|
Powiązania przekrojowe między obszarami GM rdzenia kręgowego (w mm2) a 6MWT
|
linia bazowa
|
|
Wspomnienia
Ramy czasowe: linia bazowa
|
Powiązania przekrojowe między obszarami GM rdzenia kręgowego (w mm2) a czasem wstania z podłogi
|
linia bazowa
|
Współpracownicy i badacze
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Szacowany)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Objawy neurologiczne
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby nerwowo-mięśniowe
- Choroby neurodegeneracyjne
- Manifestacje nerwowo-mięśniowe
- Stany patologiczne, anatomiczne
- Choroby rdzenia kręgowego
- Choroby zwyrodnieniowe układu nerwowego
- Choroba neuronu ruchowego
- Zanik mięśni
- Zanik
- Zanik mięśni, kręgosłup
- Rdzeniowe zaniki mięśniowe wieku dziecięcego
Inne numery identyfikacyjne badania
- SMA_SC_Imaging_1
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .