Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie mające na celu przetestowanie leku (Fitusiran) do zapobiegania krwawieniom u osób chorych na ciężką hemofilię, które wcześniej otrzymywały leczenie profilaktyczne emicizumabem

6 marca 2024 zaktualizowane przez: Sanofi

Otwarte, jednoramienne badanie terapeutyczne mające na celu ocenę bezpieczeństwa i tolerancji zmiany leczenia z profilaktyki emicizumabem na fitusiran u mężczyzn w wieku ≥18 lat chorych na ciężką hemofilię A, z inhibitorami lub bez

Jest to eksploracyjne, jednogrupowe badanie fazy 1 z 1 ramieniem, mające na celu ocenę leczenia profilaktyką fitusiranem po zmianie profilaktyki emicizumabem.

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji zmiany leczenia na fitusiran po okresie przejściowym od ostatniej dawki emicizumabu. Badanie zostanie przeprowadzone z udziałem mężczyzn chorych na ciężką hemofilię A, z inhibitorami lub bez, w wieku ≥18 lat, którzy wcześniej otrzymywali profilaktykę emicizumabem.

Szczegóły badania obejmują:

  • Czas trwania badania wyniesie do około 28 miesięcy:

    • Okres przesiewowy będzie trwał około 2 miesięcy.
    • Przed rozpoczęciem leczenia fitusiranem nastąpi okres przejściowy (okres poprzedzający leczenie fitusiranem)
    • Czas trwania leczenia fitusiranem wyniesie do 18 miesięcy (okres leczenia fitusiranem)
    • Okres obserwacji antytrombiny (AT) (FU) będzie trwał do 6 miesięcy po przyjęciu ostatniej dawki fitusiranu (podczas którego poziom aktywności AT będzie monitorowany w przybliżeniu miesięcznych odstępach po ostatniej dawce fitusiranu, aż poziom aktywności AT powróci do co najmniej co najmniej 60%).
  • Wizyty w ośrodku badania planowane są w odstępach miesięcznych/co 2 miesiące wynoszących odpowiednio 28 dni (4 tygodnie) / 56 dni (8 tygodni) w okresie leczenia fitusiranem.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

20

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

  • Nazwa: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
  • Numer telefonu: option 6 800-633-1610
  • E-mail: Contact-US@sanofi.com

Lokalizacje studiów

  • Tajwan
      • Taipei, Tajwan, 10041
        • Rekrutacyjny
        • Investigational Site Number : 1580001

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnicy płci męskiej muszą mieć ukończone 18 lat włącznie w momencie podpisania świadomej zgody

  • Rozpoznanie ciężkiej wrodzonej hemofilii A (FVIII < 1%) na podstawie centralnego pomiaru laboratoryjnego podczas badania przesiewowego lub udokumentowanej dokumentacji medycznej.

    • Miano inhibitora ≥0,6 BU/ml w badaniu przesiewowym, lub
    • Miano inhibitora <0,6 BU/ml podczas badania przesiewowego z dokumentacją medyczną potwierdzającą 2 kolejne miana ≥0,6 BU/ml lub
    • Miano inhibitora <0,6 BU/ml podczas badania przesiewowego z dokumentacją medyczną potwierdzającą odpowiedź anamnestyczną.
  • Uczestnicy, którzy obecnie przyjmują pełną wyznaczoną dawkę profilaktyki emicizumabem, niezależnie od statusu inhibitora/nieinhibitora.
  • Możliwość wyrażenia podpisanej świadomej zgody, która obejmuje zgodność z wymogami i ograniczeniami wymienionymi w formularzu świadomej zgody (ICF) oraz w niniejszym protokole.

Kryteria wykluczenia: Uczestnicy są wykluczani z badania, jeśli ma zastosowanie którekolwiek z poniższych kryteriów:

  • Znane współistniejące zaburzenia krzepnięcia
  • Historia zespołu przeciwciał antyfosfolipidowych.
  • Tętnicza lub żylna choroba zakrzepowo-zatorowa w wywiadzie, migotanie przedsionków, istotna choroba zastawek, zawał mięśnia sercowego, dławica piersiowa, przejściowy atak niedokrwienny lub udar. Do badania można włączyć uczestników, u których wystąpiła zakrzepica związana z założonym dostępem żylnym.
  • Obecność klinicznie istotnej choroby wątroby
  • Aktualny lub wcześniejszy udział w badaniu fitusiranu
  • Aktualny lub wcześniejszy udział w badaniu dotyczącym terapii genowej
  • Aktywność AT <60% podczas badania przesiewowego, jak określono na podstawie pomiarów w centralnym laboratorium
  • Współistniejące zaburzenie zakrzepowe – dodatnie przeciwciała przeciwko wirusowi zapalenia wątroby typu C, z wyjątkiem uczestników, u których miano wirusa zapalenia wątroby typu C jest ujemne i nie ma cech marskości wątroby
  • Obecność ostrego zapalenia wątroby, tj. wirusowego zapalenia wątroby typu A, wirusowego zapalenia wątroby typu E.
  • Obecność ostrego lub przewlekłego zakażenia wirusem zapalenia wątroby typu B
  • Wiadomo, że jest nosicielem wirusa HIV z liczbą CD4 <200 komórek/µl.
  • Zmniejszona czynność nerek

Celem powyższych informacji nie jest uwzględnienie wszystkich rozważań istotnych dla potencjalnego udziału pacjenta w badaniu klinicznym.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: fitusiran

Okres leczenia przed zastosowaniem fitusiranu definiuje się jako okres przejściowy do pierwszego podania fitusiranu. Uczestnicy otrzymają na żądanie lub profilaktyczne leczenie dożylnymi koncentratami czynników krzepnięcia (IV CFC) lub środkami omijającymi (BPA) od 2. miesiąca do 1. dnia.

Okres leczenia Fitusiranem: Uczestnicy będą otrzymywać profilaktycznie podskórny (SC) fitusiran raz na 2 miesiące (Q2M) lub raz w miesiącu (QM) od dnia 1 do 18 miesiąca.

Po ocenie badacza uczestnicy mogą otrzymać dożylnie koncentrat antytrombiny (ATIIIC).

Okres AT FU: Uczestnicy będą obserwowani do czasu, aż poziom aktywności AT powróci do co najmniej 60% (na laboratorium centralne).

W przypadku krwawień uczestnicy otrzymają dożylnie CFC lub BPA. Uczestnicy mogą otrzymać IV ATIIIC według oceny badacza.
Lek: Fitusiran (SAR439774)
Postać farmaceutyczna: Roztwór do wstrzykiwań – Droga podania: Wstrzyknięcie podskórne (SC).
Inne nazwy:
  • SAR439774
Biologiczny: Koncentraty czynników krzepnięcia (CFC) lub środki omijające (BPA)
Postać farmaceutyczna: Roztwór do wstrzykiwań – Droga podania: Wstrzyknięcie dożylne (IV).
Biologiczny: Koncentrat antytrombiny (ATIIIC)
Postać farmaceutyczna: Roztwór do wstrzykiwań – Droga podania: Wstrzyknięcie dożylne (IV).
Biologiczny: Emicizumab
Postać farmaceutyczna: Roztwór do wstrzykiwań – Droga podania: Wstrzyknięcie SC

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane (AE) podczas leczenia fitusiranem
Ramy czasowe: Od 1. dnia do 4. miesiąca
Zostaną podane informacje o częstości występowania, ciężkości i ciężkości działań niepożądanych występujących w okresie leczenia fitusiranem
Od 1. dnia do 4. miesiąca

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Szczytowe wytwarzanie trombiny (TG) – leczenie przed fitusiranem
Ramy czasowe: Od miesiąca -2 do dnia 1
Wyniki ocen laboratorium centralnego (szczytowe stężenie TG) będą raportowane w okresie poprzedzającym fitusiran
Od miesiąca -2 do dnia 1
Szczyt TG podczas leczenia fitusiranem
Ramy czasowe: Od 1. dnia do 4. miesiąca
Wyniki ocen laboratorium centralnego (szczytowe stężenie TG) będą raportowane dla okresu leczenia fitusiranem
Od 1. dnia do 4. miesiąca
Maksymalne stężenie antytrombiny (AT) podczas leczenia poprzedzającego fitusiranem
Ramy czasowe: Od miesiąca -2 do dnia 1
Wyniki ocen laboratorium centralnego (szczyt AT) będą raportowane w okresie poprzedzającym leczenie fitusiranem
Od miesiąca -2 do dnia 1
Maksymalne poziomy AT podczas profilaktyki fitusiranu
Ramy czasowe: Od 1. dnia do 4. miesiąca
Wyniki oceny laboratorium centralnego (szczyt AT) dotyczące leczenia fitusiranem będą zgłaszane
Od 1. dnia do 4. miesiąca
Stężenie emicizumabu w osoczu
Ramy czasowe: Do 4 miesiąca leczenia fitusiranem
Zostaną podane stężenia emicizumabu w osoczu
Do 4 miesiąca leczenia fitusiranem
Liczba uczestników, u których wystąpiły działania niepożądane od 1. dnia do 18. miesiąca leczenia fitusiranem
Ramy czasowe: Od dnia 1 do 18 miesiąca
Częstość występowania, nasilenie i ciężkość działań niepożądanych będą zgłaszane
Od dnia 1 do 18 miesiąca
Zmiana ogólnego zadowolenia uczestników z leczenia podczas okresu leczenia fitusiranem ocenianego za pomocą punktacji w domenie Kwestionariusza satysfakcji z leczenia dla leków (TSQM-9)
Ramy czasowe: Od około miesiąca -2 do miesiąca 19 [wizyta na zakończenie badania (EoS)]
Zostaną zgłoszone trzy domeny: skuteczność, wygoda i globalna satysfakcja
Od około miesiąca -2 do miesiąca 19 [wizyta na zakończenie badania (EoS)]
Preferencje uczestników dotyczące leczenia (poprzez Kwestionariusz Preferencji)
Ramy czasowe: W miesiącu 12
Dane z kwestionariusza preferencji zostaną zgłoszone
W miesiącu 12
Zmiana natężenia bólu u uczestników w okresie leczenia fitusiranem (za pomocą kwestionariusza PROMIS v2.0 Pain Intensity 3a) w czasie
Ramy czasowe: Wizyta od około 2 miesiąca do 19 miesiąca (EoS).
Zostaną zgłoszone dane dotyczące intensywności bólu uczestników za pomocą kwestionariusza PROMIS v2.0 Pain Intensity 3a
Wizyta od około 2 miesiąca do 19 miesiąca (EoS).
Zmiana funkcjonowania fizycznego i aktywności fizycznej uczestników w okresie leczenia fitusiranem (poprzez Międzynarodowy Kwestionariusz Aktywności Fizycznej [IPAQ]) w czasie
Ramy czasowe: Wizyta od około 2 miesiąca do 19 miesiąca (EoS).
Dane dotyczące funkcjonowania fizycznego i aktywności fizycznej uczestników w okresie leczenia fitusiranem będą zbierane za pomocą Międzynarodowego Kwestionariusza Aktywności Fizycznej i raportowane
Wizyta od około 2 miesiąca do 19 miesiąca (EoS).
Zmiana stanu zdrowia stawów uczestników (za pomocą skali Hemofilia Joint Health Score [HJHS]) w czasie leczenia fitusiranem
Ramy czasowe: Wizyta od około 2 miesiąca do 19 miesiąca (EoS).
Zostaną zgłoszone HJHS w okresie leczenia fitusiranem
Wizyta od około 2 miesiąca do 19 miesiąca (EoS).
Roczny współczynnik krwawień (ABR) podczas stosowania profilaktyki fitusiranem
Ramy czasowe: Od miesiąca 4 do miesiąca 18 (14-miesięczny okres przedłużenia)
Częstotliwość leczonych epizodów krwawień zostanie podana
Od miesiąca 4 do miesiąca 18 (14-miesięczny okres przedłużenia)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sanofi

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 marca 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

19 września 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

19 maja 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

17 listopada 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 listopada 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

24 listopada 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

7 marca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

6 marca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SFY17741
  • 2022-502414-84 (Identyfikator rejestru: CTIS)
  • U1111-1280-7227 (Identyfikator rejestru: ICTRP)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do danych na poziomie pacjenta i powiązanych dokumentów badawczych, w tym raportu z badania klinicznego, protokołu badania ze wszystkimi poprawkami, pustego formularza raportu przypadku, planu analizy statystycznej i specyfikacji zbioru danych. Dane na poziomie pacjenta zostaną zanonimizowane, a dokumenty badania zostaną zredagowane w celu ochrony prywatności uczestników badania. Więcej szczegółów na temat kryteriów udostępniania danych przez firmę Sanofi, kwalifikujących się badań i procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://vivli.org

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Hemofilia A

Badania kliniczne na Fitusiran (SAR439774)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Cote d'Ivoire

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj