Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy 1/2 leku VX-670 u dorosłych uczestników z dystrofią miotoniczną 1 (DM1) (Galileo)

19 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie fazy 1/2 ze zwiększaniem dawki pojedynczej i wielokrotnej, oceniające bezpieczeństwo, tolerancję, farmakokinetykę i farmakodynamikę VX-670 u dorosłych pacjentów z dystrofią miotoniczną typu 1

Celem badania jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki VX-670 w różnych dawkach pojedynczych i wielokrotnych u uczestników z DM1.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

47

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • Auchenflower, Australia
        • Wesley Research Institute
      • Melbourne, Australia
        • Neuroscience Clinical Trials Unit, Alfred Brain
  • Belgia
      • Leuven, Belgia
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
  • Francja
      • Paris, Francja
        • Neuromuscular Reference Center Institute of Myology
  • Hiszpania
      • Valencia, Hiszpania
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
  • Holandia
      • Maastricht, Holandia
        • Maastricht University Medical Center
  • Kanada
      • Chicoutimi, Kanada
        • Hôpital de Chicoutimi
      • Montreal, Kanada
        • McGill University
      • Montreal, Kanada
        • Altasciences Montreal
      • Ottawa, Kanada
        • University of Ottawa
      • Québec, Kanada
        • CHU Research Centre of Quebec
  • Niemcy
      • München, Niemcy
        • Ludwig Maximilians Universitaet Muenchen
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • San Carlos, California, Stany Zjednoczone, 94070
        • Stanford Neuromuscular Research
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32608
        • University of Florida Clinical Research Center
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Stany Zjednoczone, 66205
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27104
        • Wake Forest Baptist Health
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298
        • Virginia Commonwealth University (Sanger Hall)
  • Włochy
      • Milan, Włochy
        • Centro Clinico NeMO
  • Zjednoczone Królestwo
      • Glasgow, Zjednoczone Królestwo
        • Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • St. George's University Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Leonard Wolfson Experimental Neurology Centre CRF
      • Salford, Zjednoczone Królestwo
        • Salford Royal Hospital
      • Sheffield, Zjednoczone Królestwo
        • Royal Hallamshire Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

- Udokumentowane rozpoznanie kliniczne DM1 z początkiem choroby powyżej (>) 1 roku życia i udokumentowany pozytywny wynik testu genetycznego na DM1 u pacjenta z powtórzeniami cytozyny tyminy guaniny (CTG) wynoszącymi co najmniej 100

Kluczowe kryteria wykluczenia:

- Historia wszelkich chorób lub stanów klinicznych, jak określono wcześniej w protokole

Mogą mieć zastosowanie inne kryteria włączenia/wyłączenia określone w protokole.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Część A: Pojedyncza dawka rosnąca
Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej pojedynczą dawkę różnych poziomów dawek VX-670.
Lek: VX-670
Roztwór do podawania dożylnego.
Komparator placebo: Część A: Placebo
Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej pojedynczą dawkę placebo dopasowaną do VX-670.
Lek: Placebo
Roztwór do podawania dożylnego.
Eksperymentalny: Część B: Pojedyncza i wielokrotna dawka rosnąca
Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej pojedyncze i wielokrotne dawki o różnych poziomach dawek VX-670. Poziomy dawek zostaną określone na podstawie danych z Części A.
Lek: VX-670
Roztwór do podawania dożylnego.
Komparator placebo: Część B: Placebo
Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej pojedynczą lub wielokrotną dawkę placebo dopasowaną do VX-670.
Lek: Placebo
Roztwór do podawania dożylnego.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Części A i B: Bezpieczeństwo i tolerancja oceniane na podstawie liczby uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane (AE)
Ramy czasowe: Część A: Od wartości początkowej do dnia 42; Część B: Od wartości początkowej do dnia 168
Część A: Od wartości początkowej do dnia 42; Część B: Od wartości początkowej do dnia 168

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Część A: Maksymalne zaobserwowane stężenie (Cmax) VX-670 i jego aktywnego składnika w osoczu
Ramy czasowe: Od dnia 1 do dnia 42
Od dnia 1 do dnia 42
Część A: Powierzchnia pod krzywą stężenia w funkcji czasu (AUC) VX-670 i jego aktywnego składnika w osoczu
Ramy czasowe: Od dnia 1 do dnia 42
Od dnia 1 do dnia 42
Część B: Maksymalne zaobserwowane stężenie (Cmax) VX-670 i jego aktywnego składnika w osoczu po każdej dawce
Ramy czasowe: Od dnia 1 do dnia 168
Od dnia 1 do dnia 168
Część B: Pole pod krzywą stężenia w funkcji czasu (AUC) VX-670 i jego aktywnego składnika w osoczu po każdej dawce
Ramy czasowe: Od dnia 1 do dnia 168
Od dnia 1 do dnia 168
Część B: Stężenie VX-670 i jego składnika aktywnego w mięśniach
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 15 i dzień 120
Linia bazowa, dzień 15 i dzień 120
Część B: Zmiana wskaźnika splicingu w biopsji mięśnia
Ramy czasowe: Linia wyjściowa, dzień 15 i dzień 120
Linia wyjściowa, dzień 15 i dzień 120

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

20 lutego 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

2 lutego 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

2 lutego 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

15 grudnia 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

15 grudnia 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

29 grudnia 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

20 sierpnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

19 sierpnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • VX23-670-001
  • 2023-506028-10-00 (Inny identyfikator: EUCT Number)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

Szczegółowe informacje na temat kryteriów udostępniania danych Vertex i procesu składania wniosku o dostęp można znaleźć na stronie: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj