Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Lumasiran u pacjentów z hiperoksalemią poddawanych hemodializie (LHOxH)

19 sierpnia 2024 zaktualizowane przez: Gerlineke Hawkins-van der Cingel, Charite University, Berlin, Germany

W badaniu tym sprawdzana będzie skuteczność leku zmniejszającego ilość szczawianów w organizmie u pacjentów z chorobą nerek wymagających dializy. Osoby z chorobami nerek często mają wyższy poziom szczawianów we krwi. Osoby z chorobami nerek są również bardziej narażone na zawały serca, choroby serca i udary mózgu (nazywane są chorobami układu krążenia). Uważa się, że wysoki poziom szczawianów może zwiększać ryzyko wystąpienia tych chorób. Chcielibyśmy zatem zbadać, czy lek ten może obniżyć ilość szczawianu we krwi pacjentów dializowanych i sprawdzić, czy nastąpi jakakolwiek zmiana w zdrowiu ich serca. Lek ten jest już stosowany u osób, które mają wysoki poziom szczawianów z przyczyn genetycznych i jest bezpiecznie stosowany u pacjentów dializowanych.

W badaniu uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej badany lek lub do grupy otrzymującej placebo (będzie to roztwór soli fizjologicznej). Ani uczestnicy, ani lekarze nie będą wiedzieć, czy podano lek, czy placebo, aż do zakończenia badania.

Na początku badania poprosimy wszystkich uczestników o wykonanie echokardiogramu (USG serca), a następnie ponownie 6 miesięcy później na koniec badania. Raz w miesiącu będziemy także pobierać badania krwi, gdy uczestnicy przyjdą na dializy.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to zainicjowane przez badacza, prowadzone metodą podwójnie ślepej próby, dwuośrodkowe badanie II fazy dotyczące leków, obejmujące grupę interwencyjną i placebo.

Głównym celem tego badania jest ustalenie, czy podawanie lumasiranu w porównaniu z placebo może skutecznie obniżyć stężenie szczawianu przed dializą u pacjentów poddawanych hemodializie z hiperoksalemią i jakąkolwiek przyczyną ESKD (schyłkowa faza choroby nerek) z wyjątkiem znanej pierwotnej hiperoksalurii.

Nasza hipoteza jest taka, że ​​w porównaniu z placebo podawanie lumasiranu (badanego leku) zmniejszy poziom szczawianów w surowicy po 3-6 miesiącach od pierwszej dawki u pacjentów poddawanych hemodializie z hiperoksalemią.

W badaniu tym zostanie oceniona skuteczność lumasiranu u pacjentów poddawanych hemodializie. Lumasiran będzie dawkowany zgodnie z ChPL opublikowaną przez Europejską Agencję Leków. Co miesiąc przed dializą będą wykonywane pomiary szczawianu w osoczu w celu oceny wpływu lumasiranu na obniżenie poziomu szczawianu w porównaniu z placebo. Dotychczasowe badania wykazały, że lumasiran jest dobrze tolerowany. Oprócz obrazowania serca za pomocą echokardiogramu ocenimy tolerancję leczenia w tej kohorcie pacjentów i będziemy monitorować biomarkery stanu zapalnego i układu sercowo-naczyniowego.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

50

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy
        • Rekrutacyjny
        • Charite Universtiätsmedizin
        • Kontakt:
          • Gerlineke Hawkins-van der Cingel, MBBS

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

Pacjenci płci męskiej i żeńskiej W chwili rozpoczęcia badania wiek od 18 do 80 lat. Kobiety w wieku rozrodczym wyrażają zgodę na abstynencję lub stosowanie antykoncepcji w okresie badania. Pacjenci muszą być w stanie wyrazić pisemną, świadomą zgodę na udział w badaniu przed jego rozpoczęciem. Muszą być w pełni świadomi celów, charakteru, planowanych interwencji i potencjalnego ryzyka związanego z udziałem w badaniu. Zgodę tę należy uzyskać przed przystąpieniem uczestnika do udziału w programie.

Ustalone i stabilne podczas hemodializy przez co najmniej 2 miesiące Hemodializa trzy razy w tygodniu Posiadanie stałego dostępu do dializy – przetoka tętniczo-żylna (AVF) lub przeszczep (AVG) lub stały cewnik do dializy/tunelowana linia do hemodializy (THL) ESKD nie spowodowane wcześniej zdiagnozowaną pierwotna hiperoksaluria. Średni wyjściowy poziom szczawianów w surowicy ≥20 μmol/l Brak niedawnych (w ciągu ostatnich 2 miesięcy) znaczących zmian w regularnie stosowanych lekach lub diecie

Kryteria wyłączenia:

Znana diagnoza PH1, 2 lub 3; lub mutacja patologiczna, która powoduje pierwotną hiperoksalurię.

Ustalono podczas hemodializy krócej niż 2 miesiące. Podczas dializy otrzewnowej. Hemodializa łączona i dializa otrzewnowa. Tymczasowy lub słabo funkcjonujący dostęp do hemodializy (dalsza definicja, patrz rozdział 5c). Ciąża, planowanie ciąży lub karmienie piersią. Współwystępowanie zaburzeń jelitowych, takich jak choroba zapalna jelit (IBD), zespół krótkiego jelita lub zaburzenie złego wchłaniania.

Wyrównana niewydolność wątroby Współistniejąca aktywna infekcja i/lub leczenie antybiotykami. Obecnie w trakcie leczenia witaminą C w dawce dziennej większej niż 250 mg. Choroba terminalna i/lub przewidywana długość życia krótsza niż 1 rok. Obecnie nawracające lub niekontrolowane i objawowe zaburzenie psychiczne uniemożliwiające przestrzeganie zaleceń badania.

Uczestnicy umieszczeni w ośrodku na mocy postanowienia sądu lub rządu. Pacjenci, którzy mogą podlegać przymusowi ze względu na zależność od sponsora, badacza, ośrodków badawczych lub ośrodków badawczych.

Nieprawidłowe wyniki testów czynności wątroby: Jeśli poziom aminotransferazy alaninowej (ALT) lub aminotransferazy asparaginianowej (AST) jest ponad dwukrotnie wyższy od górnej granicy normy lub jeśli stężenie bilirubiny całkowitej przekracza 1,5-krotność górnej granicy normy. Jeśli u pacjenta zdiagnozowano zespół Gilberta, dopuszczalne jest stężenie bilirubiny całkowitej do dwukrotności górnej granicy normy. Zaburzona krzepliwość: Pacjenci z międzynarodowym współczynnikiem znormalizowanym (INR) większym niż 2,0 zostaną wykluczeni, chyba że przyjmują doustne terapeutyczne leki przeciwzakrzepowe, w przypadku których w tym przypadku jedynie INR > 3,5 będzie niedopuszczalny.

Historia alergii na wiele leków lub alergia na oligonukleotyd lub GalNAc. Obecnie przyjmowanie innego badanego leku

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Zastrzyk placebo z 0,9% chlorkiem sodu
Lek: 0,9% chlorek sodu (placebo)
Placebo, wstrzyknięcie podskórne, podawane w trzech miesięcznych dawkach nasycających, po których następuje jedna kolejna dawka podtrzymująca.
Eksperymentalny: Lumasiran, ramię lecznicze
Ramię lecznicze z Lumasiranem
Lek: Lumasiran
Wstrzyknięcie podskórne, podawane w trzech miesięcznych dawkach nasycających, po których następuje jedna kolejna dawka podtrzymująca.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Przed dializą Stężenie szczawianu w osoczu
Ramy czasowe: Będzie mierzona na początku badania oraz w 1-6 miesiącu (tygodnie 4, 8, 12, 16, 20 i 24).
Pierwszorzędowym punktem końcowym jest procentowa zmiana stężenia szczawianów w osoczu przed dializą u pacjentów z hiperoksalurią inną niż pierwotna, z podwyższonym stężeniem szczawianów w osoczu, poddawanych hemodializie podtrzymującej.
Będzie mierzona na początku badania oraz w 1-6 miesiącu (tygodnie 4, 8, 12, 16, 20 i 24).

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezwzględna zmiana średniej wartości osocza przed dializą
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do miesiąca 3-6,
Bezwzględna zmiana średniego poziomu szczawianu w osoczu przed dializą od wartości początkowej do 3-6 miesiąca, porównując grupę leczoną z grupą placebo.
Wartość wyjściowa do miesiąca 3-6,
Skutki uboczne (tolerancja)
Ramy czasowe: Miesięcznie - miesiące 0-6
Tolerancja zostanie oceniona za pomocą dostosowanego kwestionariusza zatwierdzonego przez instrument FACIT (nasilenie działań niepożądanych oceniane w skali od 0 do 4). Ponownie zostaną porównane odpowiedzi udzielone w obu ramionach badania.
Miesięcznie - miesiące 0-6

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Charite University, Berlin, Germany

Współpracownicy

Alnylam Pharmaceuticals

Śledczy

  • Główny śledczy: Felix Knauf, MD, Charite Universitatsmedizin

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

14 kwietnia 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

30 stycznia 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 marca 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

17 stycznia 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 stycznia 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

26 stycznia 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

21 sierpnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

19 sierpnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 20018510
  • 2022-002681-32 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroby układu krążenia

Badania kliniczne na Lumasiran

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Slovenia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj