Badanie mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa stosowania K-808 (pemafibratu) u uczestników z pierwotnym żółciowym zapaleniem dróg żółciowych (PBC) z niewystarczającą odpowiedzią na leczenie kwasem ursodeoksycholowym (UDCA) i/lub kwasem obeticholowym (OCA).
Wieloośrodkowe, 12-tygodniowe badanie fazy 2, randomizowane, kontrolowane placebo, w grupach równoległych, z przedłużeniem o 52 tygodnie, mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa dwóch dawek K-808 (pemafibratu) u pacjentów z pierwotnym żółciowym zapaleniem dróg żółciowych z niewystarczającą odpowiedzią na leczenie Leczenie kwasem ursodeoksycholowym i/lub kwasem obetycholowym
Przegląd badań
Status
Status
Warunki
Warunki
Interwencja / Leczenie
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Zapisy
Faza
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Director, Clinical Operations
- Numer telefonu: 919-433-1600
- E-mail: Clinical@KowaUS.com
Lokalizacje studiów
-
-
-
Fukui, Japonia
- 306
-
Fukuoka, Japonia
- 313
-
Hamamatsu, Japonia
- 305
-
Hirakata, Japonia
- 308
-
Hiroshima, Japonia
- 309
-
Isehara, Japonia
- 304
-
Itabashi-ku, Japonia
- 303
-
Kanazawa, Japonia
- 312
-
Matsumoto, Japonia
- 307
-
Sapporo, Japonia
- Teine Keijinkai Hospital
-
Sapporo, Japonia
- 302
-
Yokohama, Japonia
- 314
-
Ōmura, Japonia
- 311
-
-
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6Z 2K5
- (G.I,R,I) GI Research Institute
-
-
Ontario
-
North Bay, Ontario, Kanada, P1B 2H3
- Office of Dr. Gauthier
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
- Toronto General Hospital
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H2X 0A9
- Centre de recherche du centre hospitalier de l'Université de Montréal (CRCHUM)
-
-
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Stany Zjednoczone, 85724
- UA Thomas D. Boyer Liver Institute
-
-
California
-
Coronado, California, Stany Zjednoczone, 92118
- Southern California Research Center - Coronado
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90048
- Cedars-Sinai Medical Center
-
Santa Ana, California, Stany Zjednoczone, 92704
- Velocity Clinical Research
-
-
Colorado
-
Colorado Springs, Colorado, Stany Zjednoczone, 80921
- Peak Gastroenterology Associates Colorado Springs
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
- University of Florida Hepatology Research at CTRB
-
Lakewood Rch, Florida, Stany Zjednoczone, 34211
- Florida Research Institute
-
Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
- University of Miami Leonard M. Miller School of Medicine
-
-
Illinois
-
Springfield, Illinois, Stany Zjednoczone, 62702
- Springfield Clinic
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21202
- Mercy Medical Center - Mcauley Plaza
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68124
- CommonSpirit Health Research Institute
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
- New York University Hepatology Associates
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27157
- Wake Forest University Baptist Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45267
- University of Cincinnati
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19141
- Einstein Medical Center
-
-
South Dakota
-
Rapid City, South Dakota, Stany Zjednoczone, 57701
- Rapid City Medical Center
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
- Vanderbilt Digestive Disease Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77099
- Pioneer Research Solutions
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Stany Zjednoczone, 22908
- UVA Health - University of Virginia Health System
-
Norfolk, Virginia, Stany Zjednoczone, 23502
- Gastrointestinal and Liver Specialists of Tidewater - Digestive and Liver Disease Specialists
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
- Liver Institute Northwest
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria przyjęcia:
Uczestnik płci męskiej lub żeńskiej, u którego rozpoznano PBC, na co wskazuje obecność ≥2 z następujących trzech kryteriów diagnostycznych:
- Historia ALP powyżej GGN przez co najmniej 6 miesięcy
- Historia dodatniego miana przeciwciał przeciwmitochondrialnych (AMA) lub dodatniego miana przeciwciał przeciwjądrowych swoistych dla PBC (ANA)
- Historyczna biopsja wątroby zgodna z PBC
Uczestnik posiada w trakcie Badania Przesiewowego następujące kwalifikujące wartości biochemiczne:
- ALP ≥1,5 × GGN
- Uczestnik ma ukończone 18 lat w chwili wyrażenia zgody.
- Uczestnik spełnia wszystkie pozostałe kryteria kwalifikacyjne określone w Protokole badania klinicznego.
Kryteria wyłączenia:
Uczestnik spełnia podczas Projekcji którekolwiek z poniższych kryteriów:
- ALP>10 × GGN
- ALT lub AST > 5 × GGN
- leczenie wirusowego zapalenia wątroby typu C w ciągu 5 lat od badania przesiewowego lub aktywne zapalenie wątroby typu C zdefiniowane na podstawie dodatniego wyniku na obecność przeciwciał przeciwko wirusowi zapalenia wątroby typu C w obecności kwasu rybonukleinowego wirusa zapalenia wątroby typu C; pacjenci z aktywnym zakażeniem wirusem zapalenia wątroby typu B (HBV) (dodatni antygen powierzchniowy wirusa zapalenia wątroby typu B [HbsAg]) zostaną wykluczeni. Badaniu przesiewowemu można poddać osobę, która wyzdrowiała z wirusowego zapalenia wątroby typu A co najmniej 3 miesiące przed wizytą przesiewową.
- Pierwotne stwardniające zapalenie dróg żółciowych i wtórne stwardniające zapalenie dróg żółciowych (np. w wyniku kamicy dróg żółciowych, niedokrwienia, teleangiektazji, zapalenia naczyń, chorób zakaźnych)
- Alkoholowa choroba wątroby
- Historia wyraźnego autoimmunologicznego zapalenia wątroby lub PBC/autoimmunologicznego zapalenia wątroby, definiowana jako obydwa z poniższych: 1) IgG > 2 × GGN i/lub dodatnie przeciwciała przeciwko mięśniom gładkim, 2) histologia wątroby ujawniająca umiarkowane lub ciężkie zapalenie okołowrotne lub okołoseptyczne
- Niealkoholowe stłuszczeniowe zapalenie wątroby (NASH)
- Zespół Gilberta
- Niedobór alfa-1-antytrypsyny, mukowiscydoza, choroba Wilsona, hemochromatoza na podstawie rozpoznania historycznego
- Polekowe uszkodzenie wątroby (DILI) zdefiniowane na podstawie typowego narażenia i historii
- Znany stan obejmujący niedrożność dróg żółciowych lub cholestazę inną niż PBC, np. choroby naczyniowe (np. zespół Budda-Chiariego, zespół niedrożności sinusoidalnej, zastoinowa wątroba), choroby wrodzone (wady rozwojowe płytek przewodowych, zespół Caroliego, wrodzone zwłóknienie wątroby), idiopatyczna duktopenia
- Rak wątrobowokomórkowy
- Uczestnik spełnia wszelkie inne kryteria wykluczenia określone w Protokole badania klinicznego.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Liczba ramion
Broń i interwencje
Grupa uczestników / ArmGrupa uczestników / Arm |
Interwencja / LeczenieInterwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: K-808 Grupa A
K-808 (dawka A) przez 64 tygodnie
|
Podawać doustnie raz dziennie
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: K-808 Grupa B
K-808 (dawka B) przez 64 tygodnie
|
Podawać doustnie raz dziennie
Inne nazwy:
|
|
Komparator placebo: Placebo + K-808 (Group A)
Placebo for 12 Weeks followed by K-808 (Dose A) for 52 Weeks
|
Podawany doustnie raz dziennie
Podawać doustnie raz dziennie
Inne nazwy:
|
|
Komparator placebo: Placebo + K-808 (Group B)
Placebo for 12 Weeks followed by K-808 (Dose B) for 52 Weeks
|
Podawany doustnie raz dziennie
Podawać doustnie raz dziennie
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Procentowa zmiana w porównaniu z wartością wyjściową aktywności fosfatazy alkalicznej (ALP) w surowicy
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 12
|
Dwie dawki K-808 w porównaniu do placebo po 12 tygodniach leczenia
|
Wartość wyjściowa do tygodnia 12
|
Miary wyników drugorzędnych
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Osiągnięcie normalizacji poziomu ALP
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 12
|
ALP ≤1 × górna granica normy (GGN)
|
Wartość wyjściowa do tygodnia 12
|
|
Osiągnięcie docelowych poziomów ALP i bilirubiny całkowitej (TB)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 12. i 64. tygodnia
|
Po dwóch dawkach K-808
|
Wartość wyjściowa do 12. i 64. tygodnia
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych parametrów czynności wątroby
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 12. i 64. tygodnia
|
wyniki testów czynności wątroby obejmujące ALP, bilirubinę całkowitą i sprzężoną, albuminę, międzynarodowy współczynnik znormalizowany [INR], γ-GT, ALT, AST, albuminę, liczbę płytek krwi
|
Wartość wyjściowa do 12. i 64. tygodnia
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w punktacji ryzyka GLOBE
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 12. i 64. tygodnia
|
obliczane w systemie punktacji GLOBE, który jest obliczany na podstawie wartości bilirubiny, ALP, albumin i liczby płytek krwi w surowicy.
|
Wartość wyjściowa do 12. i 64. tygodnia
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w punktacji UK-PBC
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 12. i 64. tygodnia
|
Wynik ryzyka PBC opracowany przez konsorcjum Wielka Brytania (UK)-PBC to system punktacji, którego obliczenia opierają się na pomiarach testów laboratoryjnych i górnych granicach normy (GGN) dla bilirubiny całkowitej (BIL12); transaminazy alaninowej lub transaminazy asparaginianowej (TA12) i fosfatazy alkalicznej (ALP12) po co najmniej 12 miesiącach stosowania UDCA oraz wyniki badań laboratoryjnych i dolne granice normy (LLN) albumin w surowicy i liczby płytek krwi w tym samym przedziale czasowym.
Wysoka liczba oznacza gorszy wynik.
|
Wartość wyjściowa do 12. i 64. tygodnia
|
|
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych pojawiających się podczas leczenia (TEAE)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 68. tygodnia
|
Zakodowano przy użyciu najnowszej wersji Medycznego słownika działań regulacyjnych (MedDRA).
|
Wartość wyjściowa do 68. tygodnia
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Sponsor
Śledczy
Śledczy
- Dyrektor Studium: Andre Belous, MD, PhD, Kowa Pharma Development Co.
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Rozpoczęcie studiów
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Pierwszy wysłany
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia wysłana aktualizacja
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Procesy patologiczne
- Choroby Układu Pokarmowego
- Choroby dróg żółciowych
- Choroby wątroby
- Choroby dróg żółciowych
- Zwłóknienie
- Cholestaza, wewnątrzwątrobowa
- Cholestaza
- Marskość wątroby
- Stany patologiczne, oznaki i objawy
- Marskość wątroby, drogi żółciowe
- Leki niespełniające standardów
- Przygotowania farmaceutyczne
- (R) -2- (3-((benzoksazol-2-azol-d4 (3- (4-metoksyfenoksy-d7) propylo) amino) metylo) fenoksy) kwas butanowy kwas butanowy
Inne numery identyfikacyjne badania
Inne numery identyfikacyjne badania
- K-808-2.01
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .