Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa, PK/PD i eksploracyjnej skuteczności AMT-191 w klasycznej chorobie Fabry'ego

21 września 2026 zaktualizowane przez: UniQure Biopharma B.V.

Badanie fazy 1/2 z pojedynczą dawką i zwiększaniem dawki dożylnego AAV5-GLA (AMT-191) u dorosłych mężczyzn z klasyczną chorobą Fabry'ego

The main goals of this clinical study are to characterize safety and PK/PD of AMT-191 i.e. if drug doses used in the study are safe and tolerable and to understand how it acts in the body of people with Fabry disease.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Rekrutacyjny

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

In Fabry disease, the enzyme α-galactosidase A is deficient. AMT-191 is an investigational gene therapy that encodes a recombinant serotype 5 based adeno-associated viral vector (rAAV5). AMT-191 is designed to target the liver for production of the enzyme α-galactosidase A (αGAL). AMT-191 is delivered via a single (one-time) intravenous (IV) infusion.

In this first-in-human study of AMT-191, three dose levels will be tested. All eligible participants will receive AMT-191 at one of the dose levels; there is no placebo in this study. The starting dose level is decided based on accepted rules for dose translation from preclinical (animal) studies to humans. Subsequent dose cohort levels are decided based on the review of safety, tolerability, and PK/PD results by an Independent Data Monitoring Committee and in agreement with the Sponsor.

Participants will be monitored through study site visits, blood tests, imaging questionnaires, and other assessments as per the study protocols.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
20

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Kopia zapasowa kontaktu do badania

  • Nazwa: Christy Quintana, Director, Clinical Operations
  • Numer telefonu: 734-680-7773
  • E-mail: medinfo@uniqure.com

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • Rekrutacyjny
        • The Kirklin Clinic Of University of Alabama Birmingham Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Eric Wallace, MD
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • Rekrutacyjny
        • University of California Los Angeles (UCLA)
        • Główny śledczy:
          • Nicola Longo, MD
        • Kontakt:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Rekrutacyjny
        • Emory University School of Medicine
        • Główny śledczy:
          • William Wilcox, MD
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Rekrutacyjny
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Główny śledczy:
          • Carlos E Prada, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • Rekrutacyjny
        • MHealth Fairview University of Minnesota Medical Center East Bank
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Chester B Whitley, MD
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Rekrutacyjny
        • NYC Health + Hospitals/Metropolitan
        • Główny śledczy:
          • Maryam Banikazemi
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital Medical Center
        • Główny śledczy:
          • Robert J. Hopkin, MD
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • Rekrutacyjny
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Damara Ortiz, MD
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84108
        • Rekrutacyjny
        • University of Utah, Clinical and Translational Sciences Institute
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Brian Shayota, MD, MPH
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stany Zjednoczone, 22030
        • Rekrutacyjny
        • Lysosomal & Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc
        • Główny śledczy:
          • Ozlem Goker-Alpan
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 65 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Key Inclusion Criteria:

  • Male of age ≥ 18 years and ≤65 years

  • Confirmed clinical diagnosis of classic Fabry disease (FD) defined as:

    1. Absent or minimal αGAL A enzyme activity < 1% of mean normal measured in plasma regardless of variant status; OR
    2. α-galactosidase A (GLA) pathogenic or likely pathogenic variant associated with classic FD phenotype identified on molecular genetic testing with plasma αGLA A enzyme activity below lower bound of the reference range (as measured at trough enzyme replacement therapy [ERT] levels).

  • eGFR ≥ 40 mL/min/1.73 m2

  • Participant agrees to use a condom during sexual intercourse with any female partner who could become pregnant

  • Suboptimal response after at least 12 months of enzyme replacement therapy (ERT) treatment. Suboptimal response is defined as plasma lyso-Gb3 ≥ 2.3 nanograms per milliliter (ng/mL) at Screening and one or both of the following:

    • Persistent moderate or severe neuropathic pain (intermittent or continuous) over a period of at least 3 months prior to consent
    • Presence of gastrointestinal symptoms (abdominal cramping, constipation, or diarrhea), reported by the Participant as moderate or severe and that are either persistent or occurring two or more times over the 12 weeks prior to consent

  • Weight ≤ 120 kilograms (kg) and ≥ 45 kg

  • Able and willing to provide informed consent

  • Agrees to have no vaccinations within 6 weeks prior to and 6 weeks after dosing with AMT-191 unless allowed by stud protocol

Key Exclusion Criteria:

  • Any allergic hypersensitivity reaction to ERT or infusion reaction in the 12 months prior to consent that was of severity grade 3 or above based on Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE v5.0) and required emergency intervention for hypertension/hypotension to stabilize blood pressure or hypoxia OR any other life-threatening complication.

  • Proteinuria, with random urine protein/creatinine ratio (rUPCR) ≥1 mg/mg at Screening

  • Any previous treatment with investigational drug within 3 months prior to first Screening assessment

  • Any previous treatment with gene therapy

  • Any anticipated participation in interventional studies for the treatment of FD

  • Current use of chaperone therapy such as migalastat (Galafold®)

  • Malignancy within 5 years of Screening, except for basal or squamous cell carcinoma of the skin

  • Presence of chronic, active, or latent infection with hepatitis B or C, human immunodeficiency virus (HIV), or tuberculosis (TB) as assessed at the screening visit.

  • Active or ongoing infection or any other significant concurrent, uncontrolled medical condition including, but not limited to, renal, hepatic, cardiovascular, hematological, GI, endocrine (such as diabetes mellitus with poor glycemic control), pulmonary, neurological, cerebral, or psychiatric disease, alcoholism, drug dependency, or any other psychological disorder that could, in the opinion of the Investigator, risk the safety of the Participant, or interfere with adherence to the protocol procedures or interpretation of results

  • Evidence of any liver disease, including hepatitis, fibrosis, cirrhosis of the liver, neoplastic lesion, or any known medical condition that could impact the intended transduction of the vector and/or expression and activity of the protein

  • History of kidney transplantation or currently on hemodialysis or peritoneal dialysis

  • Moderately severe to severe cardiovascular disease, history of stroke or transient ischemic attacks within 12 months prior to Screening, history of ventricular tachycardia, history of or detection of other significant arrhythmia during Screening; significant thromboembolic disease history; or history of thrombotic risk resulting in current use of anticoagulant/antiplatelet agents.

  • Uncontrolled hypertension, defined as systolic blood pressure >140 millimeters of mercury (mmHg) (inclusive) and/or diastolic blood pressure outside the range of 60 to 85 mmHg (inclusive) at Screening, confirmed on at least 2 repeated measurements

  • Patients taking blood pressure medication to control blood pressure or proteinuria (eg, angiotensin-converting enzyme [ACE] inhibitors and angiotensin II receptor blockers [ARBs]) and have been titrated to a stable dose for at least 3 months prior to Screening are allowed in the study.

  • Glycated hemoglobin (HbA1c) at Screening ≥7%

  • Contraindication to systemic corticosteroid therapy or immunosuppressive therapy

  • Chronic steroid use, defined as ≥ 3 months of oral corticosteroid use within 12 months prior to Screening

  • Screening laboratory values for renal and liver function that meet or exceed any of the following:

    1. Alanine transaminase (ALT) > 1.5 x upper limit of normal for the testing laboratory (ULN)
    2. Aspartate aminotransferase (AST) > 1.5 x ULN
    3. Total Bilirubin > ULN (except if this is caused by Gilbert disease)
    4. Alkaline phosphatase (ALP) > ULN
    5. Creatinine > 2 x ULN
    6. Direct bilirubin > ULN
    7. Albumin < 30 g/L
    8. Gamma-glutamyl transferase (GGT) > ULN
    9. Alpha-fetoprotein > 20 ng/mL unless cause is known and does not meet any other exclusion criteria

  • Screening laboratory values for hematologic and coagulation function that meet any of the following:

    1. Hemoglobin < lower limit of normal (LLN) (as per reference laboratory ranges)
    2. Platelet count < 150 x1000/μl
    3. International normalized ratio (INR) >1.1
    4. Soluble terminal complement complex (sC5b-9)>ULN

  • Significant anatomical abnormalities on renal ultrasound such as the presence of only 1 kidney, significant differences in kidney sizes between the right and left kidneys >1.5 centimeters (about 0.59 inch), or presence of kidney cysts

  • Pre-existing ocular disease and/or intraocular pressure >21 mmHg at Screening unless referred for formal ophthalmology review and cleared b ophthalmologist to commence prednisone

  • To be (re)-assessed on Day 0 prior to planned infusion:

    1. Active systemic bacterial, viral, or fungal infection
    2. ALT or AST ≥ 1.5 x ULN

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Kohorta z zakresem dawek 1
Lek: AMT-191

A recombinant serotype 5 based adeno-associated viral vector (AMT-191) for one-time intravenous (IV) administration will be investigated in this study. This recombinant AAV5-based vector contains a coding deoxyribonucleic acid (DNA) sequence for human α-galactosidase A.

Delivery of AMT-191 to the systemic circulation is expected to result in a therapeutic effect by promoting the liver expression of the lysosomal enzyme GLA in plasma levels in patients with Fabry disease.
Eksperymentalny: Kohorta z zakresem dawek 2
Lek: AMT-191

A recombinant serotype 5 based adeno-associated viral vector (AMT-191) for one-time intravenous (IV) administration will be investigated in this study. This recombinant AAV5-based vector contains a coding deoxyribonucleic acid (DNA) sequence for human α-galactosidase A.

Delivery of AMT-191 to the systemic circulation is expected to result in a therapeutic effect by promoting the liver expression of the lysosomal enzyme GLA in plasma levels in patients with Fabry disease.
Eksperymentalny: Kohorta z zakresem dawek 3
Lek: AMT-191

A recombinant serotype 5 based adeno-associated viral vector (AMT-191) for one-time intravenous (IV) administration will be investigated in this study. This recombinant AAV5-based vector contains a coding deoxyribonucleic acid (DNA) sequence for human α-galactosidase A.

Delivery of AMT-191 to the systemic circulation is expected to result in a therapeutic effect by promoting the liver expression of the lysosomal enzyme GLA in plasma levels in patients with Fabry disease.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Ocenić bezpieczeństwo i tolerancję różnych poziomów dawek dożylnie podawanego AMT-191 u uczestników z FD
Ramy czasowe: 60 miesięcy
60 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Characterize the vector shedding of intravenously-administered AMT-191
Ramy czasowe: 60 Months

Duration of vector deoxyribonucleic acid (DNA) shedding present in blood, saliva, feces, semen, and urine.
60 Months

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
UniQure Biopharma B.V.

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Dyrektor Studium: Arian Pano, MD, MPH, Clinical Development and Program Lead, uniQure biopharma, B.V.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
5 czerwca 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 grudnia 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
30 listopada 2031

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
19 grudnia 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
20 lutego 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
21 lutego 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
24 września 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
21 września 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 września 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • CT-AMT-191-01

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami