Badanie bezpieczeństwa i skuteczności NGGT001 w krystalicznej dystrofii rogówkowo-siatkowej Biettiego

Kryteria przyjęcia:

1. Wiek ≥ 18 lat;
2. Płeć nieograniczona.
3. Zdiagnozowano krystaliczne zwyrodnienie siatkówki (BCD).
4. Diagnostyka molekularna potwierdza mutację CYP4V2.
5. Najlepiej skorygowana ostrość wzroku to mniej niż 20/60.
6. Wyrażam zgodę na podjęcie środków antykoncepcyjnych w ciągu 1 roku od rozpoczęcia badania do momentu podania.
7. Dobrowolnie podpisz formularz świadomej zgody.

Kryteria wyłączenia:

1. Niewystarczająca liczba komórek fotoreceptorów w siatkówce, na przykład grubość siatkówki mniejsza niż 100 μm. Lub brak zaniku lub pigmentacji w obszarze bieguna tylnego <3- Dysk siatkówki.
2. Obecność neowaskularyzacji naczyniówki lub innych zmian w oku spowodowanych przez BCD, które zdaniem badaczy mogą wpływać na procedury chirurgiczne lub zakłócać interpretację klinicznych punktów końcowych.
3. Stosowanie leków terapeutycznych w ciągu pierwszych 6 miesięcy od włączenia do badania może mieć wpływ na obserwację eksperymentalną, takich jak Lucentis, Avastin, Conbercept, acetonid triamcynolonu, steroidy itp.;
4. Oko poddane zabiegowi przeszło operację wewnątrzgałkową, taką jak PDT, witrektomia, operacja pomostowania naczyń okołogałkowych itp., lub wymaga operacji wewnątrzgałkowej w trakcie badań klinicznych, takiej jak operacja zaćmy, laseroterapia siatkówki itp.;
5. Używał lub może stosować leki ogólnoustrojowe, które mogą powodować uszkodzenie oczu, takie jak psoralen, tamoksyfen itp.;
6. Osoba bardzo wrażliwa lub uczulona na składniki leku eksperymentalnego (z historią alergii na dwa lub więcej leków lub pokarmów);
7. Nieprawidłowe i klinicznie istotne badanie fizykalne, parametry życiowe, badania laboratoryjne (takie jak badanie krwi, badanie moczu, biochemia krwi, funkcja krzepnięcia, badania immunologiczne itp.) lub nieprawidłowe wskaźniki uznane przez badaczy za istotne klinicznie;
8. Istnieją choroby lub historie medyczne, które mogą mieć wpływ na bezpieczeństwo leku lub procesy wewnętrzne, zwłaszcza zaburzenia sercowo-naczyniowe, wątroby, nerek, endokrynologiczne, trawienne, płuc, neurologiczne, hematologiczne, nowotworowe, immunologiczne lub metaboliczne, które badacze uważają za istotne klinicznie.
9. Brał udział w badaniach klinicznych innych leków lub wyrobów medycznych w ciągu 3 miesięcy przed rejestracją;
10. Pacjentki w okresie ciąży lub laktacji;
11. Inni badacze uważają, że udział w badaniu jest nieodpowiedni.