Skuteczność i bezpieczeństwo terapii komórek CAR-T w leczeniu przewlekłej lub opornej na leczenie pierwotnej małopłytkowości immunologicznej (ITP)

Kryteria przyjęcia:

1. Gotowość do zakończenia procesu świadomej zgody oraz przestrzegania procedur badania i harmonogramu wizyt;
2. Mężczyźni i kobiety w wieku 8-75 lat;
3. Uczestnicy, u których zdiagnozowano przewlekłą (trwającą> 12 miesięcy) lub oporną na leczenie (udokumentowaną nietolerancję lub niewystarczającą odpowiedź na standardowe leczenie ITP pierwszego i drugiego rzutu) ITP;
4. Wyniki badań przedmiotowych, instrumentalnych i laboratoryjnych pacjentów nie wskazują na inną niż ITP chorobę mogącą powodować małopłytkowość;
5. Liczba płytek krwi <30 x 109 / l;
6. Jeśli pacjent przyjmuje kortykosteroidy, schemat leczenia/dawka powinna być stała (co najmniej 2 tygodnie przed badaniem przesiewowym);
7. Wyniki badań przedmiotowych, instrumentalnych i laboratoryjnych pacjentów powinny mieścić się w granicach normy, a odchylenia badacz powinien uznać za nieistotne klinicznie;
8. Chęć stosowania skutecznych i niezawodnych metod antykoncepcji przez cały okres studiów;

Kryteria wyłączenia:

1. Wszyscy pacjenci z chorobami, które mogą powodować wtórną małopłytkowość immunologiczną
2. Pacjenci po splenektomii zapobiegawczej;
3. Zaburzenia hemostatyczne inne niż przewlekła małopłytkowość;
4. Uczestnik leczony lekami wpływającymi na czynność płytek krwi (w tym między innymi aspiryną, klopidogrelem i/lub NLPZ) lub lekami przeciwzakrzepowymi przez > 3 kolejne dni w ciągu 2 tygodni od rozpoczęcia badania i do jego zakończenia;
5. Historia nieprawidłowości w aglutynacji płytek krwi, która uniemożliwia wiarygodny pomiar liczby płytek krwi;
6. współistniejąca choroba nowotworowa i/lub leczenie nowotworu za pomocą chemioterapii cytotoksycznej i/lub radioterapii;
7. Niewydolność serca lub zawał mięśnia sercowego stopnia III-IV, angioplastyka serca lub stentowanie, niestabilna dławica piersiowa lub inna klinicznie widoczna choroba serca w ciągu jednego roku przed włączeniem;
8. Historia zakrzepicy lub obecność istotnych czynników ryzyka zakrzepicy;
9. Osoby z ostrymi lub zaostrzeniami przewlekłych chorób przewodu żołądkowo-jelitowego związanymi z ryzykiem krwawienia, ostrymi chorobami zakaźnymi, patologiami układu oddechowego;
10. Jakiekolwiek klinicznie istotne zaburzenia czynności wątroby (zwiększenie aktywności aminotransferaz w surowicy ponad 3-krotnie powyżej górnej granicy normy);
11. Stężenie kreatyniny w surowicy jest ponad dwukrotnie wyższe od górnej granicy normy dla danego wieku i płci;
12. Wszelkie inne współistniejące choroby zdekompensowane lub stany ostre, których obecność zdaniem badacza może znacząco wpłynąć na wyniki badania;
13. Seropozytywność ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV), dodatni antygen powierzchniowy wirusa zapalenia wątroby typu B lub przeciwciała rdzeniowe wirusa zapalenia wątroby typu B oraz pozytywny wynik HBV-DNA, pacjenci z wirusowym zapaleniem wątroby typu C (dodatnie wyniki testu ilościowego HCV-RNA) lub obecność innych poważnych, aktywnych infekcji wirusowych lub bakteryjnych lub niekontrolowane ogólnoustrojowe zakażenia grzybicze;
14. Pacjenci z ciężką historią alergii lub chorobą alergiczną;
15. Ciąża i laktacja;
16. Historia chorób psychicznych i stwierdzone uzależnienie od alkoholu/narkotyków;
17. Słaba przestrzegalność wynikająca z czynników fizjologicznych, rodzinnych, społecznych, geograficznych i innych, brak możliwości współpracy z protokołem badania i planem obserwacji;
18. przeszedł inne badania kliniczne w ciągu 4 tygodni przed udziałem w tym badaniu;