Wirksamkeit und Sicherheit der CAR-T-Zelltherapie bei chronischer oder refraktärer primärer Immunthrombozytopenie (ITP)

Einschlusskriterien:

1. Bereitschaft, den Prozess der Einwilligung nach Aufklärung abzuschließen und die Studienabläufe und Besuchspläne einzuhalten;
2. Männer und Frauen im Alter von 8–75 Jahren;
3. Teilnehmer mit diagnostizierter chronischer (>12 Monate Dauer) oder refraktärer (dokumentierte Unverträglichkeit oder unzureichendes Ansprechen auf die Erst- und Zweitlinien-Standardbehandlung von ITP) ITP;
4. Die Ergebnisse der körperlichen, instrumentellen und Laboruntersuchungen der Patienten lassen nicht auf eine andere Krankheit als ITP schließen, die eine Thrombozytopenie verursachen könnte.
5. Thrombozytenzahl <30 x 109 / L;
6. Wenn der Patient Kortikosteroide einnimmt, sollte das Behandlungsschema/die Dosis stabil sein (mindestens 2 Wochen vor dem Screening);
7. Die Ergebnisse der körperlichen, instrumentellen und Laboruntersuchung von Patienten sollten im normalen Bereich liegen oder Abweichungen sollten vom Forscher als klinisch unbedeutend angesehen werden;
8. Bereitschaft, während des gesamten Studienzeitraums wirksame und zuverlässige Verhütungsmethoden anzuwenden;

Ausschlusskriterien:

1. Alle Personen mit Krankheiten, die eine sekundäre Immunthrombozytopenie verursachen können
2. Patienten mit präventiver Splenektomie;
3. Andere hämostatische Störungen als chronische Thrombozytopenie;
4. Proband, der an > 3 aufeinanderfolgenden Tagen innerhalb von 2 Wochen nach Studienbeginn und bis zum Ende der Studie mit Arzneimitteln behandelt wurde, die die Thrombozytenfunktion beeinflussen (einschließlich, aber nicht beschränkt auf Aspirin, Clopidogrel und/oder NSAIDs) oder Antikoagulanzien;
5. Vorgeschichte einer Anomalie der Thrombozytenagglutination, die eine zuverlässige Messung der Thrombozytenzahl verhindert;
6. Gleichzeitige bösartige Erkrankung und/oder Krebsbehandlung in der Vorgeschichte mit zytotoxischer Chemotherapie und/oder Strahlentherapie;
7. Herzinsuffizienz oder Myokardinfarkt Grad III-IV, kardiale Angioplastie oder Stenting, instabile Angina pectoris oder andere klinisch auffällige Herzerkrankungen innerhalb eines Jahres vor der Einschreibung;
8. Vorgeschichte einer Thrombose oder Vorliegen signifikanter Risikofaktoren für eine Thrombose;
9. Personen mit akuten oder verschlimmerten chronischen Erkrankungen des Magen-Darm-Trakts, die mit Blutungsrisiko, akuten Infektionskrankheiten und Erkrankungen der Atemwege verbunden sind;
10. Jede klinisch signifikante Leberfunktionsstörung (Anstieg der Serumtransaminasewerte um mehr als das Dreifache der Obergrenze des Normalwerts);
11. Der Serumkreatininspiegel ist mehr als doppelt so hoch wie die Obergrenze des Normalwerts für ein bestimmtes Alter und Geschlecht;
12. Alle anderen begleitenden dekompensierten Erkrankungen oder akuten Zustände, deren Vorliegen nach Angaben des Forschers die Ergebnisse der Studie erheblich beeinflussen kann;
13. Seropositivität gegenüber dem humanen Immundefizienzvirus (HIV), Hepatitis-B-Oberflächenantigen-positiv oder Hepatitis-B-Kernantikörper-positiv und HBV-DNA-positiv, Patienten mit Hepatitis C (quantitative HCV-RNA-Testergebnisse positiv) oder das Vorliegen anderer schwerwiegender aktiver viraler oder bakterieller Infektionen oder unkontrollierte systemische Pilzinfektionen;
14. Patienten mit schwerer Allergie oder allergischer Konstitution in der Vorgeschichte;
15. Schwangerschaft und Stillzeit;
16. Vorgeschichte von psychischen Erkrankungen und bekannter Alkohol-/Drogenabhängigkeit;
17. Schlechte Compliance aufgrund physiologischer, familiärer, sozialer, geografischer und anderer Faktoren, Unfähigkeit, mit dem Studienprotokoll und dem Nachsorgeplan zusammenzuarbeiten;
18. Hatte sich in den 4 Wochen vor der Teilnahme an dieser Studie anderen klinischen Studien unterzogen;