- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT06461676
Badanie domięśniowego wstrzyknięcia macierzy zewnątrzkomórkowej Ventrix Bio (VentriGel) w celu oceny bezpieczeństwa i wykonalności u dzieci i młodzieży z zespołem hipoplastycznym lewego serca (HLHS)
Celem tego otwartego badania fazy I jest wykazanie bezpieczeństwa i wykonalności wstrzyknięcia preparatu VentriGel u dzieci z zespołem hipoplastycznym lewego serca (HLHS).
Główne pytania, na które ma odpowiedzieć, to:
- Czy VentriGel jest bezpieczny w leczeniu pacjentów z HLHS
- Czy po wstrzyknięciu leku Ventrigel nastąpiła wstępna poprawa parametrów czynności serca
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
HLHS, rodzaj wrodzonej choroby serca, stanowi wyjątkowe wyzwanie, gdy lewa komora nie rozwija się, co powoduje, że prawa komora zarządza zarówno ogólnoustrojowym, jak i płucnym przepływem krwi. Schorzenie to, niegdyś śmiertelne, stało się możliwe do opanowania dzięki postępowi technik chirurgicznych, a według doniesień wskaźnik przeżycia 5-letniego wynosi 70–90%. Jednak te etapowe procedury, choć ratują życie, mogą obciążyć prawą komorę, prowadząc do długotrwałych problemów, takich jak osłabienie mięśni i zmniejszona czynność serca. Ponadto, nawet po interwencji chirurgicznej, jakość życia pacjentów często jest obniżona.
Aby sprostać tym wyzwaniom, w trwających badaniach klinicznych bada się terapie regeneracyjne, w szczególności zastrzyki z komórek macierzystych, mające na celu poprawę czynności serca. Jednak nadal istnieją obawy dotyczące praktyczności i skuteczności tych terapii, w tym problemów z przeżyciem komórek i koordynacją wstrzyknięć w wąskich ramach czasowych.
W innowacyjny sposób badacz i zespół proponują alternatywne podejście z wykorzystaniem VentriGel, hydrożelu do wstrzykiwań pochodzącego z pozbawionego komórek mięśnia sercowego świni. Pierwotnie zaprojektowany do leczenia niewydolności serca po zawale mięśnia sercowego u dorosłych, VentriGel wykazał obiecujące wyniki na modelach zwierzęcych, wykazując znaczną poprawę czynności serca. Warto zauważyć, że jego trwałość podczas przechowywania i elastyczny czas podawania oferują przewagę nad tradycyjnymi terapiami komórkami macierzystymi.
Co więcej, skuteczność preparatu VentriGel w leczeniu niewydolności prawokomorowej, jak wykazano w ostatnich badaniach, podkreśla jego potencjał jako rozwiązania dla pacjentów z HLHS. Wykorzystanie zatwierdzonych urządzeń zawierających matrycę zewnątrzkomórkową, takich jak Alloderm i SurgiSIS, dodatkowo podkreśla wykonalność i bezpieczeństwo tego podejścia, torując drogę potencjalnie transformacyjnym metodom leczenia wrodzonych chorób serca.
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: William Mahle, MD
- Numer telefonu: 404-256-2593
- E-mail: MahleW@kidsheart.com
Lokalizacje studiów
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
- Children's Healthcare of Altanta
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjenci z zespołem hipoplastycznym lewego serca (HLHS) wymagający operacji Glenna w stopniu II w wieku poniżej jednego roku
Kryteria wyłączenia:
- Pacjenci poddawani operacjom Glenna w etapie II, którzy nie mają HLHS
- Pacjenci wymagający mechanicznego wspomagania krążenia w ciągu 5 dni przed interwencją przedoperacyjną
- Rodzic lub opiekun nie chce lub nie jest w stanie zastosować się do niezbędnych działań uzupełniających
- Choroby immunosupresyjne lub osoby wymagające leczenia interwencjami powodującymi immunosupresję
- Historia nowotworu lub nowotworu złośliwego
- Zaburzenia krzepnięcia
- Nieprawidłowości chromosomalne ograniczające oczekiwane przeżycie do < 1 roku
- Nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych, które mogą zwiększać ryzyko procedury badawczej (WBC > 20 000 komórek/ul lub < 1000 komórek/ul; liczba płytek krwi < 50 000 komórek/ul; Hgb < 8,0 gm/dl; LFT > 2x górna granica normy laboratorium referencyjnego ) w momencie projekcji
- Pacjenci z zaburzeniami przewodzenia, w tym blokiem przedsionkowo-komorowym i blokiem odnogi pęczka Hisa
- Komorowe zaburzenia rytmu spowodowane farmakologiczną terapią antyarytmiczną
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Ventrix Bio Matryca Pozakomórkowa
Interwencja terapeutyczna obejmująca ogółem 8 wstrzyknięć do prawej komory serca, zanim pacjent opuści urządzenie omijające serce i płuco stosowane podczas operacji Glenna w Etapie II.
Leczenie będzie prowadzone zgodnie z wytycznymi klinicznymi obowiązującymi w okresie, w którym pacjent przechodzi interwencję chirurgiczną, zanim pacjent zostanie usunięty z bajpasu serca/płuc wymaganego w II etapie procedury Glenna.
|
VentriGel będzie podawany poprzez wstrzyknięcie do prawej komory serca w następujących określonych dawkach na wstrzyknięcie.
W sumie zostanie wykonanych 8 zastrzyków.
Proponowaną dawkę do 0,6 ml podaje się w formie maksymalnie 8 kolejnych wstrzyknięć po 4 wstrzyknięcia po 0,1 ml i 4 wstrzyknięcia po 0,05 ml każde.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba zdarzeń częstoskurczu komorowego
Ramy czasowe: do 30 dni po operacji
|
Liczba utrzymujących się/objawowych częstoskurczów komorowych wymagających interwencji ze wsparciem inotropowym lub lekami przeciwarytmicznymi
|
do 30 dni po operacji
|
|
Liczba wstrząsów kardiogennych
Ramy czasowe: Dzień 1, 30 dni po operacji
|
Wstrząs kardiogenny (tj.
hipoperfuzja tkanek objawiająca się niedociśnieniem wynikającym ze zmniejszonej pojemności minutowej serca, określanej na podstawie rosnącego poziomu mleczanu (5x prawidłowy poziom w ciągu pierwszych 24 godzin, 2,5x normalny poziom w ciągu pierwszych 30 dni)
|
Dzień 1, 30 dni po operacji
|
|
Liczba nieplanowanych zdarzeń związanych z operacjami sercowo-naczyniowymi
Ramy czasowe: 30 dni po operacji
|
Nieplanowana operacja sercowo-naczyniowa spowodowana krwawieniem do prawej komory w miejscu wstrzyknięcia do mięśnia sercowego w ciągu pierwszych 5 dni po operacji w II stopniu zmniejszona pojemność minutowa serca, określona na podstawie rosnącego poziomu mleczanu (5x prawidłowy poziom w ciągu pierwszych 24 godzin, 2,5x normalny poziom w ciągu pierwszych 30 dni)
|
30 dni po operacji
|
|
Liczba pacjentów wymagających nowego stałego rozrusznika serca
Ramy czasowe: do 30 dni po operacji
|
Liczba pacjentów wymagających nowego stałego rozrusznika serca
|
do 30 dni po operacji
|
|
Udar lub zdarzenie zatorowe
Ramy czasowe: do 30 dni po operacji
|
Udar lub zatorowość mózgu stwierdzona za pomocą tomografii komputerowej
|
do 30 dni po operacji
|
|
Liczba zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: do 30 dni po operacji
|
Liczba zdarzeń niepożądanych występujących po operacji
|
do 30 dni po operacji
|
|
Liczba zgonów
Ramy czasowe: do 30 dni po operacji
|
Liczba zgonów, które nastąpiły po op
|
do 30 dni po operacji
|
|
Liczba produktów VentriGel wyprodukowanych i dostarczonych podmiotom
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
12 miesięcy
|
|
|
Liczba pacjentów poddawanych badaniu MRI serca
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 6 miesięcy, 12 miesięcy
|
Wartość bazowa, 6 miesięcy, 12 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana frakcji wyrzutowej prawej komory
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 6 miesięcy, 12 miesięcy po operacji
|
Będzie to mierzone za pomocą seryjnych echokardiogramów i skanów MRI
|
Wartość wyjściowa, 6 miesięcy, 12 miesięcy po operacji
|
|
Zmiana objętości końcoworozkurczowej prawej komory
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 6 miesięcy, 12 miesięcy po operacji
|
Będzie to mierzone za pomocą seryjnych echokardiogramów i skanów MRI
|
Wartość wyjściowa, 6 miesięcy, 12 miesięcy po operacji
|
|
Zmiana objętości końcowoskurczowej prawej komory
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 6 miesięcy, 12 miesięcy po operacji
|
Będzie to mierzone za pomocą seryjnych echokardiogramów i skanów MRI
|
Wartość wyjściowa, 6 miesięcy, 12 miesięcy po operacji
|
|
Zmiana niedomykalności trójdzielnej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 6 miesięcy, 12 miesięcy po operacji
|
Będzie to mierzone za pomocą seryjnych echokardiogramów i skanów MRI.
niedomykalność zastawki trójdzielnej mierzona szerokością skurczu żyły zastawki trójdzielnej
|
Wartość wyjściowa, 6 miesięcy, 12 miesięcy po operacji
|
|
Zmiana funkcji prawej komory. Zmiana obszaru ułamkowego
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 6 miesięcy, 12 miesięcy po operacji
|
Będzie to mierzone za pomocą seryjnego echokardiogramu przezklatkowego (TTE)
|
Wartość wyjściowa, 6 miesięcy, 12 miesięcy po operacji
|
|
Zmiana globalnego odkształcenia podłużnego prawej komory
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 6 miesięcy, 12 miesięcy po operacji
|
Będzie to mierzone za pomocą seryjnego echokardiogramu przezklatkowego (TTE)
|
Wartość wyjściowa, 6 miesięcy, 12 miesięcy po operacji
|
|
Zmiana globalnego odkształcenia obwodowego prawej komory
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 6 miesięcy, 12 miesięcy po operacji
|
Będzie to mierzone za pomocą seryjnego echokardiogramu przezklatkowego (TTE)
|
Wartość wyjściowa, 6 miesięcy, 12 miesięcy po operacji
|
|
Zmiana skurczowego ruchu prawej komory trójdzielnej pierścieniowej (TAPSE)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 6 miesięcy, 12 miesięcy po operacji
|
Będzie to mierzone za pomocą seryjnego echokardiogramu przezklatkowego (TTE)
|
Wartość wyjściowa, 6 miesięcy, 12 miesięcy po operacji
|
|
Indeksowana zmiana objętości prawego przedsionka
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 6 miesięcy, 12 miesięcy po operacji
|
Będzie to mierzone za pomocą seryjnego echokardiogramu przezklatkowego (TTE)
|
Wartość wyjściowa, 6 miesięcy, 12 miesięcy po operacji
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: William Mahle, MD, Emory University
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Szacowany)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- STUDY00006965
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .