Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie obserwacyjne uczestników z chorobą von Von Willebranda typu 3 w sprawie profilaktycznego standardu leczenia (WILL-EMI NIS)

7 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Hoffmann-La Roche

Wieloośrodkowe nie interwencyjne badanie oceniające krwawienie i jakość życia związaną ze zdrowie

To nie interwencyjne badanie (NIS) ma na celu zebranie informacji na temat skuteczności i bezpieczeństwa leczenia otrzymywanego w rutynowej opiece klinicznej, a także pomiaru jakości życia związanej ze zdrowiem (HRQOL) uczestników z chorobą Von Willebranda typu 3 (VWD) otrzymującym profilaktyczną terapię na lokalny standard opieki (SOC) w okresie obserwacji co najmniej 24 tygodni.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
44

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.
  • Nazwa: Fastest response: use the inquiry form. https://www.gene.com/contact-us/submit-medical-inquiry

Kopia zapasowa kontaktu do badania

  • Nazwa: Reference Study ID Number: WP45335 https://forpatients.roche.com/ No attachments to email below.
  • Numer telefonu: 888-662-6728 (U.S. Only)
  • E-mail: global-roche-genentech-trials@gene.com

Lokalizacje studiów

  • Afryka Południowa
      • Johannesburg, Afryka Południowa, 2193
        • Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
  • Belgia
      • Leuven, Belgia, 3000
        • UZ Leuven Gasthuisberg
  • Francja
      • Lille, Francja, 59037
        • Hopital Claude Huriez - CHU Lille
      • Paris, Francja, 75015
        • Groupe Hospitalier Necker Enfants Malades
  • Hiszpania
      • Madrid, Hiszpania, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Seville, Hiszpania, 41013
        • Hospital Universtiario Virgen del Rocio
  • Holandia
      • Rotterdam, Holandia, 3015 GD
        • Erasmus MC
  • Japonia
      • Fukuoka, Japonia, 830-0011
        • Kurume University Hospital
      • Tokyo, Japonia, 160-0023
        • Tokyo Medical University Hospital
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
        • McGill University Health Center
  • Kolumbia
      • Medellín, Kolumbia
        • IPS SURA Industriales Medellín
  • Niemcy
      • Bonn, Niemcy, 53127
        • Universitatsklinikum Bonn
      • Duisburg, Niemcy, 47051
        • Gerinnungszentrum Rhein-Ruhr;Gerinnungsambulanz
      • Frankfurt/M., Niemcy, 60590
        • Hämophiliezentrum Med. Klinik III/Institut für Transfusionsmedizin
  • Polska
      • Warsaw, Polska, 02-776
        • Instytut Hematologii i Transfuzjologii
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • UC Davis
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • University of Minnesota Medical Center
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University School of Medicine
  • Szwecja
      • Gothenburg, Szwecja, S-413 45
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset
  • Włochy
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Włochy, 00161
        • Universita' Degli Studi La Sapienza-Ist.Di Ematologia
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Włochy, 20122
        • IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
    • Tuscany
      • Florence, Tuscany, Włochy, 50134
        • Aou Careggi
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo, SE1 7EH
        • St Thomas' Hospital
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
        • Manchester Royal Infirmary

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Badanie to zaobserwuje około 40 uczestników z VWD typu 3 (w wieku 2 lat i starszych), którzy są obecnie leczone profilaktyką SOC.

Opis

Kryteria włączenia:

  • Potwierdzona diagnoza choroby typu 3 Vonlebrand (VWD), na podstawie dokumentacji medycznej
  • Odpowiednia funkcja hematologiczna, wątrobowa i nerkowa
  • Udokumentowane i potwierdzone wcześniejsze zastosowanie profilaktycznej terapii SOC dla VWD (1-3 razy tygodniowo, zgodnie z przepisaną dawką) i oczekiwania na ten sam schemat podczas badania
  • W przypadku uczestników potencjału porodowego: zgoda na pozostanie abstynentem lub przestrzeganie wymogów antykoncepcji

Kryteria wykluczenia:

  • Odziedziczone lub nabyte zaburzenie krwawienia inne niż wrodzone VWD typu 3
  • Historia krwawienia żołądkowo -jelitowego w ciągu 18 miesięcy przed zapisaniem się lub jakąkolwiek wcześniejszą diagnozą angiodysplazji
  • Historia krwotoku śródczaszkowego
  • Poprzednie lub obecne leczenie choroby zakrzepowo -zatorowej lub oznak choroby zakrzepowo -zatorowej
  • Inne warunki (np. Niektóre choroby autoimmunologiczne), które mogą zwiększyć ryzyko krwawienia lub zakrzepicy
  • Historia klinicznie istotnej nadwrażliwości związanej z terapiami przeciwciał monoklonalnych lub składnikami wstrzyknięcia emicizumabu
  • Zastosowanie układowych immunomodulatorów (np. Interferonu) podczas rejestracji lub planowanego zastosowania podczas badania, z wyjątkiem terapii przeciwretrowirusowej

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta

Grupa / Kohorta

Grupa lub podgrupa uczestników badania obserwacyjnego ocenianego pod kątem wyników biomedycznych lub zdrowotnych.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Uczestnicy z VWD typu 3 leczonym profilaktycznym SoC
Oczekuje się, że uczestnicy z VWD typu 3, w wieku 2 lat i starszymi, którzy są obecnie na standardowej terapii opieki (SOC), pozostaną w wybranym schemacie SOC podczas badania. Czas trwania dawkowania i leczenia wszelkich badanych produktów leczniczych zebranych w ramach tego badania jest według uznania lekarza leczenia zgodnie z lokalnym znakowaniem lub lokalnymi wytycznymi leczenia.
Lek: Współczynnik von Willebranda koncentruje się
Stosowane zgodnie z lokalnymi etykietami lub lokalnymi wytycznymi leczenia.
Lek: Koncentraty czynnika von Willebranda i koncentraty czynnika VIII
Stosowane zgodnie z lokalnymi etykietami lub lokalnymi wytycznymi leczenia.
Lek: Koncentraty czynnika VIII
Stosowane zgodnie z lokalnymi etykietami lub lokalnymi wytycznymi leczenia.
Lek: Czynnik aktywowany rekombinowany VII
Stosowane zgodnie z lokalnymi etykietami lub lokalnymi wytycznymi leczenia.
Lek: Aktywowany koncentrat kompleksu protrombiny
Stosowane zgodnie z lokalnymi etykietami lub lokalnymi wytycznymi leczenia.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Roczna stopa krwawienia (ABR) za leczone krwawienie
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do co najmniej 24 tygodni
Od wartości wyjściowej do co najmniej 24 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Ramy czasowe
ABR dla wszystkich krwawień
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do co najmniej 24 tygodni
Od wartości wyjściowej do co najmniej 24 tygodni
ABR dla leczonych spontanicznych krwawień
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do co najmniej 24 tygodni
Od wartości wyjściowej do co najmniej 24 tygodni
ABR dla leczonych stawów stawowych
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do co najmniej 24 tygodni
Od wartości wyjściowej do co najmniej 24 tygodni
Występowanie i nasilenie zdarzeń niepożądanych, z nasileniem według skali oceny toksyczności Światowej Organizacji Zdrowia (WHO)
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do zakończenia badania (co najmniej 24 tygodnie)
Od wartości wyjściowej do zakończenia badania (co najmniej 24 tygodnie)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Hoffmann-La Roche

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Dyrektor Studium: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
29 kwietnia 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 listopada 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 listopada 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
13 marca 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
13 marca 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
19 marca 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
10 sierpnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
7 sierpnia 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 sierpnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • WP45335

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami