Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En observationsundersøgelse af deltagere med type 3 von Willebrand sygdom ved profylaktisk behandlingsbehandling (WILL-EMI NIS)

7. august 2026 opdateret af: Hoffmann-La Roche

En multicenter ikke-interventionel undersøgelse, der evaluerer blødninger og sundhedsrelateret livskvalitet hos patienter med type 3 von Willebrand sygdom ved profylaktisk behandlingsbehandling

Denne ikke-interventionelle undersøgelse (NIS) er designet til at indsamle information om effektiviteten og sikkerheden ved behandling, der er modtaget i rutinemæssig klinisk pleje, samt måle den sundhedsrelaterede livskvalitet (HRQOL) af deltagere med type 3 Von Willebrand sygdom (VWD), der modtager profylaktisk terapi pr. Lokal plejestandard (SOC) over en observationsperiode på mindst 24 uger.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
44

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.
  • Navn: Fastest response: use the inquiry form. https://www.gene.com/contact-us/submit-medical-inquiry

Undersøgelse Kontakt Backup

  • Navn: Reference Study ID Number: WP45335 https://forpatients.roche.com/ No attachments to email below.
  • Telefonnummer: 888-662-6728 (U.S. Only)
  • E-mail: global-roche-genentech-trials@gene.com

Studiesteder

  • Belgien
      • Leuven, Belgien, 3000
        • UZ Leuven Gasthuisberg
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H4A 3J1
        • McGill University Health Center
  • Colombia
      • Medellín, Colombia
        • IPS SURA Industriales Medellín
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige, SE1 7EH
        • St Thomas' Hospital
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
        • Manchester Royal Infirmary
  • Forenede Stater
    • California
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • UC Davis
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • University of Minnesota Medical Center
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
  • Frankrig
      • Lille, Frankrig, 59037
        • Hopital Claude Huriez - CHU Lille
      • Paris, Frankrig, 75015
        • Groupe Hospitalier Necker Enfants Malades
  • Holland
      • Rotterdam, Holland, 3015 GD
        • Erasmus MC
  • Italien
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Italien, 00161
        • Universita' Degli Studi La Sapienza-Ist.Di Ematologia
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Italien, 20122
        • IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
    • Tuscany
      • Florence, Tuscany, Italien, 50134
        • Aou Careggi
  • Japan
      • Fukuoka, Japan, 830-0011
        • Kurume University Hospital
      • Tokyo, Japan, 160-0023
        • Tokyo Medical University Hospital
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 02-776
        • Instytut Hematologii i Transfuzjologii
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Seville, Spanien, 41013
        • Hospital Universtiario Virgen del Rocio
  • Sverige
      • Gothenburg, Sverige, S-413 45
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset
  • Sydafrika
      • Johannesburg, Sydafrika, 2193
        • Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
  • Tyskland
      • Bonn, Tyskland, 53127
        • Universitatsklinikum Bonn
      • Duisburg, Tyskland, 47051
        • Gerinnungszentrum Rhein-Ruhr;Gerinnungsambulanz
      • Frankfurt/M., Tyskland, 60590
        • Hämophiliezentrum Med. Klinik III/Institut für Transfusionsmedizin

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Denne undersøgelse vil observere cirka 40 deltagere med type 3 VWD (2 år og ældre), der i øjeblikket behandles med SOC -profylaktisk terapi.

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • Bekræftet diagnose af type 3 von Willebrand sygdom (VWD), baseret på medicinske poster
  • Tilstrækkelig hæmatologisk, lever- og nyrefunktion
  • Dokumenteret og bekræftet tidligere brug af SOC-profylaktisk terapi til VWD (1-3 gange ugentligt, som pr. Foreskrevet dosis) og forventning om at forblive på det samme regime under undersøgelsen
  • For deltagere af fødedygtige potentiale: Aftale om at forblive abstinent eller overholde præventionskravene

Ekskluderingskriterier:

  • Arvet eller erhvervet blødningsforstyrrelse bortset fra medfødt type 3 VWD
  • Historie om gastrointestinal blødning inden for 18 måneder før tilmelding eller enhver tidligere diagnose af angiodysplasi
  • Historie om intrakraniel blødning
  • Tidligere eller nuværende behandling af tromboembolisk sygdom eller tegn på tromboembolisk sygdom
  • Andre tilstande (f.eks. Visse autoimmune sygdomme), der kan øge risikoen for blødning eller trombose
  • Historie om klinisk signifikant overfølsomhed forbundet med monoklonale antistofbehandlinger eller komponenter i emicizumab -injektionen
  • Anvendelse af systemiske immunmodulatorer (f.eks. Interferon) til tilmelding eller planlagt brug under undersøgelsen, med undtagelse af antiretroviral terapi

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte

Gruppe / kohorte

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et observationsstudie, der vurderes for biomedicinske eller sundhedsmæssige resultater.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Deltagere med type 3 VWD behandlet med profylaktisk SOC
Deltagere med type 3 VWD, i alderen 2 år og derover, som i øjeblikket er på standard for pleje (SOC) profylaktisk terapi, forventes at forblive på det valgte SOC -regime under undersøgelsen. Dosering og behandlingsvarighed af alle studerede medicinske produkter indsamlet som en del af denne undersøgelse er efter den behandlende læge i overensstemmelse med lokal mærkning eller lokale behandlingsretningslinjer.
Medicin: Von Willebrand Factor koncentrerer
Brugt i henhold til lokal mærkning eller lokale behandlingsretningslinjer.
Medicin: Von Willebrand Factor -koncentrater og faktor VIII -koncentrater
Brugt i henhold til lokal mærkning eller lokale behandlingsretningslinjer.
Medicin: Faktor VIII koncentrerer sig
Brugt i henhold til lokal mærkning eller lokale behandlingsretningslinjer.
Medicin: Rekombinant aktiveret faktor VII
Brugt i henhold til lokal mærkning eller lokale behandlingsretningslinjer.
Medicin: Aktiveret protrombinkompleks koncentrat
Brugt i henhold til lokal mærkning eller lokale behandlingsretningslinjer.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Årlig blødningshastighed (ABR) for behandlede blødninger
Tidsramme: Fra baseline til mindst 24 uger
Fra baseline til mindst 24 uger

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
ABR for alle blødninger
Tidsramme: Fra baseline til mindst 24 uger
Fra baseline til mindst 24 uger
ABR til behandlede spontane blødninger
Tidsramme: Fra baseline til mindst 24 uger
Fra baseline til mindst 24 uger
ABR for behandlede ledblødninger
Tidsramme: Fra baseline til mindst 24 uger
Fra baseline til mindst 24 uger
Forekomst og sværhedsgrad af bivirkninger, med sværhedsgrad bestemt i henhold til Verdenssundhedsorganisationen (WHO) toksicitetsklassificeringsskala
Tidsramme: Fra baseline til studiets afslutning (mindst 24 uger)
Fra baseline til studiets afslutning (mindst 24 uger)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Hoffmann-La Roche

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
29. april 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. november 2026

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. november 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
13. marts 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
13. marts 2025

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
19. marts 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
10. august 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
7. august 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. august 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • WP45335

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger