Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie obserwacyjne uczestników z chorobą von Von Willebranda typu 3 w sprawie profilaktycznego standardu leczenia (WILL-EMI NIS)

7 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Hoffmann-La Roche

Wieloośrodkowe nie interwencyjne badanie oceniające krwawienie i jakość życia związaną ze zdrowie

To nie interwencyjne badanie (NIS) ma na celu zebranie informacji na temat skuteczności i bezpieczeństwa leczenia otrzymywanego w rutynowej opiece klinicznej, a także pomiaru jakości życia związanej ze zdrowiem (HRQOL) uczestników z chorobą Von Willebranda typu 3 (VWD) otrzymującym profilaktyczną terapię na lokalny standard opieki (SOC) w okresie obserwacji co najmniej 24 tygodni.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Choroba von Willebranda, typ 3

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

Afryka Południowa
- - Johannesburg, Afryka Południowa, 2193
    - Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
Belgia
- - Leuven, Belgia, 3000
    - UZ Leuven Gasthuisberg
Francja
- - Lille, Francja, 59037
    - Hopital Claude Huriez - CHU Lille
  - Paris, Francja, 75015
    - Groupe Hospitalier Necker Enfants Malades
Hiszpania
- - Madrid, Hiszpania, 28046
    - Hospital Universitario La Paz
  - Seville, Hiszpania, 41013
    - Hospital Universtiario Virgen del Rocio
Holandia
- - Rotterdam, Holandia, 3015 GD
    - Erasmus MC
Japonia
- - Fukuoka, Japonia, 830-0011
    - Kurume University Hospital
  - Tokyo, Japonia, 160-0023
    - Tokyo Medical University Hospital
Kanada
- Ontario
  - Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
    - The Hospital for Sick Children
- Quebec
  - Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
    - McGill University Health Center
Kolumbia
- - Medellín, Kolumbia
    - IPS SURA Industriales Medellín
Niemcy
- - Bonn, Niemcy, 53127
    - Universitätsklinikum Bonn
  - Duisburg, Niemcy, 47051
    - Gerinnungszentrum Rhein-Ruhr;Gerinnungsambulanz
  - Frankfurt/M., Niemcy, 60590
    - Hämophiliezentrum Med. Klinik III/Institut für Transfusionsmedizin
Polska
- - Warsaw, Polska, 02-776
    - Instytut Hematologii I Transfuzjologii
Stany Zjednoczone
- California
  - Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
    - UC Davis
- Minnesota
  - Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
    - University of Minnesota Medical Center
- Missouri
  - St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
    - Washington University School of Medicine
Szwecja
- - Gothenburg, Szwecja, S-413 45
    - Sahlgrenska Universitetssjukhuset
Włochy
- Lazio
  - Rome, Lazio, Włochy, 00161
    - Universita' Degli Studi La Sapienza-Ist.Di Ematologia
- Lombardy
  - Milan, Lombardy, Włochy, 20122
    - IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
- Tuscany
  - Florence, Tuscany, Włochy, 50134
    - AOU Careggi
Zjednoczone Królestwo
- - London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
    - Great Ormond Street Hospital
  - London, Zjednoczone Królestwo, SE1 7EH
    - St Thomas' Hospital
  - Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
    - Manchester Royal Infirmary

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Dziecko
Dorosły
Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Badanie to zaobserwuje około 40 uczestników z VWD typu 3 (w wieku 2 lat i starszych), którzy są obecnie leczone profilaktyką SOC.

Opis

Kryteria włączenia:

Potwierdzona diagnoza choroby typu 3 Vonlebrand (VWD), na podstawie dokumentacji medycznej
Odpowiednia funkcja hematologiczna, wątrobowa i nerkowa
Udokumentowane i potwierdzone wcześniejsze zastosowanie profilaktycznej terapii SOC dla VWD (1-3 razy tygodniowo, zgodnie z przepisaną dawką) i oczekiwania na ten sam schemat podczas badania
W przypadku uczestników potencjału porodowego: zgoda na pozostanie abstynentem lub przestrzeganie wymogów antykoncepcji

Kryteria wykluczenia:

Odziedziczone lub nabyte zaburzenie krwawienia inne niż wrodzone VWD typu 3
Historia krwawienia żołądkowo -jelitowego w ciągu 18 miesięcy przed zapisaniem się lub jakąkolwiek wcześniejszą diagnozą angiodysplazji
Historia krwotoku śródczaszkowego
Poprzednie lub obecne leczenie choroby zakrzepowo -zatorowej lub oznak choroby zakrzepowo -zatorowej
Inne warunki (np. Niektóre choroby autoimmunologiczne), które mogą zwiększyć ryzyko krwawienia lub zakrzepicy
Historia klinicznie istotnej nadwrażliwości związanej z terapiami przeciwciał monoklonalnych lub składnikami wstrzyknięcia emicizumabu
Zastosowanie układowych immunomodulatorów (np. Interferonu) podczas rejestracji lub planowanego zastosowania podczas badania, z wyjątkiem terapii przeciwretrowirusowej

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Liczba grup / kohort

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta	Interwencja / Leczenie
Uczestnicy z VWD typu 3 leczonym profilaktycznym SoC Oczekuje się, że uczestnicy z VWD typu 3, w wieku 2 lat i starszymi, którzy są obecnie na standardowej terapii opieki (SOC), pozostaną w wybranym schemacie SOC podczas badania. Czas trwania dawkowania i leczenia wszelkich badanych produktów leczniczych zebranych w ramach tego badania jest według uznania lekarza leczenia zgodnie z lokalnym znakowaniem lub lokalnymi wytycznymi leczenia.	Lek: Współczynnik von Willebranda koncentruje się Stosowane zgodnie z lokalnymi etykietami lub lokalnymi wytycznymi leczenia. Lek: Koncentraty czynnika von Willebranda i koncentraty czynnika VIII Stosowane zgodnie z lokalnymi etykietami lub lokalnymi wytycznymi leczenia. Lek: Koncentraty czynnika VIII Stosowane zgodnie z lokalnymi etykietami lub lokalnymi wytycznymi leczenia. Lek: Czynnik aktywowany rekombinowany VII Stosowane zgodnie z lokalnymi etykietami lub lokalnymi wytycznymi leczenia. Lek: Aktywowany koncentrat kompleksu protrombiny Stosowane zgodnie z lokalnymi etykietami lub lokalnymi wytycznymi leczenia.

Grupa / Kohorta

Interwencja / Leczenie

Uczestnicy z VWD typu 3 leczonym profilaktycznym SoC

Oczekuje się, że uczestnicy z VWD typu 3, w wieku 2 lat i starszymi, którzy są obecnie na standardowej terapii opieki (SOC), pozostaną w wybranym schemacie SOC podczas badania. Czas trwania dawkowania i leczenia wszelkich badanych produktów leczniczych zebranych w ramach tego badania jest według uznania lekarza leczenia zgodnie z lokalnym znakowaniem lub lokalnymi wytycznymi leczenia.

Lek: Współczynnik von Willebranda koncentruje się