Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancję preparatu Votoplam u uczestników z chorobą Huntingtona (INVEST-HD)

25 maja 2026 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals

Randomizowane, kontrolowane placebo, podwójnie zaślepione badanie fazy 3 oceniające skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancję preparatu Votoplam u uczestników z chorobą Huntingtona

Celem jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji votoplamu oraz określenie, czy votoplam spowalnia postęp choroby u pacjentów z wczesną objawową chorobą Huntingtona (HD) w porównaniu z ramieniem kontrolnym.

HTT227 - obecny kod związku (poprzedni kod to PTC518 od PTC Therapeutics), HTT227 to kod Novartis w ramach sponsoringu Novartis.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie to będzie miało zmienny czas leczenia metodą podwójnie ślepej próby, do 36 miesięcy. W ramach projektu badania nie każdy uczestnik ukończy 36 miesięcy leczenia.

Badanie składa się z 3 okresów:

  • Okres kwalifikacji: Okres do 42 dni w celu oceny kwalifikowalności uczestników
  • Okres leczenia metodą podwójnie ślepej próby: Ten okres będzie miał zmienny indywidualny czas leczenia, do 36 miesięcy. Okres leczenia metodą podwójnie ślepej próby kończy się, gdy ≥50% pacjentów ukończy miesiąc 36. Maksymalny czas leczenia dla pojedynczego uczestnika wynosi 36 miesięcy.
  • Okres obserwacji bezpieczeństwa: Okres obejmujący jedną wizytę kontrolną bezpieczeństwa, przeprowadzaną na miejscu lub telefonicznie, dla wszystkich uczestników, którzy nie kontynuują leczenia w oddzielnym badaniu otwartym przedłużonym lub którzy przerwali leczenie wcześniej. Wizyta/rozmowa telefoniczna odbędzie się 30 dni po zakończeniu badania (EOS)

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

770

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

  • Nazwa: Novartis Pharmaceuticals
  • Numer telefonu: +41613241111

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Ontario
      • North York, Ontario, Kanada, M2K1E1
        • Rekrutacyjny
        • North York General Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Ragini Srinivasan, MD
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2W 1T8
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Rekrutacyjny
        • CUSM Montreal Neurological Institute
        • Główny śledczy:
          • Anne-Louise Lafontaine
        • Kontakt:
  • Stany Zjednoczone
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Stany Zjednoczone, 80113
        • Rekrutacyjny
        • CenExcel Rocky Mtn Clin Research
        • Główny śledczy:
          • Meagen Salinas
        • Kontakt:
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20007
        • Rekrutacyjny
        • Georgetown University
        • Główny śledczy:
          • Karen Anderson
        • Kontakt:
    • New York
      • Albany, New York, Stany Zjednoczone, 12208
        • Rekrutacyjny
        • Albany Medical College
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Era Kaur Hanspal
      • Buffalo, New York, Stany Zjednoczone, 14202
        • Rekrutacyjny
        • UBMD Neurology
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Kelly Andrzejewski
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19107
    • Texas
      • Georgetown, Texas, Stany Zjednoczone, 78628
        • Rekrutacyjny
        • TX Movement Disorder Spec PLLC
        • Główny śledczy:
          • Michael Soileau
        • Kontakt:
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Rekrutacyjny
        • U of TX Health Science Ct
        • Główny śledczy:
          • Erin Furr Stimming
        • Kontakt:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98195
        • Rekrutacyjny
        • University of Washington Medical Center
        • Główny śledczy:
          • Suman Jayadev
        • Kontakt:
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, NW1 2BU
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Southampton, Zjednoczone Królestwo, SO16 6YD
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Pisemna świadoma zgoda musi zostać uzyskana przed przystąpieniem do badania
  • Uczestnicy w wieku od 21 do 70 lat włącznie, w dniu podpisania świadomej zgody, zdolni do samodzielnego poruszania się, niezależnie od płci
  • Genetycznie potwierdzona diagnoza HD (choroby Huntingtona) z długością powtórzeń cytozyna-adenina-guanina (CAG) wynoszącą 40 lub więcej. Uczestnicy muszą mieć wcześniejsze potwierdzenie genetyczne i znaną długość powtórzeń CAG uzyskaną przed kwalifikacją.

  • Spełnia wszystkie następujące kryteria:

    • Wynik UHDRS IS ≥90
    • Wynik UHDRS TFC = 13
    • Wynik UHDRS TMS = 7-25 włącznie
    • CAP100 ≥ 70 Obliczenie: CAP = Wiek przy włączeniu do badania × (długość CAG - 30) / 6,49

Kryteria wykluczenia:

  • Historia terapii genowej, przeszczepu komórek lub jakiejkolwiek innej eksperymentalnej operacji mózgu w leczeniu HD

  • Dowody serologiczne na czynne wirusowe zapalenie wątroby wskazane przez:

    • dodatni anty-HBc IgM
    • dodatni anty-HBc IgG potwierdzony dodatnim HBsAg i/lub DNA HBV
    • dodatni test anty-HCV potwierdzony dodatnim RNA HCV
    • Choroby niedoboru odporności, w tym dodatni wynik testu na ludzki wirus niedoboru odporności (HIV)

  • Historia lub aktualna diagnoza nieprawidłowości w EKG lub sercu wskazujących na istotne ryzyko bezpieczeństwa dla uczestników, takie jak:

    • Współistniejące klinicznie istotne zaburzenia rytmu serca, np. utrzymująca się częstoskurcz komorowy oraz klinicznie istotny blok AV II lub III stopnia bez rozrusznika
    • Historia rodzinnego zespołu długiego QT lub znana historia rodzinna torsade de pointes

  • Kobiety w wieku rozrodczym, zdefiniowane jako wszystkie kobiety fizjologicznie zdolne do zajścia w ciążę od menarche do menopauzy, chyba że przeszły chirurgiczne obustronne usunięcie jajników (z lub bez histerektomii), całkowitą histerektomię lub obustronne usunięcie jajowodów co najmniej sześć tygodni przed rozpoczęciem leczenia w badaniu. W przypadku samego usunięcia jajników, status rozrodczy kobiety musi zostać potwierdzony oceną poziomu hormonów w kontroli.

    o Kobiety w wieku rozrodczym są wykluczone, chyba że stosują wysoce skuteczne metody antykoncepcji (wskaźnik niepowodzenia < 1% rocznie) podczas przyjmowania leczenia w badaniu i przez 8 miesięcy po jego zakończeniu.

  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią

Mogą obowiązywać inne kryteria włączenia/wykluczenia określone w protokole

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Votoplam
Votoplam (zaślepiony) podawany doustnie, randomizowany w stosunku 3:2 (Votoplam: Placebo)
Lek: Votoplam (zaślepiony)
Votoplam (zaślepiony) aktywny preparat
Inne nazwy:
  • HTT227
Komparator placebo: Placebo
Placebo (zaślepiony) podawany doustnie, randomizacja w stosunku 3:2 (Votoplam: Placebo)
Lek: Placebo
Placebo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w skali cUHDRS
Ramy czasowe: Linia wyjściowa, Miesiąc 36

Złożona Zunifikowana Skala Oceny Choroby Huntingtona (cUHDRS) to ulepszona złożona miara służąca do oceny postępu klinicznego w wielu domenach w HD. cUHDRS to łączona ważona punktacja obejmująca pomiary funkcji motorycznych (TMS), funkcji poznawczych (SDMT i SWRT) oraz ogólnej zdolności funkcjonalnej (TFC):

cUHDRS = [(TFC-10.4)/1.9 - (TMS-29.7)/14.9 + (SDMT-28.4)/11.3 + (SWRT - 66.1)/20.1] + 10.

W połączeniu ze sobą, te miary stanowią kompleksowe, czułe i specyficzne narzędzie do monitorowania postępu choroby, przy czym niższe wyniki wskazują na cięższy przebieg choroby. Wyniki cUHDRS mieszczą się w zakresie od -8 do 25.
Linia wyjściowa, Miesiąc 36

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana względem wartości wyjściowej w skali UHDRS-TFC
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiąc 36
UHDRS-Total Functional Capacity (TFC) koncentruje się na ocenie Badacza dotyczącej zdolności uczestnika do wykonywania szeregu czynności, w tym pracy zawodowej, zarządzania finansami, dbania o siebie, obowiązków domowych i czynności dnia codziennego. Odpowiedzi pochodzą z wywiadu z uczestnikiem i/lub osobą towarzyszącą, jeśli dotyczy. Wyniki mieszczą się w zakresie od 0 do 13, przy czym wyższe wyniki oznaczają lepsze funkcjonowanie.
Linia bazowa, miesiąc 36
Zmiana względem wartości wyjściowej w UHDRS-IS
Ramy czasowe: Linia wyjściowa, miesiąc 36
Skala Niezależności UHDRS (IS) mierzy ogólny poziom funkcjonalnej niezależności pacjenta w czynnościach życia codziennego. Dostarcza pojedynczego wyniku w zakresie od 10 (całkowita zależność/leżący w łóżku) do 100 (nie wymaga specjalnej opieki) w odstępach co 10 punktów, przy czym wyższe wyniki wskazują na lepsze funkcjonowanie. Wyniki mogą być również przypisywane z przyrostami co 5 punktów dla pośrednich poziomów funkcjonowania.
Linia wyjściowa, miesiąc 36
Czas do spadku wyniku TFC o co najmniej jeden lub wyniku IS o co najmniej 10
Ramy czasowe: Od punktu wyjścia do zakończenia leczenia do 36 miesięcy

Skala UHDRS-Total Functional Capacity (TFC) koncentruje się na ocenie badacza dotyczącej zdolności uczestnika do wykonywania szeregu czynności, w tym pracy zawodowej, zarządzania finansami, samoobsługi, prac domowych i czynności życia codziennego. Odpowiedzi są uzyskiwane w wyniku wywiadu z uczestnikiem i/lub opiekunem, jeśli dotyczy. Wyniki mieszczą się w zakresie od 0 do 13, przy czym wyższe wyniki oznaczają lepsze funkcjonowanie.

Skala UHDRS-Independence Scale (IS) mierzy ogólny poziom funkcjonalnej niezależności pacjenta w czynnościach życia codziennego. Zapewnia pojedynczy wynik w zakresie od 10 (całkowita zależność/leżenie w łóżku) do 100 (brak potrzeby specjalnej opieki) w odstępach co 10, przy czym wyższe wyniki wskazują na lepsze funkcjonowanie. Wyniki mogą być również przypisywane w przyrostach co 5 dla pośrednich poziomów funkcjonowania.
Od punktu wyjścia do zakończenia leczenia do 36 miesięcy
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w UHDRS-TMS
Ramy czasowe: Linia wyjściowa, miesiąc 36
UHDRS-Total Motor Score (TMS) to skumulowana suma poszczególnych ocen motorycznych uzyskanych podczas przeprowadzania części motorycznej oceny UHDRS. Obejmuje pozycje związane z ruchami gałek ocznych, mową, ruchami kończyn (w tym stukaniem dłonią oraz pronacją-supinacją), dystonią, pląsawicą i chodem/równowagą. Wyniki mieszczą się w zakresie od 0 do 124, przy czym wyższe wyniki wskazują na większe upośledzenie motoryczne.
Linia wyjściowa, miesiąc 36
Zmiana względem wartości początkowej w SDMT
Ramy czasowe: Linia wyjściowa, miesiąc 36
Test Symbol-Digit (SDMT) służy do oceny uwagi, pamięci roboczej, szybkości psychomotorycznej oraz przetwarzania percepcyjnego wzrokowego. Uczestnicy otrzymują klucz tłumaczeniowy zawierający określone liczby przypisane do unikalnych symboli abstrakcyjnych. Pod kluczem tłumaczeniowym znajduje się szereg symboli z pustymi polami, a zadaniem uczestnika jest jak najszybsze dopasowanie liczby do każdego symbolu w określonym przedziale czasowym. Wyniki opierają się na liczbie poprawnie sparowanych elementów i mieszczą się w zakresie od 0 do 110, przy czym wyższe wyniki oznaczają lepszą wydajność.
Linia wyjściowa, miesiąc 36
Zmiana względem wartości wyjściowej w SWRT
Ramy czasowe: Linia wyjściowa, miesiąc 36
Test Czytania Słów Stroopa (SWRT) jest miarą szybkości przetwarzania i psychomotorycznej. Uczestnikom przedstawia się listę słów (nazw kolorów) wydrukowanych czarnym atramentem i prosi się o przeczytanie na głos jak największej liczby słów w określonym czasie. Wyniki opierają się na liczbie poprawnie przeczytanych słów i mieszczą się w zakresie od 0 do 60, przy czym wyższe wyniki oznaczają lepsze wykonanie.
Linia wyjściowa, miesiąc 36
Procentowa zmiana od wartości wyjściowej w białku mHTT we krwi
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do stanu ustalonego i do 36 miesięcy w białku mHTT we krwi

Mutantowe białko huntingtyny (mHTT), które można wykryć zarówno we krwi, jak i w płynie mózgowo-rdzeniowym (PMR), stanowi wiarygodny biomarker HD ze względu na jego bezpośrednie zaangażowanie w patologię choroby.

Krwiopochodne mHTT jest bezpośrednim produktem patogennej mutacji genu HTT i stanowi bliski marker biologii choroby Huntingtona (HD).
Od wartości początkowej do stanu ustalonego i do 36 miesięcy w białku mHTT we krwi
Zmiana wartości wyjściowej w surowiczym NfL
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, miesiąc 36
Łańcuch lekki neurofilamentu NfL w surowicy jest składnikiem cytoszkieletu neuronalnego, uwalnianym do płynu mózgowo-rdzeniowego i krwi po uszkodzeniu neuro-aksonalnym, służąc jako marker neurodegeneracji i postępu choroby w HD.
Punkt wyjściowy, miesiąc 36
Częstość i nasilenie działań niepożądanych związanych z leczeniem (TEAEs), poważnych działań niepożądanych (SAEs) oraz TEAEs prowadzących do wycofania uczestnika z badania
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 36 miesięcy
Liczba uczestników z AE i SAE, w tym istotne wyniki badania fizykalnego, zmiany w parametrach życiowych, parametrach laboratoryjnych, EKG itp.
Od wartości wyjściowej do 36 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

24 marca 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

2 kwietnia 2030

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 kwietnia 2030

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

7 stycznia 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

7 stycznia 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

8 stycznia 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

27 maja 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

25 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CHTT227A12301

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Novartis zobowiązuje się udostępniać wykwalifikowanym zewnętrznym badaczom dostęp do danych na poziomie pacjenta oraz wspierających dokumentów klinicznych z kwalifikujących się badań. Wnioski te są oceniane i zatwierdzane przez niezależny panel recenzentów na podstawie wartości naukowej. Wszystkie udostępniane dane są anonimizowane, aby chronić prywatność pacjentów, którzy uczestniczyli w badaniu, zgodnie z obowiązującymi przepisami prawa.

Dostępność danych z tego badania odbywa się zgodnie z kryteriami i procesem opisanym na stronie www.clinicalstudydatarequest.com

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Huntingtona

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in New Zealand

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj