Badanie otwarte w celu oceny długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności KL1333 u pacjentów z pierwotną chorobą mitochondrialną (Falcon-OLE)
15 września 2026 zaktualizowane przez: Pharming Technologies B.V.
Otwarte, jednoramienne badanie przedłużające oceniające długoterminowe bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność KL1333 (napazymonu) u pacjentów z pierwotną chorobą mitochondrialną
Celem tego badania jest ocena, czy badany lek, KL1333, jest bezpieczny, dobrze tolerowany i skuteczny długoterminowo w poprawie objawów zmęczenia oraz wpływu na codzienne życie i zdolności funkcjonalne (sprawność fizyczną) u osób z PMD.
Przegląd badań
Szczegółowy opis
To jest 12-miesięczne, otwarte, przedłużone badanie (OLE) mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności KL1333 u pacjentów wcześniej leczonych KL1333 lub placebo w badaniu KL1333-2020-104A (dalej określanym jako FALCON).
Pacjenci mogą zostać włączeni do tego badania przedłużającego bezpośrednio podczas wizyty zakończeniowej badania FALCON (FALCON tydzień 48) lub podczas wizyty kontrolnej bezpieczeństwa (FALCON tydzień 53) lub później.
Pacjenci, którzy wcześniej otrzymywali KL1333 w badaniu FALCON, otrzymają ponowne leczenie, natomiast pacjenci wcześniej leczeni placebo będą leczeni KL1333 po raz pierwszy.
Badanie składa się z wizyty kwalifikacyjnej (jeśli pacjent przechodzi bezpośrednio z wizyty zakończeniowej badania FALCON [FALCON tydzień 48] lub wizyty kontrolnej bezpieczeństwa [FALCON tydzień 53], wizyta kwalifikacyjna pokrywa się z tą wizytą), 48-tygodniowego cyklu leczenia KL1333 do 100 mg/dzień, wizyty zakończeniowej (koniec leczenia; EoT) oraz około 5-tygodniowej obserwacji, w tym wizyty końcowej badania (EoS).
Okres leczenia może zostać przedłużony poza 48 tygodni, aż lek badany będzie dostępny komercyjnie lub w inny sposób, w takim przypadku wizyta EoT odbędzie się później niż w tygodniu 48.
Okresowe wizyty monitorowania bezpieczeństwa (telefoniczne co 4 tygodnie po tygodniu 48 oraz wizyty kliniczne co 24 tygodnie po tygodniu 48) będą kontynuowane dla pacjentów otrzymujących KL1333 w opcjonalnym przedłużonym okresie leczenia, aż lek badany będzie dostępny komercyjnie lub w inny sposób.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
140
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Audrey Simon, Sr. CPM
- Numer telefonu: +31 71 524 7448
- E-mail: a.simon@pharming.com
Lokalizacje studiów
-
-
-
Brussels, Belgia, 1070
- Rekrutacyjny
- Hospital Erasme
-
Główny śledczy:
- Gauthier Remiche
-
Brussels, Belgia
- Rekrutacyjny
- Hopital Universitaire de Bruxelles (H.U.B)/ Academisch Ziekenhuis Brussel
-
Główny śledczy:
- Gauthier Remiche, MD
-
Kontakt:
- Gauthier Remiche, MD
-
Kontakt:
- Christiane Kitoko
-
Ghent, Belgia, 9000
- Rekrutacyjny
- University Hospital
-
Główny śledczy:
- Hemelsoet, PI
-
Ghent, Belgia
- Rekrutacyjny
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
Główny śledczy:
- Dimitri Hemelsoet, MD
-
Kontakt:
- Dimitri Hemelsoet, MD
-
Kontakt:
- Fien Demeulemeester
-
Leuven, Belgia
- Rekrutacyjny
- Universitair Ziekenhuis Leuven Gasthuisberg Campus
-
Główny śledczy:
- Kristl Claeys, MD
-
Kontakt:
- Kristl Claeys, MD
-
Leuven, Belgia, 3000
- Rekrutacyjny
- University Hospital
-
Główny śledczy:
- Claeys
-
-
-
-
-
Prague, Czechy, 128 08
- Rekrutacyjny
- Charles University and General University Hospital
-
Główny śledczy:
- Hana Krejcova
-
Kontakt:
- Hana Krejcova, MD
-
-
-
-
-
Copenhagen, Dania
- Rekrutacyjny
- Copenhagen Neuromuscular Center, Rigshospitalet
-
Główny śledczy:
- Nicolai Preisler, MD
-
Kontakt:
- Nicolai Rasmus Preisler, MD
-
-
-
-
-
Angers, Francja, 49933
- Rekrutacyjny
- Centre Hospitalier Universitaire d'Angers
-
Główny śledczy:
- Marco Spinazzi
-
Kontakt:
- Marco Spinazzi, MD
-
Bordeaux, Francja
- Rekrutacyjny
- Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Bordeaux - Groupe Hospitalier Pellegrin
-
Główny śledczy:
- Aurelien Trimouille, MD
-
Kontakt:
- Aurelien Trimouille, MD
-
Lille, Francja
- Rekrutacyjny
- Hopital Roger Salengro, CHRU de Lille
-
Kontakt:
- Celine Tard
-
Główny śledczy:
- Celine Tard, MD
-
Nantes, Francja, 44093
- Rekrutacyjny
- Centre Hospitalier Universitaire de Nantes
-
Główny śledczy:
- Yann Pereon
-
Kontakt:
- Yann Pereon, MD
-
Nice, Francja
- Rekrutacyjny
- CHU de NICE - Hôpital Archet 2
-
Główny śledczy:
- Véronique Paquis-Flucklinger, MD
-
Nice, Francja
- Rekrutacyjny
- Centre Hospitalier Universitaire de Nice, Hopital Pasteur 2
-
Główny śledczy:
- Sabrina Sacconi, MD
-
Kontakt:
- Sabrina Sacconi, MD
-
Strasbourg, Francja, 67091
- Rekrutacyjny
- Hopitaux Universitaires de Strasbourg
-
Kontakt:
- Aleksandra Nadaj-Pakleza
-
Główny śledczy:
- Aleksandra Nadaj-Pakleza
-
-
-
-
-
Barcelona, Hiszpania
- Rekrutacyjny
- Hospital General Universitario de Catalunya
-
Główny śledczy:
- Josep Gamez Carbonell, MD
-
Kontakt:
- Susana Andrade Olivié
-
Madrid, Hiszpania
- Rekrutacyjny
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
Główny śledczy:
- Montserrat Morales, MD
-
Kontakt:
- Montserrat Morales, MD
-
-
-
-
-
Nijmegen, Holandia, 6525
- Rekrutacyjny
- Radboud University Medical Center
-
Kontakt:
- Christiaan Saris, MD
-
-
-
-
-
Halle, Niemcy, 6120
- Rekrutacyjny
- Universitaetsklinikum Halle
-
Kontakt:
- Alexander Mensch, MD
-
-
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Stany Zjednoczone, 44308
- Rekrutacyjny
- Akron Children's Hospital
-
Główny śledczy:
- Bruce Cohen
-
-
-
-
-
Messina, Włochy, 98125
- Rekrutacyjny
- Azienda Ospedaliera Universitaria Gaetano Martino Messina
-
Główny śledczy:
- Olimpia Musumeci
-
Kontakt:
- Olimpia Musumeci, MD Professor
-
Kontakt:
- Selene Drago
-
Milan, Włochy, 20133
- Rekrutacyjny
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
-
Kontakt:
- Costanza Lamperti, MD
-
Kontakt:
- Valeria Nicoletta
-
Pisa, Włochy, 56126
- Rekrutacyjny
- Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
-
Kontakt:
- Michelangelo Mancuso, MD
-
Kontakt:
- Riani Pierangela
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria włączenia:
- Ukończenie badania FALCON (wiek 18 lat lub więcej) oraz zdaniem badacza i sponsora wykazywanie się zgodnością z wymaganiami badania
- Gotowość i możliwość uczestnictwa w wizytach badania w określonych przedziałach czasowych
- Gotowość i możliwość wypełniania elektronicznych wyników zgłaszanych przez pacjenta
- Leki współistniejące prawdopodobnie pozostaną stabilne przez cały okres uczestnictwa w badaniu, o ile jest to klinicznie możliwe
- Gotowość do zaprzestania leczenia idebenonem podczas badania
Kryteria wykluczenia:
- Zdaniem badacza, osoba badana prawdopodobnie nie będzie przestrzegać protokołu, np. z powodu zaburzeń poznawczych, lub jest nieodpowiednia z jakiegokolwiek innego powodu.
- Jakikolwiek stan medyczny, psychiatryczny, laboratoryjny lub inny, który może negatywnie wpłynąć na bilans korzyści i ryzyka uczestnictwa w badaniu lub zakłócić interpretację wyników badania, a według oceny badacza i/lub monitora medycznego, czyni osobę badaną nieodpowiednią do włączenia do tego badania.
Osoby badane, które nie zapisują się bezpośrednio podczas wizyty zakończenia badania FALCON (FALCON Tydzień 48) lub wizyty kontrolnej bezpieczeństwa (FALCON Tydzień 53), będą musiały spełnić poniższe dodatkowe kryteria wykluczenia podczas wizyty kwalifikacyjnej:
• Ogólne zmęczenie lub osłabienie mięśni spowodowane przyczynami innymi niż choroba mitochondrialna, zdaniem badacza.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Otwarte rozszerzenie badania
Uczestnicy będą otrzymywać lek dwa razy dziennie przez minimum 48 tygodni
|
Produkt: KL1333 (międzynarodowa niezastrzeżona nazwa: napazimon) Dawka: Każdy uczestnik będzie stopniowo zwiększał dawkę do maksymalnej dobrze tolerowanej dawki. Dawka początkowa wyniesie 25 mg KL1333 dwa razy dziennie (BID; całkowita dzienna dawka 50 mg). Jeśli KL1333 będzie uważane za dobrze tolerowane po 4 tygodniach leczenia, dawka zostanie zwiększona do 50 mg KL1333 BID (całkowita dzienna dawka 100 mg). Dawka może zostać obniżona z 50 mg BID do 25 mg BID według uznania badacza w trakcie badania w przypadku problemów z tolerancją. Częstotliwość: Dwa razy dziennie Droga podania: Doustna
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: Poprzez badanie przynajmniej przez 48 tygodni
|
Liczba zdarzeń niepożądanych będzie monitorowana w trakcie badania u wszystkich uczestników
|
Poprzez badanie przynajmniej przez 48 tygodni
|
|
Badanie fizykalne
Ramy czasowe: W tygodniu 0 (linia bazowa), tygodniu 4, tygodniu 24 i tygodniu 48
|
Następujące parametry i układy organizmu zostaną zbadane, a wszelkie nieprawidłowości opisane: wzrost i masa ciała; ogólny wygląd; skóra; głowa, uszy, oczy, nos i gardło; płuca; serce; badanie kończyn dolnych; brzuch; układ neurologiczny i węzły chłonne.
Wszelkie istotne klinicznie zmiany w stosunku do wartości wyjściowych powinny być odnotowane jako niepożądane zdarzenia (AEs).
|
W tygodniu 0 (linia bazowa), tygodniu 4, tygodniu 24 i tygodniu 48
|
|
Parametry życiowe
Ramy czasowe: W punkcie wyjściowym Tydzień 0, Tydzień 4, Tydzień 24 i Tydzień 48
|
Ciała temperatura, skurczowe i rozkurczowe ciśnienie krwi mierzone mankietem, częstość tętna i pulsoksymetria będą mierzone, a wszelkie istotne klinicznie zmiany w porównaniu z wartościami wyjściowymi powinny być rejestrowane jako AE.
|
W punkcie wyjściowym Tydzień 0, Tydzień 4, Tydzień 24 i Tydzień 48
|
|
Elektrokardiogram
Ramy czasowe: W tygodniu 0, tygodniu 4, tygodniu 24 i tygodniu 48 (punkt wyjściowy)
|
Zmiany w stosunku do wartości wyjściowych parametrów EKG zostaną ocenione.
|
W tygodniu 0, tygodniu 4, tygodniu 24 i tygodniu 48 (punkt wyjściowy)
|
|
Badania laboratoryjne bezpieczeństwa - chemia krwi
Ramy czasowe: Na początku badania (tydzień 0), tydzień 4, tydzień 24 i tydzień 48
|
Monitorowanie klinicznie istotnych wyników laboratoryjnych dla sodu, potasu, chlorków, wodorowęglanów/dwutlenku węgla; azotu mocznikowego we krwi, kreatyniny w surowicy, glukozy, albuminy, białka całkowitego, fosfatazy alkalicznej, aminotransferazy asparaginianowej, aminotransferazy alaninowej, bilirubiny całkowitej, bilirubiny bezpośredniej, bilirubiny pośredniej, wapnia, transferazy gamma-glutamylowej, kinazy kreatynowej
|
Na początku badania (tydzień 0), tydzień 4, tydzień 24 i tydzień 48
|
|
Laboratorium bezpieczeństwa - analiza moczu
Ramy czasowe: W punkcie wyjściowym tydzień 0, tydzień 4, tydzień 24 i tydzień 48
|
Monitorowanie klinicznie istotnych wyników laboratoryjnych dla ciężaru właściwego, pH, półilościowej oceny „paskowej” glukozy, białka, bilirubiny, ketonów, leukocytów, mikroskopii krwi i/lub posiewu do wykonania, jeśli wskazane klinicznie lub jeśli wyniki analizy moczu są pozytywne.
|
W punkcie wyjściowym tydzień 0, tydzień 4, tydzień 24 i tydzień 48
|
|
Laboratorium bezpieczeństwa - hematologia
Ramy czasowe: W punkcie wyjściowym (tydzień 0), tydzień 4, tydzień 24 i tydzień 48
|
Monitorowanie klinicznie istotnych wyników laboratoryjnych dla hemoglobiny, hematokrytu, białych krwinek z rozmazem (monocyty, eozynofile, bazofile, neutrofile, limfocyty) jako wartości bezwzględnej, liczby czerwonych krwinek, liczby płytek krwi, białka C-reaktywnego
|
W punkcie wyjściowym (tydzień 0), tydzień 4, tydzień 24 i tydzień 48
|
|
Występowanie dekompensacji metabolicznej i kwasicy mleczanowej lub udaropodobnych epizodów potwierdzonych obrazowo w następstwie działań niepożądanych ze strony przewodu pokarmowego (GI AE) i interesujących zdarzeń niepożądanych (AESI)
Ramy czasowe: Przez co najmniej 48 tygodni badań
|
Te zdarzenia będą monitorowane przez cały okres badania.
|
Przez co najmniej 48 tygodni badań
|
|
Skala Oceny Nasilenia Myśli Samobójczych Columbia (C-SSRS)
Ramy czasowe: W punkcie wyjściowym Tydzień 0
|
C-SSRS ocenia ryzyko myśli i zachowań samobójczych poprzez serię pytań dotyczących myśli i zachowań samobójczych, ciężkości i bezpośredniości ryzyka oraz poziomu wsparcia, którego może potrzebować uczestnik.
Wyniki C-SSRS w zakresie Ciężkości Myśli Samobójczych wynoszące 4 lub 5 są uważane za Poważne Zdarzenia Niepożądane (SAE).
|
W punkcie wyjściowym Tydzień 0
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zgłaszane przez pacjenta zmęczenie mitochondrialne
Ramy czasowe: Przez co najmniej 48 tygodni badania
|
System Pomiaru Wyników Zgłaszanych przez Pacjenta® Skrócona wersja kwestionariusza zmęczenia PMD.
Skrócona wersja kwestionariusza zmęczenia PROMIS® PMD składa się z 9 pozycji.
Każda pozycja ma numeryczne opcje odpowiedzi w skali ocen (NRS) składające się z: nigdy (1), rzadko (2), czasami (3), często (4) i zawsze (5).
|
Przez co najmniej 48 tygodni badania
|
|
Wynik funkcjonalny
Ramy czasowe: W tygodniu 0, tygodniu 4, tygodniu 24 i tygodniu 48 w punkcie wyjściowym
|
30 sekund test siadania i wstawania
|
W tygodniu 0, tygodniu 4, tygodniu 24 i tygodniu 48 w punkcie wyjściowym
|
|
Funkcja kończyn dolnych zgłaszana przez pacjenta
Ramy czasowe: W tygodniu 0, tygodniu 4, tygodniu 12, tygodniu 24, tygodniu 36 i tygodniu 48
|
Neuro-QOL Funkcja Kończyn Dolnych (Mobilność) - wersja skrócona.
Jest to rzetelne i zwalidowane krótkie 8-punktowe badanie dotyczące zdolności osoby do wykonywania różnych czynności obejmujących obszar kończyn dolnych/tułowia i coraz większy stopień ruchu ciała.
Każdy element ma numeryczne opcje odpowiedzi w skali ocen (NRS), składające się z Bez żadnych trudności (5), Z niewielkimi trudnościami (4), Z pewnymi trudnościami (3), Z dużymi trudnościami (2) i Niemożność wykonania (1).
|
W tygodniu 0, tygodniu 4, tygodniu 12, tygodniu 24, tygodniu 36 i tygodniu 48
|
|
Inne wyniki zgłaszane przez pacjenta - Ogólne wrażenie pacjenta (wiele)
Ramy czasowe: W punkcie wyjściowym tydzień 0, tydzień 4, tydzień 12, tydzień 24, tydzień 36 i tydzień 48
|
Globalna ocena nasilenia przez pacjenta jest oceniana na 4-punktowej NRS, ocenianej w skali od 1 (brak) do 4 (ciężkie) dla nasilenia.
Globalna ocena zmiany przez pacjenta jest oceniana na 5-punktowej numerycznej skali ocen (NRS), ze zmianą od wartości wyjściowej ocenianą w skali od 2 (znacznie lepiej) do -2 (znacznie gorzej), gdzie 0 oznacza brak zmiany w stosunku do wartości wyjściowej.
|
W punkcie wyjściowym tydzień 0, tydzień 4, tydzień 12, tydzień 24, tydzień 36 i tydzień 48
|
|
Inne wyniki zgłaszane przez pacjentów - 5-poziomowy EuroQol-5 Dimension
Ramy czasowe: W punkcie wyjściowym Tydzień 0, Tydzień 4, Tydzień 12, Tydzień 24, Tydzień 36 i Tydzień 48
|
Skala EQ-5D-5L zawiera pozycje dotyczące mobilności, samoobsługi, zwykłych aktywności, bólu/dyskomfortu oraz lęku/depresji.
Skala daje pojedynczy wynik w skali od 0 do 100.
|
W punkcie wyjściowym Tydzień 0, Tydzień 4, Tydzień 12, Tydzień 24, Tydzień 36 i Tydzień 48
|
|
Globalna ocena ciężkości ekspresji choroby PMD
Ramy czasowe: W punkcie wyjściowym tydzień 0, tydzień 24 i tydzień 48
|
Kliniczna globalna ocena PMD - nasilenie i zmiana
|
W punkcie wyjściowym tydzień 0, tydzień 24 i tydzień 48
|
|
Oceny postępu choroby mitochondrialnej
Ramy czasowe: W tygodniu 0 (linia podstawowa), tygodniu 24 i tygodniu 48
|
Skala Chorób Mitochondrialnych Newcastle dla Dorosłych, Podskale I-III
|
W tygodniu 0 (linia podstawowa), tygodniu 24 i tygodniu 48
|
|
Cukrzyca mitochondrialna, analiza podgrup
Ramy czasowe: W punkcie wyjściowym (tydzień 0), tydzień 24 i tydzień 48
|
Hemoglobina glikowana (HbA1c, u osób z cukrzycą)
|
W punkcie wyjściowym (tydzień 0), tydzień 24 i tydzień 48
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
12 czerwca 2026
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
31 marca 2029
Ukończenie studiów (Szacowany)
31 marca 2029
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
24 lutego 2026
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
31 marca 2026
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
7 kwietnia 2026
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
16 września 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
15 września 2026
Ostatnia weryfikacja
1 lipca 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- KL1333 2025-104B
- 2025 (Grant/umowa NIH USA: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
- 2025-524367-20-00 (Ctis)
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .