Wpływ SomatoKine (Iplex) rekombinowanego ludzkiego insulinopodobnego czynnika wzrostu-1/rekombinowanego ludzkiego insulinopodobnego czynnika wzrostu-3 wiążącego białko (rhIGF-I/rhIGFBP-3) w dystrofii miotonicznej typu 1 (DM1)

Kryteria przyjęcia:

• Rozpoznanie kliniczne DM-1 zgodnie z przyjętymi kryteriami badań klinicznych.23 Kryteria badań klinicznych wymagają każdego z poniższych: (1) klinicznie widoczna miotonia; (2) osłabienie mięśni w charakterystycznym rozkładzie (przewaga dystalna); oraz (3) podobne wyniki u krewnego pierwszego stopnia.
• Wiek od 21 do 60 lat (włącznie).
• Możliwość przejścia 30 stóp bez pomocy (dozwolona jest laska i usztywnienie nóg).

• Słabość o wystarczającym nasileniu uzasadniającym leczenie i dającym rozsądną możliwość zaobserwowania efektu terapeutycznego. Podczas oceny kwalifikowalności kwalifikujący się pacjenci muszą wykazać oba poniższe dokumenty:

  1. siła mięśni w dystalnej grupie mięśni (zginacze grzbietowe kostki lub głębokie zginacze palców), która jest mniejsza lub równa stopniowi 4 (stopień Rady ds. Badań Medycznych).
  2. siła mięśni proksymalnej lub środkowej grupy mięśni kończyny (zginacze lub prostowniki kolana, łokcia, barku lub biodra), która jest większa lub równa 4- (ocena Medical Research Council).
• W przypadku pacjentów, którzy nie znajdują się w niewielkiej odległości od Rochester, lokalny dostawca usług medycznych w ich okolicy musi mieć możliwość zrealizowania wizyt domowych.
• Kompetentny, chętny i zdolny do wyrażenia świadomej zgody.
• Możliwość samodzielnego podawania badanego leku przez wstrzyknięcie podskórne lub opiekun dostępny do podawania badanego leku.

Kryteria wyłączenia:

• Wrodzona DM-1. Wady wrodzone stanowią ~10% wszystkich przypadków DM-1. We wczesnym okresie życia słabość osób z wrodzoną DM-1 wynika raczej z nieprawidłowego rozwoju mięśni szkieletowych niż z degeneracji mięśni. W późniejszym okresie życia osoby te podlegają dodatkowym skutkom procesu wyniszczania, podobnego do klasycznego DM-1. Trudno jednak określić, które z tych zjawisk są głównie odpowiedzialne za osłabienie u konkretnego pacjenta. Ponadto ponad 75% pacjentów z wrodzoną DM-1 ma upośledzenie umysłowe.
• Wcześniejsze leczenie glikokortykosteroidami, sterydami anabolicznymi, testosteronem, hormonem wzrostu lub IGF-I w ciągu 1 roku od wejścia; lub agenta dochodzeniowego w ciągu 60 dni od wjazdu.
• Każda historia nowotworu złośliwego, z wyjątkiem chirurgicznie wyleczonego raka skóry lub pilomatricoma (łagodny guz mieszków włosowych, który jest związany z DM-1).
• Kobiety w wieku rozrodczym, które nie stosują skutecznej antykoncepcji; kobiety w ciąży lub karmiące piersią.
• Choroba medyczna, która uniemożliwiałaby ocenę siły lub funkcji mięśni. Wyłączenie to obejmowałoby osoby z zaburzeniami ortopedycznymi, sercowymi lub płucnymi, które uniemożliwiają prawidłowe ustawienie na stole do badania miometrii lub ograniczają ich zdolność do tolerowania powtarzających się maksymalnych skurczów mięśni.
• Znana alergia na tetracyklinę.
• Osłabienie przepony, na skutek którego pacjenci nie są w stanie tolerować pozycji leżącej lub zaburzenia połykania, na skutek których pacjenci nie są w stanie utrzymać odżywiania bez zastosowania gastrostomii.
• Objawowa choroba wątroby lub nerek, cukrzyca wymagająca insuliny lub cukrzyca typu 2 wymagająca doustnych leków przeciwcukrzycowych.
• Nieleczona choroba tarczycy (niedoczynność lub nadczynność tarczycy)
• Poważna choroba psychiczna (duża depresja, choroba afektywna dwubiegunowa lub schizofrenia) w ciągu dwunastu miesięcy od wejścia.
• Historia niezgodności z innymi terapiami.
• Nadużywanie narkotyków lub alkoholu w ciągu 12 miesięcy od rejestracji.
• U mężczyzn dowód zmiany masy w badaniu klinicznym przeprowadzonym przez lekarza podstawowej opieki zdrowotnej w ciągu dwunastu miesięcy przed włączeniem do badania (szczególnie guz gruczołu krokowego lub jądra w badaniu klinicznym lub inne oznaki zmiany masy) lub dowód zmiany masy w klatce piersiowej x- promień. U mężczyzn w wieku 50 lat lub starszych, wzrost antygenu specyficznego dla prostaty (PSA) powyżej normy.
• W przypadku kobiet dowód zmiany masy w badaniu klinicznym przeprowadzonym przez lekarza podstawowej opieki zdrowotnej lub ginekologa (zwłaszcza badanie piersi i miednicy) w ciągu 12 miesięcy od włączenia do badania lub dowód zmiany masy na zdjęciu rentgenowskim klatki piersiowej. U kobiet w wieku 40 lat lub starszych dowód zmiany masy na mammografii. Kobiety z punktacją Gail > 1,7 zostaną wykluczone ze względu na zwiększone ryzyko zachorowania na raka.
• migotanie/trzepotanie przedsionków; Blok przedsionkowo-komorowy II lub III stopnia bez stymulatora
• Waga większa niż 100 kilogramów (kg).
• Wskaźnik masy ciała większy niż 30.
• Historia skazy krwotocznej lub stosowania leków przeciwzakrzepowych. Pacjenci przyjmujący niesteroidowe leki przeciwzapalne zostaną poproszeni o odstawienie tych leków na 3 dni przed biopsją mięśnia.