SomatoKine (Iplex) Rekombinantin ihmisinsuliinin kaltaisen kasvutekijän 1/Rekombinantin ihmisen insuliinin kaltaisen kasvutekijää sitovan proteiinin 3 (rhIGF-I/rhIGFBP-3) vaikutukset myotonisessa dystrofiassa tyyppi 1 (DM1)

Sisällyttämiskriteerit:

• DM-1:n kliininen diagnoosi hyväksyttyjen kliinisen tutkimuksen kriteerien mukaisesti.23 Kliinisen tutkimuksen kriteerit edellyttävät jokaista seuraavista: (1) kliinisesti ilmeinen myotonia; (2) lihasheikkous tyypillisessä jakaumassa (distaalinen vallitseva); ja (3) samanlaisia ​​löydöksiä ensimmäisen asteen sukulaisessa.
• Ikä 21-60 vuotta (mukaan lukien).
• Kyky kävellä 30 jalkaa ilman apua (kepin ja jalkojen tuki on sallittu).

• Riittävän vakava heikkous oikeuttaa hoitoa ja antaa kohtuullisen mahdollisuuden havaita terapeuttinen vaikutus. Kelpoisuusarvioinnissa kelpoisuusvaatimukset täyttävien potilaiden on esitettävä molemmat seuraavista:

  1. distaalisen lihasryhmän lihasvoima (nilkan dorsiflexors tai sormien syväkoukistajat), joka on pienempi tai yhtä suuri kuin luokka 4 (Medical Research Council -luokka).
  2. lihasvoima proksimaalisessa tai keskiraajan lihasryhmässä (polven, kyynärpään, olkapään tai lonkan koukistajat tai ojentajat), joka on suurempi tai yhtä suuri kuin 4 (Medical Research Councilin arvosana).
• Potilaiden, jotka eivät ole ajomatkan päässä Rochesterista, paikallisen terveydenhuollon tarjoajan on voitava suorittaa kotikäyntinsä.
• Pätevä, halukas ja kykenevä antamaan tietoon perustuva suostumus.
• Pystyy itse antamaan tutkimuslääkitystä ihonalaisella injektiolla tai hoitaja on käytettävissä antamaan tutkimuslääkitystä.

Poissulkemiskriteerit:

• Synnynnäinen DM-1. Synnynnäinen sairaus muodostaa noin 10 % kaikista DM-1-tapauksista. Varhaisessa iässä yksilöiden, joilla on synnynnäinen DM-1, heikkous johtuu luurankolihasten huonosta kehityksestä eikä lihasten rappeutumisesta. Myöhemmin elämässä näihin yksilöihin kohdistuu myös klassisen DM-1:n kaltaisen tuhlauksen aiheuttamia lisävaikutuksia. On kuitenkin vaikeaa määrittää, mitkä näistä ilmiöistä ovat pääasiallisesti syyllisiä tietyn potilaan heikkouteen. Lisäksi yli 75 %:lla synnynnäistä DM-1-potilaista on kehitysvamma.
• Aiempi hoito glukokortikoideilla, anabolisilla steroideilla, testosteronilla, kasvuhormonilla tai IGF-I:llä yhden vuoden sisällä maahantulosta; tai mikä tahansa tutkimushenkilö 60 päivän kuluessa maahantulopäivästä.
• Kaikki pahanlaatuiset kasvaimet, paitsi kirurgisesti parannettu ihosyöpä tai pilomatrikooma (hyvänlaatuinen karvatupen kasvain, joka liittyy DM-1:een).
• Hedelmällisessä iässä olevat naiset, jotka eivät käytä tehokasta ehkäisyä; raskaana oleville tai imettäville naisille.
• Lääketieteellinen sairaus, joka estäisi lihasvoiman tai toiminnan arvioinnin. Tämä poissulkeminen kattaisi yksilöt, joilla on ortopedisia, sydän- tai keuhkosairauksia, jotka estävät oikean asennon myometriatestauspöydällä tai rajoittavat heidän kykyään sietää toistuvia maksimaalisia lihassupistuksia.
• Tunnettu allergia tetrasykliinille.
• Pallean heikkous, jolloin potilaat eivät pysty sietämään makuuasennosta, tai nielemisen heikkeneminen siten, että potilaat eivät pysty ylläpitämään ravintoa ilman gastrostomiaa.
• Oireinen maksa- tai munuaissairaus, insuliinia vaativa diabetes tai tyypin 2 diabetes, joka vaatii oraalisia diabeteslääkkeitä.
• Hoitamaton kilpirauhassairaus (hypo tai hypertyreoosi)
• Vakava psykiatrinen sairaus (vakava masennus, kaksisuuntainen mielialahäiriö tai skitsofrenia) kahdentoista kuukauden sisällä maahantulosta.
• Muiden hoitomuotojen noudattamatta jättäminen historiassa.
• Huumeiden tai alkoholin väärinkäyttö 12 kuukauden sisällä ilmoittautumisesta.
• Miehillä näyttöä massaleesion kliinisestä tutkimuksesta, jonka heidän perusterveydenhuollon lääkäri on tehnyt 12 kuukauden kuluessa ennen tutkimukseen osallistumista (erityisesti eturauhasen tai kivesten massa kliinisessä tutkimuksessa tai muita merkkejä massaleesion oireista) tai näyttöä massaleesion rintakehän x- säde. Yli 50-vuotiailla miehillä eturauhasspesifisen antigeenin (PSA) nousu normaalia korkeampina.
• Naisilla todisteet massaleesiota perusterveydenhuollon lääkärin tai gynekologin kliinisestä tutkimuksesta (erityisesti rintojen ja lantion alueen tutkimuksesta) 12 kuukauden kuluessa tutkimukseen osallistumisesta tai rintakehän röntgenkuvassa näyttöä massavauriosta. 40-vuotiailla tai sitä vanhemmilla naisilla mammografiassa todisteita massavauriosta. Naiset, joiden Gail-pisteet ovat > 1,7, suljetaan pois, koska heillä on lisääntynyt riski sairastua syöpään.
• Eteisvärinä/lepatus; 2. tai 3. asteen sydänkatkos ilman sydämentahdistinhoitoa
• Paino yli 100 kilogrammaa (kg).
• Painoindeksi yli 30.
• Aiempi verenvuotodiateesi tai antikoagulanttilääkkeiden käyttö. Potilaita, jotka käyttävät ei-steroidisia tulehduskipulääkkeitä, pyydetään lopettamaan näiden lääkkeiden käyttö 3 päivää ennen lihaskoepalaa.