Brywaracetam jako leczenie uzupełniające choroby Unverrichta-Lundborga u młodzieży i dorosłych
15 maja 2015 zaktualizowane przez: UCB Pharma SA
Wieloośrodkowe, randomizowane, prowadzone metodą podwójnie ślepej próby, kontrolowane placebo, równoległe badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo brywaracetamu stosowanego jako leczenie wspomagające przez 12 tygodni u młodzieży i dorosłych pacjentów (≥16 lat) z genetycznie stwierdzoną chorobą Unverrichta-Lundborga
W badaniu porównana zostanie skuteczność i bezpieczeństwo brywaracetamu z placebo u pacjentów z chorobą Unverrichta-Lundborga.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
50
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Kuopio, Finlandia
-
Tampere, Finlandia
-
-
-
-
-
Marseille, Francja
-
Montpellier Cedex 5, Francja
-
-
-
-
-
Heemstede, Holandia
-
Heeze, Holandia
-
-
-
-
-
Goteborg, Szwecja
-
-
-
-
-
Tunis, Tunezja
-
-
-
-
-
Bologna, Włochy
-
Messina, Włochy
-
Milano, Włochy
-
Napoli, Włochy
-
-
-
-
-
St Pierre Cedex, Zjazd
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
16 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Osoby ze zdiagnozowaną chorobą Unverrichta-Lundborga (ULD) potwierdzoną odpowiednimi badaniami genetycznymi w kierunku homozygotycznej lub złożonej heterozygotycznej mutacji w genie Cystatyny B (CSTB)
- Pacjenci z miokloniami o nasileniu umiarkowanym do ciężkiego udokumentowanymi sumaryczną punktacją Action Myoclonus ≥ 30 (ocena badacza)
- Osoby aktualnie leczone lub były leczone klonazepamem do maksymalnej zalecanej dawki dobowej wynoszącej 20 mg lub do indywidualnej dawki optymalnej według oceny badacza
- Osoby aktualnie leczone lub były leczone walproinianem do maksymalnej zalecanej dawki dobowej 60 mg/kg mc. lub stężenia w surowicy 100 μg/ml lub do indywidualnej dawki optymalnej określonej przez badacza
Kryteria wyłączenia:
- Pacjenci obecnie przyjmujący felbamat lub przyjmujący felbamat w ciągu mniej niż 18 miesięcy przed Wizytą 1
- Pacjenci obecnie leczeni fenytoiną lub przyjmujący fenytoinę w ciągu ostatniego miesiąca przed Wizytą 1
- Pacjenci obecnie na wigabatrynie. Osoby, które przyjmowały wigabatrynę, jeśli nie ma dostępnych raportów z badania pola widzenia, w tym standardowej perymetrii statycznej (Humphrey lub Octopus) lub kinetycznej (Goldman)
- Podmiot przyjmujący jakikolwiek lek, który może mieć wpływ na ośrodkowy układ nerwowy (OUN).
- Osoby przyjmujące jakikolwiek lek, który może znacząco wpływać na metabolizm BRV (silne induktory/inhibitory CYP2C lub CYP3A)
- Znana klinicznie istotna ostra lub przewlekła choroba lub choroba, która może upośledzać rzetelny udział w badaniu, wymagać użycia leków niedozwolonych protokołem lub stanowić zagrożenie bezpieczeństwa w opinii Badacza
- Osoby z historią ciężkich niepożądanych reakcji hematologicznych na jakikolwiek lek
- Zaburzenia czynności wątroby: ALAT/SGPT, ASAT/SGOT, fosfataza zasadowa, wartość GGT ponad trzykrotnie powyżej górnej granicy normy
- Historia prób samobójczych w ciągu ostatnich 5 lat
- Osoba z myślami samobójczymi w ciągu ostatniego roku lub zagrożona próbą samobójczą, chyba że została potwierdzona pisemnie przez psychiatrę i zatwierdzona przez lekarza UCB
- Trwające zaburzenie psychiczne inne niż łagodne zaburzenie kontrolowane
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Komparator placebo: Placebo
|
|
|
Eksperymentalny: Brywaracetam 50 mg/dzień
BRV 50 mg/dzień
|
Inne nazwy:
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: Brywaracetam 150 mg/dzień
BRV 150 mg/dzień
|
Inne nazwy:
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Procentowe zmniejszenie w stosunku do wartości wyjściowej w skali Action Myoclonus (ujednolicona skala oceny mioklonii (UMRS), część 4) na koniec okresu leczenia
Ramy czasowe: Koniec okresu leczenia (tydzień 14 lub wcześniejsza wizyta w celu przerwania leczenia)
|
Koniec okresu leczenia (tydzień 14 lub wcześniejsza wizyta w celu przerwania leczenia)
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Procentowe zmniejszenie w stosunku do wartości wyjściowej wyniku niepełnosprawności funkcjonalnej (UMRS, rozdział 5) na koniec okresu leczenia
Ramy czasowe: Zakończenie okresu leczenia (tydzień 14 lub wizyta przedterminowa)
|
Zakończenie okresu leczenia (tydzień 14 lub wizyta przedterminowa)
|
|
Procentowe zmniejszenie wyniku wrażliwości na bodziec w stosunku do wartości początkowej (UMRS, część 3) na koniec okresu leczenia
Ramy czasowe: Zakończenie okresu leczenia (tydzień 14 lub wizyta przedterminowa)
|
Zakończenie okresu leczenia (tydzień 14 lub wizyta przedterminowa)
|
|
Procentowe zmniejszenie w stosunku do wartości wyjściowej w kwestionariuszu pacjenta dotyczącym mioklonii (część 1 UMRS) na koniec okresu leczenia
Ramy czasowe: Zakończenie okresu leczenia (tydzień 14 lub wizyta przedterminowa)
|
Zakończenie okresu leczenia (tydzień 14 lub wizyta przedterminowa)
|
|
Globalna Skala Oceny Badacza (I-GES) na koniec okresu leczenia
Ramy czasowe: Zakończenie okresu leczenia (tydzień 14 lub wizyta przedterminowa)
|
Zakończenie okresu leczenia (tydzień 14 lub wizyta przedterminowa)
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Publikacje ogólne
- Ben-Menachem E, Baulac M, Hong SB, Cleveland JM, Reichel C, Schulz AL, Wagener G, Brandt C. Safety, tolerability, and efficacy of brivaracetam as adjunctive therapy in patients with focal seizures, generalized onset seizures, or Unverricht-Lundborg disease: An open-label, long-term follow-up trial. Epilepsy Res. 2021 Feb;170:106526. doi: 10.1016/j.eplepsyres.2020.106526. Epub 2020 Dec 4.
- Kalviainen R, Genton P, Andermann E, Andermann F, Magaudda A, Frucht SJ, Schlit AF, Gerard D, de la Loge C, von Rosenstiel P. Brivaracetam in Unverricht-Lundborg disease (EPM1): Results from two randomized, double-blind, placebo-controlled studies. Epilepsia. 2016 Feb;57(2):210-21. doi: 10.1111/epi.13275. Epub 2015 Dec 15.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 listopada 2006
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 października 2007
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 października 2007
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
25 lipca 2006
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
25 lipca 2006
Pierwszy wysłany (Oszacować)
27 lipca 2006
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)
18 maja 2015
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
15 maja 2015
Ostatnia weryfikacja
1 maja 2015
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby mózgu
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Padaczka, uogólniona
- Zespoły epileptyczne
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby neurodegeneracyjne
- Choroby zwyrodnieniowe układu nerwowego
- Padaczka
- Padaczki miokloniczne, postępujące
- Padaczki, miokloniczne
- Zespół Unverrichta-Lundborga
- Leki przeciwdrgawkowe
- Brywaracetam
Inne numery identyfikacyjne badania
- N01187
- 2006-000169-12 (Numer EudraCT)
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .