Brivaracetam como tratamiento complementario de la enfermedad de Unverricht-Lundborg en adolescentes y adultos
15 de mayo de 2015 actualizado por: UCB Pharma SA
Estudio paralelo multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la eficacia y la seguridad de brivaracetam utilizado como tratamiento adyuvante durante 12 semanas en pacientes adolescentes y adultos (≥16 años) con enfermedad de Unverricht-Lundborg comprobada genéticamente
El estudio comparará la eficacia y seguridad de brivaracetam con placebo en pacientes con enfermedad de Unverricht-Lundborg.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
50
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Kuopio, Finlandia
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Tampere, Finlandia
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Marseille, Francia
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Montpellier Cedex 5, Francia
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Bologna, Italia
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Messina, Italia
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Milano, Italia
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Napoli, Italia
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Heemstede, Países Bajos
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Heeze, Países Bajos
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St Pierre Cedex, Reunión
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Goteborg, Suecia
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Tunis, Túnez
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
16 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Sujetos con enfermedad de Unverricht-Lundborg (ULD) diagnosticada comprobada mediante pruebas genéticas apropiadas para una mutación homocigota o heterocigota compuesta en el gen de la cistatina B (CSTB)
- Sujetos con mioclono de moderado a grave documentado por una puntuación total de Action Myoclonus de ≥ 30 (evaluación por el investigador)
- Sujetos que actualmente están o han sido tratados con clonazepam hasta la dosis diaria máxima recomendada de 20 mg o hasta su dosis óptima individual según la evaluación del investigador
- Sujetos que actualmente están o han sido tratados con valproato hasta la dosis diaria máxima recomendada de 60 mg/kg o niveles séricos de 100 mcg/ml o hasta su dosis óptima individual según lo especificado por el investigador
Criterio de exclusión:
- Sujetos que actualmente toman felbamato o que han estado tomando felbamato en menos de 18 meses antes de la Visita 1
- Sujetos actualmente tratados con fenitoína o que hayan estado tomando fenitoína en el último mes antes de la Visita 1
- Sujetos que actualmente toman vigabatrina. Sujetos que han recibido vigabatrina si no hay un informe de examen de campo visual disponible que incluya perimetría estándar estática (Humphrey u Octopus) o cinética (Goldman)
- Sujeto que toma cualquier fármaco con posibles efectos sobre el sistema nervioso central (SNC)
- Sujetos que toman cualquier fármaco que pueda influir significativamente en el metabolismo de BRV (potentes inductores/inhibidores de CYP2C o CYP3A)
- Enfermedad aguda o crónica clínicamente significativa conocida o enfermedad que pueda afectar la participación confiable en el ensayo, requiera el uso de medicamentos no permitidos por el protocolo o represente un riesgo de seguridad en la opinión del investigador.
- Sujetos con antecedentes de reacción hematológica adversa grave a cualquier fármaco
- Función hepática alterada: ALAT/SGPT, ASAT/SGOT, fosfatasa alcalina, valor de GGT de más de tres veces el límite superior del rango de referencia
- Historia de intento de suicidio en los últimos 5 años
- Sujeto con ideas suicidas en el último año o en riesgo de intento de suicidio a menos que lo autorice la confirmación por escrito de un psiquiatra y lo apruebe el médico de la UCB
- Trastorno psiquiátrico en curso que no sea un trastorno leve controlado
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador de placebos: Placebo
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Experimental: Brivaracetam 50 mg/día
BRV 50 mg/día
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Otros nombres:
Otros nombres:
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Experimental: Brivaracetam 150 mg/día
BRV 150 mg/día
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Otros nombres:
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Porcentaje de reducción desde el inicio en la puntuación de Action Myoclonus (Escala de calificación unificada de mioclonías (UMRS) Sección 4) al final del Período de tratamiento
Periodo de tiempo: Fin del período de tratamiento (semana 14 o visita de interrupción anticipada)
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Fin del período de tratamiento (semana 14 o visita de interrupción anticipada)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Porcentaje de reducción desde el inicio en el puntaje de discapacidad funcional (UMRS Sección 5) al final del Período de tratamiento
Periodo de tiempo: Fin del período de tratamiento (semana 14 o visita de interrupción temprana)
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Fin del período de tratamiento (semana 14 o visita de interrupción temprana)
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Porcentaje de reducción desde el inicio en la puntuación de sensibilidad al estímulo (UMRS Sección 3) al final del Período de tratamiento
Periodo de tiempo: Fin del período de tratamiento (semana 14 o visita de interrupción temprana)
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Fin del período de tratamiento (semana 14 o visita de interrupción temprana)
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Porcentaje de reducción desde el inicio en el cuestionario del paciente con mioclono (UMRS Sección 1) al final del Período de tratamiento
Periodo de tiempo: Fin del período de tratamiento (semana 14 o visita de interrupción temprana)
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Fin del período de tratamiento (semana 14 o visita de interrupción temprana)
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Escala de Evaluación Global por Investigador (I-GES) al final del Periodo de Tratamiento
Periodo de tiempo: Fin del período de tratamiento (semana 14 o visita de interrupción temprana)
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Fin del período de tratamiento (semana 14 o visita de interrupción temprana)
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Ben-Menachem E, Baulac M, Hong SB, Cleveland JM, Reichel C, Schulz AL, Wagener G, Brandt C. Safety, tolerability, and efficacy of brivaracetam as adjunctive therapy in patients with focal seizures, generalized onset seizures, or Unverricht-Lundborg disease: An open-label, long-term follow-up trial. Epilepsy Res. 2021 Feb;170:106526. doi: 10.1016/j.eplepsyres.2020.106526. Epub 2020 Dec 4.
- Kalviainen R, Genton P, Andermann E, Andermann F, Magaudda A, Frucht SJ, Schlit AF, Gerard D, de la Loge C, von Rosenstiel P. Brivaracetam in Unverricht-Lundborg disease (EPM1): Results from two randomized, double-blind, placebo-controlled studies. Epilepsia. 2016 Feb;57(2):210-21. doi: 10.1111/epi.13275. Epub 2015 Dec 15.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de noviembre de 2006
Finalización primaria (Actual)
1 de octubre de 2007
Finalización del estudio (Actual)
1 de octubre de 2007
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
25 de julio de 2006
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
25 de julio de 2006
Publicado por primera vez (Estimar)
27 de julio de 2006
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
18 de mayo de 2015
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
15 de mayo de 2015
Última verificación
1 de mayo de 2015
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Epilepsia Generalizada
- Síndromes epilépticos
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades neurodegenerativas
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Epilepsia
- Epilepsias Mioclónicas, Progresivas
- Epilepsias Mioclónicas
- Síndrome de Unverricht-Lundborg
- Anticonvulsivos
- Brivaracetam
Otros números de identificación del estudio
- N01187
- 2006-000169-12 (Número EudraCT)
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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