Brivaracetam als aanvullende behandeling van de ziekte van Unverricht-Lundborg bij adolescenten en volwassenen

Inclusiecriteria:

• Proefpersonen met de diagnose ziekte van Unverricht-Lundborg (ULD), vastgesteld door geschikte genetische tests voor een homozygote of samengestelde heterozygote mutatie in het cystatine B-gen (CSTB)
• Proefpersonen met matige tot ernstige myoclonus gedocumenteerd door een Action Myoclonus-somscore van ≥ 30 (evaluatie door onderzoeker)
• Proefpersonen die momenteel worden of zijn behandeld met clonazepam tot de maximaal aanbevolen dagelijkse dosis van 20 mg of tot hun individuele optimale dosis zoals beoordeeld door de onderzoeker
• Proefpersonen die momenteel worden of werden behandeld met valproaat tot de maximaal aanbevolen dagelijkse dosis van 60 mg/kg of serumspiegels van 100 mcg/ml of tot hun individuele optimale dosis zoals gespecificeerd door de onderzoeker

Uitsluitingscriteria:

• Proefpersonen die momenteel felbamaat gebruiken of felbamaat hebben gebruikt in minder dan 18 maanden voorafgaand aan bezoek 1
• Proefpersonen die momenteel worden behandeld met fenytoïne of fenytoïne hebben gebruikt in de laatste maand voorafgaand aan bezoek 1
• Proefpersonen gebruiken momenteel vigabatrine. Proefpersonen die vigabatrine hebben gebruikt als er geen onderzoeksrapport voor het gezichtsveld beschikbaar is, inclusief standaard statische (Humphrey of Octopus) of cinetische perimetrie (Goldman)
• Proefpersoon die een geneesmiddel gebruikt met mogelijke effecten op het centrale zenuwstelsel (CZS).
• Proefpersonen die een geneesmiddel gebruiken dat het metabolisme van BRV aanzienlijk kan beïnvloeden (krachtige inductoren/remmers van CYP2C of CYP3A)
• Bekende klinisch significante acute of chronische ziekte of aandoening die een betrouwbare deelname aan het onderzoek kan belemmeren, het gebruik van medicatie vereist die volgens het protocol niet is toegestaan ​​of die naar de mening van de onderzoeker een veiligheidsrisico vormt
• Proefpersonen met een voorgeschiedenis van ernstige ongunstige hematologische reacties op een geneesmiddel
• Verminderde leverfunctie: ALAT/SGPT, ASAT/SGOT, alkalische fosfatase, GGT-waarde van meer dan driemaal de bovengrens van het referentiebereik
• Geschiedenis van zelfmoordpogingen gedurende de laatste 5 jaar
• Proefpersoon met zelfmoordgedachten in het afgelopen jaar of risico op zelfmoordpoging, tenzij goedgekeurd door schriftelijke bevestiging van een psychiater en goedgekeurd door de UCB-arts
• Aanhoudende psychiatrische stoornis anders dan milde gecontroleerde stoornis