Brivaracetam jako doplňková léčba Unverricht-Lundborgovy choroby u dospívajících a dospělých

Kritéria pro zařazení:

• Subjekty s diagnostikovanou Unverricht-Lundborgovou chorobou (ULD) zjištěnou vhodným genetickým testováním na homozygotní nebo složenou heterozygotní mutaci v genu pro cystatin B (CSTB)
• Subjekty se středně těžkým až těžkým myoklonem dokumentovaným sumárním skóre Action Myoklonus ≥ 30 (hodnocení zkoušejícím)
• Subjekty, které jsou v současné době nebo byly léčeny klonazepamem až do maximální doporučené denní dávky 20 mg nebo až do jejich individuální optimální dávky podle hodnocení zkoušejícího
• Subjekty, které jsou v současné době nebo byly léčeny valproátem až do maximální doporučené denní dávky 60 mg/kg nebo sérových hladin 100 mcg/ml nebo až do jejich individuální optimální dávky, jak je specifikováno zkoušejícím

Kritéria vyloučení:

• Subjekty, které v současné době užívají felbamát nebo byly na felbamátu méně než 18 měsíců před návštěvou 1
• Subjekty aktuálně léčené fenytoinem nebo osoby, které fenytoin užívaly v posledním měsíci před návštěvou 1
• Subjekty aktuálně na vigabatrinu. Subjekty, které byly na vigabatrinu, pokud není k dispozici zpráva o vyšetření zorných polí, včetně standardní statické (Humphrey nebo Octopus) nebo kinetické perimetrie (Goldman)
• Subjekt užívající jakýkoli lék s možnými účinky na centrální nervový systém (CNS).
• Subjekty užívající jakýkoli lék, který může významně ovlivnit metabolismus BRV (silné induktory/inhibitory CYP2C nebo CYP3A)
• Známé klinicky významné akutní nebo chronické onemocnění nebo onemocnění, které může narušit spolehlivou účast ve studii, může vyžadovat použití léků nepovolených protokolem nebo podle názoru zkoušejícího představuje bezpečnostní riziko
• Subjekty s anamnézou závažné nežádoucí hematologické reakce na jakýkoli lék
• Zhoršená funkce jater: ALAT/SGPT, AST/SGOT, alkalická fosfatáza, hodnota GGT vyšší než trojnásobek horní hranice referenčního rozmezí
• Historie pokusu o sebevraždu během posledních 5 let
• Subjekt se sebevražednými myšlenkami během posledního roku nebo s rizikem pokusu o sebevraždu, pokud není schválen písemným potvrzením od psychiatra a schválen lékařem UCB
• Přetrvávající psychiatrická porucha jiná než mírná kontrolovaná porucha