Brivaracetam come trattamento aggiuntivo della malattia di Unverricht-Lundborg negli adolescenti e negli adulti

Criterio di inclusione:

• Soggetti con diagnosi di malattia di Unverricht-Lundborg (ULD) accertata mediante test genetici appropriati per una mutazione omozigote o eterozigote composta nel gene della cistatina B (CSTB)
• Soggetti con mioclono da moderato a grave documentato da un punteggio della somma del mioclono d'azione ≥ 30 (valutazione dello sperimentatore)
• Soggetti attualmente in trattamento o che sono stati trattati con clonazepam fino alla dose giornaliera massima raccomandata di 20 mg o fino alla dose ottimale individuale valutata dallo sperimentatore
• Soggetti attualmente in trattamento o che sono stati trattati con valproato fino alla dose giornaliera massima raccomandata di 60 mg/kg o livelli sierici di 100 mcg/ml o fino alla dose ottimale individuale specificata dallo sperimentatore

Criteri di esclusione:

• Soggetti attualmente in felbamato o che sono stati in felbamato da meno di 18 mesi prima della Visita 1
• Soggetti attualmente trattati con fenitoina o che hanno assunto fenitoina nell'ultimo mese prima della Visita 1
• Soggetti attualmente in vigabatrina. Soggetti che sono stati trattati con vigabatrina se non è disponibile un rapporto sull'esame dei campi visivi inclusa la perimetria statica standard (Humphrey o Octopus) o cinetica (Goldman)
• Soggetto che assume qualsiasi farmaco con possibili effetti sul sistema nervoso centrale (SNC).
• Soggetti che assumono farmaci che possono influenzare in modo significativo il metabolismo del BRV (potenti induttori/inibitori del CYP2C o CYP3A)
• Malattia o malattia acuta o cronica clinicamente significativa che può compromettere la partecipazione affidabile allo studio, richiedere l'uso di farmaci non consentiti dal protocollo o rappresentare un rischio per la sicurezza secondo l'opinione dello sperimentatore
• Soggetti con anamnesi di grave reazione ematologica avversa a qualsiasi farmaco
• Funzionalità epatica compromessa: ALAT/SGPT, ASAT/SGOT, fosfatasi alcalina, valore GGT superiore a tre volte il limite superiore del range di riferimento
• Storia di tentativi di suicidio negli ultimi 5 anni
• Soggetto con ideazione suicidaria nell'ultimo anno o a rischio di tentativo di suicidio a meno che non sia autorizzato dalla conferma scritta di uno psichiatra e approvato dal medico dell'UCB
• Disturbo psichiatrico in corso diverso dal disturbo controllato lieve