Mezenchymalne komórki macierzyste do idiopatycznej kardiomiopatii rozstrzeniowej
Randomizowane badanie kliniczne fazy I/II w celu oceny bezpieczeństwa i wykonalności przezwsierdziowego wstrzyknięcia autologicznych mezenchymalnych komórek macierzystych szpiku kostnego u pacjentów z idiopatyczną kardiomiopatią rozstrzeniową.
Przegląd badań
Status
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Przewlekła zastoinowa niewydolność serca (CHF) jest problemem zdrowia publicznego, który pociąga za sobą wysokie wskaźniki zachorowalności i śmiertelności oraz ogromne koszty dla systemów opieki zdrowotnej na całym świecie. W Stanach Zjednoczonych żyje 5 milionów ludzi z CHF, a każdego roku 60 000 osób osiąga terminalną fazę choroby, a śmiertelność wynosi 70-80% po dwóch latach. Chociaż pierwszą przyczyną CHF w krajach rozwiniętych jest miażdżycowa choroba wieńcowa (CAD), idiopatyczna kardiomiopatia rozstrzeniowa (DCM) stanowi prawie połowę przypadków nowo rozpoznanej CHF. Leczenie CHF obejmuje strategie farmakologiczne i niefarmakologiczne, w tym wszczepialne kardiowertery-defibrylatory, terapię resynchronizującą serce i przeszczep serca. Pomimo tych wszystkich postępów rokowanie w CHF pozostaje złe. Terapia komórkami macierzystymi serca pojawiła się ponad dziesięć lat temu jako nowa nadzieja dla pacjentów z CHF.
Chociaż najbardziej obszerne dowody na korzyści płynące z terapii komórkami macierzystymi w przypadku chorób sercowo-naczyniowych dotyczą choroby niedokrwiennej serca (CAD), wstępne doświadczenia z komórkami macierzystymi w przypadku innych schorzeń, takich jak DCM, są zachęcające.
To randomizowane badanie kliniczne obejmie 70 pacjentów z DCM, frakcją wyrzutową lewej komory (LVEF) między 20% a 45%, z objawami w klasie czynnościowej II-III/IV według New York Heart Association (NYHA). W fazie pilotażowej pierwszego człowieka, 10 pacjentów będzie leczonych przezwsierdziowymi iniekcjami MSC pochodzących ze szpiku kostnego po cewnikowaniu serca i mapowaniu lewej komory NOGA XPTM. Rada ds. Monitorowania Danych i Bezpieczeństwa (DSMB) przeanalizuje bezpieczeństwo i wykonalność tej pierwszej fazy badania, a następnie kolejnych 60 pacjentów zostanie losowo przydzielonych do grup otrzymujących MSC lub placebo (stosunek 3:1).
Cele główne obejmują zmienne dotyczące bezpieczeństwa i wykonalności, a cele drugorzędne obejmują zmienne dotyczące skuteczności. Wszyscy pacjenci zostaną poddani badaniu z pełnym protokołem obrazowania serca, który obejmuje: elektrokardiografię, echokardiografię, testy na bieżni z zużyciem tlenu, holter, analizy laboratoryjne, rezonans magnetyczny (MRI), tomografię emisyjną pojedynczego fotonu (SPECT), mapowanie elektromechaniczne (NOGA XPTM) ) i kwestionariusze jakości życia.
Typ studiów
Zapisy (Oczekiwany)
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
Madrid, Hiszpania, 28007
- Rekrutacyjny
- Hospital General Universitario Gregorio Marañón
-
Kontakt:
- Ricardo Sanz, MD
- Numer telefonu: 034 91 426 5882
- E-mail: rsanzruiz@hotmail.com
-
Kontakt:
- • Francisco Fernandez Aviles, PhD
-
Główny śledczy:
- Ricardo Sanz, MD
-
Pod-śledczy:
- Francisco Fernández-Avilés, PhD
-
Pod-śledczy:
- Pedro Luis Sánchez, MD
-
Pod-śledczy:
- María Eugenia Fernández, PhD
-
Pod-śledczy:
- Enrique Gutiérrez, MD
-
Pod-śledczy:
- Esther Pérez, MD
-
Pod-śledczy:
- Adolfo Villa, MD
-
Pod-śledczy:
- Javier Anguita, MD
-
Pod-śledczy:
- • Juan Carlos Alonso, MD
-
Valladolid, Hiszpania
- Jeszcze nie rekrutacja
- Hospital Clínico Universitario de Valladolid
-
Główny śledczy:
- • José Alberto San Román, MD
-
Pod-śledczy:
- Javier López
-
Pod-śledczy:
- Pedro Mota
-
Pod-śledczy:
- Roman Arnold
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
- II-III klasa czynnościowa NYHA, w warunkach optymalnej terapii medycznej.
- LVEF ≥ 20% i ≤ 45% w badaniu echokardiograficznym, SPECT lub lewej komory serca na miesiąc przed włączeniem do badania.
- Grubość ściany przedniej ≥ 8 mm w badaniu echokardiograficznym lub MRI na miesiąc przed włączeniem do badania.
- Rozpoznanie idiopatycznej DCM (po wykluczeniu CAD, wad zastawkowych serca, leków kardiotoksycznych, tachyarytmii, chorób metabolicznych, chorób ogólnoustrojowych, chorób zakaźnych) na 6 miesięcy przed włączeniem do badania.
- Pacjenci odrzuceni do przeszczepu serca powinni zostać omówieni w Zespole Kardiologicznym w swoich ośrodkach, a dokument stwierdzający przyczynę wykluczenia będzie przechowywany w dokumentacji medycznej.
- Zdolność do ćwiczeń na bieżni, MVO2 między ≥ 12 a ≤ 21 ml/kg/min.
- Stabilność hemodynamiczna (ciśnienie krwi > 100/40 mmHg, częstość akcji serca < 110 uderzeń na minutę i wysycenie krwi tlenem > 95%).
- Negatywny test ciążowy u kobiet.
- Podpisana świadoma zgoda
Kryteria wyłączenia:
- Dowody wtórnej kardiomiopatii rozstrzeniowej powodują: CAD, wady zastawkowe serca, leki kardiotoksyczne, tachyarytmie, choroby metaboliczne, choroby ogólnoustrojowe, choroby zakaźne, zapalenie mięśnia sercowego lub poporodową dysfunkcję komór.
- Trwałe migotanie przedsionków.
- Kandydaci na urządzenia ICD lub CRT. Pacjenci z tymi urządzeniami mogą zostać włączeni, jeśli urządzenie zostało wszczepione co najmniej 6 miesięcy przed włączeniem i tylko wtedy, gdy nie zaobserwowano odpowiedzi na CRT.
- Kandydaci do przeszczepu serca, jeśli operacja jest przewidywana w ciągu najbliższych 2 lat.
- Skrzeplina w lewej komorze za pomocą echokardiografii, MRI lub lewego ventriculogramu.
- Choroba tętnic obwodowych uniemożliwiająca cewnikowanie serca za pomocą koszulek 8 Fr. .
- Grubość ściany przedniej < 8 mm w badaniu echokardiograficznym lub MRI na miesiąc przed włączeniem do badania.
- Przewlekła niewydolność nerek (kreatynina > 2,5 mg/dl).
- I lub IV klasa funkcjonalna NYHA. Wstrząs kardiogenny definiuje się jako skurczowe ciśnienie krwi < 90 mmHg bez odpowiedzi na płyny lub < 100 mmHg z inotropami i bez bradykardii.
- Wcześniejsza historia nadużywania narkotyków (alkohol itp.).
- Ostra lub przewlekła choroba zakaźna (w tym wirusowe zapalenie wątroby typu B/C i HIV).
- Ciąża lub okres rozrodczy.
- Przeciwwskazania do rezonansu magnetycznego: rozruszniki serca, ICD, protezy metalowe itp.
- Zaburzenia krwawienia lub krzepnięcia (INR > 2 bez leczenia przeciwzakrzepowego).
- Historia raka 5 lat przed rejestracją.
- Oczekiwana długość życia poniżej 1 roku.
- Jakakolwiek choroba lub stan, który badacz uzna za decydujący o wykluczeniu
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Komparator placebo: komparator placebo
przezwsierdziowe wstrzyknięcie roztworu placebo
|
podanie placebo
|
|
Eksperymentalny: wstrzyknięcie MSC pochodzących ze szpiku kostnego
przezwsierdziowe wstrzyknięcie 30-40 milionów MSC pochodzących ze szpiku kostnego za pomocą platformy NOGA XPTM.
15 iniekcji w przednią ścianę lewej komory.
|
przezwsierdziowe wstrzyknięcie 30-40 milionów MSC pochodzących ze szpiku kostnego za pomocą platformy NOGA XPTM.
15 iniekcji w przednią ścianę lewej komory.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Główne niepożądane zdarzenia sercowe. SAE i AE.
Ramy czasowe: zmiana z rejestracji (1, 3, 6, 12, 18 i 24 miesiące)
|
Główne niepożądane zdarzenia sercowe obejmują mózgowe zdarzenia niepożądane
|
zmiana z rejestracji (1, 3, 6, 12, 18 i 24 miesiące)
|
|
Klasa funkcjonalna NYHA.
Ramy czasowe: Zmiana od rejestracji (1, 3, 6, 12, 18, 24 miesiące)
|
Zmiana od rejestracji (1, 3, 6, 12, 18, 24 miesiące)
|
|
|
Częstość występowania powikłań po zastosowaniu cewników NOGA XPTM.
Ramy czasowe: Zmiana od rejestracji (1, 3, 6, 12, 18, 24 miesiące)
|
Zmiana od rejestracji (1, 3, 6, 12, 18, 24 miesiące)
|
|
|
Parametry laboratoryjne, w tym białko C-reaktywne i mózgowy peptyd natriuretyczny
Ramy czasowe: Zmiana od rejestracji (1, 3, 6, 12, 18, 24 miesiące)
|
Zmiana od rejestracji (1, 3, 6, 12, 18, 24 miesiące)
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Klasa funkcjonalna NYHA
Ramy czasowe: 1, 3, 6, 12, 18, 24 miesiące
|
1, 3, 6, 12, 18, 24 miesiące
|
|
|
Maksymalne zużycie tlenu (MVO2), pojemność funkcjonalna.
Ramy czasowe: 6,12,24 miesięcy
|
6,12,24 miesięcy
|
|
|
Kwestionariusze jakości życia
Ramy czasowe: 6,12 i 24 miesiące
|
zawiera 36-punktową krótką ankietę (SF 36) i kwestionariusz Minnesota Living UIT Heart Failure
|
6,12 i 24 miesiące
|
|
Rozszerzenie. defektów perfuzji (MRI/SPECT).
Ramy czasowe: 6 i 24 miesiące
|
6 i 24 miesiące
|
|
|
LVEF, objętość komór, wskaźnik oceny ruchu ściany (echocard./MRI/SPECT
Ramy czasowe: 6,12 i 24 miesiące
|
6,12 i 24 miesiące
|
|
|
LVEF(lewy ventriculogram, parametry mapowania elektromechanicznego (NOGA XPTM))
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
12 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Współpracownicy
Śledczy
- Krzesło do nauki: Francisco Fernandez Aviles, PhD, Hospital General Universitario Gregorio Marañón
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)
Ukończenie studiów (Oczekiwany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Oszacować)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- FIBHGM-ECNC017-2010
- 2010-024406-35 (Numer EudraCT)
- MIYOCYTE (Inny identyfikator: MYOCYTE)
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .