Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Mesenchymale stamcellen voor idiopathische gedilateerde cardiomyopathie

17 november 2016 bijgewerkt door: Hospital General Universitario Gregorio Marañon

Fase I/II gerandomiseerde klinische studie om de veiligheid en haalbaarheid van transendocardiale injectie van autologe mesenchymale stamcellen in het beenmerg te beoordelen bij patiënten met idiopathische gedilateerde cardiomyopathie.

Het doel van deze studie is het beoordelen van de veiligheid, de haalbaarheid en de werkzaamheid van transendocardiale injectie van uit het beenmerg afgeleide mesenchymale stamcellen (MSC's) bij patiënten met gedilateerde idiopathische cardiomyopathie.

Studie Overzicht

Toestand

Onbekend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Chronisch congestief hartfalen (CHF) is een probleem voor de volksgezondheid dat hoge morbiditeits- en mortaliteitscijfers met zich meebrengt, en enorme kosten voor gezondheidsstelsels wereldwijd. In de Verenigde Staten leven 5 miljoen mensen met CHF, en elk jaar bereiken 60.000 mensen de terminale fase van de ziekte, met sterftecijfers van 70-80% na twee jaar. Hoewel de eerste oorzaak van CHF in ontwikkelde landen atherosclerotische coronaire hartziekte (CAD) is, vertegenwoordigt gedilateerde idiopathische cardiomyopathie (DCM) bijna de helft van de gevallen van nieuw gediagnosticeerde CHF. De behandeling van CHF omvat farmacologische en niet-farmacologische strategieën, waaronder implanteerbare cardioverterdefibrillatoren, cardiale resynchronisatietherapie en harttransplantatie. Ondanks al deze vorderingen blijft de CHF-prognose slecht. Cardiale stamceltherapie ontstond meer dan tien jaar geleden als een nieuwe hoop voor CHF-patiënten.

Hoewel het meest uitgebreide bewijs van de voordelen van stamceltherapie voor hart- en vaatziekten verwijst naar ischemische hartziekte (CAD), zijn de eerste ervaringen met stamcellen voor andere aandoeningen zoals DCM bemoedigend.

Deze gerandomiseerde klinische studie zal 70 patiënten omvatten met DCM, linkerventrikelejectiefractie (LVEF) tussen 20% en 45%, en die symptomatisch zijn in de New York Heart Association (NYHA) functionele klasse II-III/IV. In een first-in-man pilotfase zullen 10 patiënten worden behandeld met transendocardiale injecties van beenmerg-afgeleide MSC's na hartkatheterisatie en NOGA XPTM mapping van de linker ventrikel. Een Data and Safety Monitoring Board (DSMB) zal de veiligheid en haalbaarheid van deze eerste fase van het onderzoek analyseren, en vervolgens zullen nog 60 patiënten gerandomiseerd worden om MSC's of placebo te krijgen (verhouding 3:1).

Primaire doelstellingen omvatten veiligheids- en haalbaarheidsvariabelen, en secundaire doelstellingen omvatten werkzaamheidsvariabelen. Alle patiënten zullen worden bestudeerd met een volledig cardiaal beeldvormingsprotocol dat bestaat uit: elektrocardiografie, echocardiografie, loopbandtesten met zuurstofverbruik, holter, laboratoriumanalyses, magnetische resonantiebeeldvorming (MRI), computertomografie met enkelvoudige fotonenemissie (SPECT), elektromechanische mapping (NOGA XPTM). ) en vragenlijsten over de kwaliteit van leven.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

70

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

  • Naam: Francisco Fernandez Avilés, MD

Studie Locaties

  • Spanje
      • Madrid, Spanje, 28007
        • Werving
        • Hospital General Universitario Gregorio Maranon
        • Contact:
        • Contact:
          • • Francisco Fernandez Aviles, PhD
        • Hoofdonderzoeker:
          • Ricardo Sanz, MD
        • Onderonderzoeker:
          • Francisco Fernández-Avilés, PhD
        • Onderonderzoeker:
          • Pedro Luis Sánchez, MD
        • Onderonderzoeker:
          • María Eugenia Fernández, PhD
        • Onderonderzoeker:
          • Enrique Gutiérrez, MD
        • Onderonderzoeker:
          • Esther Pérez, MD
        • Onderonderzoeker:
          • Adolfo Villa, MD
        • Onderonderzoeker:
          • Javier Anguita, MD
        • Onderonderzoeker:
          • • Juan Carlos Alonso, MD
      • Valladolid, Spanje
        • Nog niet aan het werven
        • Hospital Clínico Universitario de Valladolid
        • Hoofdonderzoeker:
          • • José Alberto San Román, MD
        • Onderonderzoeker:
          • Javier López
        • Onderonderzoeker:
          • Pedro Mota
        • Onderonderzoeker:
          • Roman Arnold

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 80 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • II-III NYHA functionele klasse, onder optimale medische therapie.
  • LVEF ≥ 20% en ≤ 45% door middel van echocardiografie, SPECT of linker ventriculogram één maand voorafgaand aan inschrijving.
  • Voorste wanddikte ≥ 8 mm door middel van echocardiografie of MRI een maand voorafgaand aan inschrijving.
  • Idiopathische DCM-diagnose (met uitsluiting van CAD, hartklepaandoening, cardiale toxische geneesmiddelen, tachyaritmieën, stofwisselingsziekten, systemische ziekten, infectieziekten) zes maanden voorafgaand aan inschrijving.
  • Patiënten die zijn afgewezen voor een harttransplantatie, moeten zijn besproken in het hartteam van hun respectievelijke centra en een document met de reden voor uitsluiting zal worden bewaard in het medisch dossier.
  • In staat om te trainen op een loopband, MVO2 tussen ≥ 12 en ≤ 21 ml/Kg/min.
  • Hemodynamische stabiliteit (bloeddruk > 100/40 mmHg, hartslag < 110 spm en zuurstofverzadiging > 95%).
  • Negatieve zwangerschapstest bij vrouwen.
  • Ondertekende geïnformeerde toestemming

Uitsluitingscriteria:

  • Bewijs van secundaire gedilateerde cardiomyopathieoorzaken: CAD, hartklepaandoening, cardiale toxische geneesmiddelen, tachyaritmieën, metabole ziekten, systemische ziekten, infectieziekten, myocarditis of postpartum ventriculaire disfunctie.
  • Permanente boezemfibrilleren.
  • Kandidaten voor ICD- of CRT-apparaten. Patiënten met deze apparaten kunnen worden ingeschreven als het apparaat ten minste 6 maanden voor opname is geïmplanteerd en alleen als er geen respons op CRT is waargenomen.
  • Kandidaten voor harttransplantatie als een operatie in de komende 2 jaar wordt verwacht.
  • Linkerventrikeltrombus door echocardiografie, MRI of linkerventrikelogram.
  • Perifere arteriële ziekte die hartkatheterisatie met 8 Fr-hulzen uitsluit. .
  • Voorste wanddikte < 8 mm door echocardiografie of MRI een maand voorafgaand aan inschrijving.
  • Chronisch nierfalen (creatinine > 2,5 mg/dL).
  • I of IV NYHA functionele klasse. Cardiogene shock wordt gedefinieerd als systolische bloeddruk < 90 mmHg zonder respons op vloeistoffen, of < 100 mmHg met inotropen en zonder bradycardie.
  • Voorgeschiedenis van drugsmisbruik (alcohol, enz…).
  • Acute of chronische infectieziekte (waaronder B/C-hepatitis en HIV).
  • Zwangerschap of vruchtbare periode.
  • MRI-contra-indicaties: pacemakers, ICD, metalen prothese, enz.
  • Bloedings- of stollingsstoornissen (INR > 2 zonder antistollingsbehandeling).
  • Kankergeschiedenis 5 jaar voorafgaand aan inschrijving.
  • Levensverwachting minder dan 1 jaar.
  • Elke ziekte of aandoening die de onderzoeker doorslaggevend vindt voor uitsluiting

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: placebo-vergelijker
transendocardiale injectie van placebo-oplossing
Ander: placebo interventie
placebo toediening
Experimenteel: beenmerg-afgeleide MSC's-injectie
transendocardiale injectie van 30-40 miljoen beenmerg-afgeleide MSC's met het NOGA XPTM-platform. 15 injecties in de voorwand van de linker ventrikel.
Ander: beenmerg-afgeleide MSC's-injectie
transendocardiale injectie van 30-40 miljoen beenmerg-afgeleide MSC's met het NOGA XPTM-platform. 15 injecties in de voorwand van de linker ventrikel.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Ernstige ongunstige cardiale bijwerkingen. SAE's en AE's.
Tijdsspanne: wijziging vanaf inschrijving (1, 3, 6, 12, 18 en 24 maanden)
Ernstige nadelige cardiale bijwerkingen omvatten cerebrale bijwerkingen
wijziging vanaf inschrijving (1, 3, 6, 12, 18 en 24 maanden)
NYHA functionele klasse.
Tijdsspanne: Wijziging vanaf inschrijving( 1, 3, 6, 12, 18, 24 maanden)
Wijziging vanaf inschrijving( 1, 3, 6, 12, 18, 24 maanden)
Incidentie van complicaties bij het gebruik van NOGA XPTM-katheters.
Tijdsspanne: Wijziging vanaf inschrijving( 1, 3, 6, 12, 18, 24 maanden)
Wijziging vanaf inschrijving( 1, 3, 6, 12, 18, 24 maanden)
Laboratoriumparameters waaronder C-reactief proteïne en hersennatriuretisch peptide
Tijdsspanne: Wijziging vanaf inschrijving( 1, 3, 6, 12, 18, 24 maanden)
Wijziging vanaf inschrijving( 1, 3, 6, 12, 18, 24 maanden)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
NYHA functionele klasse
Tijdsspanne: 1, 3, 6, 12, 18, 24 maanden
1, 3, 6, 12, 18, 24 maanden
Max. zuurstofverbruik (MVO2), functionele capaciteit.
Tijdsspanne: 6,12,24 maanden
6,12,24 maanden
Vragenlijsten over kwaliteit van leven
Tijdsspanne: 6,12 en 24 maanden
omvatten 36-item Short Form Survey (SF 36) en Minnesota Living UIT Heart Failure-vragenlijst
6,12 en 24 maanden
Verlenging. van perfusiedefecten (MRI/SPECT).
Tijdsspanne: 6 en 24 maanden
6 en 24 maanden
LVEF, ventrikelvolume, wandbewegingsscore-index (echocard./MRI/SPECT
Tijdsspanne: 6,12 en 24 maanden
6,12 en 24 maanden
LVEF (linker ventriculogram, elektromech. mapping parameters (NOGA XPTM))
Tijdsspanne: 12 maanden
12 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Hospital General Universitario Gregorio Marañon

Medewerkers

Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad

Onderzoekers

  • Studie stoel: Francisco Fernandez Aviles, PhD, Hospital General Universitario Gregorio Maranon

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 maart 2013

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 maart 2018

Studie voltooiing (Verwacht)

1 maart 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

21 december 2012

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

7 oktober 2013

Eerst geplaatst (Schatting)

8 oktober 2013

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

18 november 2016

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

17 november 2016

Laatst geverifieerd

1 november 2016

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • FIBHGM-ECNC017-2010
  • 2010-024406-35 (EudraCT-nummer)
  • MIYOCYTE (Andere identificatie: MYOCYTE)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op placebo interventie

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Paraguay

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren