Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

[PETDE10] Obrazowanie poziomów enzymu PDE10A w nosicielach ekspansji genów choroby Huntingtona i zdrowych kontrolach za pomocą PET. (PEARL-HD)

31 maja 2016 zaktualizowane przez: CHDI Foundation, Inc.

[PETDE10] Obrazowanie poziomów enzymu fosfodiesterazy 10 A (PDE10A) w żywym mózgu człowieka z chorobą Huntingtona Nośniki ekspansji genów i zdrowe kontrole za pomocą pozytonowej tomografii emisyjnej

Celem tego badania jest zmierzenie dostępności enzymu PDE10A w nośnikach ekspansji genu choroby Huntingtona (HDGEC) przy użyciu niedawno opracowanego radioligandu [18F]MNI-659. Badanie będzie miało charakter przekrojowy i obejmie HDGEC w różnych stadiach choroby (przed wystąpieniem objawów, stadium 1 i stadium 2) w porównaniu ze zdrowymi kontrolami (HC). HDGEC uwzględnione w tym badaniu będą rekrutowane z dużej bazy danych badań REGISTRY (NCT01590589) lub ENROLL-HD (NCT01574053).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie zostanie zorganizowane w trybie „adaptacyjnym”. Początkowo zbadana zostanie kohorta 5 HDGEC i 5 HC. Dane uzyskane w pierwszej kohorcie zostaną przeanalizowane i w zależności od zmienności danych w drugiej kohorcie będzie około 10 HDGEC i taka sama liczba HC, a wielkość trzeciej kohorty może zostać zmieniona tak, aby łącznie obejmowała około 45 HDGEC i taką samą liczbę HC.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

90

Faza

  • Wczesna faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Dania
      • Copenhagen, Dania
        • The Memory Clinic, Rigshopitalet
  • Holandia
      • Leiden, Holandia, K5Q112
        • Leiden University Medical Center, Department of Neurology
  • Norwegia
      • Oslo, Norwegia, 0372 Oslo
        • University of Oslo, Nevrologisk poliklinikk
  • Szwecja
      • Lund, Szwecja, SE-221 85
        • Skane Universitetssjukhus Lund, Neurologiska kliniken
      • Stockholm, Szwecja, SE-171 76
        • Karolinska University Hospital
      • Stockholm, Szwecja, SE-141 86
        • Karolinska Universitetssjukhus, Huddinge
      • Stockholm, Szwecja, SE-171 76
        • KTA Karolinska Trial Alliance
      • Uppsala, Szwecja, SE-751 85
        • Neurologkliniken Akademiska sjukhuset, ing 85

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 70 lat (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)

Akceptuje zdrowych ochotników

Tak

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Zdolność do wyrażenia pełnej świadomej zgody na piśmie oraz przeczytania i podpisania świadomej zgody
  • Wiek od 18 do 70 lat włącznie
  • HC: zdrowy na podstawie historii medycznej, badania fizykalnego, EKG, parametrów życiowych, oceny laboratoryjnej i rezonansu magnetycznego, ze wskaźnikiem masy ciała między 19 a 27 (włącznie)
  • HDGEC: poza tym zdrowy na podstawie wywiadu medycznego, bez współwystępowania zaburzeń psychotycznych, badania fizykalnego, parametrów życiowych i ocen laboratoryjnych
  • HDGEC:

(A) Stopień HD 1 lub Stopień 2 HD: Pacjenci z klinicznym rozpoznaniem HD, zdefiniowanym przez obecność zauważalnych zaburzeń ruchowych i 40 powtórzeń CAG (HD stopień 1: całkowita wydolność funkcjonalna (TFC) 11-13, stopień HD 2: TFC 7-10); (B) Stan przedobjawowy: pacjenci będący nosicielami zmutowanego genu huntingtyny z ≥40 powtórzeniami CAG, wskaźnik obciążenia chorobą ≥ 275 (obliczony za pomocą równania ((CAGn-35,5) wiek X)) oraz całkowity wynik motoryczny (TMS) ≤ 5.

  • Zdolny i chętny do podróży do Sztokholmu
  • Chęć zastosowania się do stosowania odpowiednich środków antykoncepcyjnych:

Kryteria wyłączenia:

  • Jakakolwiek choroba, schorzenie lub współistniejące leki, które znacząco upośledzają funkcjonowanie układów organizmu i które w opinii badacza mogą zakłócać prowadzenie badania lub interpretację
  • Regularne stosowanie jakichkolwiek leków zabronionych przez ten protokół, z wyjątkiem Viagry, Levitry i Cialis, które można czasowo odstawić przed pomiarami PET
  • HDGEC: inne schorzenia neurologiczne w wywiadzie (w tym operacja mózgu, krwiak śródczaszkowy, udar/zaburzenia naczyniowo-mózgowe, padaczka), współwystępowanie zaburzeń psychotycznych
  • HC: Anamneza/historia medyczna dotycząca schorzeń neurologicznych (choroba Alzheimera, otępienie, choroba Parkinsona, operacja mózgu, krwiak śródczaszkowy, udar/zaburzenia naczyniowo-mózgowe, padaczka) lub psychiatrycznych schizofrenii, depresji, choroby afektywnej dwubiegunowej, zespołu nadpobudliwości psychoruchowej z deficytem uwagi )
  • HC: Historia rodzinna HD
  • Historia lub obecne nadużywanie lub uzależnienie od alkoholu lub narkotyków
  • Historia reakcji anafilaktoidalnych lub anafilaktycznych na jakikolwiek alergen, w tym na leki i środki kontrastowe
  • Parametry hematologiczne lub biochemiczne, które są poza normalnym zakresem i są uważane przez Badacza za istotne klinicznie
  • Istotne klinicznie ustalenia w 12-odprowadzeniowym EKG określone przez lekarza oceniającego
  • Oddanie krwi (450 ml) w ciągu trzech miesięcy przed Wizytą 3
  • Przeciwwskazania do MRI, takie jak stwierdzona klaustrofobia, obecność metalowych urządzeń lub implantów (np. rozrusznik serca, zastawki naczyniowe lub serca, stenty, klipsy), metalowe osady w organizmie (np. kule lub łuski) lub drobinki metalu w oczach
  • Uczestnictwo w badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 3 miesięcy
  • HC: poprzedni udział w innym badaniu PET
  • Pozytywny wynik testu na obecność wirusa zapalenia wątroby typu B lub C lub HIV 1 lub 2
  • Kobiety: karmienie piersią lub pozytywny wynik testu ciążowego podczas badania przesiewowego lub wizyty 3
  • Przeciwwskazania do kaniulacji tętnic (według oceny testu Allena)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: DIAGNOSTYCZNY
  • Przydział: NA
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: Obrazowanie PET za pomocą [18F]MNI-659

Wszyscy uczestnicy (zarówno HDGEC, jak i HC) otrzymają pojedyncze dawki dożylne radioligandów [11C]raklopryd (niebadany produkt leczniczy [NIMP]) i [18F]MNI-659 (badany produkt leczniczy [IMP]).

Radioligandy [11C]raklopryd i [18F]MNI-659 będą podawane w dawkach mniejszych niż 10 mikrogramów, tj. w ramach koncepcji mikrodawkowania i nie oczekuje się żadnych efektów farmakologicznych.

Wstrzyknięta radioaktywność rakloprydu [11C] wyniesie 300 MBq/70 kg masy ciała ± 10%.

Wstrzyknięta radioaktywność [18F]MNI-659 wyniesie 185 MBq/70 kg masy ciała ± 10%.
Promieniowanie: Obrazowanie PET za pomocą [18F]MNI-659

Radioligandy [11C]raklopryd i [18F]MNI-659 będą podawane w dawkach mniejszych niż 10 mikrogramów, tj. w ramach koncepcji mikrodawkowania i nie oczekuje się żadnych efektów farmakologicznych.

Wstrzyknięta radioaktywność rakloprydu [11C] wyniesie 300 MBq/70 kg masy ciała ± 10%.

Wstrzyknięta radioaktywność [18F]MNI-659 wyniesie 185 MBq/70 kg masy ciała ± 10%.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Podstawową miarą wyniku będzie objętość dystrybucji (VT) w prążkowiu (jądrze ogoniastym i skorupie), gałce bladej i prążkowiu brzusznym oszacowana za pomocą analizy kinetycznej i graficznej. Zbadane zostanie również wzgórze, kora mózgowa i móżdżek.
Ramy czasowe: Wizyta 3: W przypadku pacjentów HD nastąpi to w ciągu 90 dni od wizyty przesiewowej. W przypadku zdrowej kontroli nastąpi to w ciągu 28 dni od wizyty przesiewowej.
Wizyta 3: W przypadku pacjentów HD nastąpi to w ciągu 90 dni od wizyty przesiewowej. W przypadku zdrowej kontroli nastąpi to w ciągu 28 dni od wizyty przesiewowej.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

CHDI Foundation, Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Cristina Sampaio, MD, PhD, CHDI Foundation, Inc.
  • Główny śledczy: Bernhard Landwehrmeyer, MD, PhD, Ulm University Hospital

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 stycznia 2013

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

1 maja 2016

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

1 maja 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

3 lutego 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

11 lutego 2014

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

13 lutego 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (OSZACOWAĆ)

1 czerwca 2016

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

31 maja 2016

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2016

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CHDIKI1201/PET-HD-PDE10A

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj