Porównanie skuteczności dawkowania kolchicyny raz i dwa razy dziennie u dzieci i młodzieży z FMF

Projekt badania Badanie to zostało przeprowadzone przez członków FMF Arthritis Vasculitis and Orphan Disease Research in Pediatric Rheumatology (FAVOR, www.favor.org.tr) w 10 ośrodkach w Turcji. Jest to wieloośrodkowe, randomizowane, kontrolowane badanie non-inferiority dwóch równoległych grup obserwowanych w poradniach reumatologii dziecięcej. Randomizacji dokonano podczas wizyty początkowej, a pacjentów oceniano podczas dwóch kolejnych wizyt w odstępie trzech miesięcy. Badanie było zgodne z zasadami Dobrej Praktyki Klinicznej (GCP) oraz Consolidated Standards for Reporting of Trials (CONSORT).

Uczestnicy Kryteria włączenia Do badania włączono pacjentów pediatrycznych, u których niedawno zdiagnozowano rodzinną gorączkę śródziemnomorską zgodnie z kryteriami Yalcinkaya lub Tel-Hashomer i u których potwierdzono analizą genetyczną, że mają złożoną heterozygotę lub mutację homozygoty. Kwalifikujący się pacjenci w wieku od 5 do 16 lat i ważący 15 do 30 kg, którzy nie otrzymali żadnego leczenia, zostali włączeni. Wszystkich włączonych pacjentów poproszono lekarzy o udowodnienie i zarejestrowanie, że mieli co najmniej jeden atak FMF przed włączeniem do badania.

Kryteria wykluczenia Z badania wykluczono pacjentów z dużą wrodzoną wadą rozwojową, z ryzykiem zajścia w ciążę oraz z innymi chorobami przewlekłymi, takimi jak przeszczepy narządów, zaburzenia czynności wątroby, przewlekła choroba nerek i amyloidoza AA, choroby tarczycy lub choroby reumatologiczne inne niż FMF.

Ocena wyjściowa i miary wyników Podczas wizyty wyjściowej kwestionowano historię medyczną i skargi dotyczące choroby oraz przeprowadzono badanie fizykalne i testy laboratoryjne. Podczas kolejnych wizyt, oprócz wizyty początkowej, badano wszelkie napady lub zmiany spowodowane kolchicyną od czasu ostatniej wizyty.

Interwencje Grupie dawkowania raz dziennie przepisano raz dziennie o godzinie 08:00, a grupie dawkowania dwa razy dziennie otrzymywano leczenie dwa razy dziennie o godzinie 08:00 i 20:00. Nasilenie choroby oceniano za pomocą systemu punktacji Mor, zmodyfikowanego dla pacjentów pediatrycznych podczas wszystkich wizyt. Z każdego ośrodka wybrano lekarza odpowiedzialnego za gromadzenie danych. Po każdej wizycie dane były rejestrowane w internetowym systemie rejestru w „www.favor.org.tr” strona internetowa. Aby zapewnić dokładne, kompletne i wiarygodne dane, przestrzegano następujących procedur: dla ośrodków zapewniono gromadzenie, kodowanie i przechowywanie danych; odbyła się sesja szkoleniowa w celu przedstawienia instrukcji dotyczących protokołu; odbywały się okresowe spotkania z koordynatorami badań kierownik badania pozostawał w kontakcie z koordynatorami badań listownie, telefonicznie i/lub faksem; a na koniec menedżer danych przejrzał i ocenił dane.

Dawkowanie kolchicyny Wymaganą dawkę kolchicyny obliczono jako łącznie 1 mg na dobę, zgodnie z międzynarodowo przyjętymi zaleceniami. Wszystkim pacjentom przepisano tabletki 0,5 mg kolchicyny. Pacjenci w grupie dawkowania raz dziennie otrzymywali 2 tabletki kolchicyny o godzinie 08:00. Grupa dawkowania dwa razy dziennie otrzymywała 1 tabletkę 0,5 mg kolchicyny o godzinie 08:00 i 1 tabletkę 0,5 mg kolchicyny o godzinie 20:00.