A napi egyszeri és kétszeri kolchicin adagolás hatékonyságának összehasonlítása FMF-ben szenvedő gyermekbetegeknél

A vizsgálat felépítése Ezt a vizsgálatot az FMF Arthritis Vasculitis and Orphan disease Research in Pediatric Rheumatology (FAVOR, www.favor.org.tr) tagjai végezték 10 törökországi központban. Ez egy multicentrikus, randomizált, kontrollált, nem inferiority vizsgálat két párhuzamos csoporttal, amelyeket gyermekreumatológiai ambulanciákon követnek nyomon. A randomizálást a kiindulási vizit alkalmával végezték el, és a betegeket további két vizitben értékelték, három hónapos különbséggel. A vizsgálat megfelelt a Helyes Klinikai Gyakorlat (GCP) és a Consolidated Standards for Reporting of Trials (CONSORT) nyilatkozatának.

Résztvevők Bevonási kritériumok Olyan gyermekgyógyászati ​​betegeket vontunk be, akiknél újonnan diagnosztizáltak családi mediterrán lázat a Yalcinkaya vagy Tel-Hashomer kritériumok szerint, és akiknél a genetikai elemzés megerősítette, hogy összetett heterozigóta vagy homozigóta mutációval rendelkeznek. Azok az 5-16 év közötti és 15-30 kg testtömegű, jogosult betegek is szerepeltek, akik és nem is részesültek kezelésben. Az összes bevont beteget megkérték, hogy a vizsgálatba való felvétel előtt igazolják és jegyezzék fel, hogy legalább egy FMF-rohamuk van.

Kizárási kritériumok A súlyos veleszületett fejlődési rendellenességben szenvedő, terhesség kockázatával rendelkező és egyéb krónikus betegségekben, például szervátültetésben, májbetegségben, krónikus vesebetegségben és AA-amiloidózisban, pajzsmirigybetegségben vagy az FMF-től eltérő reumatológiai rendellenességekben szenvedő betegeket kizártuk.

A kiindulási állapot felmérése és az eredményekkel kapcsolatos intézkedések A kiindulási vizit során megkérdőjelezték a kórelőzményt és a betegséggel kapcsolatos panaszokat, és fizikális vizsgálatot és laboratóriumi vizsgálatokat végeztek. A következő látogatások során a kiindulási vizit mellett minden, az utolsó látogatás óta bekövetkezett kolhicin okozta támadást vagy leletet is megvizsgáltak.

Beavatkozások A napi egyszeri adagolási csoportot naponta egyszer 08:00 órakor írták elő, a napi kétszeri adagolási csoportot pedig naponta kétszer 08:00 és 08:00 órakor. A betegség súlyosságát Mor pontozási rendszerrel értékelték, amelyet minden vizit során a gyermekgyógyászati ​​betegekre módosítottak. Mindegyik központból egy-egy orvost választottak ki az adatgyűjtésért. Minden látogatás után az adatokat regisztráltuk egy web alapú nyilvántartó rendszerben a „www.favor.org.tr” címen. weboldal. A pontos, teljes és megbízható adatok biztosítása érdekében a következő eljárásokat követték: adatgyűjtést, kódolást és tárolást biztosítottak a központok számára; képzést tartottak a protokollról szóló oktatás céljából; rendszeres megbeszéléseket tartottak a vizsgálati koordinátorokkal, a vezető kutató levélben, telefonon és/vagy faxon tartotta a kapcsolatot a vizsgálati koordinátorokkal; végül egy adatkezelő áttekintette és értékelte az adatokat.

Kolhicin adagolás A szükséges kolhicin adagot a nemzetközileg elfogadott ajánlások szerint napi 1 mg összmennyiségben számítottuk ki. Minden betegnek 0,5 mg Colchicine tablettát írtak fel. A napi egyszeri adagolási csoportba tartozó betegek 08:00-kor 2 tabletta Colchicine-t kaptak. A napi kétszeri adagolású csoport reggel 8 órakor 1 tablettát 0,5 mg-os kolchicint és este nyolc órakor 1 tablettát 0,5 mg-os kolchicint kapott.