Kerran ja kahdesti päivässä annetun kolkisiiniannoksen tehon vertailu lapsipotilailla, joilla on FMF

Tutkimuksen suunnittelu Tämän tutkimuksen suorittivat FMF:n niveltulehdus ja orphan disease Research in Pediatric Rheumatology (FAVOR, www.favor.org.tr) jäsenet 10 keskuksessa Turkissa. Tämä on monikeskinen, satunnaistettu, kontrolloitu, ei-inferiority-tutkimus kahdella rinnakkaisella ryhmällä, joita seurataan lasten reumatologian poliklinikoilla. Satunnaistaminen tehtiin lähtötilanteessa, ja potilaat arvioitiin kahdella lisäkäynnillä kolmen kuukauden välein. Tutkimus noudatti hyvän kliinisen käytännön (GCP) ja konsolidoitujen kokeiden raportoinnin standardien (CONSORT) lausuntoa.

Osallistujien osallistumiskriteerit Mukaan otettiin lapsipotilaat, joilla oli äskettäin diagnosoitu familiaalinen välimerikuume Yalcinkaya- tai Tel-Hashomer-kriteerien mukaan ja joiden geneettisellä analyysillä varmistettiin heterotsygootti- tai homotsygoottiyhdistemutaatio. Mukaan otettiin 5–16-vuotiaat ja 15–30 kg painoiset potilaat, jotka eivät olleet saaneet mitään hoitoa. Kaikkia mukana olevia potilaita pyydettiin todistamaan ja kirjaamaan lääkäreille vähintään yksi FMF-kohtaus ennen tutkimukseen ilmoittautumista.

Poissulkemiskriteerit Potilaat, joilla oli suuri synnynnäinen epämuodostuma, raskauden riski ja muut krooniset sairaudet, kuten elinsiirto, maksahäiriö krooninen munuaissairaus ja AA-amyloidoosi, kilpirauhassairaus tai muut reumatologiset sairaudet kuin FMF, suljettiin pois.

Lähtötilanteen arviointi ja tulostoimenpiteet Peruskäynnillä kyseenalaistettiin sairaushistoria ja sairauden valitukset sekä suoritettiin fyysinen tutkimus ja laboratoriokokeet. Seuraavilla käynneillä tutkittiin peruskäynnin lisäksi kaikki kolkisiinista johtuvat hyökkäykset tai löydökset viimeisen käynnin jälkeen.

Interventiot Kerran vuorokaudessa annosteltava ryhmä määrättiin kerran päivässä klo 08.00 ja kahdesti päivässä annosteluryhmä sai hoidon kahdesti päivässä klo 08.00 ja 20.00. Sairauden vakavuus arvioitiin Mor-pisteytysjärjestelmällä, jota muokattiin lapsipotilaille kaikilla käynneillä. Jokaisesta keskuksesta valittiin lääkäri vastaamaan tiedonkeruusta. Jokaisen käynnin jälkeen tiedot rekisteröitiin web-pohjaiseen rekisterijärjestelmään osoitteessa "www.favor.org.tr" verkkosivusto. Tarkkojen, täydellisten ja luotettavien tietojen varmistamiseksi noudatettiin seuraavia menettelyjä: tiedonkeruu, koodaus ja tallennus oli järjestetty keskuksille; oli pidetty koulutustilaisuus protokollaa koskevien ohjeiden antamiseksi; tutkimuskoordinaattorien kanssa oli pidetty määräajoin kokouksia, päätutkija oli yhteydessä tutkimuskoordinaattoreihin postitse, puhelimitse ja/tai faksilla; ja lopuksi tietovastaava tarkasteli ja arvioi tiedot.

Kolkisiiniannos Vaadittava kolkisiiniannos laskettiin kansainvälisesti hyväksyttyjen ohjeiden mukaan kokonaisannokseksi 1 mg vuorokaudessa. Kaikille potilaille määrättiin 0,5 mg Colchicine-tabletteja. Kerran päivässä annosteluryhmän potilaille annettiin 2 kolkisiinitablettia klo 08.00. Kahdesti päivässä annosteluryhmä sai 1 tabletin 0,5 mg kolkisiinia klo 08.00 ja 1 0,5 mg kolkisiinia klo 20.00.