Der Vergleich der Wirksamkeit einer ein- und zweimal täglichen Colchicin-Dosierung bei pädiatrischen Patienten mit FMF

Studiendesign Diese Studie wurde von Mitgliedern der FMF Arthritis Vasculitis and Orphan Disease Research in Pediatric Rheumatology (FAVOR, www.favor.org.tr) an 10 Zentren in der Türkei durchgeführt. Hierbei handelt es sich um eine multizentrische, randomisierte, kontrollierte Nichtunterlegenheitsstudie mit zwei parallelen Gruppen, die in pädiatrischen Rheumatologie-Ambulanzen weiterverfolgt werden. Die Randomisierung erfolgte beim Basisbesuch und die Patienten wurden bei zwei weiteren Besuchen im Abstand von drei Monaten untersucht. Die Studie entsprach der Good Clinical Practice (GCP) und der Consolidated Standards for Reporting of Trials (CONSORT)-Erklärung.

Teilnehmer Einschlusskriterien Es wurden pädiatrische Patienten aufgenommen, bei denen nach Yalcinkaya- oder Tel-Hashomer-Kriterien neu Familiäres Mittelmeerfieber diagnostiziert wurde und bei denen durch die genetische Analyse bestätigt wurde, dass sie eine zusammengesetzte heterozygote oder homozygote Mutation aufwiesen. Eingeschlossen wurden Patienten im Alter zwischen 5 und 16 Jahren und mit einem Gewicht von 15 bis 30 kg, die keine Behandlung erhalten hatten. Bei allen eingeschlossenen Patienten wurden die Ärzte gebeten, vor der Aufnahme in die Studie nachzuweisen und zu dokumentieren, dass sie mindestens einen FMF-Anfall hatten.

Ausschlusskriterien Patienten mit einer schweren angeborenen Fehlbildung, einem Risiko für eine Schwangerschaft und anderen chronischen Krankheiten wie Organtransplantation, Lebererkrankung, chronischer Nierenerkrankung und AA-Amyloidose, Schilddrüsenerkrankung oder anderen rheumatologischen Erkrankungen als FMF wurden ausgeschlossen.

Ausgangsbeurteilung und Ergebnismessungen Beim Ausgangsbesuch wurden die Krankengeschichte und Beschwerden über die Krankheit befragt sowie eine körperliche Untersuchung und Labortests durchgeführt. Bei den folgenden Besuchen wurden zusätzlich zum Basisbesuch alle Anfälle oder Befunde aufgrund von Colchicin seit dem letzten Besuch untersucht.

Interventionen Der Gruppe mit einmal täglicher Dosierung wurde einmal täglich um 08:00 Uhr verschrieben, und der Gruppe mit zweimal täglicher Dosierung erhielt die Behandlung zweimal täglich um 08:00 Uhr und 20:00 Uhr. Der Schweregrad der Erkrankung wurde mithilfe eines Mor-Bewertungssystems beurteilt, das bei allen Besuchen für pädiatrische Patienten angepasst wurde. Aus jedem Zentrum wurde ein Arzt ausgewählt, der für die Datenerhebung verantwortlich war. Nach jedem Besuch wurden die Daten in einem webbasierten Registrierungssystem unter „www.favor.org.tr“ registriert. Webseite. Um genaue, vollständige und zuverlässige Daten sicherzustellen, wurden die folgenden Verfahren befolgt: Datenerfassung, -kodierung und -speicherung wurden für die Zentren bereitgestellt; Es wurde eine Schulung abgehalten, um Anweisungen zum Protokoll zu geben. Es wurden regelmäßige Treffen mit den Studienkoordinatoren abgehalten. Der Hauptforscher blieb mit den Studienkoordinatoren per Post, Telefon und/oder Fax in Kontakt. und schließlich überprüfte und bewertete ein Datenmanager die Daten.

Colchicin-Dosierung Die erforderliche Colchicin-Dosierung wurde gemäß international anerkannten Empfehlungen mit insgesamt 1 mg täglich berechnet. Allen Patienten wurden 0,5 mg Colchicin-Tabletten verschrieben. Patienten in der einmal täglichen Dosierungsgruppe erhielten um 08:00 Uhr 2 Tabletten Colchicin. Zweimal täglich erhielt die Dosierungsgruppe um 08:00 Uhr eine Tablette mit 0,5 mg Colchicin und um 20:00 Uhr eine Tablette mit 0,5 mg Colchicin.